Fase 3-studie van LUM-201
2 september 2026 bijgewerkt door: Lumos Pharma
Een multicenter, 12 maanden, gerandomiseerde, dubbele blinde, placebo-gecontroleerde fase 3-werkzaamheid en veiligheidsstudie van dagelijkse orale LUM-201 in naïeve-tot-behandeling, prepubertale kinderen met groeihormoontekort (GHD)
Dit is een multinationale proef.
De doelen van de studie zijn om LUM-20101 te bestuderen als een behandeling voor pediatrische groeihormoontekort (PGHD) in naïef voor behandelingskinderen en een voorspellende verrijkingsmarkeringsstrategie (PEM) -strategie te valideren om personen te selecteren die waarschijnlijk reageren op therapie met LUM-201.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
150
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Lumos Pharma
- Telefoonnummer: 515-598-2921
- E-mail: clinical.trials@lumos-pharma.com
Studie Locaties
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentinië, 4000
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australië, 3168
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8320000
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indië, 160012
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400012
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, Indië, 422002
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indië, 302004
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, Indië, 625020
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, Nieuw-Zeeland, 6242
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Thailand, 10330
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Thailand, 40002
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, W1G9AB
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Verenigde Staten, 93636
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten, 80111
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89113
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10306
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Verenigde Staten, 79106
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Verenigde Staten, 78411
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen moeten naïef zijn voor behandeling en prepubertal
- Proefpersonen moeten een maximale GH -respons hebben van <10 ng/ml van 2 eerdere GH -stimulatietests die binnen de voorgaande 12 maanden zijn uitgevoerd
- Verminderde hoogte gedefinieerd als ≥ 2.0 standaardafwijkingen (SD's) onder de gemiddelde hoogte voor chronologische leeftijd en geslacht
- Ochtend- of willekeurig cortisolniveau van ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 jaar en leeftijd ≤ 10,0 jaar voor meisjes en ≤ 11,0 jaar voor jongens
- Baseline hoogte snelheid (HV) op basis van ≥ 6 maanden van groeimiddelen <25e percentiel voor leeftijd en geslacht
- Botleeftijdvertraging van ≥ 12 maanden in vergelijking met de chronologische leeftijd
- Bij meisjes, hebben genetische testresultaten om het Turner -syndroom uit te sluiten. Als SHOX -genetische testresultaten beschikbaar zijn, moeten ze negatief zijn.
- Hebben een normale schildklierfunctie. Onderwerpen met de diagnose hypothyreoïdie moeten een succesvolle behandeling hebben gedocumenteerd al minstens 3 maanden voorafgaand aan dag 1
- Baseline IGF -1 Standard Deviation Score (SDS) ≤ -1.0
Uitsluitingscriteria:
- Elke medische of genetische aandoening die naar de mening van de onderzoeker of medische monitor (mm) een onafhankelijke oorzaak van korte gestalte kan zijn en/of de respons kan beperken op de behandeling met exogene groeifactor.
- ARM -span -tot -hoogte -verhouding> 2 SD's onder het gemiddelde voor leeftijd en geslacht
- Een medische of genetische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker en/of mm, ongerechtvaardigd risico toevoegt voor het gebruik van LUM-20101
- Gebruik van medicijnen die, naar de mening van de onderzoeker en/of mm, onafhankelijk een korte gestalte kan veroorzaken of de respons op exogene groeifactoren kan beperken
- Huidige inflammatoire ziekten die systemische corticosteroïde behandeling vereisen gedurende> 2 opeenvolgende weken binnen de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek
- Gebruik van hormoonvervangingstherapie voor elk ander hormoontekort anders dan schildkliertekort
- Elk ECG bij het screeningbezoek merkte op dat hij een klinisch significante afwijking had, zoals bevestigd door de MM
- Alle proefpersonen die ervan worden verdacht van het verleden of huidige intracraniële tumorgroei zoals bevestigd door hersenbeeldvorming voorafgaand aan de screening of dag 1 bezoek
- Elk onderwerp dat ervan wordt verdacht intracraniële hypertensie (IH) te hebben zoals bevestigd door fundoscopie en andere beoordelingen
- Elk onderwerp met serum alanine -transaminase (ALT), aspartaattransaminase (AST) of totale bilirubine> bovengrens van normaal (uln)
- Verdenking van afwezige hypofyse -functie zoals blijkt uit een maximale gestimuleerde GH ≤ 3,0 ng/ml op een eerdere standaard van zorg GH -stimulatietest voltooid binnen 12 maanden
- Lichaamsgewicht ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 of> +2 SDS voor leeftijd en geslacht op basis van WHO -normen
- Geboortegewicht voor zwangerschapsduur <3e percentiel op basis van WHO -normen
- Behandeling met medicijnen waarvan bekend is dat ze matige of sterke remmers of sterke inductoren zijn van cytochroom P450 (CYP) 3A/4
- Geschiedenis van spinale, schedel- of totale lichaamsbestraling
- Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) diagnose
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Oraal toegediend eenmaal daags
|
|
Experimenteel: LUM-201
|
1,6 mg/kg/dag, oraal toegediend eenmaal dagelijks
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AHV na 12 maanden op LUM-201
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Jaarlijkse hoogte snelheid (AHV) gemeten als staande hoogte met stadiometer
|
Dag 1 tot maand 12
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van de onderwerpen geselecteerd door PEM -strategie die voldoen aan de doelgroei
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Jaarlijkse hoogte snelheid (AHV) gemeten als staande hoogte met stadiometer
|
Dag 1 tot maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 mei 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 april 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 september 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Botziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Hypothalamische ziekten
- Hypofyse Ziekten
- Botziekten, endocrien
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Dwerggroei
- Hypopituïtarisme
- Dwerggroei, hypofyse
- Farmaceutische voorbereidingen
- Doseringsvormen
- Capsules
Andere studie-ID-nummers
- LUM-201-10
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .