Perspektiivinen kliininen tutkimus ihmisen napanuoran mesenkyymisoluista peräisin olevien eksosomien käytöstä lapsuusiän autismin hoidossa (EXO-ASD)
tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Dongfang People's Hospital
Prospektiivinen kliininen tutkimus ihmisen napanuoran mesenkymaalisista kantasoluista peräisin olevista eksosomeista lapsuusiän autismin hoidossa
Tämä kliininen tutkimus pyrkii arvioimaan, voiko nenäsumute, joka sisältää ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen eksosomeja (hUC-MSC-EXOs), turvallisesti ja tehokkaasti parantaa autismikirjon häiriön (ASD) ydinoireita 3–7-vuotiailla lapsilla. Kyseessä on 24-viikkoinen, satunnaistettu, kontrolloitu, avoimen leiman koe. Neljäkymmentä lasta, joilla on ASD, satunnaistetaan 1:1-suhteessa kahteen ryhmään: aktiiviseen eksosomienenäsumuteryhmään ja ei-interventiokontrolliryhmään. Hoitoryhmä saa nenäsumutetta joka toinen päivä, yhteensä 10 annosta koko tutkimuksen aikana. Ei-interventiokontrolliryhmä ei saa kokeellista hoitoa, mutta heille suoritetaan samat arvioinnit ja turvallisuustarkastukset samanaikaisesti hoitoryhmän kanssa. Tällä suunnittelulla pyritään valvomaan hUC-MSC-EXOs-nenäsumutteen turvallisuutta ja tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Zhongmin Liu
- Puhelinnumero: +86-0898-38932608
- Sähköposti: dfsrmyykjk@126.com
Opiskelupaikat
-
-
Hainan
-
Dongfang, Hainan, Kiina
- Rekrytointi
- Dongfang People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Zhongmin Liu
- Puhelinnumero: +86-0898-25522727
- Sähköposti: wujunCh4773@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi täyttää ICD-11 ASD-kriteerit tai DSM-5 ASD-kliiniset diagnostiset standardit.
- Merkittävää parannusta ydinoireissa ei havaittu vähintään 3 kuukauden standardoidun käyttäytymisintervention jälkeen.
- Pistemäärä vähintään 30 CARS2-testissä, mikä osoittaa lievästä kohtalaiseen tai vakavampaan autismiin.
- Ikä 3 (mukaan lukien) - 7 (mukaan lukien) vuotta, sukupuolesta riippumatta.
- Vapaaehtoinen osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen, potilaan laillisen huoltajan antama kirjallinen tietoon perustuva suostumus sekä halukkuus suorittaa tutkimukset, hoito ja yhteistyö seurantakäynteihin.
- Tutkijan arvion mukaan potilas kykenee ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Anamneesissä vakavia allergisia reaktioita.
- Mikä tahansa vakava mielenterveyden häiriö tai muun tyyppiset autismikirjon häiriöt.
- Anamneesissä epileptisiä kohtauksia viimeisen kuuden kuukauden aikana.
- Epilepsian, aivosuonitautien tai aivovamman aiheuttama sekundaarinen autismi.
- Sairauden vakavuus luokiteltu normaaliksi, raja-alueiseksi mielenterveyden häiriöksi tai lieväksi mielenterveyden häiriöksi Clinical Global Impression -asteikolla.
- Kohtalaiset tai vakavat ekstrapyramidaaliset oireet tai myöhäisdiskinesia.
- Vakava itsensä vahingoittaminen.
- Aktiiviset systeemiset tai vakavat paikalliset infektiot, mukaan lukien HI-virus, syfilis ja hepatiitti.
- Autoimmuunitaudit.
- Suurten elinten vajaatoiminta.
- Vakavat keuhko- tai veritaudit, maligniteetit tai immunivajaus.
- Samaan aikaan käytettävät hoidot, jotka voivat häiritä kantasoluhoidon turvallisuus- ja tehoarviointia.
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Muut kliiniset tilanteet, jotka tutkijat pitävät sopimattomina tutkimukseen sisällyttämiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hUC-MSC-EXOs nenäsumuteryhmä
|
Kokonaislääkehoidon annos on 400 miljardia hUC-MSC-EXOs-hiukkasta.
Jokainen nenän kautta tapahtuva annostelu sisältää 40 miljardia hiukkasta, ja koko hoitokausi suoritetaan 10 annostelulla. Hoitoa annostellaan joka toinen päivä. |
|
Ei väliintuloa: Ei-interventio-kontrolliryhmä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Viikko 2, Viikko 6, Viikko 24
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyyttä arvioidaan ja luokitellaan haittatapahtumien yhteisten termikriteerien versio 5.0 mukaisesti.
Hoitoon liittyvän haittatapahtuman kokeneiden osallistujien määrä kirjataan ja raportoidaan.
|
Viikko 2, Viikko 6, Viikko 24
|
|
Lapsuusiän autismin arviointiasteikko, toinen painos (CARS-2) -pistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 6, Viikko 24
|
Asteikon kuvaus: CARS-2 on 15-kohdainen käyttäytymisen arviointiasteikko, jota käytetään autismikirjon häiriön (ASD) diagnosoimiseen ja vaikeusasteen arviointiin. Pistemäärän alue: 15–60. Tulkinta: Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen. |
Viikko 6, Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autismin käyttäytymisen tarkistuslista (ABC)
Aikaikkuna: Viikko 6, Viikko 24
|
Mittarin kuvaus: ABC on 57 kohdan tarkistuslista, jota käytetään ASD:hen liittyvien käyttäytymismallien seulomiseen ja arviointiin. Pistemäärän alue: 0–158. Tulkinta: Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan tulokseen. |
Viikko 6, Viikko 24
|
|
Tumorinekroositekijä-alfan (TNF-α) seerumipitoisuus
Aikaikkuna: Viikko 6, Viikko 24
|
Tulehduksellisen sytokiinin TNF-α seerumpitoisuus.
Mittayksikkö on pg/mL.
|
Viikko 6, Viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. marraskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025-DFKYLL-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .