Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 4 studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Rozanolixizumab u dospělých čínských účastníků s generalizovanou myasthenií gravis

10. září 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Otevřená, prospektivní, jednostranná studie hodnotící účinnost a bezpečnost rozanolixizumabu u dospělých čínských účastníků s generalizovanou myasthenií gravis

Účelem studie je vyhodnotit klinickou účinnost rozanolixizumabu u dospělých čínských účastníků s generalizovanou myasthenií gravis (gMG) v prvním léčebném cyklu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20040
      • Changchun, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20261
      • Changsha, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20295
      • Fuzhou, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20348
      • Guangzhou, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20269
      • Jinan, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20185
      • Jinan, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20347
      • Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20172
      • Shenzhen, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20184
      • Suzhou, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20204
      • Wuhan, Čína
        • Aktivní, ne nábor
        • Mg0033 20180
      • Xuzhou SHI, Čína
        • Nábor
        • Mg0033 20349

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Účastník studie musí mít při podpisu informovaného souhlasu (ICF) věk ≥18 let
  • Účastník studie má v době screeningové návštěvy doloženou diagnózu generalizované myasthenia gravis (gMG) na základě anamnézy účastníka studie podpořené předchozím vyšetřením
  • Účastník studie má v době screeningové návštěvy v lékařské dokumentaci potvrzený pozitivní záznam o autoprotilátkách proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo svalově specifické kináze (MuSK)
  • Účastník studie má v době screeningové návštěvy klasifikaci Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II až IV
  • Účastník studie s hodnocením MG-ADL (aktivity denního života u myasthenia gravis) alespoň 3 body z neokulárních příznaků a hodnocením QMG (kvantitativní myasthenia gravis) alespoň 11 bodů při screeningové a vstupní návštěvě v prvním léčebném cyklu
  • Účastník studie je podle posouzení vyšetřovatele vhodný pro další léčbu
  • Tělesná hmotnost ≥35 kg při screeningové návštěvě

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie má známou přecitlivělost na kteroukoli složku studijního léčiva nebo jiná léčiva proti neonatálnímu Fc receptoru (anti-FcRn)
  • Účastník studie má klinicky významnou aktivní infekci včetně nevyřešené nebo nedostatečně léčené infekce podle názoru vyšetřovatele
  • Účastník studie se známou tuberkulózní (TB) infekcí, s vysokým rizikem nákazy TB, nebo s latentní tuberkulózní infekcí (LTBI), nebo s aktuální/anamnestickou netuberkulózní mykobakteriální infekcí (NTMBI)
  • Účastník studie dříve užíval léčivý přípravek rozanolixizumab
  • Účastník studie obdržel jakoukoli vakcínu v průběhu 4 týdnů před zahájením léčby rozanolixizumabem nebo má v úmyslu obdržet jakoukoli vakcínu do 2 týdnů po poslední infuzi rozanolixizumabu. Poznámka: U účastníků léčených rozanolixizumabem se nedoporučuje očkování živými nebo živými atenuovanými vakcínami. Po celou dobu studie by mělo být všechno ostatní očkování provedeno nejdříve 2 týdny po poslední infuzi léčebného cyklu a 4 týdny před zahájením dalšího cyklu
  • Účastník studie byl léčen zakázanými imunosupresivy, biologiky a dalšími terapiemi v časovém rámci kratším než je bezléčebné období
  • Účastník studie se závažnou (definovanou jako stupeň 3 na škále MG-ADL) slabostí postihující orofaryngeální nebo respirační svaly, nebo který má myastenickou krizi nebo hrozící krizi. Poznámka: Hrozící krize je definována jako bulbární nebo respirační příznaky pacienta, které se významně zhoršují v krátké době (≤2 týdny) a splňují MGFA IVb nebo skóre 3 v jedné položce QMG pro bulbární svaly, nebo skóre 2 v položce respiračních svalů, nebo součet skóre bulbárních a respiračních položek ≥4

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rozanolixizumab
Účastníci obdrží 6 dávek na cyklus subkutánní infuze rozanolixizumabu
Lék: Rozanolixizumab
Subkutánní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do dne 43 ve skóre Myasthenia Gravis-Aktivit denního života (MG-ADL) v prvním léčebném cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)

Celkové skóre MG-ADL se získá sečtením odpovědí na jednotlivé položky (8 položek; Stupně: 0, 1, 2, 3). Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre indikuje větší postižení.

Pozitivní změna indikuje zhoršení a negativní změna indikuje zlepšení.
Od výchozího stavu do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MG-ADL responder (zlepšení ≥2,0 bodů od výchozí hodnoty) v den 43 v prvním cyklu léčby
Časové okno: Od výchozího stavu do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)
MG-ADL responder je definován jako dosažení alespoň 2,0bodového zlepšení v celkovém skóre MG-ADL od výchozí hodnoty.
Od výchozího stavu do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)
Změna od výchozí hodnoty do 43. dne v skóre Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) v rámci prvního 6týdenního léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)

MG-C škála je ověřené hodnocení, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější onemocnění a změna o 3 body má klinický význam. Škála testuje 10 položek, přičemž jednotlivé položky mají různou váhu. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 50 (závažnější onemocnění).

Položky zahrnovaly ptózu/pohled vzhůru (rozsah: 0 [>45 sekund] - 3 [Okamžitý]), dvojité vidění při bočním pohledu (rozsah: 0 [>45 sekund] - 4 [Okamžitý]), zavírání očí (rozsah: 0 [Normální] - 2 [těžká slabost]), mluvení (rozsah: 0 [Normální] - 6 [obtížně srozumitelná řeč]), žvýkání (rozsah: 0 [Normální] - 6 [žaludeční sonda]), polykání (rozsah: 0 [Normální] - 6 [žaludeční sonda]), dýchání (rozsah: 0 [Normální] - 9 [závislost na ventilátoru]), flexe krku (rozsah: 0 [Normální] - 4 [těžká slabost]), abdukce ramen (rozsah: 0 [Normální] - 5 [těžká slabost]) a flexe kyčle (rozsah: 0 [Normální] - 5 [těžká slabost]), nižší skóre = nižší aktivita onemocnění.
Od výchozí hodnoty do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)
Změna od výchozí hodnoty do 43. dne v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) v rámci prvního 6týdenního léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 43. dne (v prvním cyklu léčby)
Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek [postižení očí a obličeje, polykání, řeč, síla končetin a nucená vitální kapacita]; Odpovědi: Žádné=0, Mírné=1, Střední=2, Těžké=3). QMG je ověřené hodnocení, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější onemocnění. Hodnocení každé položky se pohybuje od žádné slabosti (0) po těžkou slabost (3), s celkovým rozsahem skóre od 0 do 39. Změna o 3 body v celkovém skóre je považována za klinicky relevantní.
Od výchozí hodnoty do 43. dne (v prvním cyklu léčby)
Změna od výchozí hodnoty do 43. dne u pacientů s myasthenia gravis (MG) v hodnocení výsledků hlášených pacientem (PRO) 'Svalová slabost unavitelnost' během prvního 6týdenního léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)
Nástroj MG symptoms PRO se skládal z 42 položek napříč 5 škálami: oční svalová slabost (položky 1-5); bulbární svalová slabost (položky 6-15); respirační svalová slabost (položky 16-18); fyzická únava (položky 19-33) a svalová slabost s únavou (položky 34-42). Účastníci studie budou požádáni, aby zvolili možnost odpovědi, která nejlépe popisuje, jak často zažili svalovou slabost s únavou (položky 34-42) během posledních 7 dnů, pomocí 5bodové Likertovy škály (1="nikdy" až 5="neustále") pro každou položku.
Od výchozí hodnoty do dne 43 (v prvním léčebném cyklu)
Změna od výchozího stavu do dne 43 v hodnocení příznaků MG PRO 'Fyzická únava' během prvního 6týdenního léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu do 43. dne (v prvním léčebném cyklu)
Dotazník MG symptoms PRO se skládal z 42 položek rozdělených do 5 škál: slabost očních svalů (položky 1-5); slabost bulbárních svalů (položky 6-15); slabost dýchacích svalů (položky 16-18); fyzická únava (položky 19-33) a svalová slabost s únavností (položky 34-42). Účastníci studie budou požádáni, aby u každé položky vybrali odpověď, která nejlépe popisuje, jak často zažili fyzickou únavu (položky 19-33) během posledních 7 dnů, pomocí 5bodové Likertovy škály (1="nikdy" až 5="neustále").
Od výchozího stavu do 43. dne (v prvním léčebném cyklu)
Procento účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Až do konce studie (40 týdnů)
Nežádoucí příhody vzniklé během léčby (TEAE) jsou jakékoli nežádoucí lékařské události u účastníka po podání studijní léčby, ať už jsou tyto události spojeny se studijní léčbou či nikoli.
Až do konce studie (40 týdnů)
Procento účastníků s TEAE vedoucími k vysazení zkoumaného léčivého přípravku (IMP)
Časové okno: Až do konce studie (40 týdnů)
Nežádoucí příhody vzniklé v souvislosti s léčbou (TEAEs) jsou jakékoli nepříznivé lékařské události u účastníka po podání studijní léčby, bez ohledu na to, zda jsou tyto události spojeny se studijní léčbou.
Až do konce studie (40 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0033

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data z této studie mohou být vyžádána kvalifikovanými výzkumníky šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě, nebo je-li celosvětový vývoj ukončen, a 18 měsíců po dokončení studie.
Výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným individuálním pacientským datům a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: analýzy připravené datové sady, studijní protokol, anotovaný záznam o případu, plán statistické analýzy, specifikace datových sad a zprávu z klinické studie.
Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat.
Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na heslem chráněném portálu.
Tento plán se může změnit, pokud bude po dokončení studie zjištěno, že riziko opětovné identifikace účastníků studie je příliš vysoké; v tomto případě a za účelem ochrany účastníků by individuální pacientská data nebyla zpřístupněna.

Časový rámec sdílení IPD

Data z této studie mohou být vyžádána kvalifikovanými výzkumníky šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení studie.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným IPD a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: surové datové sady, datové sady připravené k analýze, studijní protokol, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datových sad a zprávu z klinické studie. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude třeba podepsat dohodu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině, po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit