Fase 2 -studie av RGX -314 hos voksne med sentrum involvert - Diabetisk makulært ødem (CI - DME) (ELAAVATE)
16. april 2025 oppdatert av: Sierra Eye Associates
En randomisert, åpen etikett, kontrollert fase 2 klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til RGX-314 AAV-genterapi administrert via subretinal levering hos deltakere med sentrum involvert diabetisk makulært ødem
Fase 2 åpen etikett, randomisert, aktiv kontrollert, dose -rangering hos voksne med sentrum involvert - Diabetisk makulært ødem (CI - DME)
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2-studien er en åpen etikett, randomisert, aktiv kontrollert, dose-rangeringsforsøk for å gi mulighet for foreløpig sikkerhet og effektivitetsdata på subretinal (SR) levering av RGX-314 hos deltakere med CI-DME
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Research Study Coordinator
- Telefonnummer: 775-329-0286
- E-post: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Studiesteder
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forente stater, 89502
- Rekruttering
- Sierra Eye Associates
-
Ta kontakt med:
- Clinical Research Study Coordinator
- Telefonnummer: 775-329-0286
- E-post: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Ta kontakt med:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Type I eller type II diabetes mellitus med senter som involverer diabetisk makulært ødem med tidligere behandling
- Hba1c ≤12%
- BCVA i studien Eye 78 til 25 ETDRS -bokstaver (~ 20/32 til 20/320) ved screening
- Redusert synsskarphet som kan henføres hovedsakelig på grunn av CI - DME
- Demonstrere klinisk respons på aflibercept -injeksjon i studieøyet
- Gi skriftlig informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Kvinner med fertilpotensial
- Neovaskularisering i studieøyet fra en annen sak enn DR
- Bevis i studien av syns nervepall på klinisk undersøkelse
- Historien om panhinnen -fotokoagulering i studieøyet
- Enhver samtidig okulær tilstand i studieøyet annet enn CI-DME som kan kreve kirurgisk inngrep innen 6 måneder eller noen tilstand i studieøyet som kan øke risikoen for deltakeren, krever enten medisinsk eller kirurgisk inngrep under studien for å forhindre eller behandle synstap, eller forstyrre studieprosedyrene eller vurderingene
- Tilstedeværelse av et implantat i studieøyet ved screening (unntatt intraokulær linse)
- Enhver betingelse i etterforskerens mening som kan begrense VA -forbedring i studieøyet
- Aktiv eller historie med glaukom, steroidrespons eller okulær hypertensjon
- Enhver tidligere intravitreal steroidinjeksjon i studieøyet innen 6 måneder før screening, administrering i studieøyet til Ozudrex® innen 12 måneder før screening, eller administrering i studieøyet hvis ILUVEN® innen 36 måneder før screening
- Diabetisk makulær ødemdiagnose ≥ 7 år
- Historie om kronisk nyresvikt som krever dialyse eller nyretransplantasjon
- Deltakelse i andre genterapi-studier eller mottak av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før påmelding eller 5 halveringstid av undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er lengre, eller planer om å bruke et undersøkelsesprodukt innen 6 måneder etter påmelding
Merk: Andre inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RGX-314 behandlingsarm (dose 1)
Genetisk: RGX-314 Dose 1 - AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF Fab (dose 1) |
AAV8 vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF fab (dose 1)
|
|
Eksperimentell: Behandlingsarm (dose 2)
Genetisk: RGX-314 Dose 2 -AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF Fab (dose 2) |
AAV8 vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF fab (dose 2)
|
|
Aktiv komparator: Aflibercept Treatment Arm
Biologisk: Aflibercept IVT
|
Kommersielt tilgjengelig aktiv komparator
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BCVA i studieøyet i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på BCVA i uke 52
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BCVA i studieøyet over tid
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på BCVA over tid
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med BCVA på 20/40 eller bedre (ETDRS ≥ 69 bokstaver) i studieøyet over tid
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på BCVA over tid
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i sentral underfelttykkelse (CST) i studien i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på anatomiske utfall og CST (som bestemt av SD OCT-måling) på uke 52
|
52 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i CST i studieøyet på SD-OCT i uke 26 og uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på anatomiske utfall og CST (som bestemt av SD OCT-måling) på uke 52
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med fravær av CI-DME i studieøyet i uke 26 og uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på anatomiske utfall og CST (som bestemt av SD OCT-måling) på uke 52
|
52 uker
|
|
Andel deltakere som oppnår en 2-trinns eller større forbedring eller forbedring (en 1-trinns eller større forbedring) i DR i studien Eye av ETDRS DRSS på 4 Widefield Digital Stereoscopic Fundus Photography i uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på DR av ETDRS DRSS i uke 52
|
52 uker
|
|
Forekomster av generelle og okulære bivirkninger (AES)
Tidsramme: 52 uker
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til RGX-314
|
52 uker
|
|
Andel deltakere som krever ytterligere inngrep for okulære diabetiske komplikasjoner til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere behovet for ytterligere standard for omsorgsinngrep på grunn av okulære diabetiske komplikasjoner
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med synstruende okulære diabetiske komplikasjoner til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere behovet for ytterligere standard for omsorgsinngrep på grunn av okulære diabetiske komplikasjoner
|
52 uker
|
|
Andel deltakere som utvikler okulære diabetiske komplikasjoner som krever behandling per standard for omsorg (anti-VEGF-behandling, steroidbehandling, PAN-retinal fotokoagulasjon, laser eller kirurgi) til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere behovet for ytterligere standard for omsorgsinngrep på grunn av okulære diabetiske komplikasjoner
|
52 uker
|
|
Andel deltakere som utvikler okulære diabetiske komplikasjoner (f.eks. Neovaskularisering på grunn av DR) som krever behandling per standard for omsorg (PAN-retinal fotokoagulering eller anti-VEGF-behandling) til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere behovet for ytterligere standard for omsorgsinngrep på grunn av okulære diabetiske komplikasjoner
|
52 uker
|
|
Andel deltakere som utvikler okulære diabetiske komplikasjoner (f.eks. Retinal løsrivelser) som krever kirurgisk inngrep per standard for omsorg gjennom uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere behovet for ytterligere standard for omsorgsinngrep på grunn av okulære diabetiske komplikasjoner
|
52 uker
|
|
Vandig RGX-314 transgen (TP) konsentrasjon ved vurderte tidspunkter
Tidsramme: 52 uker
|
Å måle vandige RGX-314 TP-konsentrasjoner
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med visuell stabilitet i studieøyet fra baseline til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på synsresultater
|
52 uker
|
|
Andel deltakere med synsgevinst eller synstap ≥ til 5, 10 eller 15 ETDRS -bokstaver i studieøyet fra baseline til uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av RGX-314 på synsresultater
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mars 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
24. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SEA1979
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .