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Estudo de Fase 4 a Avaliar a Eficácia e Segurança do Rozanolixizumab em Participantes Chineses Adultos com Miastenia Gravis Generalizada

10 de setembro de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL

Um Estudo Aberto, Prospetivo, de Braço Único, a Avaliar a Eficácia e Segurança do Rozanolixizumab em Participantes Chineses Adultos com Miastenia Gravis Generalizada

O propósito do estudo é avaliar a eficácia clínica do rozanolixizumab em participantes chineses adultos com miastenia gravis generalizada (gMG) no primeiro Ciclo de Tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20040
      • Changchun, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20261
      • Changsha, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20295
      • Fuzhou, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20348
      • Guangzhou, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20269
      • Jinan, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20185
      • Jinan, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20347
      • Shanghai, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20172
      • Shenzhen, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20184
      • Suzhou, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20204
      • Wuhan, China
        • Ativo, não recrutando
        • Mg0033 20180
      • Xuzhou SHI, China
        • Recrutamento
        • Mg0033 20349

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • O participante do estudo deve ter ≥18 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (FCI)
  • O participante do estudo tem diagnóstico documentado de miastenia gravis generalizada (gMG) na Visita de Triagem com base no histórico do participante e apoiado por avaliação prévia
  • O participante do estudo tem um registo confirmado positivo de autoanticorpos contra o recetor de acetilcolina (AChR) ou quinase específica do músculo (MuSK) documentado no historial médico na Visita de Triagem
  • O participante do estudo tem Classificação Clínica II a IV da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) na Visita de Triagem
  • O participante do estudo com uma pontuação de atividades de vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) de pelo menos 3 pontos de sintomas não oculares e uma pontuação de miastenia gravis quantitativa (QMG) de pelo menos 11 nas Visitas de Triagem e Baseline no primeiro Ciclo de Tratamento
  • O participante do estudo é considerado para tratamento adicional pelo investigador
  • Peso corporal ≥35kg na Visita de Triagem

Critérios de Exclusão:

  • O participante do estudo tem uma hipersensibilidade conhecida a quaisquer componentes do medicamento do estudo ou quaisquer outros medicamentos anti-recetor Fc neonatal (anti-FcRn)
  • O participante do estudo tem uma infeção ativa clinicamente importante, incluindo infeção não resolvida ou não adequadamente tratada na opinião do investigador
  • O participante do estudo com uma infeção de tuberculose (TB) conhecida, em alto risco de adquirir infeção por TB, ou infeção tuberculosa latente (ITL), ou infeção atual/histórico de infeção por micobactéria não tuberculosa (IMNT)
  • O participante do estudo recebeu anteriormente o produto medicamentoso rozanolixizumab
  • O participante do estudo recebeu qualquer vacina nas 4 semanas anteriores ao início do tratamento com rozanolixizumab ou pretende receber qualquer vacina dentro de 2 semanas após a última infusão de rozanolixizumab. Nota: Para participantes que estão em tratamento com rozanolixizumab, a vacinação com vacinas vivas ou vivas atenuadas não é recomendada. Durante todo o período do estudo, todas as outras vacinas devem ocorrer pelo menos 2 semanas após a última infusão de um Ciclo de Tratamento e 4 semanas antes de iniciar o próximo ciclo
  • O participante do estudo foi tratado com imunossupressores, biológicos e outras terapias proibidas dentro do prazo mais curto do que o período livre de tratamento
  • O participante do estudo com fraqueza grave (definida como Grau 3 na escala MG-ADL) afetando músculos orofaríngeos ou respiratórios, ou que tem crise miasténica ou crise iminente. Nota: Crise Iminente é definida como sintomas bulbares ou respiratórios de um paciente que piora significativamente num curto período de tempo (≤2 semanas) e cumpre MGFA IVb ou pontua 3 num item de músculo bulbar QMG, ou pontua 2 no item de músculo respiratório, ou itens bulbares+respiratórios com pontuação ≥4

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rozanolixizumab
Os participantes receberão 6 doses por ciclo de infusão subcutânea de rozanolixizumab
Medicamento: Rozanolixizumab
Infusão subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da Linha de Base para o Dia 43 na pontuação Myasthenia Gravis-Actividades de Vida Diária (MG-ADL) no primeiro Ciclo de Tratamento
Prazo: Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)

A pontuação total do MG-ADL é obtida somando as respostas a cada item individual (8 itens; Graus: 0, 1, 2, 3). A pontuação varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais elevada indica mais incapacidade.

Uma mudança positiva indica agravamento e uma mudança negativa indica melhoria.
Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Respondente MG-ADL (melhoria de ≥2,0 pontos em relação à Linha de Base) no Dia 43 do primeiro Ciclo de Tratamento
Prazo: Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Um respondedor MG-ADL é definido como aquele que alcança uma melhoria de pelo menos 2,0 pontos na pontuação total do MG-ADL em relação à Linha de Base.
Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Alteração desde a Linha de Base até ao Dia 43 na pontuação Miastenia Gravis-Composite (MG-C) no primeiro ciclo de tratamento de 6 semanas
Prazo: Do início até ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)

A escala MG-C é uma avaliação validada, com uma pontuação mais elevada a indicar doença mais grave e uma alteração de 3 pontos sendo clinicamente relevante. A escala testa 10 itens, com os itens individuais a terem ponderações diferentes. A pontuação total varia de 0 a 50 (doença mais grave).

Os itens incluídos são ptose/olhar para cima (intervalo: 0 [>45 segundos] - 3 [Imediato]), visão dupla no olhar lateral (intervalo: 0 [>45 segundos] - 4 [Imediato]), fechamento dos olhos (intervalo: 0 [Normal] - 2 [fraqueza severa]), fala (intervalo: 0 [Normal] - 6 [dificuldade em compreender a fala]), mastigação (intervalo: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), deglutição (intervalo: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), respiração (intervalo: 0 [Normal] - 9 [dependência de ventilador]), flexão do pescoço (intervalo: 0 [Normal] - 4 [fraqueza severa]), abdução do ombro (intervalo: 0 [Normal] - 5 [fraqueza severa]) e flexão da anca (intervalo: 0 [Normal] - 5 [fraqueza severa]), pontuações mais baixas = menor atividade da doença.
Do início até ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Alteração desde a Linha de Base até ao Dia 43 na pontuação da Miastenia Gravis Quantitativa (QMG) durante o primeiro ciclo de tratamento de 6 semanas
Prazo: Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
A pontuação total do QMG é obtida somando as respostas a cada item individual (13 itens [envolvimento ocular e facial, deglutição, fala, força dos membros e capacidade vital forçada]; Respostas: Nenhum=0, Ligeiro=1, Moderado=2, Grave=3). O QMG é uma avaliação validada, em que uma pontuação mais elevada indica uma doença mais grave. A pontuação para cada item varia desde nenhuma fraqueza (0) a fraqueza grave (3), com uma pontuação global que varia de 0 a 39. Uma alteração de 3 pontos na pontuação total é considerada clinicamente relevante.
Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Alteração da Linha de Base para o Dia 43 nos sintomas de Miastenia Gravis (MG) no resultado reportado pelo paciente (PRO) 'Fadiga por Fraqueza Muscular' dentro do primeiro ciclo de tratamento de 6 semanas
Prazo: Baseline até ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
O instrumento PRO de sintomas de MG consistia em 42 itens distribuídos por 5 escalas: fraqueza muscular ocular (itens 1-5); fraqueza muscular bulbar (itens 6-15); fraqueza muscular respiratória (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fatigabilidade da fraqueza muscular (itens 34-42). Os participantes do estudo serão solicitados a escolher a opção de resposta que melhor descreve a frequência com que experienciaram fatigabilidade da fraqueza muscular (itens 34-42) nos últimos 7 dias, utilizando uma escala de Likert de 5 pontos (1="nunca" a 5="sempre") para cada item.
Baseline até ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Alteração da linha de base para o dia 43 na pontuação PRO 'Fadiga Física' dos sintomas de MG dentro do primeiro ciclo de tratamento de 6 semanas
Prazo: Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
O instrumento PRO de sintomas de MG consistia em 42 itens distribuídos por 5 escalas: fraqueza muscular ocular (itens 1-5); fraqueza muscular bulbar (itens 6-15); fraqueza muscular respiratória (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fatigabilidade da fraqueza muscular (itens 34-42). Será pedido aos participantes do estudo que escolham a opção de resposta que melhor descreve a frequência com que experienciaram fadiga física (itens 19-33) nos últimos 7 dias, utilizando uma escala de Likert de 5 pontos (1="nunca" a 5="sempre") para cada item.
Baseline ao Dia 43 (no primeiro ciclo de tratamento)
Percentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até ao final do estudo (40 semanas)
Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) são qualquer incidência médica indesejada num participante após a administração do tratamento em estudo, independentemente de estes eventos estarem relacionados ou não com o tratamento em estudo.
Até ao final do estudo (40 semanas)
Percentagem de participantes com TEAEs que levaram à retirada do produto medicinal em investigação (IMP)
Prazo: Até ao final do estudo (40 semanas)
Os Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) são qualquer incidência médica indesejável num participante após a administração do tratamento do estudo, independentemente de estes eventos estarem relacionados ou não com o tratamento do estudo.
Até ao final do estudo (40 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

15 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MG0033

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por investigadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa, ou se o desenvolvimento global for descontinuado, e 18 meses após a conclusão do ensaio. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anonimizados a nível do paciente individual e documentos do ensaio com informações sensíveis removidas, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo do estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório do estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam de ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e será necessário celebrar um acordo de partilha de dados assinado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-definido, normalmente 12 meses, num portal protegido por palavra-passe. Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado demasiado elevado após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados a nível do paciente individual não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por investigadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa ou o desenvolvimento global ser interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Investigadores qualificados podem solicitar acesso a DPI anonimizados e documentos de estudo editados que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório do estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam de ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e será necessário executar um acordo de partilha de dados assinado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-definido, tipicamente 12 meses, num portal protegido por palavra-passe.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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