Fase 2 Trial de RGX -314 em adultos com centro envolvido - edema macular diabético (CI - DME) (ELAAVATE)
16 de abril de 2025 atualizado por: Sierra Eye Associates
Um estudo clínico randomizado e aberto, controlado, de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança da terapia genética AAV RGX-314 administrada por entrega sub-retiniana em participantes com o centro envolvido com edema macular diabético
Etiqueta aberta da fase 2, randomizado, controlado ativo, ensaio de dose em adultos com centro envolvido - edema macular diabético (CI - DME)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de fase 2 é um rótulo aberto, randomizado, controlado ativo, ensaio de dose para permitir dados preliminares de segurança e eficácia na entrega sub-retiniana (SR) de RGX-314 em participantes com CI-DME
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Research Study Coordinator
- Número de telefone: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Locais de estudo
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Recrutamento
- Sierra Eye Associates
-
Contato:
- Clinical Research Study Coordinator
- Número de telefone: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Contato:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Diabetes mellitus tipo I ou tipo II com centro envolvendo edema macular diabético com tratamento anterior
- HbA1c ≤12%
- BCVA no estudo de estudo 78 a 25 cartas ETDRS (~ 20/32 a 20/320) na triagem
- Diminuição da acuidade visual atribuível principalmente devido a CI - DME
- Demonstrar resposta clínica à injeção de aflibercept no olho de estudo
- Fornecer consentimento informado por escrito
Critérios de exclusão:
- Mulheres de potencial de captação
- Neovascularização no olho de estudo de uma causa que não seja dr
- Evidências no olho de estudo da palidez do nervo óptico no exame clínico
- História da fotocoagulação pan da retina no olho do estudo
- Qualquer condição ocular simultânea no olho do estudo que não seja o CI-DME que possa exigir intervenção cirúrgica dentro de 6 meses ou qualquer condição no olho do estudo que possa aumentar o risco para o participante, requer intervenção médica ou cirúrgica durante o estudo para prevenir ou tratar a perda de visão ou interferir nos procedimentos do estudo ou avaliações
- Presença de um implante no olho do estudo na triagem (excluindo lentes intra -oculares)
- Qualquer condição na opinião do investigador que possa limitar a melhoria do VA no olho de estudo
- História ativa ou de glaucoma, resposta a esteróides ou hipertensão ocular
- Qualquer injeção prévia por esteróides intravítrea no olho do estudo dentro de 6 meses antes da triagem, administração no olho de estudo do Ozudrex® dentro de 12 meses antes da triagem ou administração no olho do estudo se ILUVEL® dentro de 36 meses antes da triagem
- Diagnóstico de edema macular diabético ≥ 7 anos
- História de insuficiência renal crônica que requer diálise ou transplante de rim
- Participação em qualquer outro estudo de terapia genética ou recebimento de qualquer produto de investigação dentro de 30 dias antes da inscrição ou 5 meias-vidas do produto investigacional, o que for mais longo ou qualquer plano de usar um produto de investigação dentro de 6 meses após a inscrição
Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão se aplicam
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço de tratamento RGX-314 (dose 1)
Genético: RGX-314 Dose 1 - Vector AAV8 contendo um transgene para anti-VEGF Fab (dose 1) |
Vetor AAV8 contendo um transgene para fab anti-VEGF (Dose 1)
|
|
Experimental: Braço de tratamento (dose 2)
Genético: RGX-314 Dose 2 -Aav8 Vector contendo um transgene para anti-VEGF Fab (dose 2) |
Vetor AAV8 contendo um transgene para fab anti-VEGF (Dose 2)
|
|
Comparador Ativo: Braço de tratamento de aflibercept
Biológico: Aflibercept IVT
|
Comparador ativo disponível comercialmente
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança média da linha de base no BCVA no olho de estudo na semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 no BCVA na semana 52
|
52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança média da linha de base no BCVA no olho do estudo ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 no BCVA ao longo do tempo
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes com BCVA de 20/40 ou melhor (ETDRS ≥ 69 letras) no olho de estudo ao longo do tempo
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 no BCVA ao longo do tempo
|
52 semanas
|
|
Mudança média da linha de base na espessura do subcampo central (CST) no estudo na semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 nos resultados anatômicos e no CST (conforme determinado pela medição da SD OCT) na semana 52
|
52 semanas
|
|
Mudança média em relação à linha de base no CST no olho de estudo em SD-OCT na semana 26 e semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 nos resultados anatômicos e no CST (conforme determinado pela medição da SD OCT) na semana 52
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes com ausência de CI-DME no olho de estudo na semana 26 e semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 nos resultados anatômicos e no CST (conforme determinado pela medição da SD OCT) na semana 52
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes que alcançam uma melhoria em duas etapas ou maiores (uma melhoria 1 ou maior) no DR no olho do estudo pelo ETDRS DRSS em 4 Widefield Digital Stereoscópico Fundus Photography na semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 no DR pelo ETDRS DRSS na semana 52
|
52 semanas
|
|
Incidências de eventos adversos gerais e oculares (AES)
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do RGX-314
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes que exigem qualquer intervenção adicional para complicações diabéticas oculares para a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a necessidade de um padrão adicional de intervenção de atendimento devido a complicações diabéticas oculares
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes com qualquer complicações diabéticas oculares com risco de visão para a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a necessidade de um padrão adicional de intervenção de atendimento devido a complicações diabéticas oculares
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes que desenvolvem complicações diabéticas oculares que requerem tratamento por padrão de atendimento (tratamento anti-VEGF, tratamento de esteróides, fotocoagulação da retina pan, laser ou cirurgia) até a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a necessidade de um padrão adicional de intervenção de atendimento devido a complicações diabéticas oculares
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes que desenvolvem complicações diabéticas oculares (por exemplo, neovascularização devido ao DR) que requer tratamento por padrão de atendimento (fotocoagulação da retina PAN ou tratamento anti-VEGF) até a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a necessidade de um padrão adicional de intervenção de atendimento devido a complicações diabéticas oculares
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes que desenvolvem complicações diabéticas oculares (por exemplo, destacamentos de retina) que requerem intervenção cirúrgica por padrão de atendimento até a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar a necessidade de um padrão adicional de intervenção de atendimento devido a complicações diabéticas oculares
|
52 semanas
|
|
Concentração aquosa de transgene RGX-314 (TP) em momentos avaliados
Prazo: 52 semanas
|
Para medir as concentrações aquosas de RGX-314 TP
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes com estabilidade visual no olho de estudo da linha de base para a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 nos resultados da visão
|
52 semanas
|
|
Proporção de participantes com ganho de visão ou perda de visão ≥ a 5, 10 ou 15 ETDRS Cartas no olho de estudo da linha de base para a semana 52
Prazo: 52 semanas
|
Para avaliar o efeito do RGX-314 nos resultados da visão
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de março de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de dezembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
24 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SEA1979
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .