Fase 3-studie av LUM-201 hos barn med veksthormonmangel
2. september 2026 oppdatert av: Lumos Pharma
Et multisenter, 12-måneders, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 3-effekt og sikkerhetsstudie av daglig oral Lum-201 i naiv-tilbehandling, prepubertale barn med veksthormonmangel (GHD)
Dette er en multinasjonal studie.
Målene med studien er å studere LUM-2010 som en behandling for pediatrisk veksthormonmangel (PGHD) hos naiv for behandlingsbarn og validere en prediktiv anrikningsmarkør (PEM) strategi for å velge personer som sannsynligvis vil svare på terapi med Lum-201.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
150
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Lumos Pharma
- Telefonnummer: 515-598-2921
- E-post: clinical.trials@lumos-pharma.com
Studiesteder
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Santiago Metropolitan
-
Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Madera, California, Forente stater, 93636
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95821
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Greenwood Village, Colorado, Forente stater, 80111
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10306
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Forente stater, 79106
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Corpus Christi, Texas, Forente stater, 78411
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, India, 160012
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400012
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Nashik, Maharashtra, India, 422002
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, India, 302004
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Tamil Nadu
-
Madurai, Tamil Nadu, India, 625020
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1142
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Wellington, New Zealand, 6242
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
England
-
Liverpool, England, Storbritannia, L12 2AP
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Storbritannia, W1G9AB
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
London, England, Storbritannia, E1 1BB
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sheffield, England, Storbritannia, S10 2TH
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Pathumwan, Bangkok, Thailand, 10330
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Khon Kaen
-
Muang, Changwat Khon Kaen, Thailand, 40002
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
- Rekruttering
- Lumos Pharma Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Personer må være naive for behandling og prepubertal
- Personer må ha en maksimal GH -respons på <10 ng/ml fra 2 tidligere GH -stimuleringstester utført i løpet av de foregående 12 månedene
- Nedsatt høyde definert som ≥ 2,0 standardavvik (SDS) under gjennomsnittshøyden for kronologisk alder og kjønn
- Morgen eller tilfeldig kortisolnivå på ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 år og alder ≤ 10,0 år for jenter og ≤ 11,0 år for gutter
- Baselinehøydehastighet (HV) basert på ≥ 6 måneders vekstvurderinger <25. persentil for alder og kjønn
- Benalderforsinkelse på ≥ 12 måneder sammenlignet med den kronologiske alderen
- Hos jenter, ha genetiske testresultater for å utelukke Turner -syndrom. Hvis Shox -genetiske testresultater er tilgjengelige, må de være negative.
- Har normal skjoldbruskkjertelfunksjon. Personer som er diagnostisert med hypotyreose må ha dokumentert vellykket behandling i minst 3 måneder før dag 1
- Baseline IGF -1 standardavviksscore (SDS) ≤ -1,0
Eksklusjonskriterier:
- Enhver medisinsk eller genetisk tilstand som etter etterforskeren eller medisinsk skjerm (MM) er en uavhengig årsak til kort status og/eller begrenser responsen på eksogen vekstfaktorbehandling.
- ARM Span til høydeforhold> 2 SDS under gjennomsnittet for alder og kjønn
- En medisinsk eller genetisk tilstand som etter etterforskeren og/eller mm er mening, tilfører uberettiget risiko for bruk av Lum-2010
- Bruk av medisiner som etter etterforskerens og/eller mms mening kan uavhengig forårsake kort status eller begrense responsen på eksogene vekstfaktorer
- Aktuelle inflammatoriske sykdommer som krever systemisk kortikosteroidbehandling i> 2 påfølgende uker i løpet av de siste tre månedene før screeningbesøket
- Bruk av hormonerstatningsterapi for annen hormonmangel enn skjoldbruskkjertelmangel
- Ethvert EKG ved visningsbesøket som er nevnt for å ha en klinisk betydelig abnormitet, som bekreftet av MM
- Eventuelle forsøkspersoner som mistenkes for å ha tidligere eller nåværende intrakraniell tumorvekst som bekreftet av hjerneavbildning før screening eller dag 1 -besøk
- Ethvert emne som mistenkes for å ha intrakraniell hypertensjon (IH) som bekreftet av fundoskopi og andre vurderinger
- Ethvert individ med serum alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST), eller total bilirubin> øvre grense for normal (ULN)
- Mistanken om fraværende hypofysefunksjon som det fremgår av en maksimal stimulert GH ≤ 3,0 ng/ml på noen tidligere standard for omsorg GH -stimuleringstest fullført innen 12 måneder
- Kroppsvekt ≤ 14,0 kg
- BMI <-2 eller> +2 SDS for alder og kjønn basert på WHO -standarder
- Fødselsvekt for svangerskapsalder <3. persentil basert på WHO -standarder
- Behandling med medisiner som er kjent for å være moderate eller sterke hemmere eller sterke indusere av cytokrom P450 (CYP) 3A/4
- Historie om ryggmarg, kranial eller total kroppsbestråling
- Oppmerksomhetsunderskudd Hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) diagnose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Administrert oralt en gang daglig
|
|
Eksperimentell: Lum-201
|
1,6 mg/kg/dag, administrert oralt en gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AHV etter 12 måneder på Lum-2010 sammenlignet med placebo
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Årlig høydehastighet (AHV) målt som stående høyde med stadiometer
|
Dag 1 til måned 12
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av forsøkspersoner valgt av PEM -strategi som oppfyller målvekst
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Årlig høydehastighet (AHV) målt som stående høyde med stadiometer
|
Dag 1 til måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
29. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Hypothalamiske sykdommer
- Hypofyse sykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Farmasøytiske preparater
- Doseringsformer
- Kapsler
Andre studie-ID-numre
- LUM-201-10
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .