Studio di fase 3 di Lum-201 in bambini con deficit di ormone della crescita
2 settembre 2026 aggiornato da: Lumos Pharma
Uno studio multicentrico, 12 mesi, randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo e studio di sicurezza del Lum-2010 giornaliero di Lum-2010 in bambini prepuberali ingenuo a trattamento con deficit dell'ormone della crescita (GHD)
Questo è un processo multinazionale.
Gli obiettivi della sperimentazione sono di studiare Lum-2011 come trattamento per la carenza di ormoni della crescita pediatrica (PGHD) in ingenuo per il trattamento dei bambini e convalidare una strategia di marcatore di arricchimento predittivo (PEM) per selezionare i soggetti che probabilmente rispondono alla terapia con Lum-201.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
150
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lumos Pharma
- Numero di telefono: 515-598-2921
- Email: clinical.trials@lumos-pharma.com
Luoghi di studio
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, India, 160012
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, India, 422002
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, India, 625020
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nuova Zelanda, 1142
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, Nuova Zelanda, 6242
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Regno Unito, L12 2AP
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Regno Unito, W1G9AB
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Regno Unito, E1 1BB
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Stati Uniti, 93636
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89113
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Stati Uniti, 10306
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Tailandia, 10330
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Reclutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- I soggetti devono essere ingenui per il trattamento e il prepuberalo
- I soggetti devono avere una risposta massima GH di <10 ng/ml da 2 precedenti test di stimolazione GH condotti entro i precedenti 12 mesi
- Altezza compromessa definita come ≥ 2,0 deviazioni standard (SDS) al di sotto dell'altezza media per l'età cronologica e il sesso
- Livello di cortisolo mattutino o casuale di ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 anni ed età ≤ 10,0 anni per le ragazze e ≤ 11,0 anni per i ragazzi
- Velocità di altezza basale (HV) basata su ≥ 6 mesi di valutazioni di crescita <25 ° percentile per età e sesso
- Ritardo dell'età ossea di ≥ 12 mesi rispetto all'età cronologica
- Nelle ragazze, avere risultati di test genetici per escludere la sindrome di Turner. Se sono disponibili i risultati dei test genetici shox, devono essere negativi.
- Avere una normale funzione tiroidea. I soggetti diagnosticati con ipotiroidismo devono aver documentato un trattamento di successo per almeno 3 mesi prima del giorno 1
- Punte di deviazione standard IGF -1 di base (SDS) ≤ -1,0
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica o genetica che, secondo l'opinione dell'investigatore o del monitor medico (MM), può essere una causa indipendente di breve statura e/o limitare la risposta al trattamento esogeno del fattore di crescita.
- Rapporto per armi a altezza> 2 SD sotto la media per età e sesso
- Una condizione medica o genetica che, secondo l'opinione dell'investigatore e/o MM, aggiunge un rischio ingiustificato all'uso di Lum-201
- L'uso di qualsiasi farmaco che, secondo l'opinione dell'investigatore e/o mm, può causare una breve statura o limitare la risposta a fattori di crescita esogena
- Le attuali malattie infiammatorie che richiedono un trattamento di corticosteroidi sistemici per> 2 settimane consecutive negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening
- Uso della terapia di sostituzione ormonale per qualsiasi carenza ormonale diversa dalla carenza di tiroide
- Qualsiasi ECG durante la visita di screening nota ha un'anomalia clinicamente significativa, come confermato dall'MM
- Eventuali soggetti sospettati di avere una crescita tumorale intracranica passata o presente come confermata dall'imaging cerebrale prima della visita di screening o di primo giorno
- Qualsiasi soggetto sospettato di avere ipertensione intracranica (IH) come confermata da Fundoscopia e altre valutazioni
- Qualsiasi soggetto con alanina transaminasi sierica (ALT), aspartato transaminasi (AST) o bilirubina totale> limite superiore del normale (ULN)
- Sospetto della funzione ipofisaria assente come evidenziato da un GH stimolato massimo ≤ 3,0 ng/ml su qualsiasi test di stimolazione GH precedente di cura completato entro 12 mesi
- Peso corporeo ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 o> +2 SDS per età e sesso in base agli standard dell'OMS
- Peso alla nascita per età gestazionale <3 ° percentile in base agli standard dell'OMS
- Trattamento con farmaci noti per essere inibitori moderati o forti o forti induttori di citocromo p450 (CYP) 3A/4
- Storia di irradiazione del corpo spinale, cranico o totale
- Diagnosi del disturbo da deficit di attenzione iperattività (ADHD)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
Somministrato per via orale una volta al giorno
|
|
Sperimentale: Lum-201
|
1,6 mg/kg/die, somministrato per via orale una volta al giorno
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
AHV dopo 12 mesi su Lum-2010 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 al mese 12
|
Velocità di altezza annuale (AHV) misurata come altezza in piedi con stadiometro
|
Giorno 1 al mese 12
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di soggetti selezionati dalla strategia PEM che soddisfano la crescita target
Lasso di tempo: Giorno 1 al mese 12
|
Velocità di altezza annuale (AHV) misurata come altezza in piedi con stadiometro
|
Giorno 1 al mese 12
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 maggio 2026
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 aprile 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 aprile 2025
Primo Inserito (Effettivo)
29 aprile 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 settembre 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie ossee
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ipofisarie
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Nanismo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Preparati farmaceutici
- Forme di dosaggio
- Capsule
Altri numeri di identificazione dello studio
- LUM-201-10
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .