Vaiheen 2 RGX -314 -tutkimus aikuisilla, joilla on keskusta - diabeettinen makulaödeema (CI - DME) (ELAAVATE)
keskiviikko 16. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Sierra Eye Associates
Satunnaistettu, avoin tarra, kontrolloitu, vaiheen 2 kliininen tutkimus arvioimaan RGX-314 AAV-geenihoidon tehokkuutta ja turvallisuutta, jota annetaan subretinaalisella toimituksella osallistujilla, joilla on keskusta
Vaiheen 2 avoin tarra, satunnaistettu, aktiivinen kontrolloitu, annosprosentti tutkimus aikuisilla, joilla on keskusta - diabeettinen makulaödeema (CI - DME)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2 tutkimus on avoin tarra, satunnaistettu, aktiivinen kontrolloitu, annosprosentti tutkimus, jotta voidaan mahdollistaa RGX-314: n subretinaalin (SR) toimittamisen alustavat turvallisuus- ja tehotiedot osallistujilla, joilla on CI-DME
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Research Study Coordinator
- Puhelinnumero: 775-329-0286
- Sähköposti: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Opiskelupaikat
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Rekrytointi
- Sierra Eye Associates
-
Ottaa yhteyttä:
- Clinical Research Study Coordinator
- Puhelinnumero: 775-329-0286
- Sähköposti: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyyppi I tai tyypin II diabetes mellitus keskustaan, johon sisältyy diabeettinen makulaödeema aiemmalla hoidolla
- HbA1c ≤12%
- BCVA tutkimuksessa silmissä 78 - 25 ETDRS -kirjaimet (~ 20/32 - 20/320) seulonnassa
- Vähentynyt näköterveys, joka johtuu pääasiassa CI -DME: stä
- Osoita kliininen vaste Aflibercept -injektioon tutkimussilmässä
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, joiden potentiaali on
- Neovaskularisaatio tutkimussilmässä muusta syystä kuin DR
- Todisteet optisen hermovalvojan tutkimussilmässä kliinisessä tutkimuksessa
- Panin verkkokalvon valokokouksen historia tutkimussilmässä
- Mikä tahansa muuten tutkimussilmän kuin CI-DME, joka voi vaatia kirurgista interventiota 6 kuukauden kuluessa, tai tutkimussilmän tilaa, joka voi lisätä osallistujalle, vaativat tutkimuksen aikana joko lääketieteellistä tai kirurgista toimintaa koskevassa osassa tai hoitamassa visiohäviöitä tai häiritsevät tutkimusmenetelmiä tai arviointia
- Implantin läsnäolo tutkimussilmässä seulonnassa (lukuun ottamatta silmänsisäistä linssiä)
- Kaikki tutkijan mielipiteen olosuhteet, jotka voivat rajoittaa VA: n parantamista tutkimussilmässä
- Glaukooman, steroidivasteen tai silmän verenpainetaudin aktiivinen tai historia
- Kaikki aikaisemmat intravitreaaliset steroidi -injektiot tutkimussilmässä 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa, Ozudrex®: n tutkimussilmän antamista 12 kuukauden kuluessa seulontaa tai tutkimussilmän antamista, jos Iluven® 36 kuukauden kuluessa ennen seulontaa
- Diabeettinen makulaödeemadiagnoosi ≥ 7 vuotta
- Kroonisen munuaisten vajaatoiminnan historia, joka vaatii dialyysin tai munuaisensiirtoa
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun geeniterapiatutkimukseen tai minkä tahansa tutkittavaan tuotteen vastaanottamiseen 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai viisi tutkimustuotteen puoliintumisaikaa, sen mukaan, kumpi on pidempi, tai kaikki suunnitelmat käyttää tutkimustuotetta 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumisen jälkeen
Huomaa: Muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä sovelletaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RGX-314 Hoitovarsi (annos 1)
Geneettinen: RGX-314-annos 1 - AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 1) |
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF-fab:lle (annos 1)
|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi (annos 2)
Geneettinen: RGX-314-annos 2 -AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF FAB: lle (annos 2) |
AAV8-vektori, joka sisältää siirtogeenin anti-VEGF-fab:lle (annos 2)
|
|
Active Comparator: Aflibercept -hoitovarsi
Biologinen: Aflibercept IVT
|
Kaupallisesti saatavissa oleva aktiivinen vertailu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA: ssa tutkimussilmässä viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi BCVA: lla viikolla 52
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA: ssa tutkimussilmässä ajan myötä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi BCVA: hon ajan myötä
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus BCVA: n ollessa 20/40 tai parempi (ETDRS ≥ 69 kirjainta) tutkimussilmässä ajan myötä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi BCVA: hon ajan myötä
|
52 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta keskikenttäkentän paksuudessa (CST) tutkimuksessa viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi anatomisiin tuloksiin ja CST: hen (määritetty SD OCT-mittauksella) viikolla 52
|
52 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta CST: ssä SD-OCT: n tutkimuksen silmissä viikolla 26 ja viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi anatomisiin tuloksiin ja CST: hen (määritetty SD OCT-mittauksella) viikolla 52
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus CI-DME: n puuttuessa tutkimussilmässä viikolla 26 ja viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen arvioimiseksi anatomisiin tuloksiin ja CST: hen (määritetty SD OCT-mittauksella) viikolla 52
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat 2-vaiheisen tai suuremman parannuksen tai minkä tahansa parannuksen (1-vaiheinen tai suurempi parannus) DR: ssä tutkimussilmässä ETDRS: n DRSS: llä 4 Widefield-digitaalisen stereoskooppisen fundus-valokuvauksen yhteydessä viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n vaikutuksen DR: n arvioimiseksi ETDRS DRSS: llä viikolla 52
|
52 viikkoa
|
|
Yleisten ja silmien haittavaikutusten (AES) esiintymiset
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314: n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, jotka vaativat lisätoimenpiteitä silmädiabeettisiin komplikaatioihin viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida ylimääräisen hoidon standardin tarve silmän diabeetikoista johtuen
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joilla on näkymät uhkaavat silmän diabeettiset komplikaatiot viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida ylimääräisen hoidon standardin tarve silmän diabeetikoista johtuen
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joka kehittää silmädiabeettisia komplikaatioita, jotka vaativat hoitoa hoitoa kohden (anti-VEGF-hoito, steroidihoito, PAN-verkkokalvon valokogulaatio, laser tai leikkaus) viikon 52 kautta 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida ylimääräisen hoidon standardin tarve silmän diabeetikoista johtuen
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joka kehittää silmän diabeettisia komplikaatioita (esim. DR: stä johtuva neovaskularisaatio), jotka vaativat hoitoa kohden (PAN-verkkokalvon fotocoagulaatio tai anti-VEGF-hoito) viikkoon 52-52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida ylimääräisen hoidon standardin tarve silmän diabeetikoista johtuen
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joka kehittää silmän diabeettisia komplikaatioita (esim. Verkkokalvon irrotuksia), jotka vaativat kirurgista interventiota hoitoa kohti viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida ylimääräisen hoidon standardin tarve silmän diabeetikoista johtuen
|
52 viikkoa
|
|
Vesipitoinen RGX-314-siirtogeeni (TP) -konsentraatio arvioituina ajankohtina
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
RGX-314 TP -pitoisuuksien vesipitoisten RGX-314
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joilla on visuaalinen stabiilisuus tutkimussilmässä lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida RGX-314: n vaikutusta näkökyvyn tuloksiin
|
52 viikkoa
|
|
Osallistujien osuus, joilla on näkymä voitto tai näköhäviö ≥ 5, 10 tai 15 ETDRS -kirjaimia tutkimussilmässä lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida RGX-314: n vaikutusta näkökyvyn tuloksiin
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 18. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 24. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SEA1979
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .