Fase 2 -forsøg med RGX -314 hos voksne med center involveret - diabetisk makulær ødem (CI - DME) (ELAAVATE)
16. april 2025 opdateret af: Sierra Eye Associates
En randomiseret, åben etiket, kontrolleret, klinisk fase 2-klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af RGX-314 AAV-genterapi administreret via subretinal fødsel hos deltagere med center involveret diabetisk makulær ødem
Fase 2 Åben etiket, randomiseret, aktiv kontrolleret, dosisinterval for voksne med center involveret - diabetisk makulær ødem (CI - DME)
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne fase 2-prøve er en åben etiket, randomiseret, aktiv kontrolleret, dosisforsøg for at muliggøre foreløbig sikkerhed og effektivitetsdata om subretinal (SR) levering af RGX-314 hos deltagere med CI-DME
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Research Study Coordinator
- Telefonnummer: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Studiesteder
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
- Rekruttering
- Sierra Eye Associates
-
Kontakt:
- Clinical Research Study Coordinator
- Telefonnummer: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Kontakt:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Type I eller type II -diabetes mellitus med center, der involverer diabetisk makulær ødem med tidligere behandling
- Hba1c ≤12%
- BCVA i studieøje 78 til 25 ETDRS -breve (~ 20/32 til 20/320) ved screening
- Nedsat synsstyrke, der primært kan henføres
- Demonstrere klinisk respons på aflibercept -injektion i undersøgelsesøjet
- Giv skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kvinder af fødedygtige potentiale
- Neovaskularisering i undersøgelses øje fra en anden årsag end dr
- Bevis i undersøgelses øje af synsnerveblødning ved klinisk undersøgelse
- Historie om pan retinal fotokoagulation i undersøgelsesøjet
- Enhver samtidig okulær tilstand i undersøgelsen anden end CI-DME, der kan kræve kirurgisk indgreb inden for 6 måneder eller en hvilken som helst betingelse i undersøgelsesøjet, der kan øge risikoen for deltageren, kræver enten medicinsk eller kirurgisk indgriben under undersøgelsen for at forhindre eller behandle synstab eller forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller vurderingen
- Tilstedeværelse af et implantat i undersøgelsesøjet ved screening (ekskl. Intraokulær linse)
- Enhver betingelse i efterforskerens opfattelse, der kunne begrænse VA -forbedring i undersøgelsesøjet
- Aktiv eller historie af glaukom, steroidrespons eller okulær hypertension
- Enhver forudgående intravitreal steroidinjektion i undersøgelsesøjet inden for 6 måneder før screening, administration i undersøgelsesøjet af Ozudrex® inden for 12 måneder før screening, eller administration i undersøgelsesøjet, hvis Iluven® inden for 36 måneder før screening
- Diabetisk makulær ødemdiagnose ≥ 7 år
- Historie om kronisk nyresvigt, der kræver dialyse eller nyretransplantation
- Deltagelse i enhver anden genterapiundersøgelse eller modtagelse af ethvert undersøgelsesprodukt inden for 30 dage før tilmelding eller 5 halveringstider af undersøgelsesproduktet, alt efter hvad der er længere, eller planer om at bruge et undersøgelsesprodukt inden for 6 måneder efter tilmelding
Bemærk: Andre kriterier for inkludering/ekskludering gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: RGX-314 Behandlingsarm (dosis 1)
Genetisk: RGX-314 Dosis 1 - AAV8-vektor, der indeholder en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 1) |
AAV8 vektor indeholdende et transgen for anti-VEGF fab (dosis 1)
|
|
Eksperimentel: Behandlingsarm (dosis 2)
Genetisk: RGX-314 Dosis 2 -AAV8-vektor indeholdende en transgen til anti-VEGF FAB (dosis 2) |
AAV8 vektor indeholdende et transgen for anti-VEGF fab (dosis 2)
|
|
Aktiv komparator: Aflibercept behandlingsarm
Biologisk: Aflibercept IVT
|
Kommercielt tilgængelig aktiv komparator
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i BCVA i undersøgelsesøjet i uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på BCVA i uge 52
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i BCVA i undersøgelsesøjet over tid
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere effekten af RGX-314 på BCVA over tid
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere med BCVA på 20/40 eller bedre (ETDRS ≥ 69 bogstaver) i undersøgelsesøjet over tid
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere effekten af RGX-314 på BCVA over tid
|
52 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i det centrale underfelttykkelse (CST) i undersøgelsen i uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på anatomiske resultater og CST (som bestemt ved SD OLT-måling) i uge 52
|
52 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CST i undersøgelsesøjet på SD-OCT i uge 26 og uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på anatomiske resultater og CST (som bestemt ved SD OLT-måling) i uge 52
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere med fravær af CI-DME i undersøgelsesøjet i uge 26 og uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på anatomiske resultater og CST (som bestemt ved SD OLT-måling) i uge 52
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere, der opnår en 2-trins eller større forbedring eller en forbedring (en 1-trins eller større forbedring) i DR i undersøgelsesøjet af ETDRS DRSS på 4 Widefield Digital stereoskopisk fundusfotografering i uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på DR af ETDRS DRSS i uge 52
|
52 uger
|
|
Forekomster af samlede og okulære bivirkninger (AES)
Tidsramme: 52 uger
|
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af RGX-314
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere, der kræver yderligere intervention for okulære diabetiske komplikationer til uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere behovet for yderligere standard for plejeintervention på grund af okulære diabetiske komplikationer
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere med enhver synstruende okulære diabetiske komplikationer til uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere behovet for yderligere standard for plejeintervention på grund af okulære diabetiske komplikationer
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere, der udvikler okulære diabetiske komplikationer, der kræver behandling pr. Plejestandard (anti-VEGF-behandling, steroidbehandling, pan retinal fotokoagulation, laser eller kirurgi) gennem uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere behovet for yderligere standard for plejeintervention på grund af okulære diabetiske komplikationer
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere, der udvikler okulære diabetiske komplikationer (f.eks. Neovaskularisering på grund af DR), der kræver behandling pr. Plejestandard (pan retinal fotokoagulation eller anti-VEGF-behandling) gennem uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere behovet for yderligere standard for plejeintervention på grund af okulære diabetiske komplikationer
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere, der udvikler okulære diabetiske komplikationer (f.eks. Retinalaftagelser), der kræver kirurgisk intervention pr. Standard af pleje gennem uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere behovet for yderligere standard for plejeintervention på grund af okulære diabetiske komplikationer
|
52 uger
|
|
Vandig RGX-314 Transgen (TP) -koncentration på vurderede tidspunkter
Tidsramme: 52 uger
|
For at måle vandige RGX-314 TP-koncentrationer
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere med visuel stabilitet i undersøgelsesøjet fra baseline til uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på visionresultater
|
52 uger
|
|
Andel af deltagere med vision gevinst eller synstab ≥ til 5, 10 eller 15 ETDRS -breve i undersøgelses øje fra baseline til uge 52
Tidsramme: 52 uger
|
For at evaluere effekten af RGX-314 på visionresultater
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. december 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. april 2025
Først opslået (Faktiske)
24. april 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SEA1979
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .