Estudio de fase 3 de LUM-201 en niños con deficiencia de hormona del crecimiento
2 de septiembre de 2026 actualizado por: Lumos Pharma
Un estudio multicéntrico, de 12 meses, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, Eficacia y seguridad de LUM-201 diaria en niños sin tratamiento previo al tratamiento, niños prepubertales con deficiencia de hormona del crecimiento (GHD)
Esta es una prueba multinacional.
Los objetivos del ensayo son estudiar LUM-2010 como tratamiento para la deficiencia de hormona del crecimiento pediátrico (PGHD) en ingenuos a los niños del tratamiento y validar una estrategia de marcador de enriquecimiento predictivo (PEM) para seleccionar sujetos que puedan responder a la terapia con LUM-201.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
150
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lumos Pharma
- Número de teléfono: 515-598-2921
- Correo electrónico: clinical.trials@lumos-pharma.com
Ubicaciones de estudio
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Tucumán Province
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San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Santiago Metropolitan
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Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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California
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Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10306
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chandigarh, India, 160012
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nashik, Maharashtra, India, 422002
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tamil Nadu
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Madurai, Tamil Nadu, India, 625020
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Auckland, Nueva Zelanda, 1142
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Wellington, Nueva Zelanda, 6242
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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England
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Liverpool, England, Reino Unido, L12 2AP
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Reino Unido, W1G9AB
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Reino Unido, E1 1BB
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Bangkok
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Bangkok Noi, Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Pathumwan, Bangkok, Tailandia, 10330
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Khon Kaen
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Muang, Changwat Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailandia, 90110
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chiang Mai
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Muang, Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Reclutamiento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben ser ingenuos para el tratamiento y
- Los sujetos deben tener una respuesta GH máxima de <10 ng/ml de 2 pruebas de estimulación de GH anteriores realizadas dentro de los 12 meses anteriores
- Altura deteriorada definida como ≥ 2.0 desviaciones estándar (SDS) por debajo de la altura media para la edad cronológica y el sexo
- Nivel de cortisol de la mañana o aleatorio de ≥ 7.0 μg/dl
- ≥ 3.0 años y edad ≤ 10.0 años para niñas y ≤ 11.0 años para niños
- Velocidad de altura basal (HV) basada en ≥ 6 meses de evaluaciones de crecimiento <percentil 25 para edad y sexo
- Retraso de la edad ósea de ≥ 12 meses en comparación con la edad cronológica
- En las niñas, tenga resultados de pruebas genéticas para descartar el síndrome de Turner. Si los resultados de las pruebas genéticas de Shox están disponibles, deben ser negativos.
- Tener una función tiroidea normal. Los sujetos diagnosticados con hipotiroidismo deben haber documentado un tratamiento exitoso durante al menos 3 meses antes del día 1
- Puntuación basal de desviación estándar IGF -1 (SDS) ≤ -1.0
Criterios de exclusión:
- Cualquier condición médica o genética que, en opinión del investigador o el monitor médico (MM), puede ser una causa independiente de la estatura corta y/o limitar la respuesta al tratamiento del factor de crecimiento exógeno.
- Relación con el tramo a la altura del brazo> 2 SD por debajo de la media para la edad y el sexo
- Una condición médica o genética que, en opinión del investigador y/o MM, agrega un riesgo injustificado al uso de LUM-2010
- Uso de cualquier medicamento que, en opinión del investigador y/o MM, pueda causar una estatura corta de forma independiente o limitar la respuesta a factores de crecimiento exógenos
- Enfermedades inflamatorias actuales que requieren tratamiento sistémico de corticosteroides durante> 2 semanas consecutivas en los últimos 3 meses antes de la visita de detección
- Uso de la terapia de reemplazo hormonal para cualquier deficiencia hormonal que no sea la deficiencia de tiroides
- Cualquier ECG en la visita de detección señaló que tiene una anormalidad clínicamente significativa, como lo confirma el MM
- Cualquier sujeto sospechoso de tener un crecimiento tumoral intracraneal pasado o presente según lo confirmado por las imágenes cerebrales antes de la evaluación o la visita del día 1
- Cualquier sujeto sospechoso de tener hipertensión intracraneal (IH) según lo confirmado por la fundoscopia y otras evaluaciones
- Cualquier sujeto con alanina transaminasa sérica (ALT), transaminasa de aspartato (AST) o bilirrubina total> Límite superior de Normal (ULN)
- Sospecha de la función pituitaria ausente como lo demuestra una GH ≤ 3.0 ng/ml estimulada máxima en cualquier prueba de estimulación de GH de cuidado de atención previa completada dentro de los 12 meses
- Peso corporal ≤ 14.0 kg
- BMI <-2 o> +2 SDS para edad y sexo en función de los estándares de la OMS
- Peso al nacer para la edad gestacional <tercer percentil basado en los estándares de la OMS
- El tratamiento con medicamentos que se sabe que son inhibidores moderados o fuertes o inductores fuertes del citocromo P450 (CYP) 3A/4
- Historia de irradiación corporal espinal, craneal o total
- Diagnóstico de trastorno por déficit de atención de hiperactividad (TDAH)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
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Administrado por vía oral una vez al día
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Experimental: Lum-2011
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1.6 mg/kg/día, administrado por vía oral una vez al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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AHV después de 12 meses en LUM-2010 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: Día 1 al mes 12
|
Velocidad de altura anualizada (AHV) medida como altura de pie con estadiómetro
|
Día 1 al mes 12
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de sujetos seleccionados por la estrategia PEM que cumple con el crecimiento objetivo
Periodo de tiempo: Día 1 al mes 12
|
Velocidad de altura anualizada (AHV) medida como altura de pie con estadiómetro
|
Día 1 al mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
29 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Preparaciones farmacéuticas
- Formas de dosificación
- Cápsulas
Otros números de identificación del estudio
- LUM-201-10
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .