Pilotní studie o účinnosti a bezpečnosti přípravku FIBRORESTIL® jako adjuvantní intralesionální léčby u pacientů s Peyronieho chorobou podstupujících standardní terapii (FIBRONIE)
FIBRONIE: PILOTNÍ STUDIE O ÚČINNOSTI A BEZPEČNOSTI PŘÍPRAVKU FIBRORESTIL® JAKO DOPLŇKOVÉHO INTRALESIONÁLNÍHO LÉČENÍ U PACIENTŮ S PEYRONIHOVOU CHOROBOU LÉČENÝCH STANDARDNÍ TERAPIÍ
Peyronieho choroba je onemocnění pojivové tkáně penisu charakterizované tvorbou fibrózních plaků v tunice albuginey, což vede k zakřivení penisu, možné erektilní dysfunkci a významnému fyzickému a psychickému utrpení. Chirurgická korekce je sice účinná, ale je invazivní a spojená s potenciálními komplikacemi. Konzervativní léčby, jako je trakční terapie penisu a perorální inhibitory fosfodiesterázy-5, se běžně používají, ale při samostatném použití často poskytují pouze omezené zlepšení.
Tato pilotní, randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie byla navržena k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Fibrorestilu®, intralézionálního lékařského přístroje kombinujícího kyselinu hyaluronovou s proprietární enzymatickou směsí, při použití jako adjuvantní léčby ke standardní konzervativní léčbě u mužů s Peyronieho chorobou ve stabilní fázi.
Primárním cílem studie bylo vyhodnotit změnu zakřivení penisu od výchozího stavu do 28. týdne. Sekundární cíle zahrnovaly hodnocení bezpečnosti, změn symptomů souvisejících s onemocněním a kvality života, erektilní funkce a spokojenosti pacientů. Bezpečnost byla hodnocena prostřednictvím sledování a hlášení nežádoucích příhod po celou dobu trvání studie.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je prospektivní, randomizované, kontrolované, otevřené, multicentrické pilotní klinické šetření, jehož cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost intralesionálního přípravku Fibrorestil® jako adjuvantní léčby ke standardní konzervativní terapii u pacientů s Peyronieho chorobou ve stabilní fázi.
Po stažení kolagenázy Clostridium histolyticum z evropského trhu existuje významná nenaplněná potřeba účinných, minimálně invazivních intralesionálních terapií. Fibrorestil® je zdravotnický prostředek třídy III složený z kyseliny hyaluronové kombinované s proprietární enzymatickou směsí určenou k usnadnění remodelace fibrózní tkáně a zároveň poskytující protizánětlivé a antioxidační účinky.
Způsobilými účastníky byli dospělí muži (≥18 let) se stabilní Peyronieho chorobou, definovanou jako stabilní příznaky po dobu nejméně tří měsíců, hmatatelný penilní plak a zakřivení penisu mezi 30 a 90 stupni. Pacienti s předchozí chirurgickou léčbou Peyronieho choroby nebo s významnými komorbidními stavy ovlivňujícími hojení ran nebo bezpečnost byli vyloučeni.
Celkem 38 pacientů bylo randomizováno v poměru 1:1 do jedné ze dvou paralelních skupin. Experimentální skupina dostala tři intralesionální léčebné sezení přípravkem Fibrorestil® podávaná v čtyřtýdenních intervalech pomocí perkutánní tunelizační techniky pod lokální anestezií, navíc ke standardní konzervativní léčbě. Kontrolní skupina dostala pouze standardní konzervativní léčbu. Standardní léčba v obou skupinách spočívala v denním používání trakčního zařízení pro penis po dobu minimálně čtyř hodin a denním perorálním podávání tadalafilu v maximální tolerované dávce (až 5 mg).
Zakřivení penisu bylo hodnoceno na začátku a v 28. týdnu pomocí standardizované autofotografie a goniometrického měření. Pokud nebylo možné přirozeně dosáhnout adekvátní rigidity, byl podle protokolu Kelamiho testu podáván intrakavemosální alprostadil.
Primárním ukazatelem výsledku byla změna zakřivení penisu od výchozího stavu do 28. týdne, vyjádřená ve stupních a jako procentuální změna. Sekundárními ukazateli výsledku zahrnovaly bezpečnost a snášenlivost hodnocené hlášením nežádoucích příhod, změny erektilní funkce měřené pomocí domény erektilní funkce Mezinárodního indexu erektilní funkce (IIEF-EF), specifickou kvalitu života související s onemocněním hodnocenou pomocí dotazníku Peyronieho choroby (PDQ) a spokojenost pacientů s léčbou hlášenou pacientem.
Tato pilotní studie byla navržena k posouzení proveditelnosti, bezpečnosti a předběžné účinnosti a k informování o návrhu budoucích rozsáhlejších kontrolovaných studií.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28006
- Lyx Institute of Urology
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz (HULP)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužští pacienti ve věku 18 let a starší
- Diagnóza Peyronieho choroby se stabilními příznaky po dobu nejméně 3 měsíců
- Zakřivení penisu mezi 30 a 90 stupni, posouzené standardizovanou vlastní fotografií nebo Kelamiho testem
- Přítomnost hmatatelného plaku na penisu odpovídajícího Peyronieho chorobě
- Žádná předchozí chirurgická léčba Peyronieho choroby
- Ochota a schopnost dodržovat postupy studie, včetně používání trakční terapie penisu a vyplňování dotazníků
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria pro vyloučení:
- Předchozí chirurgická léčba Peyronieho choroby
- Známá přecitlivělost nebo alergie na kyselinu hyaluronovou nebo jakoukoli složku zkoumaného zdravotnického prostředku
- Aktivní onkologické onemocnění nebo onkologická léčba v předchozích 6 měsících
- Systémová imunosuprese
- Těžké jaterní nebo ledvinové onemocnění
- Zdravotní stavy ovlivňující hojení ran nebo opravu tkání (např. sklerodermie, systémový lupus erythematodes, dermatomyositida)
- Aktivní infekce nebo infikovaná jizvová tkáň v oblasti léčby
- Používání jiných léčebných postupů pro Peyronieho chorobu během studie, včetně chirurgie
- Jakýkoli zdravotní stav, který podle posouzení vyšetřovatele může zvýšit riziko pro účastníka nebo narušit účast ve studii nebo hodnocení výsledků
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Standardní léčba plus intralesionální Fibrorestil®
Účastníci v této skupině dostávali standardní konzervativní léčbu plus intralesionální Fibrorestil®.
Standardní léčba se skládala z denní trakční terapie penisu pomocí penilního extenderu po dobu minimálně 4 hodin denně a denního perorálního podávání tadalafilu v maximální tolerované dávce (až 5 mg).
Dále účastníci obdrželi tři sezení intralesionální léčby Fibrorestil® podávaná v 4týdenních intervalech pomocí perkutánní tunelizační techniky v místní anestezii.
Účastníci byli instruováni, aby mezi léčebnými sezeními prováděli cvičení modelace penisu.
Výsledky byly hodnoceny po celkovém sledovacím období 28 týdnů.
|
Fibrorestil® je nitrolezně aplikovaný zdravotnický prostředek třídy III složený z kyseliny hyaluronové kombinované s proprietární enzymatickou směsí.
Byl aplikován pomocí perkutánní tunelizační techniky v místní anestezii.
Účastníci obdrželi tři nitrolezně aplikované léčebné sezení v 4týdenních intervalech.
Intervence byla použita jako adjuvant k standardní konzervativní léčbě, která zahrnovala denní penilní trakční terapii a denní perorální podávání tadalafilu.
Ostatní jména:
Standardní konzervativní léčba spočívala v denní trakční terapii penisu pomocí zařízení pro prodloužení penisu po dobu minimálně 4 hodin denně a denním perorálním podávání tadalafilu v maximální tolerované dávce (až 5 mg).
Tato intervence byla podávána po celou dobu studie v obou ramenech studie.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Standardní konzervativní léčba samotná
Účastníci v této větvi obdrželi pouze standardní konzervativní léčbu.
Standardní léčba zahrnovala denní terapii trakce penisu pomocí penisového extenderu po dobu minimálně 4 hodin denně a denní perorální podávání tadalafilu v maximální tolerované dávce (až 5 mg).
Nebyla podána žádná intralesionální léčba.
Výsledky byly hodnoceny během celkového sledovacího období 28 týdnů.
|
Standardní konzervativní léčba spočívala v denní trakční terapii penisu pomocí zařízení pro prodloužení penisu po dobu minimálně 4 hodin denně a denním perorálním podávání tadalafilu v maximální tolerované dávce (až 5 mg).
Tato intervence byla podávána po celou dobu studie v obou ramenech studie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna zakřivení penisu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
Změna zakřivení penisu měřená ve stupních od výchozího stavu do 28. týdne.
Zakřivení penisu bylo hodnoceno pomocí standardizované autofotografie s goniometrickým měřením.
Pokud nebylo dosaženo adekvátní přirozené erekce, bylo zakřivení hodnoceno pomocí Kelamiho testu po intracavernózní injekci alprostadilu.
|
Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
|
Spokojenost s léčbou hlášená pacienty
Časové okno: Ve 28. týdnu
|
Spokojenost pacienta s léčbou hodnocená pomocí kategorického dotazníku spokojenosti s následujícími možnostmi odpovědí: velmi spokojen, spíše spokojen, neutrální, spíše nespokojen nebo velmi nespokojen.
|
Ve 28. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna erektilní funkce (skóre IIEF-EF)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
Změna erektilní funkce hodnocená pomocí domény erektilní funkce Mezinárodního indexu erektilní funkce (IIEF-EF).
Skóre IIEF-EF se pohybuje od 1 do 30, přičemž vyšší skóre indikuje lepší erektilní funkci.
Klinická interpretace změn byla provedena pomocí stanovených prahových hodnot klinicky významného rozdílu.
|
Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
|
Změna celkového skóre dotazníku Peyronieho choroby (PDQ)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
Změna kvality života specifické pro onemocnění hodnocená pomocí celkového skóre Dotazníku Peyronieho choroby (PDQ), který hodnotí fyzické a psychologické příznaky, bolest penisu a obtíže spojené s příznaky souvisejícími s Peyronieho chorobou.
|
Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
|
Změna skóre v doméně obtěžování symptomy PDQ
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
Změna v obtěžování příznaky související s Peyronieho chorobou hodnocená pomocí domény obtěžování příznaky Dotazníku pro Peyronieho chorobu (PDQ).
|
Od výchozí hodnoty do 28 týdnů
|
|
Výskyt nežádoucích událostí
Časové okno: Od výchozího stavu do 28 týdnů
|
Výskyt a typ nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, které byly hodnoceny v průběhu celé doby trvání studie.
|
Od výchozího stavu do 28 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Juan Ignacio Martínez-Salamanca, Full Professor, Lyx Institute of Urology
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FIBRONIE1.3
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .