Prospektivní klinická studie o exosomech odvozených z mezenchymálních kmenových buněk lidské pupečníkové šňůry pro léčbu dětského autismu (EXO-ASD)
12. dubna 2026 aktualizováno: Dongfang People's Hospital
Tato klinická studie si klade za cíl vyhodnotit, zda nosní sprej obsahující exosomy odvozené z mezenchymálních kmenových buněk lidského pupečníku (hUC-MSC-EXOs) může bezpečně a účinně zlepšit hlavní příznaky u dětí ve věku 3–7 let s poruchou autistického spektra (ASD). Jedná se o 24týdenní, randomizovanou, kontrolovanou, otevřenou studii. Čtyřicet dětských pacientů s ASD bude náhodně rozděleno v poměru 1:1 do dvou skupin: aktivní léčebné skupiny s nosním sprejem s exosomy a kontrolní skupiny bez zásahu. Léčebná skupina bude dostávat nosní sprej každý druhý den, celkem 10 aplikací během studie. Kontrolní skupina bez zásahu nedostane žádnou experimentální léčbu, ale bude podstupovat stejná hodnocení a bezpečnostní kontroly současně s léčebnou skupinou. Tento design má za cíl sledovat bezpečnost a účinnost nosního spreje s hUC-MSC-EXOs.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Zhongmin Liu
- Telefonní číslo: +86-0898-38932608
- E-mail: dfsrmyykjk@126.com
Studijní místa
-
-
Hainan
-
Dongfang, Hainan, Čína
- Nábor
- Dongfang People's Hospital
-
Kontakt:
- Zhongmin Liu
- Telefonní číslo: +86-0898-25522727
- E-mail: wujunCh4773@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza splňuje kritéria PAS dle MKN-11 nebo klinické diagnostické standardy PAS dle DSM-5.
- Po ≥3 měsících standardizované behaviorální intervence nebylo pozorováno významné zlepšení základních příznaků.
- Skóre ≥30 na CARS2, což indikuje mírnou až středně těžkou nebo těžší formu autismu.
- Věk 3 (včetně) až 7 (včetně) let, bez ohledu na pohlaví.
- Dobrovolná účast v této klinické studii, s písemným informovaným souhlasem poskytnutým zákonným zástupcem pacienta, a ochota podrobit se vyšetřením, léčbě a spolupracovat při kontrolních návštěvách.
- Podle posouzení vyšetřovatele je pacient schopen porozumět a dodržovat požadavky studie.
Kritéria pro vyloučení:
- Anamnéza závažných alergických reakcí.
- Jakákoli závažná duševní porucha nebo jiné typy poruch autistického spektra.
- Anamnéza epileptických záchvatů v posledních šesti měsících.
- Autismus sekundární k epilepsii, cerebrovaskulárnímu onemocnění nebo traumatickému poranění mozku.
- Závažnost onemocnění hodnocená jako normální, hraniční duševní porucha nebo mírná duševní porucha na škále klinického globálního dojmu.
- Středně těžké nebo těžké extrapyramidové příznaky nebo tardivní dyskineze.
- Závažné sebepoškozující chování.
- Aktivní systémové nebo závažné lokalizované infekce, včetně viru lidské imunodeficience, syfilis a hepatitidy.
- Autoimunitní onemocnění.
- Poškození hlavních orgánů.
- Závažná plicní nebo hematologická onemocnění, malignity nebo imunodeficience.
- Současné léčby, které mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti a účinnosti terapie kmenovými buňkami.
- Účast v jiných klinických studiích v posledních třech měsících.
- Další klinické stavy, které vyšetřovatelé považují za nevhodné pro zařazení do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: hUC-MSC-EXOs Nosní Sprej Skupina
|
Celková terapeutická dávka je stanovena na 400 miliard částic hUC-MSC-EXOs.
Každá nosní aplikace podává 40 miliard částic, přičemž celkem 10 aplikací dokončí plný cyklus.
Léčba je podávána v režimu obden.
|
|
Žádný zásah: Kontrolní skupina bez zásahu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Týden 2, Týden 6, Týden 24
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou bude hodnocen a klasifikován podle Běžné terminologické kritéria pro nežádoucí příhody verze 5.0.
Počet účastníků, kteří zažijí jakoukoli nežádoucí příhodu související s léčbou, bude zaznamenán a nahlášen.
|
Týden 2, Týden 6, Týden 24
|
|
Skóre škály dětského autismu, druhé vydání (CARS-2)
Časové okno: Týden 6, Týden 24
|
Popis škály: CARS-2 je 15položková škála pro hodnocení chování používaná k diagnostice a posouzení závažnosti PAS. Rozsah skóre: 15 až 60. Interpretace: Vyšší skóre znamená horší výsledek. |
Týden 6, Týden 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Autism Behavior Checklist (ABC)
Časové okno: Týden 6, Týden 24
|
Popis škály: ABC je kontrolní seznam s 57 položkami používaný k screeningu a hodnocení chování spojeného s PAS. Rozsah skóre: 0 až 158. Interpretace: Vyšší skóre indikuje horší výsledek. |
Týden 6, Týden 24
|
|
Hladina tumor nekrotizujícího faktoru-alfa (TNF-α) v séru
Časové okno: Týden 6, Týden 24
|
Sérová koncentrace zánětlivého cytokinu TNF-α.
Jednotkou měření je pg/mL.
|
Týden 6, Týden 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2025
První zveřejněno (Aktuální)
24. listopadu 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2025-DFKYLL-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .