Fase 3-undersøgelse af LUM-201 hos børn med væksthormonmangel
2. september 2026 opdateret af: Lumos Pharma
Et multicenter, 12-måneders, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase 3-effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af daglig oral LUM-201 i naiv-til-behandling, præpubertal børn med væksthormonmangel (GHD)
Dette er en multinationel retssag.
Målene med forsøget er at studere LUM-201 som en behandling af pædiatrisk væksthormonmangel (PGHD) i naive til behandlingsbørn og validere en forudsigelig berigelsesmarkør (PEM) strategi for at vælge personer, der sandsynligvis reagerer på terapi med LUM-201.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
150
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lumos Pharma
- Telefonnummer: 515-598-2921
- E-mail: clinical.trials@lumos-pharma.com
Studiesteder
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Det Forenede Kongerige, W1G9AB
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Forenede Stater, 93636
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forenede Stater, 10306
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Forenede Stater, 79106
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, Indien, 422002
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, Indien, 625020
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1142
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, New Zealand, 6242
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Thailand, 10330
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Thailand, 40002
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Emner skal være naive for behandling og præpubertal
- Personer skal have en maksimal GH -respons på <10 ng/ml fra 2 forudgående GH -stimuleringstest udført inden for de foregående 12 måneder
- Nedsat højde defineret som ≥ 2,0 standardafvigelser (SDS) under den gennemsnitlige højde for kronologisk alder og køn
- Morgen eller tilfældigt cortisolniveau på ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 år og alder ≤ 10,0 år for piger og ≤ 11,0 år for drenge
- Baselinehøjdehastighed (HV) baseret på ≥ 6 måneders vækstvurderinger <25th percentil for alder og køn
- Benaldersforsinkelse på ≥ 12 måneder sammenlignet med den kronologiske alder
- Hos Girls, har genetiske testresultater for at udelukke Turner -syndrom. Hvis SHOX -genetiske testresultater er tilgængelige, skal de være negative.
- Har normal skjoldbruskkirtelfunktion. Personer, der er diagnosticeret med hypothyreoidisme, skal have dokumenteret en vellykket behandling i mindst 3 måneder før dag 1
- Baseline IGF -1 Standard Deviation Score (SDS) ≤ -1.0
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medicinsk eller genetisk tilstand, der efter den efterforsker eller medicinske monitor (MM) efter en mening kan være en uafhængig årsag til kort statur og/eller begrænse responsen til eksogen vækstfaktorbehandling.
- ARMSPAN / Højdeforhold> 2 SDS under gennemsnittet for alder og køn
- En medicinsk eller genetisk tilstand, der efter efterforskerens og/eller mm-mening tilføjer en uberettiget risiko for brug af LUM-201
- Brug af enhver medicin, der efter efterforskerens og/eller mm -mening uafhængigt kan forårsage kort statur eller begrænse responsen til eksogene vækstfaktorer
- Aktuelle inflammatoriske sygdomme, der kræver systemisk kortikosteroidbehandling i> 2 på hinanden følgende uger inden for de sidste 3 måneder før screeningsbesøget
- Brug af hormonudskiftningsterapi til anden hormonmangel end skjoldbruskkirtelmangel
- Ethvert EKG ved screeningsbesøget bemærkede at have en klinisk signifikant abnormitet, som bekræftet af MM
- Eventuelle personer, der mistænkes for at have fortid eller præsenterer intrakraniel tumorvækst som bekræftet ved hjerneafbildning inden screeningen eller dag 1 -besøg
- Ethvert emne, der mistænkes for at have intrakraniel hypertension (IH) som bekræftet af fundoskopi og andre vurderinger
- Ethvert individ med serum alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST) eller total bilirubin> øvre grænse for normal (ULN)
- Mistanke om fraværende hypofysefunktion, som det fremgår af en maksimal stimuleret GH ≤ 3,0 ng/ml på enhver forudgående standard for plejestimuleringstest afsluttet inden for 12 måneder
- Kropsvægt ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 eller> +2 SDS for alder og køn baseret på hvem standarder
- Fødselsvægt for svangerskabsalder <3. percentil baseret på hvem standarder
- Behandling med medicin, der vides at være moderate eller stærke hæmmere eller stærke inducerende myndigheder af cytochrome P450 (CYP) 3A/4
- Historie om rygmarv, kranial eller total bestråling af krop
- ADHD) Diagnose (opmærksomhedsunderskud Hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Administreret oralt en gang dagligt
|
|
Eksperimentel: LUM-201
|
1,6 mg/kg/dag, administreret oralt en gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AHV efter 12 måneder på LUM-201 sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Årlig højdehastighed (AHV) målt som stående højde med stadiometer
|
Dag 1 til måned 12
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af emner valgt af PEM -strategien, der opfylder målvæksten
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Årlig højdehastighed (AHV) målt som stående højde med stadiometer
|
Dag 1 til måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. april 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. april 2025
Først opslået (Faktiske)
29. april 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i det endokrine system
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Hypothalamus sygdomme
- Hypofysesygdomme
- Knoglesygdomme, endokrine
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Dværgvækst
- Hypopituitarisme
- Dværgvækst, hypofyse
- Farmaceutiske præparater
- Doseringsformer
- Kapsler
Andre undersøgelses-id-numre
- LUM-201-10
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .