Essai de phase 2 de RGX-314 chez les adultes atteints de centre impliquée - œdème maculaire diabétique (IC - DME) (ELAAVATE)
16 avril 2025 mis à jour par: Sierra Eye Associates
Une étude clinique randomisée et ouverte, contrôlée, de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique RGX-314 AAV administrée par l'administration sous-rétinienne chez les participants avec un œdème maculaire diabétique impliqué
Essai de phase 2 Étiquette ouverte, randomisée, contrôlée active, dominante chez les adultes avec un œdème maculaire diabétique au centre (ICE)
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cet essai de phase 2 est un essai ouvert, randomisé et contrôlé actif et à dose pour permettre des données préliminaires de sécurité et d'efficacité sur la livraison sous-rétinienne (SR) de RGX-314 chez les participants atteints de CI - DME
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Research Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Lieux d'étude
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Nevada
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Reno, Nevada, États-Unis, 89502
- Recrutement
- Sierra Eye Associates
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Contact:
- Clinical Research Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
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Contact:
- Arshad M Khanani, MD
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Diabète sucré de type I ou de type II avec central impliquant un œdème maculaire diabétique avec un traitement précédent
- HbA1c ≤12%
- BCVA dans Study Eye 78 à 25 Lettres ETDRS (~ 20/32 à 20/320) à la dépistage
- Diminution de l'acuité visuelle attribuable principalement en raison de CI - DME
- Démontrer une réponse clinique à l'injection d'aflibercept dans l'œil de l'étude
- Fournir un consentement éclairé écrit
Critères d'exclusion:
- Femmes de potentiel de procréation
- Néovascularisation dans l'œil de l'étude à partir d'une cause autre que Dr
- Preuve dans l'œil de l'étude de la pâleur du nerf optique à l'examen clinique
- Antécédents de la photocoagulation de la rétinction Pan dans l'œil de l'étude
- Toute condition oculaire simultanée dans l'œil de l'étude autre que CI-DME qui pourrait nécessiter une intervention chirurgicale dans les 6 mois ou toute condition dans l'œil de l'étude qui pourrait augmenter le risque pour le participant, nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pendant l'étude pour prévenir ou traiter la perte de vision, ou interférer avec les procédures d'étude ou les évaluations
- Présence d'un implant dans l'œil de l'étude sur le dépistage (à l'exclusion de la lentille intraoculaire)
- Toute condition à l'opinion de l'investigateur qui pourrait limiter l'amélioration de la VA dans l'œil de l'étude
- Actif ou historique de glaucome, de réponse stéroïde ou d'hypertension oculaire
- Toute injection de stéroïdes intravitréenne antérieure dans l'œil de l'étude dans les 6 mois précédant le dépistage, l'administration dans l'œil de l'étude d'Ozudrex® dans les 12 mois précédant le dépistage, ou l'administration dans l'œil de l'étude si Iluven® dans les 36 mois précédant le dépistage
- Diagnostic d'œdème maculaire diabétique ≥ 7 ans
- Antécédents d'insuffisance rénale chronique nécessitant une dialyse ou une greffe de rein
- Participation à toute autre étude de thérapie génique ou réception de tout produit d'enquête dans les 30 jours précédant l'inscription ou 5 demi-vies du produit d'enquête, la plus longue, ou tout prévoit d'utiliser un produit d'enquête dans les 6 mois suivant l'inscription
Remarque: d'autres critères d'inclusion / exclusion s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ARME DE TRAITEMENT RGX-314 (dose 1)
Génétique: RGX-314 Dose 1 - vecteur AAV8 contenant un transgène pour Fab anti-VEGF (dose 1) |
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour fab anti-VEGF (Dose 1)
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Expérimental: Bras de traitement (dose 2)
Génétique: RGX-314 Dose 2 -Aav8 vecteur contenant un transgène pour le fab (dose 2) anti-VEGF (dose 2) |
Vecteur AAV8 contenant un transgène pour fab anti-VEGF (Dose 2)
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Comparateur actif: Aflibercept Treatment Bras
Biologique: aflibercept ivt
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Comparateur actif disponible dans le commerce
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement moyen par rapport à la base de la BCVA dans l'œil de l'étude à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur la BCVA à la semaine 52
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement moyen par rapport à la base de la BCVA dans l'œil de l'étude au fil du temps
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur BCVA dans le temps
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52 semaines
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Proportion de participants atteints de BCVA de 20/40 ou mieux (ETDR ≥ 69 lettres) dans l'œil de l'étude au fil du temps
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur BCVA dans le temps
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52 semaines
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Changement moyen par rapport à la base de l'épaisseur centrale du sous-champ (CST) dans l'étude à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur les résultats anatomiques et le CST (tel que déterminé par la mesure SD OCT) à la semaine 52
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52 semaines
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Changement moyen par rapport à la référence en CST dans l'œil de l'étude sur SD-OCT à la semaine 26 et la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur les résultats anatomiques et le CST (tel que déterminé par la mesure SD OCT) à la semaine 52
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52 semaines
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Proportion de participants avec une absence de CI-DME dans l'œil de l'étude à la semaine 26 et à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur les résultats anatomiques et le CST (tel que déterminé par la mesure SD OCT) à la semaine 52
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52 semaines
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Proportion de participants atteignant une amélioration en 2 étapes ou plus ou toute amélioration (une amélioration en 1 étape ou plus) de la DR dans l'œil de l'étude par ETDR DRSS sur 4 Widefield Digital Stereoscopic Fundus Photography à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet de RGX-314 sur DR par les ETDR DRSS à la semaine 52
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52 semaines
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Incidences d'événements indésirables globaux et oculaires (EI)
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de RGX-314
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52 semaines
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Proportion de participants nécessitant une intervention supplémentaire pour les complications diabétiques oculaires à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la nécessité d'une intervention supplémentaire de soins en raison de complications diabétiques oculaires
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52 semaines
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Proportion de participants avec des complications diabétiques oculaires mortelles à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la nécessité d'une intervention supplémentaire de soins en raison de complications diabétiques oculaires
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52 semaines
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Proportion de participants développant des complications diabétiques oculaires nécessitant un traitement par norme de soins (traitement anti-VEGF, traitement des stéroïdes, photocoagulation rétinienne PAN, laser ou chirurgie) pendant la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la nécessité d'une intervention supplémentaire de soins en raison de complications diabétiques oculaires
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52 semaines
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Proportion de participants développant des complications diabétiques oculaires (par exemple, la néovascularisation due au DR) nécessitant un traitement par étalon de soins (photocoagulation rétinienne ou traitement anti-VEGF) pendant la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la nécessité d'une intervention supplémentaire de soins en raison de complications diabétiques oculaires
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52 semaines
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Proportion de participants développant des complications diabétiques oculaires (par exemple, des détachements rétiniens) nécessitant une intervention chirurgicale par norme de soins jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer la nécessité d'une intervention supplémentaire de soins en raison de complications diabétiques oculaires
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52 semaines
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Concentration aqueuse du transgène RGX-314 (TP) à des points de temps évalués
Délai: 52 semaines
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Pour mesurer les concentrations aqueuses RGX-314 TP
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52 semaines
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Proportion de participants ayant une stabilité visuelle dans l'œil de l'étude de la ligne de base à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur les résultats de la vision
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52 semaines
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Proportion de participants ayant un gain de vision ou une perte de vision ≥ à 5, 10 ou 15 lettres ETDR dans l'œil de l'étude de la ligne de base à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Pour évaluer l'effet du RGX-314 sur les résultats de la vision
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 mars 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2025
Première publication (Réel)
24 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SEA1979
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .