Prospektiv klinisk studie om humane navlestreng-mesenchymale stamcellederiverte eksosomer for behandling av barneautisme (EXO-ASD)
25. august 2026 oppdatert av: Dongfang People's Hospital
Prospektiv klinisk studie om humane navlestreng mesenchymale stamcelle-avledede eksosomer for behandling av barneautisme
Denne kliniske studien har som mål å evaluere om en nesesprey som inneholder eksosomer avledet fra humane navlestrengs mesenkymale stamceller (hUC-MSC-EXOs) trygt og effektivt kan forbedre kjernesymptomer hos barn i alderen 3-7 år med autismespekterforstyrrelse (ASD).
Det er en 24-ukers, randomisert, kontrollert, åpen studie.
Førti pediatriske pasienter med ASD vil bli tilfeldig tildelt i forholdet 1:1 til to grupper: en aktiv eksosom-nesesprey-behandlingsgruppe og en ingen-intervensjons kontrollgruppe.
Behandlingsgruppen vil motta nesespreyen annenhver dag, totalt 10 doseringer gjennom hele studien.
Ingen-intervensjons kontrollgruppen vil ikke motta noen eksperimentell behandling, men vil gjennomgå de samme vurderingene og sikkerhetskontrollene samtidig som behandlingsgruppen.
Denne utformingen har som mål å overvåke sikkerheten og effektiviteten til hUC-MSC-EXOs-nesespreyen.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Zhongmin Liu
- Telefonnummer: +86-0898-38932608
- E-post: dfsrmyykjk@126.com
Studiesteder
-
-
Hainan
-
Dongfang, Hainan, Kina
- Rekruttering
- Dongfang People's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Zhongmin Liu
- Telefonnummer: +86-0898-25522727
- E-post: wujunCh4773@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnosen oppfyller ICD-11 ASD-kriterier eller DSM-5 ASD kliniske diagnostiske standarder.
- Ingen betydelig forbedring i kjerneymptomer ble observert etter ≥3 måneder med standardisert atferdsintervensjon.
- Score ≥30 på CARS2, som indikerer mild-til-moderat eller mer alvorlig autisme.
- Alder 3 (inkludert) til 7 (inkludert) år, uavhengig av kjønn
- Frivillig deltakelse i denne kliniske studien, med skriftlig informert samtykke gitt av pasientens foresatte, og vilje til å gjennomgå undersøkelser, behandling og samarbeide med oppfølgingsbesøk.
- I forskerens vurdering er pasienten i stand til å forstå og følge studiekravene.
Eksklusjonskriterier:
- Historie med alvorlige allergiske reaksjoner.
- Noen alvorlig psykisk lidelse eller andre typer autismespekterforstyrrelser.
- Historie med epileptiske anfall innen de siste seks månedene.
- Autisme sekundær til epilepsi, cerebrovaskulær sykdom eller traumatisk hjerneskade.
- Sykdomsalvorlighet vurdert som normal, grense psykisk lidelse eller mild psykisk lidelse på Clinical Global Impression-skalaen.
- Moderate eller alvorlige ekstrapyramidale symptomer eller tardiv dyskinesi.
- Alvorlig selvskadende atferd.
- Aktive systemiske eller alvorlige lokale infeksjoner, inkludert humant immunbruksvirus, syfilis og hepatitt.
- Autoimmune sykdommer.
- Større organskade.
- Alvorlige lunge- eller blodsykdommer, maligniteter eller immundefekt.
- Samtidige behandlinger som kan forstyrre sikkerhets- og effektvurderingen av stamcelleterapi.
- Deltakelse i andre kliniske studier innen de siste tre månedene.
- Andre kliniske tilstander som forskere anser som uegnet for studieinkludering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: hUC-MSC-EXOs nesespray-gruppe
|
Den totale terapeutiske doseringen er satt til 400 milliarder hUC-MSC-EXOs-partikler.
Hver nasal administrering leverer 40 milliarder partikler, med totalt 10 administreringer som fullfører hele behandlingsforløpet.
Behandlingen administreres på en annenhver dags-plan.
|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe uten intervensjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Uke 2, Uke 6, Uke 24
|
Forekomsten av behandlingsrelaterte bivirkninger vil bli vurdert og gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0.
Antall deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger vil bli registrert og rapportert.
|
Uke 2, Uke 6, Uke 24
|
|
Childhood Autism Rating Scale, Second Edition (CARS-2) Score
Tidsramme: Uke 6, Uke 24
|
Skala Beskrivelse: CARS-2 er en 15-punkts atferdsvurderingsskala som brukes til å diagnostisere og vurdere alvorlighetsgraden av ASD. Skårintervall: 15 til 60. Tolkning: En høyere skår indikerer et dårligere utfall. |
Uke 6, Uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Autisme Atferdssjekkliste (ABC)
Tidsramme: Uke 6, Uke 24
|
Skala beskrivelse: ABC er en sjekkliste med 57 elementer som brukes til å screene for og vurdere atferd knyttet til ASD. Skårintervall: 0 til 158. Tolkning: En høyere skår indikerer et dårligere utfall. |
Uke 6, Uke 24
|
|
Serumnivå av tumornekrosefaktor-alfa (TNF-α)
Tidsramme: Uke 6, Uke 24
|
Serumkonsentrasjon av den inflammatoriske cytokinen TNF-α.
Måleenheten er pg/mL. |
Uke 6, Uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2025
Primær fullføring (Antatt)
30. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2025
Først lagt ut (Faktiske)
24. november 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2025-DFKYLL-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .