Studio clinico per valutare gli effetti dei livelli di proteina acida acida acida gliale (SGFAP) (SGFAP) (SGFAP) (SGFAP) della catena leggera del neurofilamento del complemento C5 e della proteina acida fibrillare (SGFAP) in pazienti con disordini di spettro della neuromielite da neuromielite da ottica (NMOSD) di Aquaporin-4-Positive (NMOSD) (NMOSD)
Un studio clinico esplorativo, non intervenzionale, prospettico, multicentrico, a livello nazionale per valutare gli effetti del complemento dell'inibitore C5 Ravulizumab sulla catena leggera del neurofilamento sierico (SNFL (SNFL) e la neuromica della neuromica di SGFAP (AQP4-AB) di SGFAP (AQP4-AB+).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico esplorativo, non intervenzionale, prospettico, multicentrico. Si prevede che il numero totale massimo di 40 pazienti con diagnosi di NMOSD sieropositivo AQP4-IgG. L'obiettivo è quello di includere almeno un terzo di questi pazienti nel gruppo Ravulizumab inibitore del complemento, con i rimanenti pazienti nel gruppo ISTS off-label in base all'attuale pratica clinica terapeutica in Grecia. Parteciperanno dipartimenti neurologici multipli con esperienza nella diagnosi e nel trattamento della NMOSD. I pazienti idonei saranno reclutati in entrambi i gruppi e ogni partecipante verrà seguito circa ogni 60 giorni per 24 mesi.
Origine dei dati:
I dati relativi allo studio verranno raccolti e registrati in termini di raccolta di dati specifici e predeterminati, durante le valutazioni cliniche e di laboratorio di routine. Le informazioni relative alla storia medica dei pazienti saranno raccolte per i pazienti NMOSD del database di ciascun dipartimento neurologico (record/file/database elettronico) e auto-report del paziente. Le caratteristiche di base (età, sesso, altezza, peso corporeo e BMI) saranno registrate anche per tutti i partecipanti.
Popolazione di studio:
La popolazione target nello studio includerà pazienti diagnosticati con NMOSD sieropositivo AQP4-IGG. Età ≥ 18 anni con una storia di ≥ 1 attacco clinico NMOSD secondo i criteri NMOSD 2015. I partecipanti dovrebbero essere sottoposti a trattamento con IST off-label (corticosteroidi, azatioprina, micofenolato mofetile, rituximab) o terapia inibitore del complemento con ravulibumab. I corticosteroidi possono essere usati come terapia aggiuntiva per Ravulizumab o gli IST off-label
Procedure:
- Misurazione dei livelli SNFL.
- Misurazione dei livelli di SGFAP.
- Valutazione clinica: esame neurologico/valutazione della disabilità basata sull'EDSS.
Verranno valutate la risonanza magnetica del cervello/midollo spinale: il numero, le dimensioni, la posizione anatomica delle lesioni. Il miglioramento del gadolinio sarà anche valutato ogni volta che sono disponibili immagini MRI ponderate post-gadolinio T1.
- Punti di raccolta sierica programmati per le misurazioni dei biomarcatori (SGFAP, SNFL) e valutazioni cliniche: alla prima registrazione dei dati alla visita 1 e successivamente ogni 60 (± 15) giorni durante il periodo di follow-up, che è fissato a 24 mesi.
- Timepoint intermedi correlati agli episodi clinici per la raccolta sierica di misurazioni dei biomarcatori (SGFAP, SNFL) e valutazioni cliniche: all'inizio di un episodio clinico (finestra di 48 ore).
- Tutti i partecipanti saranno valutati clinicamente durante i follow-up programmati per l'acquisizione del campione o durante le visite relative agli attacchi; La valutazione clinica includerà l'esame neurologico, la valutazione della risonanza magnetica ogni volta che si applica, la valutazione della disabilità clinica da parte della valutazione di test del sangue EDSS e di routine.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Athens, Grecia, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
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Contatto:
- Georgios Tsivgoulis
- Numero di telefono: +302105832471
- Email: gtsivou@med.uoa.gr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione
I pazienti possono essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:
Età
Il paziente deve avere 18 anni o più, al momento della firma del consenso informato.
Tipo di caratteristiche del paziente e della malattia
- Ab-positivo anti-AQP4 allo screening e una diagnosi di NMOSD come definito dai criteri diagnostici del consenso internazionale 2015 (Wingerchuk, 2015). Un test AB anti-AQP4 storicamente positivo può essere accettabile se il test è stato eseguito utilizzando un test accettabile basato su cellule convalidato da un laboratorio accreditato.
- Almeno 1 attacco clinico prima dei periodi di prescreening/screening.
- Pazienti naïve al trattamento o pazienti sotto specifici trattamenti off-label (rituximab, corticosteroidi, azatioprina, mofetile micofenolato) o il complemento dell'inibitore C5 Ravulizumab. I pazienti ingenui che avviano Ravulizumab all'iscrizione, avrebbero dovuto essere prescritti ravulizumab, ma non ancora iniziati il trattamento, secondo l'etichetta e i criteri di rimborso del mercato locale.
Vaccinato contro N. meningitidis (per i sierogruppi A, C, W, Y e B) A) entro 3 anni e almeno 2 settimane prima della prima dose di ravulizumab, o b) al momento della prima dose di ravulizumab a condizione che la prophylassi di droga antibatterica.
Peso
Peso corporeo ≥ 40 kg.
Sesso
L'uso contraccettivo da parte di uomini o donne dovrebbe essere coerente con le normative locali in merito ai metodi di contraccezione per coloro che ricevono ogni immunoterapia.
Consenso informato
- In grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nella Sezione 10.1.3, che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.
Criteri di esclusione
I pazienti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:
Condizioni mediche
- Storia dell'infezione da N. Meningitidis.
- Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (evidenziata dal titolo anticorpo HIV-1 o HIV-2)
- Storia di infezioni inspiegabili.
- Infezione batterica sistemica, virale o fungina attiva entro 14 giorni prima dello screening.
- Presenza di febbre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) Entro 7 giorni prima dello screening
- Le donne in gravidanza NMOSD saranno escluse in base alla pratica clinica locale. '
- Storia di dispositivi medici impiantati che sono incompatibili con forti campi magnetici utilizzati per la risonanza magnetica.
Terapia precedente/concomitante 6. Uso di inebilizumab entro 6 mesi prima dell'iscrizione ai pazienti che passano a un'altra terapia, cioè ravulizumab o IST off-label.
7. Uso di satralizumab entro 3 mesi prima dell'iscrizione. 8. Incantesimo, allattamento al seno o con l'intenzione di concepire nel corso dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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AQP4-IGG Seropositive NMOSD pazienti che ricevono il trattamento con inibitori del complemento
AQP4-IGG Seropositive NMOSD pazienti che ricevono il trattamento con inibitori del complemento con ravulizumab (Gruppo A)
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Campioni di sangue per livelli SNFL e SGFAP
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AQP4-IGG Seropositive NMOSD pazienti che ricevono IST off-label
AQP4-IGG Seropositive NMOSD pazienti che ricevono IST off-label tra cui rituximab, corticosteroidi, azathioprina e micofenolato mofetile (gruppo B)
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Campioni di sangue per livelli SNFL e SGFAP
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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• Cambiamenti nei livelli di SNFL e SGFAP durante il decorso della malattia nei pazienti sieropositivi NMOSD AQP4-IgG che ricevono ravulizumab
Lasso di tempo: 2 anni
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Per valutare i livelli di SNFL e SGFAP e le loro fluttuazioni nel tempo nei pazienti con NMOSD sieropositivi AQP4-IgG che ricevono inibitore del complemento Ravulizumab
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Analisi di correlazione dei livelli di SGFAP e SNFL con il punteggio EDSS.
Lasso di tempo: 2 anni
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Valutare l'associazione dei livelli di SGFAP e SNFL con disabilità clinica.
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2 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nei livelli di SGFAP nei pazienti che hanno una ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
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Per valutare l'utilità clinica dei livelli di SGFAP nei pazienti sieropositivi di AQP4-IGG per prevedere il rischio di recidiva clinico.
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2 anni
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Alterazioni nei livelli di SNFL e SGFAP durante il decorso della malattia nei pazienti sieropositivi NMOSD AQP4-IgG che ricevono ricevere IST off-label
Lasso di tempo: 2 anni
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Per indagare per alterazioni dei livelli di SNFL e SGFAP nel tempo nei pazienti con NMOSD sieropositivi AQP4-IgG che ricevono IST off-label
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie degli occhi
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Mielite, trasversale
- Neurite ottica
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Neuromielite Ottica
Altri numeri di identificazione dello studio
- ESR-24-22351
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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