Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança da injeção intravítrea IGT001

Critérios de inclusão:

• Adultos com idade ≥ 18 anos no momento da assinatura do formulário de consentimento informado, independentemente do sexo
• Diagnóstico clínico de retinite pigmentosa com base em histórico médico e exames especializados
• Dispostos a se submeter a testes de mutação genética, com resultados confirmando mutações genéticas conhecidas associadas à degeneração hereditária da retina e doenças relacionadas
• Disposto a fornecer amostras de sangue para a digitação de HLA
• Contagem de células sanguíneas (hematócrito, hemoglobina, glóbulos brancos, plaquetas) dentro da faixa normal ou fora da faixa normal, mas considerada clinicamente insignificante pelo investigador
• Resultados de triagem negativa para doenças infecciosas (hepatite B, hepatite C e HIV), sem histórico de abuso de drogas (confirmado por teste de urina negativa)
• Female participants of childbearing potential (defined as those who have not undergone surgical sterilization or have not been postmenopausal for at least one year) must undergo a urine pregnancy test at the time of admission (before injection), and the result must be negative.Female or male participants of childbearing potential must use medically approved contraceptive measures, such as abstinence, intrauterine devices (IUDs), or dual Métodos de barreira (por exemplo, preservativo mais diafragma), por pelo menos 30 dias antes do tratamento e pelo menos um ano após o tratamento

Critérios de exclusão:

• Conforme determinado pelo investigador, o olho de estudo tem condições simultâneas, além de retinite pigmentosa que:

  1. Afetar a visão central, ou
  2. Aumentar o risco de segurança para o participante, ou
  3. Eficácia de impacto ou avaliações de segurança ou coleta de dados, ou
  4. Require surgical or medical intervention due to ocular diseases or history, such as retinal detachment or a history of retinal detachment, wet age-related macular degeneration, diabetic macular edema, retinal vein occlusion, uveitis, optic nerve disease, a history of glaucoma or ocular hypertension, severe or grade 3 non-proliferative diabetic retinopathy, proliferative diabetic Retinopatia, opacidade significativa da mídia ou incapacidade de obter dilatação adequada da pupila
• O estudo do estudo não pode descartar o diagnóstico diferencial de pseudoretinite pigmentosa ou retinopatias associadas ao câncer.
• History of malignant tumors (except for patients in remission for more than five years and those with basal cell carcinoma of the skin), end-stage major organ diseases (including heart failure, severe arrhythmias, stroke or transient ischemic attack, immunosuppressive or autoimmune conditions, severe mental disorders, epilepsy, chronic obstructive pulmonary disease, renal failure, or any chronic systemic disease requiring continuous systemic corticosteróides, anticoagulantes ou terapia imunossupressora)
• História do glaucoma no dia do olho ou no diagnóstico de glaucoma na triagem
• História da hipertensão ocular em olho ou diagnóstico de hipertensão ocular na triagem
• Pressão intra-ocular (PIO)> 21 mmHg no uso dos olhos ou atual de qualquer medicamento intra-ocular para baixar a pressão
• História de alergia, intolerância ou reações adversas a quaisquer procedimentos envolvidos no estudo, incluindo, entre outros
• História de danos na superfície ocular ou toxicidade induzida por drogas de medicamentos como deferoxamina, cloroquina/hidroxicloroquina (plaquenil), tamoxifeno, fenotiazinas ou etambutol
• História de alergia ou reações adversas a produtos contendo dimetilsulfóxido (DMSO)
• História de alergia a gentamicina
• Incapacidade ou falta de vontade de cumprir qualquer procedimentos relacionados ao estudo, incluindo testes genéticos, coleta de amostras de sangue, exames clínicos ou procedimentos que requerem dilatação dos alunos, anestesia tópica ou injeção de agente de contraste