Studio multicentrico sullo sviluppo di modelli di screening dell'ipertensione arteriosa polmonare basati sull'intelligenza artificiale per pazienti con sclerodermia (ARENAS)
"Intelligenza Artificiale nella PAH-SSc (ARENAS) "
L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una condizione rara e grave che può essere associata alla Sclerosi Sistemica (SSc), peggiorando significativamente la prognosi di quest'ultima malattia. I programmi di screening basati su dati clinici, di laboratorio, test di funzionalità polmonare, elettrocardiografici ed ecocardiografici si sono dimostrati in grado di consentire una diagnosi precoce e migliorare la prognosi della PAH associata a SSc. Tuttavia, i criteri emodinamici per la diagnosi di PAH sono recentemente cambiati, e l'utilità di questi programmi di screening in questo nuovo contesto è sconosciuta.
L'obiettivo primario di questo studio è sviluppare un programma di screening per la PAH in pazienti con SSc attraverso l'utilizzo di diversi algoritmi di intelligenza artificiale, confrontando questi algoritmi con i programmi di screening classici. Questi algoritmi saranno validati esternamente in diversi ospedali in Spagna.
Come obiettivi secondari, lo studio valuterà l'utilità di varie proteine coinvolte nelle vie metaboliche correlate allo sviluppo della PAH, così come alcuni parametri della funzione ventricolare destra e misure dell'impatto sulla qualità della vita, nella valutazione prognostica della PAH associata a SSc.
A tal fine, verranno utilizzati dati clinici semplici e riproducibili, come elettrocardiogramma, ecocardiogramma e diverse scale di qualità della vita ottenute dai principali registri di PAH e SSc. Tecniche di machine learning e reti bayesiane saranno applicate per generare modelli di intelligenza artificiale per lo screening e la valutazione prognostica.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una malattia rara e grave, che colpisce meno di 50 persone per milione di abitanti. La sua diagnosi richiede il cateterismo cardiaco destro, una procedura invasiva. La PAH è una condizione diversificata ed è spesso associata a malattie autoimmuni come la sclerosi sistemica (SSc), che colpisce circa 277 persone per milione di abitanti in Spagna, il che significa che oltre 12.000 persone potrebbero avere la malattia nel paese. La PAH si sviluppa in circa il 10% dei pazienti con SSc ed è la principale causa di morte in questo gruppo. Sebbene non esista una cura, i farmaci vasodilatatori polmonari hanno aiutato i pazienti a vivere più a lungo, a volte a scapito di una ridotta qualità della vita.
Nelle fasi più avanzate della PAH, sono spesso necessarie terapie continue endovenose o sottocutanee. I trattamenti tradizionali si concentrano principalmente sull'allargamento dei vasi sanguigni nei polmoni per ridurre i problemi cardiaci. Più recentemente, sono stati sviluppati nuovi farmaci che agiscono direttamente sui meccanismi che causano la malattia, con l'obiettivo di migliorare il flusso sanguigno nei polmoni.
L'intelligenza artificiale (IA) e una migliore comprensione dei meccanismi della malattia stanno cambiando l'assistenza sanitaria. Tuttavia, non è ancora noto quanto possa essere utile l'IA nello screening, nella diagnosi e nella previsione degli esiti nei pazienti con PAH associata a SSc (SSc-PAH). Nelle decadi passate, sono stati sviluppati programmi di screening che utilizzano dati clinici, test di laboratorio ed ecocardiografia per rilevare la PAH prima che compaiano i sintomi. Questi programmi hanno contribuito a identificare i pazienti in anticipo e a ridurre la mortalità. Tuttavia, la loro bassa specificità può portare a molti cateterismi cardiaci destri non necessari. Questo problema potrebbe essere aumentato dall'aggiornamento del 2022 dei criteri diagnostici per l'ipertensione polmonare, che ora utilizzano soglie emodinamiche meno rigide, potenzialmente rendendo più difficile la diagnosi precoce.
Questo è uno studio osservazionale ambispettivo, che combina dati retrospettivi dalle cartelle cliniche esistenti dei pazienti con il follow-up prospettico di pazienti appena arruolati.
L'obiettivo è migliorare il rilevamento precoce della PAH nei pazienti con SSc utilizzando algoritmi basati sull'IA che integrano dati clinici semplici e riproducibili, come elettrocardiogrammi ed ecocardiogrammi. Si prevede che questi modelli di IA funzioneranno meglio dei tradizionali programmi di screening, consentendo il rilevamento precoce della PAH in molti pazienti. Uno screening più precoce e accurato potrebbe anche ridurre il numero di procedure invasive non necessarie, a vantaggio sia degli esiti clinici che dell'esperienza dei pazienti con la propria salute.
Lo studio esaminerà anche l'espressione proteica nei pazienti con SSc-PAH, misure dettagliate della funzione cardiaca destra utilizzando l'ecocardiografia a riposo e durante l'esercizio, e lo stato di salute riportato dai pazienti. Questo aiuterà a determinare quanto utili siano questi fattori per prevedere gli esiti e per guidare il trattamento, supportando cure più personalizzate e migliorando sia i risultati clinici che la salute riportata dai pazienti.
Attraverso la collaborazione di centri di riferimento per l'ipertensione polmonare e le malattie autoimmuni sistemiche, insieme alle associazioni di pazienti, questo studio mira a garantire che molti pazienti affetti possano accedere a cure più precoci e migliori, migliorando infine la sopravvivenza e la qualità della vita.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Andalusia
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Granada, Andalusia, Spagna, 18007
- Reclutamento
- Hospital Universitario Clínico San Cecilio
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Contatto:
- Marta Garcia Morales Department of Respiratory Medicine
- Numero di telefono: 958023000
- Email: info@ibsgranada.es
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Spagna, 39008
- Reclutamento
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
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Contatto:
- Amaya Martínez Meñaca Department of Respiratory Medicine
- Numero di telefono: 942202520
- Email: amaya.martinez@scsalud.es
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Contatto:
- Manuel López Meseguer Department of Respiratory Medicine
- Numero di telefono: 934893000
- Email: manuel.lopez@vallhebron.cat
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Madrid
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Madrid, Madrid, Spagna, 28034
- Reclutamento
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Contatto:
- Andrés Tenes Mayen Department of Respiratory Medicine
- Numero di telefono: 913368000
- Email: jtenes@salud.madrid.org
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Madrid, Madrid, Spagna, 28041
- Reclutamento
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Contatto:
- Alejandro Cruz Utrilla, MD, PhD
- Numero di telefono: 635765340
- Email: acruzutrilla@gmail.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
La popolazione dello studio è composta da pazienti con sclerosi sistemica (SSc), con e senza ipertensione arteriosa polmonare (PAH), reclutati dal registro nazionale spagnolo per la PAH (REHAP), dal registro della sclerosi sistemica del Dipartimento di Reumatologia e dall'unità nazionale di riferimento CSUR per l'ipertensione polmonare presso l'Hospital Universitario 12 de Octubre, nonché dai centri partecipanti.
Cohorte 1 (coorte di sviluppo): 300 pazienti con SSc senza PAH e 50 pazienti con SSc con PAH confermata, selezionati retrospettivamente dal 2016 al 2024.
Cohorte 2 (coorte di validazione esterna): 200 pazienti con SSc senza PAH e 50 con PAH-SSc, reclutati prospetticamente dai centri partecipanti e da REHAP durante i primi 2 anni dello studio.
Cohorte 3 (coorte prognostica): 100 pazienti con PAH-SSc reclutati prospetticamente da REHAP e dai centri partecipanti tra gennaio 2025 e dicembre 2026.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 18 anni
- Diagnosi clinica di sclerosi sistemica (SSc) secondo i criteri ACR/EULAR
- Per i controlli (SSc senza ipertensione arteriosa polmonare): assenza di ipertensione arteriosa polmonare; i pazienti con ipertensione polmonare post-capillare isolata o combinata (pressione capillare polmonare > 15 mmHg) o ipertensione polmonare del Gruppo 3 possono essere inclusi, limitati al 20% di questo gruppo
- Per i casi (ipertensione arteriosa polmonare associata a SSc): ipertensione arteriosa polmonare confermata da cateterismo cardiaco destro (pressione arteriosa polmonare media > 20 mmHg, pressione capillare polmonare < 15 mmHg, resistenza vascolare polmonare > 2 Unità di Wood)
Criteri di esclusione:
- Dati mancanti nelle variabili principali alla diagnosi (valutazione clinica, esami del sangue, elettrocardiogramma, ecocardiogramma transtoracico).
- Incapacità di fornire il consenso informato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cohorte 1
Cohorte di sviluppo per un modello di intelligenza artificiale basato su dati clinici ampiamente disponibili.
300 controlli con Sclerosi Sistemica (SSc) senza Ipertensione Polmonare (PAH) e 50 casi di SSc con PAH
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Cohorte 2
Validazione esterna del modello di screening: 200 controlli con SSc senza PAH e 50 casi con PAH associati a SSc
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Cohorte 3
Modelli prognostici inclusi analisi proteica, imaging cardiaco, PREMS e PROMS: 100 pazienti con PAH-SSc
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Accuratezza diagnostica dei modelli di screening basati sull'IA per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) nella sclerosi sistemica (SSc)
Lasso di tempo: Al basale (valutazione trasversale all'ingresso nello studio)
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Sensibilità, specificità e area sotto la curva ROC (AUC) degli algoritmi basati su machine learning e reti bayesiane confrontati con gli algoritmi di screening classici, utilizzando il cateterismo cardiaco destro come gold standard diagnostico.
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Al basale (valutazione trasversale all'ingresso nello studio)
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Sopravvivenza libera da eventi in pazienti con PAH associata a sclerosi sistemica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi di follow-up
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Tempo al primo evento clinico definito come mortalità per tutte le cause, ospedalizzazione dovuta a ipertensione arteriosa polmonare o peggioramento clinico (progressione della classe funzionale dell'OMS, riduzione della distanza percorsa in 6 minuti o peggioramento emodinamico).
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Fino a 24 mesi di follow-up
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Qualità della vita riportata dal paziente nella PAH associata alla sclerosi sistemica
Lasso di tempo: Baseline e 24 mesi
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Variazione dei punteggi di qualità della vita misurati con questionari convalidati dal basale al follow-up.
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Baseline e 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Correlazione della activina A circolante con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi.
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Correlazione tra la concentrazione plasmatica di activina A (pg/mL, misurata mediante ELISA) e la sopravvivenza libera da eventi (tempo fino al decesso, ospedalizzazione per ipertensione arteriosa polmonare o peggioramento clinico) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerodermia sistemica.
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Dal basale a 24 mesi.
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Correlazione della attività B circolante con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la concentrazione plasmatica di activina B (pg/mL, misurata mediante ELISA) e la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione della inibina alfa circolante con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la concentrazione plasmatica di inhibina alfa (pg/mL, misurata mediante ELISA) e la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione della follistatina circolante con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la concentrazione plasmatica di follistatina (pg/mL, misurata mediante ELISA) e la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione dei livelli circolanti di FSTL3 con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la concentrazione plasmatica di FSTL3 (pg/mL, misurata mediante ELISA) e la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione di RVFAC con la sopravvivenza libera da eventi in SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la frazione di variazione d'area del ventricolo destro (RVFAC, %) misurata mediante ecocardiografia transtoracica 2D e la sopravvivenza libera da eventi (tempo fino al decesso, ospedalizzazione per ipertensione polmonare arteriosa o peggioramento clinico).
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione del TAPSE con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra TAPSE (cm, misurata mediante ecocardiografia 2D) e sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo destro con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra la deformazione longitudinale globale del ventricolo destro (%) misurata mediante ecocardiografia 2D e la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Correlazione della deformazione della parete libera del ventricolo destro con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale ai 24 mesi
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Correlazione tra strain della parete libera del ventricolo destro (%) misurato tramite ecocardiografia 2D e sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH
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Dal basale ai 24 mesi
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Correlazione della pressione sistolica dell'arteria polmonare con la sopravvivenza libera da eventi nella SSc-PAH
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
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Correlazione tra PSAP (mmHg, misurata mediante ecocardiografia 2D a riposo e durante esercizio) e sopravvivenza libera da eventi in pazienti con SSc-PAH.
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Dal basale a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 25/046_ARENAS
- PI24/1880 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Instituto de Salud Carlos III (ISCIII))
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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