Fase 2 -studie van RGX -314 bij volwassenen met centrum betrokken - Diabetisch maculair oedeem (CI - DME) (ELAAVATE)
16 april 2025 bijgewerkt door: Sierra Eye Associates
Een gerandomiseerd, open label, gecontroleerd, fase 2 klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van RGX-314 AAV-gentherapie te evalueren die wordt toegediend via subretinale afgifte bij deelnemers met het centrum met diabetisch maculair oedeem
Fase 2 Open label, gerandomiseerde, actieve gecontroleerde, dosis -range studie bij volwassenen met centrum betrokken - Diabetisch maculair oedeem (CI - DME)
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 2-studie is een open label, gerandomiseerd, actief gecontroleerde, dosis-rangschikkingstud
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Research Study Coordinator
- Telefoonnummer: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Studie Locaties
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
- Werving
- Sierra Eye Associates
-
Contact:
- Clinical Research Study Coordinator
- Telefoonnummer: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Contact:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Type I of type II diabetes mellitus met centrum met diabetisch maculair oedeem met eerdere behandeling
- HbA1c ≤12%
- BCVA in Study Eye 78 tot 25 ETDRS -letters (~ 20/32 tot 20/320) bij screening
- Verminderde gezichtsscherpte te wijten, voornamelijk als gevolg van CI - DME
- Demonstreer klinische respons op aflibercept -injectie in het onderzoeksoog
- Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen met een vruchtbaar potentieel
- Neovascularisatie in het studiegeoog van een andere oorzaak dan DR
- Bewijs in het onderzoeksoog van optische zenuw bleekheid bij klinisch onderzoek
- Geschiedenis van PAN Retinale fotocoagulatie in het onderzoeksoog
- Any concurrent ocular condition in the study eye other than CI-DME that could require surgical intervention within 6 months or any condition in the study eye that may increase the risk to the participant, require either medical or surgical intervention during the study to prevent or treat vision loss, or interfere with the study procedures or assessments
- Aanwezigheid van een implantaat in het onderzoeksoog bij screening (exclusief intraoculaire lens)
- Elke voorwaarde in de mening van de onderzoeker die de VA -verbetering in het onderzoeksoog zou kunnen beperken
- Actief of geschiedenis van glaucoom, steroïde respons of oculaire hypertensie
- Elke eerdere intravitreale steroïde -injectie in het onderzoeksoog binnen 6 maanden voorafgaand aan screening, toediening in het onderzoeksoog van Ozudrex® binnen 12 maanden voorafgaand aan screening, of toediening in het onderzoeksoog als iluven® binnen 36 maanden voorafgaand aan screening
- Diabetisch maculair oedeem diagnose ≥ 7 jaar
- Geschiedenis van chronische nierfalen die dialyse of niertransplantatie vereist
- Deelname aan een ander gentherapieonderzoek of ontvangst van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct, afhankelijk
Opmerking: andere inclusie/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RGX-314 behandelingsarm (dosis 1)
Genetic: RGX-314 Dosis 1 - AAV8-vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 1) |
AAV8-vector met een transgen voor anti-VEGF-fab (dosis 1)
|
|
Experimenteel: Behandelingsarm (dosis 2)
Genetic: RGX-314 Dosis 2 -Aav8 vector die een transgen bevat voor anti-VEGF FAB (dosis 2) |
AAV8-vector met een transgen voor anti-VEGF-fab (dosis 2)
|
|
Actieve vergelijker: Aflibercept -behandelingsarm
Biologisch: Aflibercept IVT
|
Commercieel verkrijgbare actieve comparator
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in BCVA in het studiegeoog in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op BCVA te evalueren in week 52
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in BCVA in het onderzoeksoog na verloop van tijd
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op BCVA in de loop van de tijd te evalueren
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers met BCVA van 20/40 of beter (ETDRS ≥ 69 letters) in het onderzoeksoog na verloop van tijd
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op BCVA in de loop van de tijd te evalueren
|
52 weken
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in centrale subvelddikte (CST) in de studie in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op anatomische resultaten en CST (zoals bepaald door SD OCT-meting) te evalueren in week 52
|
52 weken
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in CST in het studiegericht op SD-OCT in week 26 en week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op anatomische resultaten en CST (zoals bepaald door SD OCT-meting) te evalueren in week 52
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers met een afwezigheid van CI-DME in het onderzoeksoog in week 26 en week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op anatomische resultaten en CST (zoals bepaald door SD OCT-meting) te evalueren in week 52
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat een tweestaps of grotere verbetering of enige verbetering (een 1-staps of grotere verbetering) bereikt in DR in het onderzoeksoog door ETDRS DRSS op 4 Widefield digitale stereoscopische fundusfotografie in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op DR te evalueren door de ETDRS DRSS in week 52
|
52 weken
|
|
Incidenten van algemene en oculaire bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van RGX-314 te beoordelen
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat extra interventie vereist voor oculaire diabetische complicaties voor week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de behoefte aan extra standaard van zorginterventie te evalueren vanwege oculaire diabetische complicaties
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers met eventuele gezichtsbedreigende oculaire diabetische complicaties voor week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de behoefte aan extra standaard van zorginterventie te evalueren vanwege oculaire diabetische complicaties
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat oculaire diabetische complicaties ontwikkelt die een behandeling vereist per zorgstandaard (anti-VEGF-behandeling, behandeling met steroïden, fotocoagulatie van PAN-retinale, laser of chirurgie) tot week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de behoefte aan extra standaard van zorginterventie te evalueren vanwege oculaire diabetische complicaties
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat oculaire diabetische complicaties ontwikkelt (bijv. Neovascularisatie als gevolg van DR) die een behandelingsstandaard vereist (PAN Retinale fotocoagulatie of anti-VEGF-behandeling) tot en met week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de behoefte aan extra standaard van zorginterventie te evalueren vanwege oculaire diabetische complicaties
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat oculaire diabetische complicaties ontwikkelt (bijv. Retinale detachementen) die chirurgische interventie per zorgstandaard vereist tot en met week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om de behoefte aan extra standaard van zorginterventie te evalueren vanwege oculaire diabetische complicaties
|
52 weken
|
|
Waterige RGX-314-transgen (TP) concentratie op beoordeelde tijdstippen
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om waterige RGX-314 TP-concentraties te meten
|
52 weken
|
|
Aandeel deelnemers met visuele stabiliteit in het studiepje van basislijn tot week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op visie-resultaten te evalueren
|
52 weken
|
|
Aandeel deelnemers met visiewinst of verlies van gezichtsvermogen ≥ tot 5, 10 of 15 ETDRS -letters in het onderzoeksoog van basislijn tot week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Om het effect van RGX-314 op visie-resultaten te evalueren
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 maart 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 december 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SEA1979
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .