Un estudio de fase 1 para evaluar la seguridad de la inyección intravítrea de IGT001

Criterios de inclusión:

• Adultos de ≥ 18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento informado, independientemente del género
• Diagnóstico clínico de retinitis pigmentosa basado en antecedentes médicos y exámenes especializados
• Dispuesto a someterse a pruebas de mutación genética, con resultados que confirman mutaciones genéticas conocidas asociadas con la degeneración retiniana hereditaria y enfermedades relacionadas
• Dispuesto a proporcionar muestras de sangre para la escritura de HLA
• Cuentas de glóbulos sanguíneos (hematocrito, hemoglobina, glóbulos blancos, plaquetas) dentro del rango normal, o fuera del rango normal, pero considerado clínicamente insignificante por el investigador
• Resultados de detección negativa para enfermedades infecciosas (hepatitis B, hepatitis C y VIH), sin antecedentes de abuso de drogas (confirmado por prueba de orina negativa)
• Las participantes femeninas de potencial de maternidad (definidos como aquellos que no se han sometido a esterilización quirúrgica o no han sido posmenopáusicas durante al menos un año) deben someterse a una prueba de embarazo de orina en la época de admisión (antes de la inyección), y el resultado debe ser negativo o los participantes masculinos de los hijos de los medios de uso de los contraceptivos superiores a los que deben usar medidas de contraceptivas, como la abstinencia, la intraición, los acompañantes (IIO (IIO (IIO (IIO (IIO AYUDE (IIO (IIO DELISETOS) Métodos de doble barrera (por ejemplo, condón más diafragma), durante al menos 30 días antes del tratamiento y al menos un año después del tratamiento

Criterios de exclusión:

• Según lo determinado por el investigador, el ojo de estudio tiene afecciones concurrentes además de la retinitis pigmentosa que:

  1. Afectar la visión central, o
  2. Aumentar el riesgo de seguridad para el participante o
  3. Eficacia de impacto o evaluaciones de seguridad o recopilación de datos, o
  4. Requiere una intervención quirúrgica o médica debido a enfermedades o antecedentes oculares, como el desprendimiento de la retina o un historial de desprendimiento de retina, degeneración macular húmeda relacionada con la edad, edema macular diabético, oclusión de la vena retiniana, la uveítis, la enfermedad nerviosa óptica, el historial de la hipertensión de la diácula mediaspética significativa, la retinopatía de la diabina de los medios o el grado 3 no promolutivo. Opacidad o incapacidad para lograr una dilatación de pupila adecuada
• El ojo del estudio no puede descartar el diagnóstico diferencial de pseudoretinitis pigmentosa o retinopatías asociadas al cáncer.
• Historia de tumores malignos (a excepción de los pacientes en remisión durante más de cinco años y aquellos con carcinoma de células basales de la piel), enfermedades principales de la etapa terminal (incluidas insuficiencia cardíaca, arritmias graves, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio, enfermedad inmunosupresiva o autoinmune, enfermedad del sistema mental severo, una enfermedad del sistema mental severo, una enfermedad de los sistemas crónicos, falsificantes crónicos, falla renal o una enfermedad renal crónica, o cualquier enfermedad del sistema crónico o una enfermedad crónica o cualquier enfermedad del sistema crónico o cualquier enfermedad crónica, o cualquier enfermedad del sistema cronoso o el sistema de sistemas crónicos, o cualquier enfermedad del sistema cronoso o el sistema crónico, o cualquier enfermedad del sistema cronoso o el sistema crónico, o cualquier enfermedad crónica o una enfermedad renal crónica, o cualquier enfermedad crónica o una enfermedad crónica, o cualquier enfermedad del sistema crónico o una enfermedad renal. corticosteroides, anticoagulantes o terapia inmunosupresora)
• Historia de glaucoma en el diagnóstico de ojo o glaucoma en la detección
• Historia de hipertensión ocular en ojo o un diagnóstico de hipertensión ocular en la detección
• Presión intraocular (PIO)> 21 mmHg en el uso de ojo o corriente de cualquier medicamento para reducir la presión intraocular
• Historia de alergia, intolerancia o reacciones adversas a cualquier procedimiento involucrado en el estudio, incluida, entre otros, antecedentes de alergias/reacciones adversas a agentes de contraste, fobia con aguja o hemofobia
• Historia de daño en la superficie ocular o toxicidad inducida por fármacos de medicamentos como la deferoxamina, cloroquina/hidroxicloroquina (Plaquenil), tamoxifeno, fenotiazinas o etambutol
• Historia de alergia o reacciones adversas a productos que contienen dimetil sulfóxido (DMSO)
• Historia de la alergia a la gentamicina
• Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos relacionados con el estudio, incluidas las pruebas genéticas, la recolección de muestras de sangre, los exámenes clínicos o los procedimientos que requieren dilatación de la pupila, anestesia tópica o inyección de agente de contraste