Une étude de phase 1 pour évaluer la sécurité de l'injection intravitréenne IGT001
Une étude prospective, monocytoresque, ouverte et à dose ascendante, pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'injection intravitréenne de l'IGT001 chez les patients adultes atteints de rétinite pigmentosa
Il s'agit d'une étude clinique à dose ascendante à dose ascendante initiée par des chercheurs, prospective, monocélère. L'étude vise à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité potentielle de l'injection intravitréenne d'IGT001 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire dans différents groupes de dose.
IGT001 est administré comme une seule injection intravitréenne dans l'œil de l'étude sous anesthésie locale. Les participants seront libérés le jour du traitement, à condition que leur acuité visuelle et leur pression intraoculaire soient proches des niveaux de base, et qu'aucune anomalie cliniquement significative dans les signes vitaux n'est observée par rapport aux valeurs de pré-injection. La décision de libération sera déterminée par l'évaluation de l'enquêteur.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les groupes de dose de l'étude sont divisés sur la base de la concentration en quatre cohortes: la cohorte à faible concentration (0,5 × 10⁶ HRP-50 µl), la cohorte de concentration moyenne (1,0 × 10⁶ HRP-50 µl), la cohorte à haute concentration (2,0 × 10⁶ HRP-50 µl) et la cohortrection cible.
Les participants aux quatre cohortes subiront un suivi d'un an comme spécifié dans le protocole. Ils seront également encouragés à participer à une étude de suivi d'un an supplémentaire pour évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de l'IGT001 après avoir terminé l'étude principale.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xiao Dong Sun, PhD
- Numéro de téléphone: +86 18017317575
- E-mail: drsunxiaodong@126.com
Lieux d'étude
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Shanghai, Chine, 200080
- Recrutement
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
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Contact:
- Xiaodong Sun
- Numéro de téléphone: 6822 +86-02163240090
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion:
- Adultes âgés de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé, quel que soit le sexe
- Diagnostic clinique de la rétinite pigmentosa sur la base des antécédents médicaux et des examens spécialisés
- Disposé à subir des tests de mutation génétique, avec des résultats confirmant des mutations génétiques connues associées à la dégénérescence rétinienne héréditaire et aux maladies connexes
- Disposé à fournir des échantillons de sang pour la frappe HLA
- Nombre de cellules sanguines (hématocrite, hémoglobine, globules blancs, plaquettes) dans la plage normale, ou en dehors de la plage normale mais jugée cliniquement non significative par l'investigateur
- Résultats de dépistage négatifs pour les maladies infectieuses (hépatite B, hépatite C et VIH), sans antécédents d'abus de drogues (confirmé par un test d'urine négatif)
- Les participants au potentiel de procréation (défini comme ceux qui n'ont pas subi de stérilisation chirurgicale ou qui n'ont pas été ménopausées depuis au moins un an) doivent subir un test de grossesse urinaire au moment de l'admission (avant l'injection), et le résultat doit être négatif. Méthodes de barrière (par exemple, préservatif plus diaphragme), pendant au moins 30 jours avant le traitement et au moins un an après le traitement
Critères d'exclusion:
Tel que déterminé par l'investigateur, l'œil de l'étude a des conditions simultanées en plus de la rétinite pigmentosa qui:
- Affecter la vision centrale, ou
- Augmenter le risque de sécurité pour le participant, ou
- Impact Efficacité ou évaluation de sécurité ou collecte de données, ou
- Exiger une intervention chirurgicale ou médicale due à des maladies oculaires ou à des antécédents, tels que le détachement rétinien ou des antécédents de détachement rétinien, une dégénérescence maculaire liée à l'âge humide, un œdème maculaire diabétique, une occlusion de la veine rétinienne, une uvéite, une maladie du nerf optique, des antécédents de glaucome ou d'hypertension oculaire, de diabération sévère ou de grade 3 rétinopathie, opacité des médias importants ou incapacité à réaliser une dilatation adéquate des élèves
- L'œil de l'étude ne peut pas exclure le diagnostic différentiel de la pseudoretinite pigmentosa ou des rétinopathies associées au cancer.
- Antécédents de tumeurs malignes (à l'exception des patients en rémission pendant plus de cinq ans et ceux atteints de carcinome basal des cellules de la peau), des principales maladies d'organes en phase terminale (y compris une insuffisance cardiaque, des arythmies sévères, des accidents vasculaires cérébraux ou des tractions ischémiques transitoires, des conditions de maladie immunosuppressive ou auto-immune corticostéroïdes, anticoagulants ou thérapie immunosuppressive)
- Antécédents de glaucome dans l'œil ou un diagnostic de glaucome au dépistage
- Antécédents d'hypertension oculaire dans l'œil ou un diagnostic d'hypertension oculaire au dépistage
- Pression intraoculaire (PIO)> 21 mmHg dans l'utilisation de l'œil ou du courant de tout médicament intraoculaire à la pression
- Antécédents d'allergie, d'intolérance ou d'effets indésirables à toutes les procédures impliquées dans l'étude, y compris, mais sans s'y limiter
- Antécédents de dommages à la surface oculaire ou de toxicité induite par les médicaments à partir de médicaments tels que la déféroxamine, la chloroquine / hydroxychloroquine (plaquenil), le tamoxifène, les phénothiazines ou l'éthambutol
- Antécédents d'allergie ou d'effets indésirables aux produits contenant du diméthyl sulfoxyde (DMSO)
- Histoire de l'allergie à la gentamicine
- Incapacité ou réticence à se conformer à toute procédure liée à l'étude, y compris les tests génétiques, la collecte d'échantillons de sang, les examens cliniques ou les procédures nécessitant une dilatation des élèves, une anesthésie topique ou une injection d'agent contraste
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Igt001
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Étudier les médicaments
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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AE ou SAE
Délai: 1 an
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L'incidence des événements indésirables (AE) ou des événements indésirables graves (SAE)
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1 an
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L'incidence de DLT
Délai: 28 jours
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Dlt
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28 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INGEL-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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