Eine Phase -1

Einschlusskriterien:

• Erwachsene im Alter von ≥ 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des Formulars für die Einverständniserklärung, unabhängig vom Geschlecht
• Klinische Diagnose von Retinitis pigmentosa basierend auf der Anamnese und spezialisierten Untersuchungen
• Bereit, genetische Mutationstests zu unterziehen, wobei die Ergebnisse bekannte genetische Mutationen im Zusammenhang mit erblicher Netzhautdegeneration und verwandten Krankheiten bestätigen
• Bereit, Blutproben für die HLA -Typisierung bereitzustellen
• Blutzellenzahlen (Hämatokrit, Hämoglobin, weiße Blutkörperchen, Blutplättchen) im Normalbereich oder außerhalb des Normalbereichs, aber vom Forscher als klinisch unbedeutend eingestuft
• Negative Screening -Ergebnisse für Infektionskrankheiten (Hepatitis B, Hepatitis C und HIV) ohne Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (bestätigt durch negatives Urintest)
• Weibliche Teilnehmer des gebärfähigen Potenzials (definiert als jene, die seit mindestens einem Jahr keine chirurgische Sterilisation unterzogen wurden oder nicht nach der Menopause nicht bestanden haben) müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme (vor der Injektion) einen Urinschwangerschaftstest durchlaufen, und das Ergebnis muss negativ sein. Barrieremethoden (z. B. Kondom plus Membran), mindestens 30 Tage vor der Behandlung und mindestens ein Jahr nach der Behandlung

Ausschlusskriterien:

• Wie vom Forscher bestimmt, hat das Studienauge neben Retinitis pigmentosa gleichzeitige Erkrankungen, die:

  1. Sich auf das zentrale Sehen auswirken, oder
  2. Erhöhen Sie das Sicherheitsrisiko für den Teilnehmer oder
  3. Auswirkung Wirksamkeit oder Sicherheitsbewertungen oder Datenerfassung oder
  4. Erfordern chirurgische oder medizinische Eingriffe aufgrund von Augenkrankheiten oder Vorgeschichte, wie z. Retinopathie, signifikante Medienunfähigkeit oder Unfähigkeit, eine angemessene Pupillendilatation zu erreichen
• Das Studie Auge kann die Differentialdiagnose von Pseudoretinitis pigmentosa oder krebsassoziierten Retinopathien nicht ausschließen.
• History of malignant tumors (except for patients in remission for more than five years and those with basal cell carcinoma of the skin), end-stage major organ diseases (including heart failure, severe arrhythmias, stroke or transient ischemic attack, immunosuppressive or autoimmune conditions, severe mental disorders, epilepsy, chronic obstructive pulmonary disease, renal failure, or any chronic systemic disease requiring continuous systemic Kortikosteroide, Antikoagulanzien oder immunsuppressive Therapie)
• Anamnese des Glaukoms im Auge oder einer Glaukomdiagnose beim Screening
• Vorgeschichte der Augenhypertonie im Auge oder einer Diagnose einer Augenhypertonie beim Screening
• Intraokulardruck (IOP)> 21 mmHg entweder in Augen- oder Stromverbrauch von intraokularen drucksenkenden Medikamenten
• Anamnese der Allergie, Intoleranz oder Nebenwirkungen auf alle in der Studie beteiligten Verfahren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eine Vorgeschichte von Allergie-/Nebenwirkungen auf Kontrastmittel, Nadelphobie oder Hämophobie
• Vorgeschichte von Augenschaden oder medikamenteninduzierter Toxizität von Medikamenten wie Deferoxamin, Chloroquin/Hydroxychloroquin (Plaquenil), Tamoxifen, Phenothiazinen oder Ethambutol
• Vorgeschichte von Allergie- oder Nebenwirkungen auf Produkte, die Dimethylsulfoxid (DMSO) enthalten
• Geschichte der Allergie gegen Gentamicin
• Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, alle studienbezogenen Verfahren, einschließlich Gentests, Einsammlung von Blutproben, klinische Untersuchungen oder Verfahren, die Pupillendilatation, topische Anästhesie oder Kontrastmittelinjektion erfordern