En fase 1 -studie for å vurdere sikkerheten til IGT001 intravitreal injeksjon
En prospektiv, enkeltsenter, åpen etikett, enkelt stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten og toleransen av intravitreal injeksjon av IGT001 hos voksne pasienter med retinitt pigmentosa
Dette er en etterforskerinitiert, prospektiv, enkeltsenter, åpen etikett, enkelt stigende dose klinisk studie. Studien tar sikte på å evaluere sikkerhet, toleranse og potensiell effekt av intravitreal injeksjon av IGT001 hos pasienter med retinitis pigmentosa på tvers av forskjellige dosegrupper.
IGT001 administreres som en enkelt intravitreal injeksjon i studieøyet under lokalbedøvelse. Deltakerne vil bli utskrevet på behandlingsdagen, forutsatt at deres synsskarphet og intraokulært trykk er nær baseline-nivåer, og ingen klinisk signifikante avvik i vitale tegn blir observert sammenlignet med pre-injeksjonsverdier. Avgjørelsen om utskrivning vil bli bestemt av etterforskerens vurdering.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
The study's dose groups are divided based on concentration into four cohorts: the low-concentration cohort (0.5 × 10⁶ hRP-50 µL), the medium-concentration cohort (1.0 × 10⁶ hRP-50 µL), the high-concentration cohort (2.0 × 10⁶ hRP-50 µL), and the target-concentration cohort.
Deltakerne i de fire årskullene vil gjennomgå en ett års oppfølging som spesifisert i protokollen. De vil også bli oppfordret til å delta i en ytterligere ett års oppfølgingsstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og toleranse av IGT001 etter å ha fullført hovedstudien.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Xiao Dong Sun, PhD
- Telefonnummer: +86 18017317575
- E-post: drsunxiaodong@126.com
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina, 200080
- Rekruttering
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Ta kontakt med:
- Xiaodong Sun
- Telefonnummer: 6822 +86-02163240090
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Voksne i alderen ≥ 18 år på tidspunktet for å signere det informerte samtykkeskjemaet, uavhengig av kjønn
- Klinisk diagnose av retinitis pigmentosa basert på medisinsk historie og spesialiserte undersøkelser
- Villig til å gjennomgå genetisk mutasjonstesting, med resultater som bekrefter kjente genetiske mutasjoner assosiert med arvelig retinal degenerasjon og relaterte sykdommer
- Villig til å gi blodprøver for HLA -typing
- Teller blodceller (hematokrit, hemoglobin, hvite blodlegemer, blodplater) innenfor normalområdet, eller utenfor normalområdet, men anses klinisk ubetydelig av etterforskeren
- Negative screeningresultater for smittsomme sykdommer (hepatitt B, hepatitt C og HIV), uten historie med narkotikamisbruk (bekreftet ved negativ urintest)
- Kvinnelige deltakere med fertilpotensial (definert som de som ikke har gjennomgått kirurgisk sterilisering eller ikke har vært postmenopausal i minst ett år) må gjennomgå en urin graviditetstest på tidspunktet for opptak (før injeksjon), og resultatet må være negativ. Barrieremetoder (f.eks. Kondom pluss membran), i minst 30 dager før behandling og minst ett år etter behandling
Eksklusjonskriterier:
Som bestemt av etterforskeren, har studieøyet samtidig forhold i tillegg til retinitis pigmentosa som:
- Påvirke sentralt syn, eller
- Øke sikkerhetsrisikoen for deltakeren, eller
- Påvirke effekt eller sikkerhetsvurderinger eller datainnsamling, eller
- Krev kirurgisk eller medisinsk inngrep på grunn av okulære sykdommer eller historie, for eksempel retinal løsrivelse eller en historie med retinal løsrivelse, våt aldersrelatert makuladegenerasjon, diabetisk makulær ødem, retinal vene okklusjon, uveitt, syns nervesykdom, en signifikant diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetisk diabetetisk Opacitet, eller en manglende evne til å oppnå tilstrekkelig elevutvidelse
- Studieøyet kan ikke utelukke differensialdiagnosen av pseudoretinitt pigmentosa eller kreftassosierte retinopatier.
- Historie med ondartede svulster (bortsett fra pasienter med remisjon i mer enn fem år og de med basalcellekarsinom i huden), sluttfase store organsykdommer (inkludert hjertesvikt, alvorlig arytmier, hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep, immunsuppressiv eller autoimmune forhold, alvorlig psykisk mislykkespose, kronisk, kronisk hindring eller autoimmunforhold, alvorlig psykisk mislykkespose, kronisk sykdomsinstruksjon eller autoimmune tilstander, alvorlig psykisk angrep. systemiske kortikosteroider, antikoagulantia eller immunsuppressiv terapi)
- Historie med glaukom i enten øyet eller en glaukomdiagnose ved screening
- Historie med okulær hypertensjon i enten øye eller en diagnose av okulær hypertensjon ved screening
- Intraokulært trykk (IOP)> 21 mmHg i enten øyne eller strømbruk av intraokulære trykksenkende medisiner
- Historie om allergi, intoleranse eller bivirkninger på eventuelle prosedyrer som er involvert i studien, inkludert, men ikke begrenset til en historie med allergi/bivirkninger på kontrastmidler, nålfobi eller hemofobi
- Historie med okulær overflateskade eller medikamentindusert toksisitet fra medisiner som deferoksamin, klorokin/hydroksyklorokin (plaquenil), tamoxifen, fenotiaziner eller etambutol
- Historie med allergi eller bivirkninger på produkter som inneholder dimetylsulfoksyd (DMSO)
- Historie om allergi mot gentamicin
- Manglende evne eller manglende vilje til å overholde eventuelle studie-relaterte prosedyrer, inkludert genetisk testing, innsamling av blodprøve, kliniske undersøkelser eller prosedyrer som krever elevutvidelse, aktuell anestesi eller kontrastmiddelinjeksjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IGT001
|
Studer medisiner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AE eller SAE
Tidsramme: 1 år
|
Forekomsten av bivirkninger (AE) eller alvorlige bivirkninger (SAE)
|
1 år
|
|
Forekomsten av DLT
Tidsramme: 28 dager
|
Dlt
|
28 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INGEL-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .