Fase 3 Estudo do LUM-201 em crianças com deficiência de hormônio do crescimento
2 de setembro de 2026 atualizado por: Lumos Pharma
Um estudo de eficácia e segurança de 12 meses, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo e segurança do Lum-201 diário em crianças ingênuas em crianças ingênuas e preparatórias com deficiência de hormônio do crescimento (GHD)
Este é um estudo multinacional.
Os objetivos do estudo são estudar o LUM-201 como um tratamento para a deficiência de hormônio do crescimento pediátrico (PGHD) em ingênuos para o tratamento de crianças e validar uma estratégia de marcador de enriquecimento preditivo (PEM) para selecionar sujeitos que provavelmente respondam à terapia com o LUM-201.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
150
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lumos Pharma
- Número de telefone: 515-598-2921
- E-mail: clinical.trials@lumos-pharma.com
Locais de estudo
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Tucumán Province
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San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Santiago Metropolitan
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Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8320000
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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California
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Madera, California, Estados Unidos, 93636
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10306
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Texas
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Amarillo, Texas, Estados Unidos, 79106
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Auckland, Nova Zelândia, 1142
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Wellington, Nova Zelândia, 6242
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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England
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Liverpool, England, Reino Unido, L12 2AP
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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London, England, Reino Unido, W1G9AB
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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London, England, Reino Unido, E1 1BB
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Bangkok
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Bangkok Noi, Bangkok, Tailândia, 10700
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Pathumwan, Bangkok, Tailândia, 10330
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Khon Kaen
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Muang, Changwat Khon Kaen, Tailândia, 40002
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, Tailândia, 90110
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chiang Mai
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Muang, Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Chandigarh, Índia, 160012
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Índia, 400012
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Nashik, Maharashtra, Índia, 422002
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, Índia, 302004
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Tamil Nadu
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Madurai, Tamil Nadu, Índia, 625020
- Recrutamento
- Lumos Pharma Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os sujeitos devem ser ingênuos ao tratamento e pré -púbere
- Os indivíduos devem ter uma resposta máxima de GH de <10 ng/ml de 2 testes de estimulação anterior de GH realizados dentro dos 12 meses anteriores
- Altura prejudicada definida como ≥ 2,0 desvios padrão (SDS) abaixo da altura média para idade cronológica e sexo
- Nível de cortisol manhã ou aleatório de ≥ 7,0 μg/dl
- ≥ 3,0 anos e idade ≤ 10,0 anos para meninas e ≤ 11,0 anos para meninos
- Velocidade da altura da linha de base (HV) com base em ≥ 6 meses de avaliações de crescimento <percentil 25 para idade e sexo
- Atraso da idade óssea ≥ 12 meses em comparação com a idade cronológica
- Nas meninas, possui resultados de testes genéticos para descartar a síndrome de Turner. Se os resultados dos testes genéticos da Shox estiverem disponíveis, eles precisam ser negativos.
- Tenha função normal da tireóide. Os indivíduos diagnosticados com hipotireoidismo devem ter documentado tratamento bem -sucedido por pelo menos 3 meses antes do dia 1
- Pontuação de desvio padrão do IGF -1 (SDS) da linha de base ≤ -1,0
Critérios de exclusão:
- Qualquer condição médica ou genética que, na opinião do investigador ou monitor médico (MM), pode ser uma causa independente de estatura curta e/ou limitar a resposta ao tratamento do fator de crescimento exógeno.
- Proporção de braço / altura> 2 sds abaixo da média para idade e sexo
- Uma condição médica ou genética que, na opinião do investigador e/ou mm, acrescenta risco injustificado para o uso do LUM-201
- Uso de qualquer medicamento que, na opinião do investigador e/ou mm, pode causar independentemente estatura curta ou limitar a resposta a fatores de crescimento exógenos
- Doenças inflamatórias atuais que requerem tratamento sistêmico de corticosteróide por> 2 semanas consecutivas nos últimos 3 meses antes da visita de triagem
- Uso da terapia de reposição hormonal para qualquer deficiência de hormônio que não seja deficiência da tireóide
- Qualquer ECG na visita de triagem observou ter uma anormalidade clinicamente significativa, conforme confirmado pelo MM
- Quaisquer sujeitos suspeitos de ter crescimento do tumor intracraniano passado ou presente, conforme confirmado por imagens cerebrais antes da triagem ou da visita do dia 1
- Qualquer assunto suspeito de ter hipertensão intracraniana (IH), conforme confirmado por Fundoscopy e outras avaliações
- Qualquer sujeito com alanina transaminase sérica (ALT), aspartato transaminase (AST) ou bilirrubina total> Limite superior do normal (ULN)
- Suspeita de função hipofisária ausente, como evidenciado por um GH estimulado máximo ≤ 3,0 ng/ml em qualquer padrão prévio de cuidados GH Teste de estimulação concluído em 12 meses
- Peso corporal ≤ 14,0 kg
- IMC <-2 ou> +2 SDs para idade e sexo com base nos padrões da OMS
- Peso ao nascer para idade gestacional <percentil 3rd com base nos padrões da OMS
- Tratamento com medicamentos conhecidos por serem inibidores moderados ou fortes ou indutores fortes do citocromo P450 (CYP) 3A/4
- História da irradiação corporal da coluna vertebral, craniana ou total
- Diagnóstico do Transtorno do Déficit de Atenção de Déficit de Hiperatividade (TDAH)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Administrado por via oral uma vez ao dia
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Experimental: LUM-201
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1,6 mg/kg/dia, administrado por via oral uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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AHV após 12 meses no LUM-201 em comparação com o placebo
Prazo: Dia 1 a mês 12
|
Velocidade de altura anualizada (AHV) medida como altura de pé com estadiômetro
|
Dia 1 a mês 12
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de indivíduos selecionados pela estratégia PEM que atendem ao crescimento -alvo
Prazo: Dia 1 a mês 12
|
Velocidade de altura anualizada (AHV) medida como altura de pé com estadiômetro
|
Dia 1 a mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
29 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças hipotalâmicas
- Doenças da Hipófise
- Doenças Ósseas Endócrinas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Nanismo
- Hipopituitarismo
- Nanismo, Hipófise
- Preparações farmacêuticas
- Formas de dose
- Cápsulas
Outros números de identificação do estudo
- LUM-201-10
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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