Prueba de fase 2 de RGX -314 en adultos con centro involucrado - edema macular diabético (CI - DME) (ELAAVATE)
16 de abril de 2025 actualizado por: Sierra Eye Associates
Un estudio clínico aleatorizado de etiqueta abierta, controlada, fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia génica AAV RGX-314 administrada mediante el parto subretiniano en participantes con el centro de edema macular diabético involucrado
Etiqueta abierta de fase 2, ensayo aleatorizado, controlado activo y de manejo de dosis en adultos con centro involucrado - edema macular diabético (CI - DME)
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo de fase 2 es una etiqueta abierta, aleatorizada, controlada activa y un ensayo que alcanza la dosis para permitir datos preliminares de seguridad y eficacia sobre la entrega subretiniana (SR) de RGX-314 en participantes con CI-DME
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
18
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Research Study Coordinator
- Número de teléfono: 775-329-0286
- Correo electrónico: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Reclutamiento
- Sierra Eye Associates
-
Contacto:
- Clinical Research Study Coordinator
- Número de teléfono: 775-329-0286
- Correo electrónico: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Contacto:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diabetes mellitus tipo I o tipo II con un centro que involucra edema macular diabético con tratamiento previo
- HbA1c ≤12%
- BCVA en Study Eye 78 a 25 letras ETDRS (~ 20/32 a 20/320) en la detección
- Disminución de la agudeza visual atribuible principalmente debido a CI - DME
- Demostrar respuesta clínica a la inyección de aflibercept en el ojo de estudio
- Proporcionar consentimiento informado por escrito
Criterios de exclusión:
- Mujeres de potencial de maternidad
- Neovascularización en el ojo de estudio de una causa que no sea DR
- Evidencia en el ojo de estudio de la palidez del nervio óptico en el examen clínico
- Historia de la fotocoagulación de la retina en el ojo de estudio
- Cualquier condición ocular concurrente en el ojo de estudio que no sea CI-DME que pueda requerir una intervención quirúrgica dentro de los 6 meses o cualquier condición en el ojo de estudio que pueda aumentar el riesgo para el participante, requerir intervención médica o quirúrgica durante el estudio para prevenir o tratar la pérdida de visión, o interferir con los procedimientos de estudio o las evaluaciones
- Presencia de un implante en el ojo de estudio en la detección (excluyendo la lente intraocular)
- Cualquier condición en la opinión del investigador que pueda limitar la mejora de VA en el ojo de estudio
- Historia activa o de glaucoma, respuesta de esteroides o hipertensión ocular
- Cualquier inyección de esteroides intravítreas intravítreas previas en el ojo de estudio dentro de los 6 meses previos a la detección, la administración en el ojo de estudio de Ozudrex® dentro de los 12 meses previos a la detección, o la administración en el ojo de estudio si Iluven® dentro de los 36 meses previos a la detección
- Diagnóstico de edema macular diabético ≥ 7 años
- Historia de insuficiencia renal crónica que requiere diálisis o trasplante de riñón
- Participación en cualquier otro estudio de terapia génica o recepción de cualquier producto de investigación dentro de los 30 días previos a la inscripción o 5 vidas medias del producto de investigación, lo que sea más largo, o cualquier plan para usar un producto de investigación dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción
Nota: Aplican otros criterios de inclusión/exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de tratamiento RGX-314 (dosis 1)
Genético: RGX-314 dosis 1 - Vector AAV8 que contiene un transgen para anti-VEGF FAB (dosis 1) |
Vector AAV8 que contiene un transgén para anti-VEGF fab (Dosis 1)
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Experimental: Brazo de tratamiento (dosis 2)
Genético: RGX-314 dosis 2 -Aav8 vector que contiene un transgen para anti-VEGF FAB (dosis 2) |
Vector AAV8 que contiene un transgén para anti-VEGF fab (Dosis 2)
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Comparador activo: Brazo de tratamiento de aflibercept
Biológico: Aflibercept IVT
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Comparador activo disponible comercialmente
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio en BCVA en el ojo de estudio en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en BCVA en la semana 52
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio en BCVA en el ojo de estudio con el tiempo
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en BCVA a lo largo del tiempo
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52 semanas
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Proporción de participantes con BCVA de 20/40 o mejor (ETDRS ≥ 69 letras) en el ojo del estudio con el tiempo
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en BCVA a lo largo del tiempo
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52 semanas
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Cambio medio del inicio en el grosor del subcampo central (CST) en el estudio en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar el efecto de RGX-314 en los resultados anatómicos y la CST (según lo determinado por la medición de SD OCT) en la semana 52
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52 semanas
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Cambio medio desde el inicio en CST en el ojo de estudio en SD-Oct en la semana 26 y la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar el efecto de RGX-314 en los resultados anatómicos y la CST (según lo determinado por la medición de SD OCT) en la semana 52
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52 semanas
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Proporción de participantes con una ausencia de CI-DME en el ojo de estudio en la semana 26 y la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar el efecto de RGX-314 en los resultados anatómicos y la CST (según lo determinado por la medición de SD OCT) en la semana 52
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52 semanas
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Proporción de participantes que logran una mejora de 2 pasos o mayor o cualquier mejora (una mejora de 1 paso o mayor) en DR en el ojo de estudio por ETDRS DRSS en 4 Fotografía de fondo estereoscópico digital de campo ancho en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en DR por el ETDRS DRSS en la semana 52
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52 semanas
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Incidentes de eventos adversos generales y oculares (AES)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RGX-314
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52 semanas
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Proporción de participantes que requieren cualquier intervención adicional para complicaciones diabéticas oculares a la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la necesidad de un estándar adicional de intervención de atención debido a complicaciones diabéticas oculares
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52 semanas
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Proporción de participantes con complicaciones diabéticas oculares que amenazan la vista a la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la necesidad de un estándar adicional de intervención de atención debido a complicaciones diabéticas oculares
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52 semanas
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Proporción de participantes que desarrollan complicaciones diabéticas oculares que requieren tratamiento por estándar de atención (tratamiento anti-VEGF, tratamiento con esteroides, fotocoagulación de la retina, láser o cirugía) hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la necesidad de un estándar adicional de intervención de atención debido a complicaciones diabéticas oculares
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52 semanas
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Proporción de participantes que desarrollan complicaciones diabéticas oculares (por ejemplo, neovascularización debido a la DR) que requiere tratamiento por estándar de atención (fotocoagulación de la retina PAN o tratamiento anti-VEGF) hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la necesidad de un estándar adicional de intervención de atención debido a complicaciones diabéticas oculares
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52 semanas
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Proporción de participantes que desarrollan complicaciones diabéticas oculares (por ejemplo, destacamentos retinianos) que requieren intervención quirúrgica por estándar de atención hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la necesidad de un estándar adicional de intervención de atención debido a complicaciones diabéticas oculares
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52 semanas
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Concentración acuosa de transgen RGX-314 (TP) en puntos de tiempo evaluados
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para medir concentraciones acuosas de TP RGX-314
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52 semanas
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Proporción de participantes con estabilidad visual en el ojo de estudio desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en los resultados de la visión
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52 semanas
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Proporción de participantes con ganancia de visión o pérdida de visión ≥ a 5, 10 o 15 letras ETDRS en el ojo de estudio desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Para evaluar el efecto de RGX-314 en los resultados de la visión
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
24 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades de la retina
- Degeneración retinal
- Degeneración macular
- Edema
- Edema macular
- Agentes antineoplásicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Aflibercept
Otros números de identificación del estudio
- SEA1979
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .