Pilot-tutkimus FIBRORESTIL®:n tehosta ja turvallisuudesta apuhoitona leesioon kohdistuvana intralesionaalisena hoidona Peyronien taudin sairastavilla potilailla, jotka saavat standarditerapiaa (FIBRONIE)
FIBRONIE: PILOTTITUTKIMUS FIBRORESTIL®:N TEHOKKUUDESTA JA TURVALLISUUDESTA APUHOITONA STANDARDIHOITOA SAAVILLA PEYRONIEN TAUTIA SAIRASTAVILLA POTILAILLA
Peyronien tauti on siitinlihaksen sidekudossairaus, jolle on ominaista fibroottisten plakkien muodostuminen siitinkalvon tunica albugineaan, mikä johtaa siitinmutkaan, mahdolliseen erektiohäiriöön ja merkittävään fyysiseen ja psyykkiseen kärsimykseen. Vaikka kirurginen korjaus on tehokasta, se on invasiivista ja liittyy mahdollisiin komplikaatioihin. Konservatiivisia hoitomuotoja, kuten siitintraktiohoitoa ja oraalista fosfodiesteraasi-5-estäjiä, käytetään yleisesti, mutta ne tarjoavat usein vain rajallista parannusta yksinään käytettynä.
Tämä pilotti-, satunnaistettu-, kontrolloitu-, monikeskustutkimus suunniteltiin arvioimaan Fibrorestil®:n, haparonihapon ja patentoidun entsymaattisen seoksen yhdistävän intralesionaalisen lääketieteellisen laitteen, tehoa ja turvallisuutta käytettynä adjuvanttina vakiokonservatiiviseen hoitoon miehillä, joilla on vakaa-vaiheen Peyronien tauti.
Tutkimuksen ensisijainen tavoite oli arvioida siitinmutkan muutosta lähtötasosta 28. viikkoon. Toissijaisia tavoitteita olivat turvallisuuden, tautiin liittyvien oireiden ja elämänlaadun muutosten, erektiofunktion ja potilastyytyväisyyden arviointi. Turvallisuutta arvioitiin haittatapahtumien seurannan ja raportoinnin kautta koko tutkimusjakson ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, kontrolloitu, avoimen leiman, monikeskuspilot-kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Fibrorestil®-lääkkeen tehokkuutta ja turvallisuutta leesioon sisäisenä apuhoidon vakaan vaiheen Peyronien taudin potilailla yhdessä standardin konservatiivisen hoidon kanssa.
Kollagenaasin Clostridium histolyticumin poistuttua Euroopan markkinoilta on merkittävä hoitamaton tarve tehokkaalle, minimaalisesti invasiivisille leesioon sisäisille terapioille. Fibrorestil® on luokan III lääkinnällinen laite, joka koostuu hialuronihaposta yhdistettynä patentoidun entsyymiseoksen kanssa, jonka tarkoituksena on helpottaa fibroottisen kudoksen muokkaamista samalla tarjoten tulehdusta estäviä ja antioksidanttisia vaikutuksia.
Kelpoiset osallistujat olivat aikuisia miehiä (≥18 vuotta), joilla oli vakaa Peyronien tauti, määriteltynä vakaiksi oireiksi vähintään kolmen kuukauden ajan, tunnusteltavissa oleva siittimen plakki ja siittimen kaarevuus 30 ja 90 asteen välillä. Potilaat, joilla oli aiempi kirurginen hoito Peyronien taudin vuoksi tai merkittäviä samanaikaisia sairauksia, jotka vaikuttavat haavan paranemiseen tai turvallisuuteen, suljettiin pois.
Yhteensä 38 potilasta satunnaistettiin 1:1-allokaatiolla yhteen kahdesta rinnakkaisesta ryhmästä. Koehenkilöryhmä sai kolme Fibrorestil®-hoidon sessiota leesioon sisäisenä annosteltuna neljän viikon välein käyttäen ihon läpi kulkevaa tunnelointitekniikkaa paikallispuudutuksessa, standardin konservatiivisen hoidon lisäksi. Kontrolliryhmä sai vain standardin konservatiivisen hoidon. Standardihoito molemmissa ryhmissä koostui päivittäisestä siittimen venytyslaitteen käytöstä vähintään neljä tuntia ja päivittäisestä suun kautta annettavasta tadalafiilistä suurimmalla siedettyä annosta (jopa 5 mg).
Siittimen kaarevuutta arvioitiin lähtötilanteessa ja viikolla 28 käyttäen standardoitua itsestä otettua valokuvaa ja goniometristä mittauksia. Kun riittävää jäykkyyttä ei voitu saavuttaa luonnollisesti, intrakavernoosiin alprostadilia annettiin Kelamin testiprotokollan mukaisesti.
Pääasiallinen tuloksen mittari oli siittimen kaarevuuden muutos lähtötilanteesta viikkoon 28, ilmaistuna asteina ja prosentuaalisena muutoksena. Toissijaisia tulosten mittareita sisälsivät turvallisuus ja siedettävyys, arvioituna haittatapahtumaraportointia, erektiofunktion muutokset mitattuna kansainvälisen erektiofunktioindeksin erektiofunktioalueella (IIEF-EF), tautikohtainen elämänlaatu arvioituna Peyronien tautikyselyllä (PDQ) ja potilaan raportoima hoitotyydyttävyys.
Tämä pilot-tutkimus suunniteltiin arvioimaan toteuttamiskelpoisuutta, turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta sekä informoimaan tulevien laajempien kontrolloitujen tutkimusten suunnittelua.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28006
- Lyx Institute of Urology
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz (HULP)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Miespotilaat, jotka ovat 18-vuotiaita tai sitä vanhempia
- Peyronien taudin diagnoosi, jolla on vakaita oireita vähintään 3 kuukautta
- Siitimen kaarevuus 30 ja 90 asteen välillä, arvioitu standardoidulla itsevalokuvauksella tai Kelami-testillä
- Palpoidun siitinplakin läsnäolo, joka on yhdenmukainen Peyronien taudin kanssa
- Ei aiempaa kirurgista hoitoa Peyronien tautiin
- Halukkuus ja kyky noudattaa tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien siitimen venytyshoidon käyttö ja kyselylomakkeiden täyttäminen
- Kyky antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi kirurginen hoito Peyronien tautiin
- Tunnettu yliherkkyys tai allergia hialuronihapolle tai tutkittavan lääkinnällisen laitteen mille tahansa ainesosalle
- Aktiivinen syöpäsairaus tai syöpähoito edellisen 6 kuukauden aikana
- Systeeminen immunosupressio
- Vakava maksa- tai munuaissairaus
- Sairaudet, jotka vaikuttavat haavan paranemiseen tai kudoksen korjautumiseen (esim. skleroderma, systeeminen lupus erythematosus, dermatomyosiitti)
- Aktiivinen infektio tai infektoitunut arpikudos hoitoalueella
- Muiden Peyronien tautiin tarkoitettujen hoitojen, mukaan lukien kirurgian, käyttö tutkimusjakson aikana
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka tutkijan harkinnan mukaan voi lisätä osallistujan riskiä tai häiritä tutkimukseen osallistumista tai tulosten arviointia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Standard Treatment Plus Intralesional Fibrorestil®
Tämän ryhmän osallistujat saivat perinteistä konservatiivista hoitoa plus intralesionaalista Fibrorestil®-hoitoa.
Perinteinen hoito koostui päivittäisestä peniilin venyttelyterapiasta peniililaajentimella vähintään 4 tuntia päivässä sekä päivittäisestä oraalisesta tadalafiilistä suurimmalla siedettyä annosta (enintään 5 mg).
Lisäksi osallistujat saivat kolme intralesionaalista Fibrorestil®-hoitokertaa, jotka annettiin 4 viikon välein ihon läpi tunkeutumistekniikalla paikallispuudutuksessa.
Osallistujia ohjeistettiin suorittamaan peniilin muokkausliikkeitä hoitokertojen välillä.
Tuloksia arvioitiin yhteensä 28 viikon seuranta-ajanjakson aikana.
|
Fibrorestil® on luokan III intralesionaalinen lääketieteellinen laite, joka koostuu hialuronihaposta yhdistettynä patentoidun entsyymiseoksen kanssa.
Sitä annettiin käyttäen perkutaanista tunnelointitekniikkaa paikallispuudutuksen alaisena.
Osallistujat saivat kolme intralesionaalista hoitokertaa neljän viikon välein.
Interventiota käytettiin adjuvanttina perinteisen konservatiivisen hoidon ohella, joka sisälsi päivittäistä peniilin venytyshoitoa ja päivittäistä tadalafilia suun kautta.
Muut nimet:
Tavanomainen konservatiivinen hoito koostui päivittäisestä peniilin venytyshoidosta peniilin venyttimen avulla vähintään 4 tuntia päivässä sekä päivittäisestä suun kautta annettavasta tadalafiilistä suurimmalla siedettyä annosta (enintään 5 mg).
Tätä interventiota annettiin koko tutkimusjakson ajan molemmissa tutkimusryhmissä.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Vain tavanomainen konservatiivinen hoito
Tämän ryhmän osallistujat saivat ainoastaan vakiintunutta konservatiivista hoitoa.
Vakiintunut hoito koostui päivittäisestä peniilin venytyshoidosta peniililaajenninta käyttäen vähintään 4 tuntia päivässä ja päivittäisestä oraalisesta tadalafiilista maksimi siedetyssä annoksessa (enintään 5 mg).
Leesioonsisäistä hoitoa ei annettu.
Tuloksia arvioitiin yhteensä 28 viikon seuranta-ajanjakson aikana.
|
Tavanomainen konservatiivinen hoito koostui päivittäisestä peniilin venytyshoidosta peniilin venyttimen avulla vähintään 4 tuntia päivässä sekä päivittäisestä suun kautta annettavasta tadalafiilistä suurimmalla siedettyä annosta (enintään 5 mg).
Tätä interventiota annettiin koko tutkimusjakson ajan molemmissa tutkimusryhmissä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos peniskäyryydessä
Aikaikkuna: Perustason ja 28 viikon välillä
|
Muutos peniksen kaarevuudessa mitattuna asteina lähtöarvosta 28. viikkoon.
Peniksen kaarevuutta arvioitiin standardoidulla itsevalokuvauksella goniometrisellä mittauksella.
Kun riittävää luonnollista erektiota ei saavutettu, kaarevuutta arvioitiin Kelami-testillä alprostadilin sisäisruiskutuksen jälkeen.
|
Perustason ja 28 viikon välillä
|
|
Potilaan ilmoittama hoitotyydytyksen taso
Aikaikkuna: 28 viikon kohdalla
|
Potilaan ilmoittama tyytyväisyys hoitoon arvioitiin kategorisella tyytyväisyyskyselyllä, jossa oli seuraavat vastausvaihtoehdot: erittäin tyytyväinen, melko tyytyväinen, neutraali, melko tyytymätön tai erittäin tyytymätön.
|
28 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erektiofunktion muutos (IIEF-EF-pisteet)
Aikaikkuna: Perustasosta 28 viikon kuluessa
|
Erektiofunktion muutos arvioitiin käyttäen International Index of Erectile Function -kyselyn (IIEF-EF) erektiofunktioaluetta.
IIEF-EF-pistemäärä vaihtelee välillä 1–30, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa erektiofunktiota.
Muutosten kliininen tulkinta suoritettiin käyttäen vakiintuneita kliinisesti merkittävän eron kynnysarvoja.
|
Perustasosta 28 viikon kuluessa
|
|
Muutos Peyronien taudin kyselylomakkeen (PDQ) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Alkutasosta 28 viikkoon
|
Muutos tautikohtaisessa elämänlaadussa, joka arvioidaan Peyronien taudin kyselylomakkeen (PDQ) kokonaisarvosanoilla. Tämä arvioi Peyronien tautiin liittyviä fyysisiä ja psyykkisiä oireita, peniksen kipua sekä oireiden aiheuttamaa haittaa.
|
Alkutasosta 28 viikkoon
|
|
Muutos PDQ-oirekuorma-alueen pisteytyksessä
Aikaikkuna: Alkutasosta 28 viikkoon
|
Muutos Peyronien taudin oireisiin liittyvässä häiriössä, jota arvioidaan Peyronien taudin kyselylomakkeen (PDQ) oirehäiriöalueen avulla.
|
Alkutasosta 28 viikkoon
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Alkuarvosta 28 viikkoon
|
Tutkimusjakson aikana arvioitujen hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys ja tyyppi.
|
Alkuarvosta 28 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Juan Ignacio Martínez-Salamanca, Full Professor, Lyx Institute of Urology
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FIBRONIE1.3
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .