Vaiheen 3 LUM-2010-tutkimus lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Lumos Pharma
Monikeskus, 12 kuukauden, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloima vaiheen 3 tehokkuus ja turvallisuustutkimus päivittäisen oraalisen LUM-201: n naiivissa hoidossa, kasvunhormonin puute prepubertal-lapset (GHD) (GHD).
Tämä on monikansallinen tutkimus.
Tutkimuksen tavoitteena on tutkia LUM-201: tä lasten kasvuhormonin puutoksen (PGHD) hoidon hoidossa lasten hoidossa ja validoida ennustavan rikastusmarkerin (PEM) strategian valinnassa henkilöt, jotka todennäköisesti reagoivat LUM-2010: n hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lumos Pharma
- Puhelinnumero: 515-598-2921
- Sähköposti: clinical.trials@lumos-pharma.com
Opiskelupaikat
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentiina, 4000
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Intia, 160012
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400012
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, Intia, 422002
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Intia, 302004
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, Intia, 625020
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Thaimaa, 10330
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaimaa, 90110
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1142
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, Uusi Seelanti, 6242
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G9AB
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Yhdysvallat, 80111
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89113
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10306
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Yhdysvallat, 78411
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöiden on oltava naiiveja hoidossa ja prepubertalissa
- Koehenkilöillä on oltava maksimaalinen GH -vaste <10 ng/ml kahdesta aikaisemmasta GH -stimulaatiotestistä, jotka suoritetaan edellisen 12 kuukauden kuluessa
- Heikentynyt korkeus määritelty ≥ 2,0 standardipoikkeaksi (SDS), jotka ovat alle kronologisen iän ja sukupuolen keskimääräisen korkeuden
- Aamu- tai satunnainen kortisolitaso ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 vuotta ja ikä ≤ 10,0 vuotta tytöille ja ≤ 11,0 vuotta pojille
- Peruskorkeuden nopeus (HV), joka perustuu ≥ 6 kuukauden kasvun arviointiin <25. prosenttipiste iän ja sukupuolen suhteen
- Luun ikäviive ≥ 12 kuukautta verrattuna kronologiseen ikään
- Tyttöissä on geenitestaustulokset Turner -oireyhtymän sulkemiseksi pois. Jos SHOX -geenitestaustulokset ovat saatavilla, niiden on oltava negatiivisia.
- On normaali kilpirauhasen toiminta. Kohteiden, joilla on diagnosoitu kilpirauhasen vajaatoiminta, on oltava dokumentoitava onnistunut hoito vähintään 3 kuukautta ennen päivää 1
- Lähtötason IGF -1 -standardipoikkeamapiste (SDS) ≤ -1,0
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki lääketieteelliset tai geneettiset tilat, jotka tutkijan tai lääketieteellisen näytön (MM) mielestä voi olla riippumaton syy lyhyelle tasolle ja/tai rajoittaa vastetta eksogeeniseen kasvutekijän hoitoon.
- Käsivarren ja korkeussuhde> 2 SD: tä alle iän ja sukupuolen keskiarvon
- Lääketieteellinen tai geneettinen tila, joka tutkijan ja/tai MM: n mielestä LUM-201: n käyttöön perusteettomat riskit lisäävät perusteetonta riskiä
- Kaikkien lääkkeiden käyttö, jotka tutkijan ja/tai MM: n mielestä voi itsenäisesti aiheuttaa lyhyen aseman tai rajoittaa vastetta eksogeenisiin kasvutekijöihin
- Nykyiset tulehdukselliset sairaudet, jotka vaativat systeemistä kortikosteroidihoitoa> 2 peräkkäisen viikon ajan viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontavierailua
- Hormonikorvaushoidon käyttö muihin hormonin puutteisiin kuin kilpirauhasen puutteeseen
- Kaikilla seulontavierailun EKG: llä on kliinisesti merkitsevä poikkeavuus, kuten MM vahvistaa
- Kaikki henkilöt, joita epäillään olevan menneisyyden tai nykyisen kallonsisäisen kasvaimen kasvua, mikä vahvistaa aivojen kuvantamisessa ennen seulontaa tai 1 päivävierailua
- Kaikilla henkilöillä, joiden epäillään olevan kallonsisäinen verenpainetauti (IH), kuten rahasto ja muut arviot vahvistetaan
- Mikä tahansa kohde, jolla on seerumin alaniinitransaminaasi (ALT), aspartaattransaminaasi (AST) tai kokonaisbilirubiini> normaalin yläraja (ULN)
- Epäily aivolisäkkeen toiminnasta, kuten käy ilmi maksimaalisella stimuloidulla GH: lla ≤ 3,0 ng/ml kaikilla aikaisemmilla hoidon standardilla GH -stimulaatiotesti, joka on suoritettu 12 kuukauden kuluessa
- Ruumiinpaino ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 tai> +2 SDS iän ja sukupuolen perusteella WHO -standardien perusteella
- Syntymäpaino raskausajalle <3. prosenttipiste WHO -standardien perusteella
- Hoito lääkkeillä, joiden tiedetään olevan kohtalaisia tai vahvoja estäjiä tai sytokromi P450 (CYP) 3A/4
- Selkärangan, kallon tai kehon säteilytyksen historia
- Huomiovajeen hyperaktiivisuushäiriön (ADHD) diagnoosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Annetaan suun kautta kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: LUM-20101
|
1,6 mg/kg/päivä, annetaan suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AHV 12 kuukauden kuluttua LUM-2010: sta verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Päivä 1 kuukausi 12
|
Vuotuinen korkeusnopeus (AHV) mitattuna seisova korkeus stadiometrillä
|
Päivä 1 kuukausi 12
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PEM -strategian valitsemien henkilöiden prosentuaalinen osuus kohdistuvasta kasvusta
Aikaikkuna: Päivä 1 kuukausi 12
|
Vuotuinen korkeusnopeus (AHV) mitattuna seisova korkeus stadiometrillä
|
Päivä 1 kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. toukokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Hypopituitarismi
- Kääpiö, aivolisäke
- Lääkevalmisteet
- Annosmuodot
- Kapselit
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM-201-10
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .