Étude de phase 3 du LUM-2010 chez les enfants présentant une carence en hormones de croissance
2 septembre 2026 mis à jour par: Lumos Pharma
Une étude d'efficacité et de sécurité randomisée et à double aveugle à double aveugle, à double aveugle, contrôlée par placebo de la phase 3 et de la sécurité du LUM-201 oral quotidien dans des enfants prépubères naïfs et prépubères avec une carence en hormones de croissance (GHD)
Il s'agit d'un essai multinational.
Les objectifs de l'essai sont d'étudier le LUM-2010 comme traitement de la carence en hormones de croissance pédiatrique (PGHD) dans les enfants naïfs pour traiter les enfants et valider une stratégie de marqueur d'enrichissement prédictif (PEM) pour sélectionner les sujets susceptibles de répondre à la thérapie avec LUM-2010.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
150
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lumos Pharma
- Numéro de téléphone: 515-598-2921
- E-mail: clinical.trials@lumos-pharma.com
Lieux d'étude
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Tucumán Province
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San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentine, 4000
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australie, 3168
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Santiago Metropolitan
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Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8320000
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chandigarh, Inde, 160012
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Inde, 400012
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nashik, Maharashtra, Inde, 422002
- Recrutement
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, Inde, 302004
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tamil Nadu
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Madurai, Tamil Nadu, Inde, 625020
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Wellington, Nouvelle-Zélande, 6242
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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England
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Liverpool, England, Royaume-Uni, L12 2AP
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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London, England, Royaume-Uni, W1G9AB
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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London, England, Royaume-Uni, E1 1BB
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Sheffield, England, Royaume-Uni, S10 2TH
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Bangkok
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Bangkok Noi, Bangkok, Thaïlande, 10700
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Pathumwan, Bangkok, Thaïlande, 10330
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Khon Kaen
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Muang, Changwat Khon Kaen, Thaïlande, 40002
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Thaïlande, 90110
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chiang Mai
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Muang, Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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California
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Madera, California, États-Unis, 93636
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Sacramento, California, États-Unis, 95821
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Greenwood Village, Colorado, États-Unis, 80111
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Florida
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Recrutement
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
- Recrutement
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89113
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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New York
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Staten Island, New York, États-Unis, 10306
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Texas
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Amarillo, Texas, États-Unis, 79106
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Corpus Christi, Texas, États-Unis, 78411
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Recrutement
- Lumos Pharma Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Les sujets doivent être naïfs pour le traitement et le prépubère
- Les sujets doivent avoir une réponse GH maximale <10 ng / ml à partir de 2 tests de stimulation GH antérieurs effectués au cours des 12 mois précédents
- Faute altérée définie comme ≥ 2,0 écarts-types (SDS) en dessous de la hauteur moyenne de l'âge chronologique et du sexe
- Niveau de cortisol matin ou aléatoire ≥ 7,0 μg / dl
- ≥ 3,0 ans et âge ≤ 10,0 ans pour les filles et ≤ 11,0 ans pour les garçons
- La vitesse de hauteur de base (HV) basée sur ≥ 6 mois d'évaluations de la croissance <25e centile pour l'âge et le sexe
- Délai d'âge osseux de ≥ 12 mois par rapport à l'âge chronologique
- Chez les filles, ayez des résultats de tests génétiques pour exclure le syndrome de Turner. Si les résultats des tests génétiques Shox sont disponibles, ils doivent être négatifs.
- Avoir une fonction thyroïdienne normale. Les sujets diagnostiqués avec une hypothyroïdie doivent avoir documenté un traitement réussi pendant au moins 3 mois avant le jour 1
- Score d'écart type IGF-1 de base (SDS) ≤ -1,0
Critères d'exclusion:
- Toute condition médicale ou génétique qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical (mm), peut être une cause indépendante de stature courte et / ou limiter la réponse au traitement du facteur de croissance exogène.
- Ratio de l'étendue du bras / de la hauteur> 2 SDS en dessous de la moyenne de l'âge et du sexe
- Une condition médicale ou génétique qui, de l'avis de l'investigateur et / ou mm, ajoute un risque injustifié à l'utilisation de LUM-20101
- Utilisation de tout médicament qui, de l'avis de l'investigateur et / ou du mm, peut provoquer indépendamment une courte stature ou limiter la réponse aux facteurs de croissance exogènes
- Les maladies inflammatoires actuelles nécessitant un traitement systémique corticostéroïde pendant> 2 semaines consécutives au cours des 3 derniers mois précédant la visite de dépistage
- Utilisation de l'hormonothérapie remplacée pour toute carence hormonale autre que la carence thyroïdienne
- Tout ECG lors de la visite de dépistage indiquée comme ayant une anomalie cliniquement significative, comme l'a confirmé le MM
- Tous les sujets soupçonnés d'avoir une croissance tumorale intracrânienne passée ou présente comme confirmé par l'imagerie cérébrale avant le dépistage ou la visite du jour 1
- Tout sujet soupçonné d'avoir une hypertension intracrânienne (IH), comme confirmé par la Fundoscopie et d'autres évaluations
- Tout sujet atteint d'alanine sérique transaminase (ALT), d'aspartate transaminase (AST) ou de bilirubine totale> Limite supérieure de la normale (ULN)
- La suspicion de fonction hypophysaire absente comme en témoigne un GH maximal stimulé ≤ 3,0 ng / ml sur tout test de stimulation de soins de soins antérieur terminé dans les 12 mois
- Poids corporel ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 ou> +2 SDS pour l'âge et le sexe en fonction des normes de l'OMS
- Poids à la naissance pour l'âge gestationnel <3e centile en fonction des normes de l'OMS
- Traitement avec des médicaments connus pour être des inhibiteurs modérés ou forts ou de forts inducteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A / 4
- Antécédents d'irradiation corporelle vertébrale, crânienne ou totale
- Diagnostic du trouble d'hyperactivité du déficit de l'attention (TDAH)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
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Administré par voie orale une fois par jour
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Expérimental: LUM-2010
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1,6 mg / kg / jour, administré par voie orale une fois par jour
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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AHV après 12 mois sur LUM-2010 par rapport au placebo
Délai: Jour 1 au mois 12
|
La vitesse de hauteur annualisée (AHV) mesurée en hauteur debout avec les stadiomètres
|
Jour 1 au mois 12
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de sujets sélectionnés par la stratégie PEM qui répondent à la croissance cible
Délai: Jour 1 au mois 12
|
La vitesse de hauteur annualisée (AHV) mesurée en hauteur debout avec les stadiomètres
|
Jour 1 au mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 mai 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 avril 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2025
Première publication (Réel)
29 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hypothalamiques
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Hypopituitarisme
- Nanisme, hypophyse
- Préparations pharmaceutiques
- Formulaires de dosage
- Capsules
Autres numéros d'identification d'étude
- LUM-201-10
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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