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Studio di Fase 4 che Valuta l'Efficacia e la Sicurezza di Rozanolixizumab in Partecipanti Cinesi Adulti con Miastenia Gravis Generalizzata

10 settembre 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio in aperto, prospettico, a braccio singolo che valuta l'efficacia e la sicurezza di Rozanolixizumab in partecipanti cinesi adulti con Miastenia Gravis Generalizzata

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia clinica del rozanolixizumab in partecipanti cinesi adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG) nel primo ciclo di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20040
      • Changchun, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20261
      • Changsha, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20295
      • Fuzhou, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20348
      • Guangzhou, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20269
      • Jinan, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20185
      • Jinan, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20347
      • Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20172
      • Shenzhen, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20184
      • Suzhou, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20204
      • Wuhan, Cina
        • Attivo, non reclutante
        • Mg0033 20180
      • Xuzhou SHI, Cina
        • Reclutamento
        • Mg0033 20349

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante allo studio deve avere un'età ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF)
  • Il partecipante allo studio ha una diagnosi documentata di miastenia gravis generalizzata (gMG) alla Visita di Screening basata sulla storia del partecipante e supportata da valutazioni precedenti
  • Il partecipante allo studio ha un referto positivo confermato per autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR) o la chinasi muscolo-specifica (MuSK) documentato nella storia medica alla Visita di Screening
  • Il partecipante allo studio ha una Classificazione Clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IV alla Visita di Screening
  • Il partecipante allo studio con un punteggio MG-ADL (attività della vita quotidiana nella miastenia gravis) di almeno 3 punti da sintomi non oculari e un punteggio QMG (miastenia gravis quantitativa) di almeno 11 alla Visita di Screening e Baseline nel primo Ciclo di Trattamento
  • Il partecipante allo studio è considerato per un trattamento aggiuntivo dallo sperimentatore
  • Peso corporeo ≥35kg alla Visita di Screening

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante allo studio ha un'ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio o ad altri farmaci anti-recettore Fc neonatale (anti-FcRn)
  • Il partecipante allo studio ha un'infezione attiva clinicamente importante, inclusa un'infezione non risolta o non adeguatamente trattata secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Il partecipante allo studio con un'infezione tubercolare (TB) nota, ad alto rischio di contrarre l'infezione da TB, o infezione tubercolare latente (LTBI), o infezione da micobatteri non tubercolari (NTMBI) attuale/pregressa
  • Il partecipante allo studio ha precedentemente ricevuto il prodotto farmaceutico rozanolixizumab
  • Il partecipante allo studio ha ricevuto qualsiasi vaccino nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento con rozanolixizumab o intende ricevere qualsiasi vaccino entro 2 settimane dopo l'ultima infusione di rozanolixizumab. Nota: per i partecipanti in trattamento con rozanolixizumab, non è raccomandata la vaccinazione con vaccini vivi o vivi attenuati. Durante l'intero periodo di studio, tutti gli altri vaccini dovrebbero essere somministrati almeno 2 settimane dopo l'ultima infusione di un Ciclo di Trattamento e 4 settimane prima di iniziare il ciclo successivo
  • Il partecipante allo studio è stato trattato con immunosoppressori, biologici e altre terapie vietati in un periodo di tempo inferiore al periodo di sospensione del trattamento
  • Il partecipante allo studio con debolezza grave (definita come Grado 3 sulla scala MG-ADL) che interessa i muscoli orofaringei o respiratori, o che ha crisi miastenica o crisi imminente. Nota: la Crisi Imminente è definita come sintomi bulbari o respiratori di un paziente che peggiorano significativamente in un breve periodo (≤2 settimane) e soddisfano i criteri MGFA IVb o un punteggio 3 in un item QMG dei muscoli bulbari, o un punteggio 2 nell'item dei muscoli respiratori, o un punteggio combinato bulbo+respiratorio ≥4

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rozanolixizumab
I partecipanti riceveranno 6 dosi per ciclo di infusione sottocutanea di rozanolixizumab
Droga: Rozanolixizumab
Infusione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al Giorno 43 nel punggio Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) nel primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Baseline al Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)

Il punteggio totale MG-ADL si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo item (8 item; Gradi: 0, 1, 2, 3). Il punteggio varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.

Un cambiamento positivo indica un peggioramento e un cambiamento negativo indica un miglioramento.
Baseline al Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risponditore MG-ADL (miglioramento ≥2,0 punti rispetto al basale) al Giorno 43 nel primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Da baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Un risponditore MG-ADL è definito come il raggiungimento di un miglioramento di almeno 2,0 punti nel punteggio totale MG-ADL rispetto al basale.
Da baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Variazione dal basale al giorno 43 nel punteggio Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) entro il primo ciclo di trattamento di 6 settimane
Lasso di tempo: Da baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)

La scala MG-C è una valutazione validata, in cui un punteggio più alto indica una malattia più grave e una variazione di 3 punti è di rilevanza clinica. La scala testa 10 elementi, con singoli elementi ponderati diversamente. Il punteggio complessivo varia da 0 a 50 (malattia più grave).

Gli elementi inclusi sono ptosi/sguardo verso l'alto (intervallo: 0 [>45 secondi] - 3 [Immediato]), visione doppia nello sguardo laterale (intervallo: 0 [>45 secondi] - 4 [Immediato]), chiusura degli occhi (intervallo: 0 [Normale] - 2 [debolezza grave]), parlare (intervallo: 0 [Normale] - 6 [difficile da capire il discorso]), masticare (intervallo: 0 [Normale] - 6 [tubo gastrico]), deglutire (intervallo: 0 [Normale] - 6 [tubo gastrico]), respirare (intervallo: 0 [Normale] - 9 [dipendenza dal ventilatore]), flessione del collo (intervallo: 0 [Normale] - 4 [debolezza grave]), abduzione delle spalle (intervallo: 0 [Normale] - 5 [debolezza grave]) e flessione dell'anca (intervallo: 0 [Normale] - 5 [debolezza grave]), punteggi più bassi = minore attività della malattia.
Da baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Variazione dal basale al giorno 43 nel punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) durante il primo ciclo di trattamento di 6 settimane
Lasso di tempo: Da baseline a Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Il punteggio QMG totale si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo item (13 item [coinvolgimento oculare e facciale, deglutizione, eloquio, forza degli arti e capacità vitale forzata]; Risposte: Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3). Il QMG è una valutazione validata, con un punteggio più alto che indica una malattia più grave. Il punteggio per ciascun item varia da nessuna debolezza (0) a debolezza grave (3), con un punteggio complessivo che va da 0 a 39. Una variazione di 3 punti nel punteggio totale è considerata clinicamente rilevante.
Da baseline a Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Variazione dalla Baseline al Giorno 43 nel punteggio 'Affaticabilità della Debolezza Muscolare' del Patient Reported Outcome (PRO) per i sintomi della Miastenia Gravis (MG) all'interno del primo ciclo di trattamento di 6 settimane
Lasso di tempo: Baseline a Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Lo strumento PRO per i sintomi della MG era composto da 42 item suddivisi in 5 scale: debolezza muscolare oculare (item 1-5); debolezza muscolare bulbare (item 6-15); debolezza muscolare respiratoria (item 16-18); affaticamento fisico (item 19-33) e affaticabilità da debolezza muscolare (item 34-42). Ai partecipanti allo studio verrà chiesto di scegliere l'opzione di risposta che meglio descrive la frequenza con cui hanno sperimentato l'affaticabilità da debolezza muscolare (item 34-42) negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala di Likert a 5 punti (1="mai" a 5="sempre") per ciascun item.
Baseline a Giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Variazione dalla Baseline al Giorno 43 nel punteggio PRO 'Affaticamento Fisico' dei sintomi di MG entro il primo ciclo di trattamento di 6 settimane
Lasso di tempo: Baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Lo strumento PRO dei sintomi della MG consisteva di 42 item suddivisi in 5 scale: debolezza muscolare oculare (item 1-5); debolezza muscolare bulbare (item 6-15); debolezza muscolare respiratoria (item 16-18); affaticamento fisico (item 19-33) e fatigabilità da debolezza muscolare (item 34-42). Ai partecipanti allo studio verrà chiesto di scegliere l'opzione di risposta che meglio descrive quanto frequentemente hanno sperimentato affaticamento fisico (item 19-33) negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala Likert a 5 punti (1="nessuna volta" a 5="sempre") per ogni item.
Baseline al giorno 43 (nel primo ciclo di trattamento)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (40 settimane)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante dopo la somministrazione del trattamento dello studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati al trattamento dello studio.
Fino alla fine dello studio (40 settimane)
Percentuale di partecipanti con TEAE che hanno portato al ritiro del medicinale sperimentale (IMP)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (40 settimane)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante dopo la somministrazione del trattamento dello studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati o meno al trattamento dello studio.
Fino alla fine dello studio (40 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

15 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0033

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o se lo sviluppo globale viene interrotto, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli sperimentatori possono richiedere l'accesso a dati a livello di paziente anonimi e documenti dello studio redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso annotato, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto dello studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere stipulato un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predeterminato, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano potrebbe cambiare se il rischio di re-identificare i partecipanti allo studio viene determinato troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di paziente individuale non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati individuali dei pazienti anonimizzati e ai documenti di studio redatti che possono includere: dataset grezzi, dataset pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione dei casi in bianco, modulo di segnalazione dei casi annotato, piano di analisi statistica, specifiche del dataset e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predeterminato, tipicamente di 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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