En fase 1 -undersøgelse til vurdering af sikkerheden ved IGT001 intravitreal injektion
En prospektiv, enkeltcentre, open-label, enkelt stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af intravitreal injektion af IGT001 hos voksne patienter med retinitis pigmentosa
Dette er en efterforsker-initieret, potentiel, enkeltcentre, åben mærket, enkelt stigende dosis klinisk undersøgelse. Undersøgelsen sigter mod at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og potentiel effektivitet af intravitreal injektion af IGT001 hos patienter med retinitis pigmentosa på tværs af forskellige dosisgrupper.
IGT001 administreres som en enkelt intravitreal injektion i undersøgelsesøjet under lokalbedøvelse. Deltagerne vil blive udskrevet på behandlingsdagen, forudsat at deres synsskarphed og det intraokulære tryk er tæt på baseline-niveauer, og ingen klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn observeres sammenlignet med forudindsprøjtningsværdier. Beslutningen om decharge bestemmes af efterforskerens vurdering.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsens dosisgrupper er opdelt baseret på koncentration i fire kohorter: lavkoncentrationskohorten (0,5 × 10⁶ HRP-50 µl), mellemkoncentrationskohorten (1,0 × 10⁶ HRP-50 µl), højkoncentrationskohorten (2,0 × 10 × hRP-50 µl) og mål-concentreringen.
Deltagere i de fire kohorter gennemgår et års opfølgning som specificeret i protokollen. De vil også blive opfordret til at deltage i en yderligere et års opfølgningsundersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af IGT001 efter at have afsluttet hovedundersøgelsen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Xiao Dong Sun, PhD
- Telefonnummer: +86 18017317575
- E-mail: drsunxiaodong@126.com
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina, 200080
- Rekruttering
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Kontakt:
- Xiaodong Sun
- Telefonnummer: 6822 +86-02163240090
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Voksne i alderen ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af den informerede samtykkeformular, uanset køn
- Klinisk diagnose af retinitis pigmentosa baseret på medicinsk historie og specialiserede undersøgelser
- Villig til at gennemgå genetisk mutationstest, med resultater, der bekræfter kendte genetiske mutationer, der er forbundet med arvelig retinal degeneration og relaterede sygdomme
- Villig til at give blodprøver til HLA -indtastning
- Blodcelletællinger (hæmatokrit, hæmoglobin, hvide blodlegemer, blodplader) inden for det normale interval eller uden for det normale interval, men betragtes som klinisk ubetydeligt af efterforskeren
- Negative screeningsresultater for infektionssygdomme (hepatitis B, hepatitis C og HIV) uden historie med stofmisbrug (bekræftet ved negativ urinprøve)
- Kvindelige deltagere af fødedygtige potentiale (defineret som dem, der ikke har gennemgået kirurgisk sterilisering eller ikke har været postmenopausal i mindst et år) skal gennemgå en urin graviditetstest på tidspunktet for optagelse (før injektion), og resultatet skal være negativt. Female eller mandlige deltagere (jeg har brug for potentiale Barriere -metoder (f.eks. Kondom plus membran), i mindst 30 dage før behandling og mindst et år efter behandling
Ekskluderingskriterier:
Som bestemt af efterforskeren har undersøgelsesøjet samtidige forhold ud over retinitis pigmentosa, der:
- Påvirker central vision, eller
- Øge sikkerhedsrisikoen for deltageren eller
- Påvirkningseffektivitet eller sikkerhedsvurderinger eller dataindsamling eller
- Require surgical or medical intervention due to ocular diseases or history, such as retinal detachment or a history of retinal detachment, wet age-related macular degeneration, diabetic macular edema, retinal vein occlusion, uveitis, optic nerve disease, a history of glaucoma or ocular hypertension, severe or grade 3 non-proliferative diabetic retinopathy, proliferative diabetic retinopathy, significant media opacitet eller manglende evne til at opnå tilstrækkelig elevudvidelse
- Undersøgelsesøjet kan ikke udelukke den differentielle diagnose af pseudoretinitis pigmentosa eller kræftassocierede retinopatier.
- Historie om ondartede tumorer (undtagen patienter i remission i mere end fem år og dem med basalcellekarcinom i huden), slutstadiets store organsygdomme (inklusive hjertesvigt, alvorlige arytmier, slagtilfælde eller transient iskæmisk angreb, immunsuksugerende eller autoimmune tilstande, alvorlige sygdomme Kortikosteroider, antikoagulantia eller immunsuppressiv terapi)
- Glaukomhistorie i enten øje eller en glaukomdiagnose ved screening
- Historie om okulær hypertension i enten øje eller en diagnose af okulær hypertension ved screening
- Intraokulært tryk (IOP)> 21 mmHg i enten øje eller nuværende brug af ethvert intraokulært tryksænkende medicin
- Historie om allergi, intolerance eller bivirkninger på eventuelle procedurer, der er involveret i undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til en historie med allergi/bivirkninger på kontrastmidler, nålfobi eller hæmofobi
- Historie om okulær overfladeskade eller medikamentinduceret toksicitet fra medicin såsom deferoxamin, chloroquin/hydroxychlorokin (plaquenil), tamoxifen, phenothiaziner eller ethambutol
- Historie om allergi eller bivirkninger på produkter, der indeholder dimethylsulfoxid (DMSO)
- Historie om allergi mod gentamicin
- Manglende evne eller uvillighed til at overholde nogen undersøgelsesrelaterede procedurer, herunder genetisk test, blodprøveopsamling, kliniske undersøgelser eller procedurer, der kræver elevudvidelse, topisk anæstesi eller kontrastmiddelinjektion
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IGT001
|
Undersøg medicin
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AE eller SAE
Tidsramme: 1 år
|
Forekomsten af bivirkninger (AE) eller alvorlige bivirkninger (SAE)
|
1 år
|
|
Forekomsten af DLT
Tidsramme: 28 dage
|
Dlt
|
28 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- INGEL-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .