Studie fáze 3 Lum-201 u dětí s nedostatkem růstového hormonu
2. září 2026 aktualizováno: Lumos Pharma
Multicentrická, 12měsíční, randomizovaná, dvojitá slepá, placebem kontrolovaná účinnost fáze 3 a bezpečnostní studie denní perorální LUM-2011 v naivním léčbě, prepubertální děti s nedostatkem růstového hormonu (GHD)
Toto je nadnárodní zkouška.
Cílem studie je studovat LUM-2011 jako léčbu nedostatku pediatrického růstového hormonu (PGHD) u naivních dětí s léčbou a ověřit strategii prediktivního obohacování (PEM), aby vybrali subjekty, které pravděpodobně reagují na terapii s LUM-201.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
150
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Lumos Pharma
- Telefonní číslo: 515-598-2921
- E-mail: clinical.trials@lumos-pharma.com
Studijní místa
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, Indie, 422002
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, Indie, 625020
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1142
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, Nový Zéland, 6242
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Spojené království, L12 2AP
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Spojené království, W1G9AB
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Spojené království, E1 1BB
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Spojené státy, 93636
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95821
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Spojené státy, 80111
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10306
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Spojené státy, 79106
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thajsko, 10700
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Thajsko, 10330
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Nábor
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí být naivní na léčbu a prepubertál
- Subjekty musí mít maximální odezvu GH <10 ng/ml ze 2 předchozích stimulačních testů GH provedených během předchozích 12 měsíců
- Poškozená výška definována jako ≥ 2,0 standardní odchylky (SDS) pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví
- Ranní nebo náhodná hladina kortizolu ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 let a věk ≤ 10,0 let u dívek a ≤ 11,0 let pro chlapce
- Výšková rychlost výšky (HV) na základě ≥ 6 měsíců hodnocení růstu <25. percentil pro věk a pohlaví
- Zpoždění věku kostí ≥ 12 měsíců ve srovnání s chronologickým věkem
- U dívek mají výsledky genetického testování, abyste vyloučili Turnerův syndrom. Pokud jsou k dispozici výsledky genetického testování SHOX, musí být negativní.
- Mít normální funkci štítné žlázy. Subjekty diagnostikované s hypotyreózou musí mít zdokumentovanou úspěšnou léčbu po dobu nejméně 3 měsíců před 1. dnem
- Základní skóre standardní odchylky IGF -1 (SDS) ≤ -1,0
Kritéria pro vyloučení:
- Jakýkoli lékařský nebo genetický stav, který podle názoru vyšetřovatele nebo lékařského monitoru (MM) může být nezávislou příčinou krátké postavy a/nebo omezit reakci na léčbu exogenního růstového faktoru.
- Poměr rozpětí paží k výšce> 2 SD pod průměrem pro věk a pohlaví
- Lékařský nebo genetický stav, který podle názoru vyšetřovatele a/nebo MM zvyšuje neopodstatněné riziko pro použití LUM-2010
- Použití jakéhokoli léku, který podle názoru vyšetřovatele a/nebo MM může nezávisle způsobit krátkou postavu nebo omezit odpověď na exogenní růstové faktory
- Současná zánětlivá onemocnění vyžadující systémovou léčbu kortikosteroidů po dobu> 2 po sobě jdoucích týdnů během posledních 3 měsíců před screeningovou návštěvou
- Použití hormonální substituční terapie pro jakýkoli jiný nedostatek hormonů než nedostatek štítné žlázy
- Jakákoli EKG na screeningové návštěvě zaznamenala, že má klinicky významnou abnormalitu, jak potvrdilo MM
- Jakékoli subjekty podezřelé z toho, že mají minulý nebo současný růst intrakraniálního nádoru, jak je potvrzeno zobrazováním mozku před screeningem nebo den 1. dne
- Jakýkoli předmět podezřelý z intrakraniální hypertenze (IH), jak bylo potvrzeno fondoskopií a dalšími hodnoceními
- Jakýkoli subjekt s alanin transamináza v séru (ALT), aspartát transamináza (AST) nebo celkovým bilirubinem> horní hranice normálního (ULN)
- Podezření na nepřítomnou hypofýzu, o čemž svědčí maximální stimulovaná GH ≤ 3,0 ng/ml na jakémkoli předchozím standardu péče o stimulační test GH dokončený do 12 měsíců
- Tělesná hmotnost ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 nebo> +2 SDS pro věk a pohlaví na základě standardů, kdo
- Porodní hmotnost pro gestační věk <3. percentil na základě norem
- Léčba léky, o nichž je známo, že jsou mírné nebo silné inhibitory nebo silné induktory cytochromu P450 (CYP) 3A/4
- Historie ozáření páteře, krania nebo celkového těla
- Diagnóza poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Spravováno ústně jednou denně
|
|
Experimentální: LUM-201
|
1,6 mg/kg/den, spravováno orálně jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
AHV po 12 měsících na Lum-2010 ve srovnání s placebem
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
|
Roční rychlost výšky (AHV) měřená jako výška stoje stadiometrem
|
Den 1. až měsíce 12
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů vybraných strategií PEM, kteří splňují cílový růst
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
|
Roční rychlost výšky (AHV) měřená jako výška stoje stadiometrem
|
Den 1. až měsíce 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. dubna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
29. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. září 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Nemoci kostí
- Nemoci pohybového aparátu
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Hypotalamická onemocnění
- Nemoci hypofýzy
- Onemocnění kostí, endokrinní
- Nemoci kostí, vývojové
- Nanismus
- Hypopituitarismus
- Nanismus, hypofýza
- Farmaceutické přípravky
- Formy dávkování
- Tobolky
Další identifikační čísla studie
- LUM-201-10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .