Studie fáze 1 pro posouzení bezpečnosti IGT001 Intravitreální injekce

Kritéria pro zařazení:

• Dospělí ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu bez ohledu na pohlaví
• Klinická diagnostika retinitis pigmentosa založená na anamnéze a specializovaných zkouškách
• Ochotný podstoupit testování genetické mutace, s výsledky potvrzujícími známé genetické mutace spojené s dědičnou degenerací sítnice a souvisejícími nemocemi
• Ochotný poskytnout vzorky krve pro psaní HLA
• Počet krevních buněk (hematokrit, hemoglobin, bílé krvinky, krevní destičky) v normálním rozmezí nebo mimo normální rozsah, ale vyšetřovatelem je považován za klinicky nevýznamný
• Negativní výsledky screeningu pro infekční onemocnění (hepatitida B, hepatitida C a HIV), bez anamnézy zneužívání drog (potvrzeno negativním testem moči)
• Účastníky potenciálu porodu (definované jako ty, které nebyly podrobeny chirurgické sterilizaci nebo nebyly postmenopauzálním po dobu nejméně jednoho roku) musí podstoupit test těhotenství v době přijetí (před injekcí) a výsledek musí být negativní. Metody dvojité bariéry (např. Kondom plus membránu), po dobu nejméně 30 dnů před léčbou a nejméně jeden rok po léčbě

Kritéria pro vyloučení:

• Jak bylo stanoveno vyšetřovatelem, studijní oko má kromě retinitis pigmentosa souběžné podmínky, které:

  1. Ovlivnit centrální vidění nebo
  2. Zvýšit bezpečnostní riziko pro účastníka nebo
  3. Posouzení účinnosti nebo bezpečnosti nebo shromažďování údajů nebo sběru údajů nebo
  4. Vyžadují chirurgický nebo lékařský zásah v důsledku očních onemocnění nebo historie, jako je oddělení sítnice nebo anamnéza oddělení sítnice, makulární degenerace související s mokrým věkem, diabetický makulární edém, okluze sítnicové žíly, uveitida, optická nervová onemocnění, onemocnění glaukomu nebo oční hypertenzi, degenetní nebo stupeň 3 Neproliferativní retinopatie, relifetická retifická léčba, retifetická retifinátoř, důrazná léčba, diabetická retifikace, retifetivum, retifetivum, onemocněním, prolifetaci, onemocnění glaukomu nebo stupně 3. neprůhlednost nebo neschopnost dosáhnout adekvátní dilatace žáků
• Studijní oko nemůže vyloučit diferenciální diagnózu pseudoretinitidy pigmentosa nebo retinopatií spojených s rakovinou.
• History of malignant tumors (except for patients in remission for more than five years and those with basal cell carcinoma of the skin), end-stage major organ diseases (including heart failure, severe arrhythmias, stroke or transient ischemic attack, immunosuppressive or autoimmune conditions, severe mental disorders, epilepsy, chronic obstructive pulmonary disease, renal failure, or any chronic systemic disease requiring continuous Systémové kortikosteroidy, antikoagulanty nebo imunosupresivní terapie)
• Historie glaukomu v oku nebo v diagnóze glaukomu při screeningu
• Historie oční hypertenze v oku nebo diagnóze oční hypertenze při screeningu
• Intraokulární tlak (IOP)> 21 mmHg v oku nebo v průběhu použití jakýchkoli léků snižujících tlak snižující tlak
• Historie alergie, nesnášenlivosti nebo nežádoucích účinků na jakékoli postupy zapojené do studie, včetně, ale nejen na historii alergií/nežádoucích účinků na kontrastní látky, jehla nebo hemofobie
• Historie poškození očního povrchu nebo toxicity vyvolané léčivem před léky, jako je deferoxamin, chlorquin/hydroxychlorochin (Plaquenil), tamoxifen, fenothiaziny nebo ethambutol
• Historie alergie nebo nežádoucích účinků na produkty obsahující dimethylsulfoxid (DMSO)
• Historie alergie na gentamicin
• Neschopnost nebo neochota dodržovat jakékoli postupy související s studiem, včetně genetického testování, sběru vzorků krve, klinických vyšetření nebo postupů vyžadujících dilataci žáků, topické anestézie nebo injekci kontrastního činidla