Prospectieve klinische studie naar door menselijke navelstreng mesenchymale stamcellen afgeleide exosomen voor de behandeling van autisme bij kinderen (EXO-ASD)
25 augustus 2026 bijgewerkt door: Dongfang People's Hospital
Prospectieve klinische studie naar menselijke exosomen afgeleid van mesenchymale stamcellen uit navelstreng voor de behandeling van kinderlijke autisme
Deze klinische studie heeft als doel te evalueren of een neusspray met exosomen afkomstig van menselijke navelstreng mesenchymale stamcellen (hUC-MSC-EXOs) veilig en effectief de kernsymptomen kan verbeteren bij kinderen van 3-7 jaar met een autismespectrumstoornis (ASS).
Het is een 24 weken durende, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label studie.
Veertig pediatrische patiënten met ASS worden willekeurig in een 1:1-verhouding toegewezen aan twee groepen: een actieve exosoom neusspray behandelgroep en een controle groep zonder interventie.
De behandelgroep krijgt de neusspray om de dag, in totaal 10 toedieningen gedurende de studie.
De controle groep zonder interventie krijgt geen experimentele behandeling, maar ondergaat dezelfde beoordelingen en veiligheidscontroles gelijktijdig met de behandelgroep.
Dit ontwerp heeft als doel de veiligheid en werkzaamheid van de hUC-MSC-EXOs neusspray te monitoren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Zhongmin Liu
- Telefoonnummer: +86-0898-38932608
- E-mail: dfsrmyykjk@126.com
Studie Locaties
-
-
Hainan
-
Dongfang, Hainan, China
- Werving
- Dongfang People's Hospital
-
Contact:
- Zhongmin Liu
- Telefoonnummer: +86-0898-25522727
- E-mail: wujunCh4773@163.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Diagnose voldoet aan de ICD-11 ASS-criteria of DSM-5 ASS klinische diagnostische normen.
- Geen significante verbetering in kerntekenen werd waargenomen na ≥3 maanden gestandaardiseerde gedragsinterventie.
- Score ≥30 op de CARS2, wat wijst op mild-tot-matige of ernstigere autisme.
- Leeftijd 3 (inclusief) tot 7 (inclusief) jaar, ongeacht geslacht.
- Vrijwillige deelname aan deze klinische studie, met schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekt door de wettelijke voogd van de patiënt, en bereidheid om onderzoeken, behandeling te ondergaan en samen te werken met vervolgbezoeken.
- Naar het oordeel van de onderzoeker is de patiënt in staat om de studievoorwaarden te begrijpen en na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van ernstige allergische reacties.
- Enige ernstige psychische stoornis of andere vormen van autismespectrumstoornissen.
- Geschiedenis van epileptische aanvallen in de afgelopen zes maanden.
- Autisme secundair aan epilepsie, cerebrovasculaire aandoening of traumatisch hersenletsel.
- Ernst van de ziekte beoordeeld als normaal, borderline psychische stoornis of milde psychische stoornis op de Clinical Global Impression-schaal.
- Matige of ernstige extrapiramidale symptomen of tardieve dyskinesie.
- Ernstig zelfbeschadigend gedrag.
- Actieve systemische of ernstige gelokaliseerde infecties, inclusief humaan immunodeficiëntievirus, syfilis en hepatitis.
- Auto-immuunziekten.
- Grote orgaanstoornis.
- Ernstige long- of hematologische aandoeningen, maligniteiten of immunodeficiëntie.
- Gelijktijdige behandelingen die de veiligheids- en effectiviteitsevaluatie van stamceltherapie kunnen verstoren.
- Deelname aan andere klinische onderzoeken in de afgelopen drie maanden.
- Andere klinische aandoeningen die door onderzoekers als ongeschikt worden geacht voor studie-insluiting.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: hUC-MSC-EXOs Neusspray Groep
|
De totale therapeutische dosering is vastgesteld op 400 miljard hUC-MSC-EXOs-deeltjes.
Elke nasale toediening levert 40 miljard deeltjes, waarbij in totaal 10 toedieningen de volledige kuur voltooien.
De behandeling wordt toegediend volgens een schema met een tussenpoos van één dag.
|
|
Geen tussenkomst: Geen-interventie Controlegroep
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelinggerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 2, Week 6, Week 24
|
De incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen zal worden beoordeeld en gegradeerd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 5.0.
Het aantal deelnemers dat enige behandeling-gerelateerde bijwerking ervaart, zal worden geregistreerd en gerapporteerd.
|
Week 2, Week 6, Week 24
|
|
Childhood Autism Rating Scale, Tweede Editie (CARS-2) Score
Tijdsspanne: Week 6, Week 24
|
Schalenbeschrijving: De CARS-2 is een gedragsbeoordelingsschaal met 15 items die wordt gebruikt om ASS te diagnosticeren en de ernst ervan te beoordelen. Scorebereik: 15 tot 60. Interpretatie: Een hogere score duidt op een slechtere uitkomst. |
Week 6, Week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Autisme Gedrag Checklist (ABC)
Tijdsspanne: Week 6, Week 24
|
Schaalbeschrijving: De ABC is een checklist van 57 items die wordt gebruikt om gedragingen te screenen en te beoordelen die geassocieerd zijn met ASS. Scorebereik: 0 tot 158. Interpretatie: Een hogere score duidt op een slechtere uitkomst. |
Week 6, Week 24
|
|
Serumgehalte van Tumor Necrose Factor-Alfa (TNF-α)
Tijdsspanne: Week 6, Week 24
|
Serumconcentratie van de ontstekingscytokine TNF-α.
De meeteenheid is pg/mL. |
Week 6, Week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
30 augustus 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 november 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 november 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2025-DFKYLL-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .