Účinnost a bezpečnost injekce inpegsomatropinu u dětí s idiopatickou krátkou postavou
10. března 2026 aktualizováno: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.
Multicentrická, randomizovaná, otevřená, aktivní kontrolovaná klinická studie fáze III pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce injekci inpegsomatropinu, S.C jednou týdně, ve srovnání s injekcí rekombinantního lidského růstového hormonu (RHGH) u dětí s idiopatickou krátkou stavem (ISS).
Jedná se o multicentrické, randomizované, otevřené, aktivní kontrolované klinické studie fáze III pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce inpegsomatropinu ， jednou týdně ， ve srovnání s rekombinantním lidským růstovým hormonem (RHGH) u dětí s idiopatickou krátkou stavem (ISS).
Plánuje se zaregistrovat 300 dětí do ISS, které budou randomizovány, stratifikovány podle pohlaví a věku a přiděleny buď experimentální skupině nebo pozitivní kontrolované skupině.
Každý účastník podstoupí období screeningu (až 12 týdnů), období léčby (52 týdnů) a období sledování po léčbě (5 týdnů).
A bude hodnocena bezpečnost a účinnost.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
300
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Xiaoping Luo, Ph.D
- Telefonní číslo: 15671671188
- E-mail: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
-
Hainan, Čína
- Nábor
- Sanya Central Hospital
-
Kontakt:
- Hua Zhang
-
Hangzhou, Čína
- Nábor
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Kontakt:
- Xiaoming Luo
-
Hangzhou, Čína
- Nábor
- Hangzhou First People's Hospital
-
Kontakt:
- Chunming Jiang
-
Henan, Čína
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Kontakt:
- Dan Lou
-
Jiaxing, Čína
- Nábor
- Jiaxing First Hospital
-
Kontakt:
- Shunfeng Mao
-
Jining, Čína
- Nábor
- Affiliated Hospital of Jining Medical University
-
Kontakt:
- Meiyun Xin
-
Kunming, Čína
- Nábor
- Kunming Children's Hospital
-
Kontakt:
- Na Tao
-
Nanjing, Čína
- Nábor
- Nanjing Children's Hospital
-
Kontakt:
- Wei Gu
-
Qingdao, Čína
- Nábor
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
Kontakt:
- Tang Li
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Shanghai Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Xiumin Wang
-
Kontakt:
- Yu Ding
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Kontakt:
- Huiwen Zhang
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Kontakt:
- Wenli Lu
-
Shijiazhuang, Čína
- Nábor
- The First Hospital of Hebei Medical University
-
Kontakt:
- Huijuan Ma
-
Wuhan, Čína
- Nábor
- Renmin Hospital of Wuhan University
-
Kontakt:
- Jingping Ye
-
Xi'an, Čína
- Nábor
- The Second Affiliated Hospital of Xi'An Jiaotong University
-
Kontakt:
- Erdi Xu
-
Xiangyang, Čína
- Nábor
- Xiangyang Central Hospital
-
Kontakt:
- Rui Pan
-
Xinjiang, Čína
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
-
Kontakt:
- Miregul Mamat
-
Yuncheng, Čína
- Nábor
- Yuncheng Central Hospital
-
Kontakt:
- Sufang Chang
-
Zhuzhou, Čína
- Nábor
- ZhuZhou Central Hospital
-
Kontakt:
- Xianglan Wen
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Čína
- Nábor
- Anhui Provincial Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yuqing Chen
-
Hefei, Anhui, Čína
- Nábor
- The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
-
Kontakt:
- Deyun Liu
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína
- Nábor
- Capital Institute of Pediatrics, Beijing (SHOUER)
-
Kontakt:
- Fuying Song
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Min Zhu
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Čína
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Xiamen University
-
Kontakt:
- Qun Lian
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, Čína
- Nábor
- Gansu Provincial Maternity and Child Care Hospital
-
Kontakt:
- Bo Sun
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Kontakt:
- Liyang Liang
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Wen Zhang
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- The Third Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Kontakt:
- Shunye Zhu
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína
- Nábor
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haiyan Wei
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Nábor
- Wuhan Children's Hospital
-
Kontakt:
- Hui Yao
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína
- Nábor
- Hunan Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yan Zhong
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína
- Nábor
- Children's Hospital Affiliated to Soochow University
-
Kontakt:
- Haiying Wu
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína
- Nábor
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
Kontakt:
- Yu Yang
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Shanghai
-
Kontakt:
- Pin Li
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína
- Nábor
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Kontakt:
- Xinran Cheng
-
Chengdu, Sichuan, Čína
- Nábor
- West China Second University Hospital, Sichuan University
-
Kontakt:
- Fan Yang
-
-
Zhejiang
-
Ningbo, Zhejiang, Čína
- Nábor
- The Affiliated Women's and Children's Hospital of Ningbo University
-
Kontakt:
- Shuxia Ding
-
Wenzhou, Zhejiang, Čína
- Nábor
- The Second Affiliated Hospital and Yuying Children's Hospital of Wenzhou Medical University
-
Kontakt:
- Xiaoou Shan
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Prepubertální děti: Chlapci ve věku ≥ 3 roky a <11 let při screeningu s objemem varlat <4 ml; Dívky ve věku ≥ 3 roky a <10 let při screeningu s vývojem prsu ve stadiu Tanner I, tj. Žádná hmatatelná prsní žlázová tkáň.
- Kostní věk ≤ chronologický věk, se zpožděním ne více než 2 roky ve srovnání s chronologickým věkem.
- Výška při screeningu je pod -2 standardní odchylky (SD) od průměru pro věk a pohlaví, s výškou odkazu na dodatek 1.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) je v 5. až 95. percentilu pro věk a pohlaví zdravých dětí, s odkazem na dodatek 2.
- Vrchol GH hladiny GH ≥ 10,0 ng/ml v alespoň jednom stimulačním testu GH.
- Žádná předchozí systémová farmakologická léčba pro podporu růstu (nepřetržité používání ≥1 měsíců), včetně, ale bez omezení na růstový hormon, růstový faktor podobný inzulínu 1 (IGF-1) atd.
- Zákonný zástupce chápe a podepisuje formulář informovaného souhlasu. Pokud je účastníkům ≥ 8 let, musí také podepsat formulář informovaného souhlasu. Pro účastníky mladší 8 let, kteří jsou schopni vyjádřit svůj souhlas, by měl být jasně zdokumentován jejich souhlas.
Kritéria pro vyloučení:
- Jednotlivci s uzavřenými epifýzy;
- Jiné typy růstových a vývojových abnormalit, včetně potvrzeného nebo vysoce podezřelého nedostatku růstového hormonu (GHD), Noonanův syndrom, Prader-Williho syndromu, Russell-Silverův syndrom, Turnerova syndrom, malý pro gestační věk, jasným etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkému etiologii a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým etiologií a dalším krátkým věkem; Výsledky genetického testování musí být získány před randomizací, aby se vyloučila krátká postava způsobená určitými genetickými abnormalitami;
- Jednotlivci, kteří se účastnili jakékoli jiné klinické hodnocení do 3 měsíců před screeningem a dostali farmakologické nebo nefarmakologické intervence;
- Jednotlivci, kteří dostávali inhalační kortikosteroidy déle než 2 po sobě jdoucí týdny, nebo ústní nebo intravenózní kortikosteroidy po dobu delší než 1 týden do 3 měsíců před screeningem;
- Jednotlivci, kteří v současné době dostávají nebo vyžadují dlouhodobou léčbu jinými terapiemi, které mohou ovlivnit růst, včetně, ale nejen na methylfenidát, pohlavní hormony, analogy hormonů uvolňujících gonadotropin, inhibitory aromatázy, anabolických látek, inzulínu, atd.;
- Jedinci s abnormálními játry nebo ledvinami fungují při screeningu (alt> 1,5násobek horní hranice normálního, horní hranice normálního);
- Jedinci diagnostikovaní s diabetes mellitus nebo s glukózou v krvi nalačno ≥6,1 mmol/l při dvou po sobě jdoucích příležitostech;
- Jedinci s chronickými infekčními chorobami, jako je chronická hepatitida B;
- Jedinci se systémovými chronickými onemocněními, jako je anémie, podvýživa, hypotyreóza, chronické onemocnění ledvin, kardiovaskulární onemocnění (např. Vrozené srdeční choroby, dilatační kardiomyopatie atd.), Psychiatrické poruchy nebo osoby s vrozenými anomáliemi;
- Jedinci s vrozenými kosterními abnormalitami nebo jednotlivci se skoliózou přesahující 15 °, kultivování nebo anamnézou sklouznuté kapitálové femorální epifýzy;
- Jedinci s anamnézou zvýšeného intrakraniálního tlaku;
- Jedinci s anamnézou malignity nebo v současné době mají aktivní malignitu, včetně intrakraniálních nádorů;
- Jedinci s těžkými alergickými ústavami nebo známými alergiemi na růstový hormon nebo jeho pomocné látky;
- Jednotlivci s jakoukoli jinou onemocněním, které považuje za vyšetřovatel, mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo ohrozit soulad s protokolem studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina inpegsomatropinu
|
Injekce inpegsomatropinu, 280 μg/kg/týden, S.C., jednou týdně, po dobu 52 po sobě jdoucích týdnů.
|
|
Aktivní komparátor: RHGH Group
|
Rekombinantní injekce lidského růstového hormonu, 350 μg/kg/týden, S.C., rozdělena do 7 dávek, tj. 50 μg/kg/den (0,15 IU/kg/den), jednou denně po dobu 52 po sobě jdoucích týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Rychlost růstu (HV, CM/rok).
Časové okno: Týden 52
|
Týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna standardní odchylky výšky od základní linie (△ HT SDS)
Časové okno: Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
|
Změna růstové rychlosti z výchozí hodnoty (△ HV)
Časové okno: Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
|
Změna ve standardní odchylce inzulínu podobnému růstovému faktoru 1 od základní linie (△ IGF-1 SDS)
Časové okno: Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
|
Poměr změny věku kostí ke změně chronologického věku (△ ba/△ ca)
Časové okno: Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
Od základní linie po všechny časové body sledování v 52. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. dubna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. dubna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
15. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Nemoci kostí
- Nemoci pohybového aparátu
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci kostí, vývojové
- Nanismus
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Peptidové hormony
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Hromady hypofýzy
- Hromady hypofýzy, přední
- Růstový hormon
Další identifikační čísla studie
- PEGPESEN-4-2-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .