Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de phase 4 évaluant l'efficacité et la sécurité du rozanolixizumab chez des participants chinois adultes atteints de myasthénie grave généralisée

10 septembre 2026 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Étude prospective, ouverte, à un seul bras évaluant l'efficacité et la sécurité du rozanolixizumab chez des participants chinois adultes atteints de myasthénie grave généralisée

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité clinique du rozanolixizumab chez des participants chinois adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) lors du premier cycle de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20040
      • Changchun, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20261
      • Changsha, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20295
      • Fuzhou, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20348
      • Guangzhou, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20269
      • Jinan, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20185
      • Jinan, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20347
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20172
      • Shenzhen, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20184
      • Suzhou, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20204
      • Wuhan, Chine
        • Actif, ne recrute pas
        • Mg0033 20180
      • Xuzhou SHI, Chine
        • Recrutement
        • Mg0033 20349

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Le participant à l'étude doit être âgé de ≥18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (FCI)
  • Le participant à l'étude a un diagnostic documenté de myasthénie grave généralisée (gMG) lors de la visite de dépistage basé sur les antécédents du participant et soutenu par une évaluation antérieure
  • Le participant à l'étude a un dossier confirmé positif d'auto-anticorps contre le récepteur d'acétylcholine (AChR) ou la kinase spécifique du muscle (MuSK) documenté dans les antécédents médicaux lors de la visite de dépistage
  • Le participant à l'étude a une classification clinique de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) de II à IV lors de la visite de dépistage
  • Le participant à l'étude avec un score d'activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) d'au moins 3 points provenant de symptômes non oculaires et un score de myasthénie grave quantitative (QMG) d'au moins 11 lors des visites de dépistage et de référence dans le premier cycle de traitement
  • Le participant à l'étude est considéré pour un traitement supplémentaire par l'investigateur
  • Poids corporel ≥35 kg lors de la visite de dépistage

Critères d'exclusion :

  • Le participant à l'étude a une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament de l'étude ou à tout autre médicament anti-récepteur Fc néonatal (anti-FcRn)
  • Le participant à l'étude a une infection active cliniquement importante, y compris une infection non résolue ou non adéquatement traitée selon l'avis de l'investigateur
  • Le participant à l'étude avec une infection tuberculeuse (TB) connue, à haut risque de contracter une infection TB, ou une infection tuberculeuse latente (ITL), ou une infection actuelle/antécédents d'infection mycobactérienne non tuberculeuse (IMNT)
  • Le participant à l'étude a déjà reçu le produit médicament rozanolixizumab
  • Le participant à l'étude a reçu un vaccin quelconque dans les 4 semaines précédant l'initiation du traitement par rozanolixizumab ou envisage de recevoir un vaccin dans les 2 semaines suivant la dernière perfusion de rozanolixizumab. Note : Pour les participants sous traitement par rozanolixizumab, la vaccination avec des vaccins vivants ou vivants atténués n'est pas recommandée. Pendant toute la durée de l'étude, tous les autres vaccins doivent être administrés au moins 2 semaines après la dernière perfusion d'un cycle de traitement et 4 semaines avant d'initier le cycle suivant
  • Le participant à l'étude a été traité avec des immunosuppresseurs interdits, des biologiques et d'autres thérapies dans un délai inférieur à la période sans traitement
  • Le participant à l'étude avec une faiblesse sévère (définie comme grade 3 sur l'échelle MG-ADL) affectant les muscles oropharyngés ou respiratoires, ou qui a une crise myasthénique ou une crise imminente. Note : La crise imminente est définie comme des symptômes bulbaires ou respiratoires d'un patient qui s'aggravent significativement en peu de temps (≤2 semaines) et répondent aux critères MGFA IVb ou un score de 3 dans un item musculaire bulbaire QMG, ou un score de 2 dans l'item musculaire respiratoire, ou un score bulbaire+respiratoire ≥4

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rozanolixizumab
Les participants recevront 6 doses par cycle d'infusion sous-cutanée de rozanolixizumab
Médicament: Rozanolixizumab
Perfusion sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au jour 43 du score Myasthénie Grave-Activités de la Vie Quotidienne (MG-ADL) dans le premier cycle de traitement
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)

Le score total MG-ADL est obtenu en additionnant les réponses à chaque item individuel (8 items ; Grades : 0, 1, 2, 3). Le score varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un plus grand handicap.

Un changement positif indique une aggravation et un changement négatif indique une amélioration.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Répondeur MG-ADL (amélioration ≥2,0 point par rapport à la valeur initiale) au jour 43 du premier cycle de traitement
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Un répondeur MG-ADL est défini comme une personne atteignant une amélioration d'au moins 2,0 points du score total MG-ADL par rapport à la valeur de base.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Évolution du score composite de la myasthénie grave (MG-C) entre la valeur initiale et le jour 43 au cours du premier cycle de traitement de 6 semaines
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)

L'échelle MG-C est une évaluation validée, un score plus élevé indiquant une maladie plus grave et un changement de 3 points étant cliniquement pertinent. L'échelle teste 10 items, chaque item étant pondéré différemment. Le score global va de 0 à 50 (maladie plus grave).

Les items inclus ptose/regard vers le haut (plage : 0 [>45 secondes] - 3 [Immédiat]), vision double sur le regard latéral (plage : 0 [>45 secondes] - 4 [Immédiat]), fermeture des yeux (plage : 0 [Normal] - 2 [faiblesse sévère]), parole (plage : 0 [Normal] - 6 [difficile à comprendre]), mastication (plage : 0 [Normal] - 6 [sonde gastrique]), déglutition (plage : 0 [Normal] - 6 [sonde gastrique]), respiration (plage : 0 [Normal] - 9 [dépendance au ventilateur]), flexion du cou (plage : 0 [Normal] - 4 [faiblesse sévère]), abduction des épaules (plage : 0 [Normal] - 5 [faiblesse sévère]) et flexion de la hanche (plage : 0 [Normal] - 5 [faiblesse sévère]), scores plus bas = activité de la maladie plus faible.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au jour 43 du score de myasthénie grave quantitative (QMG) au cours du premier cycle de traitement de 6 semaines
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Le score QMG total est obtenu en additionnant les réponses à chaque item individuel (13 items [implication oculaire et faciale, déglutition, parole, force des membres et capacité vitale forcée] ; Réponses : Aucun=0, Léger=1, Modéré=2, Sévère=3). Le QMG est une évaluation validée, un score plus élevé indiquant une maladie plus sévère. La notation pour chaque item varie de l'absence de faiblesse (0) à une faiblesse sévère (3), avec une plage de score globale de 0 à 39. Un changement de 3 points dans le score total est considéré comme cliniquement pertinent.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Changement par rapport à l'état initial jusqu'au jour 43 dans les symptômes de la myasthénie grave (MG) du résultat rapporté par le patient (PRO) 'Faiblesse musculaire Fatigabilité' score au cours du premier cycle de traitement de 6 semaines
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
L'instrument PRO des symptômes de la MG comprenait 42 items répartis sur 5 échelles : faiblesse des muscles oculaires (items 1-5) ; faiblesse des muscles bulbaires (items 6-15) ; faiblesse des muscles respiratoires (items 16-18) ; fatigue physique (items 19-33) et fatigabilité de la faiblesse musculaire (items 34-42). Les participants à l'étude seront invités à choisir l'option de réponse qui décrit le mieux la fréquence à laquelle ils ont ressenti la fatigabilité de la faiblesse musculaire (items 34-42) au cours des 7 derniers jours en utilisant une échelle de Likert à 5 points (1 = « jamais » à 5 = « tout le temps ») pour chaque item.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Variation par rapport au niveau de base au jour 43 du score PRO 'Fatigue physique' des symptômes de MG au cours du premier cycle de traitement de 6 semaines
Délai: De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
L'instrument PRO des symptômes de la MG se composait de 42 items répartis sur 5 échelles : faiblesse des muscles oculaires (items 1-5) ; faiblesse des muscles bulbaires (items 6-15) ; faiblesse des muscles respiratoires (items 16-18) ; fatigue physique (items 19-33) et fatigabilité de la faiblesse musculaire (items 34-42). Les participants à l'étude seront invités à choisir l'option de réponse qui décrit le mieux la fréquence à laquelle ils ont ressenti une fatigue physique (items 19-33) au cours des 7 derniers jours en utilisant une échelle de Likert à 5 points (1="jamais" à 5="tout le temps") pour chaque item.
De la ligne de base au jour 43 (dans le premier cycle de traitement)
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (40 semaines)
Les événements indésirables émergents du traitement (TEAE) sont toute incidence médicale défavorable survenant chez un participant après l'administration du traitement de l'étude, que ces événements soient liés ou non au traitement de l'étude.
Jusqu'à la fin de l'étude (40 semaines)
Pourcentage de participants avec des EIAE conduisant au retrait de la substance médicamenteuse expérimentale (SME)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (40 semaines)
Les événements indésirables émergents du traitement (TEAE) sont toute occurrence médicale indésirable chez un participant après l'administration du traitement de l'étude, que ces événements soient liés ou non au traitement de l'étude.
Jusqu'à la fin de l'étude (40 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

15 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2025

Première publication (Réel)

24 novembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG0033

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou si le développement mondial est interrompu, et 18 mois après la fin de l'essai. Les investigateurs peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients anonymisées et aux documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, le protocole d'étude, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique, les spécifications des ensembles de données et le rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être exécuté. Tous les documents sont disponibles uniquement en anglais, pour une durée prédéterminée, généralement de 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identifier les participants à l'essai est jugé trop élevé après la fin de l'essai ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau du patient ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients (IPD) anonymisées et aux documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à l'analyse, le protocole d'étude, le formulaire de rapport de cas vierge, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique, les spécifications des ensembles de données et le rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être exécuté. Tous les documents sont disponibles uniquement en anglais, pour une durée prédéfinie, généralement de 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner