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Estudio de Fase 4 que evalúa la eficacia y seguridad de Rozanolixizumab en participantes chinos adultos con miastenia gravis generalizada

10 de septiembre de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL

Un estudio prospectivo, abierto, de un solo brazo que evalúa la eficacia y la seguridad de rozanolixizumab en participantes chinos adultos con miastenia gravis generalizada

El propósito del estudio es evaluar la eficacia clínica de rozanolixizumab en participantes chinos adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) en el primer ciclo de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: UCB Cares
  • Número de teléfono: +18445992273
  • Correo electrónico: ucbcares@ucb.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20040
      • Changchun, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20261
      • Changsha, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20295
      • Fuzhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20348
      • Guangzhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20269
      • Jinan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20185
      • Jinan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20347
      • Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20172
      • Shenzhen, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20184
      • Suzhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20204
      • Wuhan, Porcelana
        • Activo, no reclutando
        • Mg0033 20180
      • Xuzhou SHI, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Mg0033 20349

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante del estudio debe tener ≥18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI)
  • El participante del estudio tiene un diagnóstico documentado de miastenia gravis generalizada (gMG) en la Visita de Cribado basado en el historial del participante y respaldado por una evaluación previa
  • El participante del estudio tiene un registro confirmado positivo de autoanticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o la quinasa específica del músculo (MuSK) documentado en el historial médico en la Visita de Cribado
  • El participante del estudio tiene una Clasificación Clínica II a IV de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA) en la Visita de Cribado
  • El participante del estudio con una puntuación de actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) de al menos 3 puntos por síntomas no oculares y una puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMG) de al menos 11 en las Visitas de Cribado y Basal en el primer Ciclo de Tratamiento
  • El participante del estudio es considerado para tratamiento adicional por el investigador
  • Peso corporal ≥35 kg en la Visita de Cribado

Criterios de exclusión:

  • El participante del estudio tiene una hipersensibilidad conocida a cualquier componente del fármaco del estudio o cualquier otro medicamento anti-receptor Fc neonatal (anti-FcRn)
  • El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente importante, incluyendo infección no resuelta o no adecuadamente tratada en opinión del investigador
  • El participante del estudio con una infección de tuberculosis (TB) conocida, con alto riesgo de adquirir infección por TB, o infección tuberculosa latente (ITL), o infección actual/historial de infección por micobacterias no tuberculosas (IMNT)
  • El participante del estudio ha recibido previamente el producto farmacéutico rozanolixizumab
  • El participante del estudio ha recibido cualquier vacuna en las 4 semanas previas al inicio del tratamiento con rozanolixizumab o tiene la intención de recibir cualquier vacuna dentro de las 2 semanas posteriores a la última infusión de rozanolixizumab. Nota: Para los participantes que están en tratamiento con rozanolixizumab, no se recomienda la vacunación con vacunas vivas o vivas atenuadas. Durante todo el período de estudio, todas las demás vacunas deben administrarse al menos 2 semanas después de la última infusión de un Ciclo de Tratamiento y 4 semanas antes de iniciar el siguiente ciclo
  • El participante del estudio ha sido tratado con inmunosupresores, biológicos y otras terapias prohibidas dentro de un plazo más corto que el período libre de tratamiento
  • El participante del estudio con debilidad grave (definida como Grado 3 en la escala MG-ADL) que afecta a los músculos orofaríngeos o respiratorios, o que tiene crisis miasténica o crisis inminente. Nota: La Crisis Inminente se define como síntomas bulbares o respiratorios de un paciente que empeoran significativamente en un corto tiempo (≤2 semanas) y cumplen con MGFA IVb o puntúan 3 en un ítem de músculo bulbar QMG, o puntúan 2 en el ítem de músculo respiratorio, o ítems bulbares+respiratorios con puntuación ≥4

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rozanolixizumab
Los participantes recibirán 6 dosis por ciclo de infusión subcutánea de rozanolixizumab
Droga: Rozanolixizumab
Infusión subcutánea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal hasta el día 43 en la puntuación de Actividades de la Vida Diaria en Miastenia Gravis (MG-ADL) en el primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Del valor basal al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)

La puntuación total de la MG-ADL se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (8 ítems; Grados: 0, 1, 2, 3). La puntuación oscila entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica mayor discapacidad.

Un cambio positivo indica empeoramiento y un cambio negativo indica mejora.
Del valor basal al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respondedor MG-ADL (mejora de ≥2,0 puntos respecto a la línea base) en el día 43 del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Un respondedor MG-ADL se define como el logro de una mejora de al menos 2.0 puntos en la puntuación total del MG-ADL desde la línea base.
Desde la línea de base hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Cambio desde el valor basal hasta el día 43 en la puntuación del compuesto de miastenia grave (MG-C) dentro del primer ciclo de tratamiento de 6 semanas
Periodo de tiempo: De la línea basal al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)

La escala MG-C es una evaluación validada, en la que una puntuación más alta indica una enfermedad más grave y un cambio de 3 puntos es clínicamente relevante. La escala evalúa 10 ítems, y cada ítem individual tiene un peso diferente. La puntuación total oscila entre 0 y 50 (enfermedad más grave).

Los ítems incluidos son ptosis/mirada hacia arriba (rango: 0 [>45 segundos] - 3 [Inmediato]), visión doble en la mirada lateral (rango: 0 [>45 segundos] - 4 [Inmediato]), cierre ocular (rango: 0 [Normal] - 2 [debilidad grave]), habla (rango: 0 [Normal] - 6 [dificultad para entender el habla]), masticación (rango: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), deglución (rango: 0 [Normal] - 6 [sonda gástrica]), respiración (rango: 0 [Normal] - 9 [dependencia de ventilador]), flexión del cuello (rango: 0 [Normal] - 4 [debilidad grave]), abducción del hombro (rango: 0 [Normal] - 5 [debilidad grave]) y flexión de la cadera (rango: 0 [Normal] - 5 [debilidad grave]), puntuaciones más bajas = menor actividad de la enfermedad.
De la línea basal al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Cambio desde el inicio hasta el día 43 en la puntuación Cuantitativa de Miastenia Gravis (QMG) dentro del primer ciclo de tratamiento de 6 semanas
Periodo de tiempo: Del inicio del estudio hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
La puntuación total de QMG se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems [afectación ocular y facial, deglución, habla, fuerza de extremidades y capacidad vital forzada]; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3). La QMG es una evaluación validada, donde una puntuación más alta indica una enfermedad más grave. La puntuación para cada ítem varía desde ninguna debilidad (0) hasta debilidad grave (3), con una puntuación global que va de 0 a 39. Un cambio de 3 puntos en la puntuación total se considera clínicamente relevante.
Del inicio del estudio hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Cambio desde el valor basal al día 43 en la puntuación del resultado comunicado por el paciente (PRO) 'Fatigabilidad de la debilidad muscular' de los síntomas de la miastenia gravis (MG) dentro del primer ciclo de tratamiento de 6 semanas
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
El instrumento PRO de síntomas de MG constaba de 42 ítems repartidos en 5 escalas: debilidad muscular ocular (ítems 1-5); debilidad muscular bulbar (ítems 6-15); debilidad muscular respiratoria (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y fatigabilidad por debilidad muscular (ítems 34-42). Se pedirá a los participantes del estudio que elijan la opción de respuesta que mejor describa la frecuencia con la que experimentaron fatigabilidad por debilidad muscular (ítems 34-42) durante los últimos 7 días utilizando una escala Likert de 5 puntos (1="nunca" a 5="siempre") para cada ítem.
Desde la línea de base hasta el día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Cambio desde el inicio hasta el día 43 en la puntuación PRO 'Fatiga física' de los síntomas de MG dentro del primer ciclo de tratamiento de 6 semanas
Periodo de tiempo: Baseline al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
El instrumento PRO de síntomas de MG constaba de 42 ítems distribuidos en 5 escalas: debilidad muscular ocular (ítems 1-5); debilidad muscular bulbar (ítems 6-15); debilidad muscular respiratoria (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y fatigabilidad de la debilidad muscular (ítems 34-42). Se pedirá a los participantes del estudio que elijan la opción de respuesta que mejor describa con qué frecuencia experimentaron fatiga física (ítems 19-33) durante los últimos 7 días utilizando una escala de Likert de 5 puntos (1="nunca" a 5="siempre") para cada ítem.
Baseline al día 43 (en el primer ciclo de tratamiento)
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (40 semanas)
Los Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE) son cualquier incidencia médica desfavorable en un participante después de la administración del tratamiento de estudio, independientemente de si estos eventos están relacionados o no con el tratamiento de estudio.
Hasta el final del estudio (40 semanas)
Porcentaje de participantes con EAT que llevaron a la retirada del medicamento en investigación (MEI)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (40 semanas)
Los Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) son cualquier incidencia médica adversa en un participante después de la administración del tratamiento del estudio, independientemente de si estos eventos están relacionados con el tratamiento del estudio.
Hasta el final del estudio (40 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

15 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

15 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG0033

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores cualificados seis meses después de la aprobación del producto en EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y documentos del ensayo editados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo del estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe del estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período preestablecido, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de reidentificar a los participantes del ensayo es demasiado alto después de que finalice el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, no se pondrían a disposición los datos a nivel de paciente individual.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores cualificados seis meses después de la aprobación del producto en EE.UU. y/o Europa o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos de pacientes individuales anonimizados y a los documentos del estudio editados que pueden incluir: conjuntos de datos brutos, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo del estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe del estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un tiempo predefinido, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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