Een fase 1 -onderzoek om de veiligheid van IGT001 intravitreale injectie te beoordelen

Inclusiecriteria:

• Volwassenen van ≥ 18 jaar op het moment van het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier, ongeacht geslacht
• Klinische diagnose van retinitis pigmentosa op basis van medische geschiedenis en gespecialiseerde onderzoeken
• Bereid om genetische mutatietests te ondergaan, met resultaten die bekende genetische mutaties bevestigen geassocieerd met erfelijke retinale degeneratie en gerelateerde ziekten
• Bereid om bloedmonsters te bieden voor HLA -typen
• Bloedceltellingen (hematocriet, hemoglobine, witte bloedcellen, bloedplaatjes) binnen het normale bereik, of buiten het normale bereik, maar door de onderzoeker klinisch onbeduidend wordt geacht
• Negatieve screeningresultaten voor infectieziekten (hepatitis B, hepatitis C en HIV), zonder geschiedenis van drugsmisbruik (bevestigd door negatieve urinetest)
• Vrouwelijke deelnemers aan het potentieel van het vruchtbaar (gedefinieerd als degenen die geen chirurgische sterilisatie hebben ondergaan of al minstens één jaar postmenopauzaal zijn geweest) moeten een urine -zwangerschapstest ondergaan op het moment van toelating (vóór injectie), en het resultaat moet negatief zijn. Dubbele barrièremethoden (bijv. Condoom plus diafragma), gedurende ten minste 30 dagen vóór de behandeling en ten minste een jaar na de behandeling ten minste een jaar na de behandeling

Uitsluitingscriteria:

• Zoals bepaald door de onderzoeker, heeft het onderzoeksoog gelijktijdige aandoeningen naast retinitis pigmentosa die:

  1. Beïnvloeden centrale visie, of
  2. Verhoog het veiligheidsrisico voor de deelnemer, of
  3. Impact werkzaamheid of veiligheidsbeoordelingen of gegevensverzameling, of
  4. Vereisen chirurgische of medische interventie als gevolg van oculaire ziekten of geschiedenis, zoals retinale detachement of een geschiedenis van retinale detachement, natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, diabetisch maculair oedeem, retinale ader occlusie, uveïtis, optische zenuwaandoeningen, een geschiedenis van glaucoom of oculaire hypertensie, ernstige of cijfer niet Retinopathie, significante media -dekking of een onvermogen om adequate dilatatie van leerling te bereiken
• Het onderzoeksoog kan de differentiële diagnose van pseudoretinitis pigmentosa of kanker-geassocieerde retinopathieën niet uitsluiten.
• History of malignant tumors (except for patients in remission for more than five years and those with basal cell carcinoma of the skin), end-stage major organ diseases (including heart failure, severe arrhythmias, stroke or transient ischemic attack, immunosuppressive or autoimmune conditions, severe mental disorders, epilepsy, chronic obstructive pulmonary disease, renal failure, or any chronic systemic disease requiring continuous systemic corticosteroïden, anticoagulantia of immunosuppressieve therapie)
• Geschiedenis van glaucoom in oog of een glaucoomdiagnose bij screening
• Geschiedenis van oculaire hypertensie in oog of een diagnose van oculaire hypertensie bij screening
• Intraoculaire druk (IOP)> 21 mmHg in oog of stroomgebruik van intraoculaire drukverlagende medicijnen
• Geschiedenis van allergie, intolerantie of bijwerkingen op alle procedures die bij de studie betrokken zijn, inclusief maar niet beperkt tot een geschiedenis van allergie/bijwerkingen op contrastmiddelen, naaldfobie of hemofobie
• Geschiedenis van oculaire oppervlakteschade of door geneesmiddelen geïnduceerde toxiciteit door medicijnen zoals deferoxamine, chloroquine/hydroxychloroquine (plaquenil), tamoxifen, fenothiazines of ethambutol
• Geschiedenis van allergie of bijwerkingen op producten die dimethylsulfoxide bevatten (DMSO)
• Geschiedenis van allergie voor gentamicine
• Onvermogen of onwil om te voldoen aan eventuele onderzoeksprocedures, inclusief genetische testen, bloedmonsterverzameling, klinische onderzoeken of procedures die dilatatie van pupil, actuele anesthesie of contrastmiddelinjectie vereisen