Multicentrická studie o vývoji modelů screeningu plicní arteriální hypertenze založených na umělé inteligenci pro pacienty se systémovou sklerózou (ARENAS)
"Umělá inteligence u PAH-SSc (ARENAS)"
Plicní arteriální hypertenze (PAH) je vzácný a závažný stav, který může být spojen se systémovou sklerózou (SSc), což významně zhoršuje prognózu tohoto onemocnění. Bylo prokázáno, že screeningové programy založené na klinických, laboratorních, plicních funkčních testech, elektrokardiografických a echokardiografických údajích umožňují dřívější diagnózu a zlepšují prognózu PAH spojené se SSc. Nicméně hemodynamická kritéria pro diagnostiku PAH se nedávno změnila a užitečnost těchto screeningových programů v tomto novém kontextu není známa.
Primárním cílem této studie je vyvinout screeningový program PAH u pacientů se SSc pomocí různých algoritmů umělé inteligence a porovnat tyto algoritmy s klasickými screeningovými programy. Tyto algoritmy budou externě validovány v různých nemocnicích ve Španělsku.
Jako sekundární cíle studie posoudí užitečnost různých proteinů zapojených do metabolických drah souvisejících s rozvojem PAH, stejně jako určitých parametrů funkce pravé komory a měření dopadu na kvalitu života v prognostickém hodnocení PAH spojené se SSc.
K tomuto účelu budou použita jednoduchá a reprodukovatelná klinická data, jako jsou elektrokardiogram, echokardiogram a různé škály kvality života získané z hlavních registrů PAH a SSc. K vytvoření modelů umělé inteligence pro screening a prognostické hodnocení budou použity techniky strojového učení a Bayesiovské sítě.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Plicní arteriální hypertenze (PAH) je vzácná a závažná nemoc, která postihuje méně než 50 lidí na milion obyvatel. Její diagnóza vyžaduje pravostrannou katetrizaci srdce, invazivní proceduru. PAH je různorodý stav a je často spojována s autoimunitními chorobami, jako je systémová skleróza (SSc), která postihuje asi 277 lidí na milion obyvatel ve Španělsku, což znamená, že v zemi může mít toto onemocnění přes 12 000 lidí. PAH se rozvíjí u přibližně 10 % pacientů se SSc a je hlavní příčinou úmrtí v této skupině. Ačkoli neexistuje lék, plicní vazodilatační léky pomohly pacientům žít déle, někdy za cenu snížené kvality života.
V pokročilejších stádiích PAH jsou často potřeba kontinuální intravenózní nebo subkutánní terapie. Tradiční léčba se zaměřuje především na rozšíření cév v plicích, aby se snížily srdeční problémy. V poslední době byly vyvinuty nové léky, které působí přímo na mechanismy způsobující onemocnění, s cílem zlepšit průtok krve v plicích.
Umělá inteligence (AI) a lepší pochopení mechanismů onemocnění mění zdravotní péči. Nicméně stále není známo, jak užitečná by mohla být AI při screeningu, diagnostice a predikci výsledků u pacientů s PAH spojenou se SSc (SSc-PAH). V minulých desetiletích byly vyvinuty screeningové programy využívající klinická data, laboratorní testy a echokardiografii k odhalení PAH před objevením se příznaků. Tyto programy pomohly dříve identifikovat pacienty a snížit úmrtnost. Jejich nízká specificita však může vést k mnoha zbytečným pravostranným katetrizacím srdce. Tento problém se možná zvýšil od aktualizace diagnostických kritérií plicní hypertenze v roce 2022, která nyní používá méně přísné hemodynamické prahové hodnoty, což může ztížit včasnou diagnózu.
Toto je ambispektivní observační studie, která kombinuje retrospektivní data z existujících záznamů pacientů s prospektivním sledováním nově zařazených pacientů.
Cílem je zlepšit včasné odhalení PAH u pacientů se SSc pomocí algoritmů založených na AI, které integrují jednoduchá a reprodukovatelná klinická data, jako jsou elektrokardiogramy a echokardiogramy. Očekává se, že tyto modely AI budou fungovat lépe než tradiční screeningové programy, což umožní dřívější detekci PAH u mnoha pacientů. Dřívější a přesnější screening by také mohl snížit počet zbytečných invazivních procedur, což by prospělo jak klinickým výsledkům, tak prožitku pacientů z jejich zdraví.
Studie také prozkoumá expresi proteinů u pacientů se SSc-PAH, podrobné měření funkce pravé srdeční komory pomocí echokardiografie v klidu a během zátěže a zdravotní stav hlášený pacienty. To pomůže určit, jak užitečné jsou tyto faktory pro predikci výsledků a pro vedení léčby, podporu personalizované péče a zlepšení jak klinických výsledků, tak zdraví hlášeného pacienty.
Prostřednictvím spolupráce referenčních center pro plicní hypertenzi a systémová autoimunitní onemocnění spolu s pacientskými sdruženími si tato studie klade za cíl zajistit, aby se mnoho postižených pacientů mohlo dostat k dřívější a lepší péči, což nakonec zlepší přežití a kvalitu života.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Andalusia
-
Granada, Andalusia, Španělsko, 18007
- Nábor
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
-
Kontakt:
- Marta Garcia Morales Department of Respiratory Medicine
- Telefonní číslo: 958023000
- E-mail: info@ibsgranada.es
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
- Nábor
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Kontakt:
- Amaya Martínez Meñaca Department of Respiratory Medicine
- Telefonní číslo: 942202520
- E-mail: amaya.martinez@scsalud.es
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
- Nábor
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Manuel López Meseguer Department of Respiratory Medicine
- Telefonní číslo: 934893000
- E-mail: manuel.lopez@vallhebron.cat
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Kontakt:
- Andrés Tenes Mayen Department of Respiratory Medicine
- Telefonní číslo: 913368000
- E-mail: jtenes@salud.madrid.org
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28041
- Nábor
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Kontakt:
- Alejandro Cruz Utrilla, MD, PhD
- Telefonní číslo: 635765340
- E-mail: acruzutrilla@gmail.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Studijní populace se skládá z pacientů se systémovou sklerózou (SSc), s plicní arteriální hypertenzí (PAH) i bez ní, kteří byli rekrutováni ze španělského národního registru PAH (REHAP), registru systémové sklerózy na Oddělení revmatologie a národní referenční jednotky CSUR pro plicní hypertenzi v Univerzitní nemocnici 12 de Octubre, stejně jako z participujících center.
Kohorta 1 (vývojová kohorta): 300 pacientů se SSc bez PAH a 50 pacientů se SSc s potvrzenou PAH, retrospektivně vybraných v letech 2016 až 2024.
Kohorta 2 (externí validační kohorta): 200 pacientů se SSc bez PAH a 50 s PAH-SSc, prospektivně rekrutovaných z participujících center a REHAP během prvních 2 let studie.
Kohorta 3 (prognostická kohorta): 100 pacientů s PAH-SSc prospektivně rekrutovaných z REHAP a participujících center mezi lednem 2025 a prosincem 2026.
Popis
Kritéria zařazení:
- Věk ≥ 18 let
- Klinická diagnóza systémové sklerózy (SSc) podle kritérií ACR/EULAR
- Pro kontrolní skupinu (SSc bez PAH): absence plicní arteriální hypertenze; pacienti s izolovanou nebo kombinovanou postkapilární plicní hypertenzí (plicní kapilární tlak > 15 mmHg) nebo plicní hypertenzí Skupiny 3 mohou být zařazeni, maximálně však 20 % této skupiny
- Pro případy (SSc asociovaná PAH): potvrzená PAH pravostrannou katetrizací (střední plicní arteriální tlak > 20 mmHg, plicní kapilární tlak < 15 mmHg, plicní vaskulární rezistence > 2 Woodovy jednotky)
Kritéria vyloučení:
- Chybějící data v hlavních proměnných při diagnóze (klinické hodnocení, krevní testy, elektrokardiogram, transtorakální echokardiogram).
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Vývojová kohorta pro AI model založený na široce dostupných klinických datech.
300 kontrolních subjektů se systémovou sklerózou (SSc) bez plicní hypertenze (PAH) a 50 případů SSc s PAH
|
|
Kohorta 2
Externí validace screeningového modelu: 200 kontrol s SSc bez PAH a 50 případů s PAH spojenou se SSc
|
|
Kohorta 3
Prognostické modely zahrnující analýzu proteinů, zobrazování srdce, PREMS a PROMS: 100 pacientů s PAH-SSc
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Diagnostická přesnost screeningových modelů založených na umělé inteligenci pro plicní arteriální hypertenzi (PAH) u systémové sklerózy (SSc)
Časové okno: Při vstupu do studie (průřezové hodnocení na začátku studie)
|
Senzitivita, specificita a plocha pod ROC křivkou (AUC) algoritmů založených na strojovém učení a Bayesovských sítích ve srovnání s klasickými screeningovými algoritmy, s použitím pravostranné katetrizace srdce jako diagnostického zlatého standardu.
|
Při vstupu do studie (průřezové hodnocení na začátku studie)
|
|
Bezpříznakové přežití u pacientů s plicní hypertenzí asociovanou se systémovou sklerózou
Časové okno: Až 24 měsíců sledování
|
Čas do prvního klinického jevu definovaný jako úmrtí ze všech příčin, hospitalizace v důsledku PAH nebo klinické zhoršení (progrese funkční třídy WHO, pokles vzdálenosti ušlé za 6 minut nebo zhoršení hemodynamiky).
|
Až 24 měsíců sledování
|
|
Kvalita života hlášená pacienty u systémové sklerózy spojené s plicní arteriální hypertenzí
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců
|
Změna skóre kvality života měřená validovanými dotazníky od výchozího stavu po sledování.
|
Výchozí stav a 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelace cirkulujícího aktivinu A s bezpříznakovým přežitím u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců.
|
Korelace mezi plazmatickou koncentrací aktivinu A (pg/mL, měřeno metodou ELISA) a bezpříznakovým přežitím (čas do úmrtí, hospitalizace pro PAH nebo klinického zhoršení) u pacientů s plicní arteriální hypertenzí asociovanou se systémovou sklerózou.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců.
|
|
Korelace cirkulujícího aktivinu B s přežitím bez událostí u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi plazmatickou koncentrací aktivity B (pg/mL, měřeno pomocí ELISA) a bezpříznakovým přežitím u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace cirkulující inhibiny alfa s bezpříznakovým přežitím u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
Korelace mezi plazmatickou koncentrací inhibinu alfa (pg/mL, měřeno metodou ELISA) a bezpříznakovým přežitím u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
|
Korelace cirkulujícího folistatinu s přežitím bez onemocnění u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi plazmatickou koncentrací folistatinu (pg/mL, měřeno pomocí ELISA) a přežitím bez onemocnění u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace cirkulujícího FSTL3 s přežitím bez příhod u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi plazmatickou koncentrací FSTL3 (pg/mL, měřeno pomocí ELISA) a bezpříznakovým přežíváním u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace RVFAC s přežitím bez příhod u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi RVFAC (%) měřenými 2D transtorakální echokardiografií a přežitím bez příhod (čas do úmrtí, hospitalizace pro PAH nebo klinického zhoršení).
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace TAPSE s bezpříznakovým přežitím u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
Korelace mezi TAPSE (cm, měřeno pomocí 2D echokardiografie) a přežitím bez událostí u pacientů s SSc-PAH.
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
|
Korelace globálního podélného napětí pravé komory s přežitím bez příhod u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi globálním podélným přetvořením pravé komory (%) měřeným 2D echokardiografií a přežitím bez příhod u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace tahu volné stěny pravé komory s přežitím bez příhod u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi deformací volné stěny pravé komory (%) měřenou 2D echokardiografií a přežitím bez příhod u pacientů se SSc-PAH
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
|
Korelace systolického tlaku v plicnici s událostmi bez přežití u SSc-PAH
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Korelace mezi PSAP (mmHg, měřeno pomocí 2D echokardiografie v klidu a při zátěži) a bezpříznakovým přežitím u pacientů se SSc-PAH.
|
Od výchozí hodnoty do 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 25/046_ARENAS
- PI24/1880 (Jiné číslo grantu/financování: Instituto de Salud Carlos III (ISCIII))
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .