Prospektywne badanie kliniczne dotyczące egzosomów pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny ludzkiej w leczeniu dziecięcego autyzmu (EXO-ASD)
25 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Dongfang People's Hospital
Prospektywne badanie kliniczne dotyczące zastosowania egzosomów pochodzących z mezenchymalnych komórek macierzystych ludzkiej pępowiny w leczeniu dziecięcego autyzmu
To badanie kliniczne ma na celu ocenę, czy aerozol do nosa zawierający egzosomy pochodzące z mezenchymalnych komórek macierzystych ludzkiej pępowiny (hUC-MSC-EXOs) może bezpiecznie i skutecznie poprawić podstawowe objawy u dzieci w wieku 3-7 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).
Jest to 24-tygodniowe, randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie.
Czterdziestu pacjentów pediatrycznych z ASD zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do dwóch grup: grupy aktywnego leczenia aerozolem do nosa z egzosomami oraz grupy kontrolnej bez interwencji.
Grupa leczona będzie otrzymywać aerozol do nosa co drugi dzień, łącznie 10 podań w trakcie badania.
Grupa kontrolna bez interwencji nie będzie otrzymywać żadnego leczenia eksperymentalnego, ale będzie poddawana tym samym ocenom i kontrolom bezpieczeństwa równocześnie z grupą leczoną.
To podejście ma na celu monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności aerozolu do nosa z hUC-MSC-EXOs.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
60
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Zhongmin Liu
- Numer telefonu: +86-0898-38932608
- E-mail: dfsrmyykjk@126.com
Lokalizacje studiów
-
-
Hainan
-
Dongfang, Hainan, Chiny
- Rekrutacyjny
- Dongfang People's Hospital
-
Kontakt:
- Zhongmin Liu
- Numer telefonu: +86-0898-25522727
- E-mail: wujunCh4773@163.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Rozpoznanie spełnia kryteria ICD-11 dla ASD lub kliniczne standardy diagnostyczne ASD według DSM-5.
- Nie zaobserwowano znaczącej poprawy podstawowych objawów po ≥3 miesiącach standaryzowanej interwencji behawioralnej.
- Wynik ≥30 w skali CARS2, wskazujący na łagodny do umiarkowany lub cięższy autyzm.
- Wiek od 3 (włącznie) do 7 (włącznie) lat, niezależnie od płci.
- Dobrowolny udział w tym badaniu klinicznym, z pisemną świadomą zgodą opiekuna prawnego pacjenta oraz gotowość do poddania się badaniom, leczeniu i współpracy przy wizytach kontrolnych.
- Według oceny badacza, pacjent jest zdolny do zrozumienia i przestrzegania wymagań badania.
Kryteria wykluczenia:
- Historia ciężkich reakcji alergicznych.
- Jakiekolwiek ciężkie zaburzenia psychiczne lub inne typy zaburzeń ze spektrum autyzmu.
- Historia napadów padaczkowych w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- Autyzm wtórny do padaczki, choroby naczyniowo-mózgowej lub urazowego uszkodzenia mózgu.
- Nasilenie choroby ocenione jako normalne, zaburzenie psychiczne na granicy lub łagodne zaburzenie psychiczne w skali Globalnej Oceny Klinicznej.
- Umiarkowane lub ciężkie objawy pozapiramidowe lub późna dyskineza.
- Ciężkie zachowania autoagresywne.
- Aktywne infekcje ogólnoustrojowe lub ciężkie zlokalizowane, w tym wirus ludzkiego niedoboru odporności, kiła i zapalenie wątroby.
- Choroby autoimmunologiczne.
- Upośledzenie głównych narządów.
- Ciężkie choroby płucne lub hematologiczne, nowotwory złośliwe lub niedobory odporności.
- Równoczesne leczenie, które może zakłócać ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii komórkami macierzystymi.
- Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
- Inne stany kliniczne uznane przez badaczy za nieodpowiednie do włączenia do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa z Aerozolem Do Nosa hUC-MSC-EXOs
|
Całkowita dawka terapeutyczna wynosi 400 miliardów cząstek hUC-MSC-EXOs.
Każde podanie donosowe dostarcza 40 miliardów cząstek, przy czym łącznie 10 podań uzupełnia pełny cykl leczenia.
Leczenie jest podawane według harmonogramu co drugi dzień.
|
|
Brak interwencji: Grupa kontrolna bez interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 6, Tydzień 24
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem będzie oceniana i klasyfikowana zgodnie ze Wspólnymi Kryteriami Terminologii dla Zdarzeń Niepożądanych w wersji 5.0.
Liczba uczestników doświadczających jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem będzie rejestrowana i raportowana.
|
Tydzień 2, Tydzień 6, Tydzień 24
|
|
Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego, Druga Edycja (CARS-2) Wynik
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 24
|
Opis skali: CARS-2 to 15-punktowa skala oceny zachowania używana do diagnozowania i oceny nasilenia ASD. Zakres wyników: 15 do 60. Interpretacja: Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik. |
Tydzień 6, Tydzień 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Autism Behavior Checklist (ABC)
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 24
|
Opis Skali: ABC to lista kontrolna składająca się z 57 pozycji, używana do przesiewania i oceny zachowań związanych z ASD. Zakres Wyników: 0 do 158. Interpretacja: Wyższy wynik wskazuje na gorszy rezultat. |
Tydzień 6, Tydzień 24
|
|
Poziom surowicy czynnika martwicy nowotworów-alfa (TNF-α)
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 24
|
Stężenie w surowicy cytokiny zapalnej TNF-α. Jednostką miary jest pg/mL.
|
Tydzień 6, Tydzień 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 sierpnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 listopada 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2025-DFKYLL-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .