Badanie pilotażowe dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku FIBRORESTIL® jako uzupełniającego leczenia śródogniskowego u pacjentów z chorobą Peyroniego otrzymujących standardową terapię (FIBRONIE)

Niniejsze badanie to prospektywne, randomizowane, kontrolowane, otwarte, wieloośrodkowe pilotażowe badanie kliniczne, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia śródogniskowego preparatem Fibrorestil® jako leczenia uzupełniającego do standardowej terapii zachowawczej u pacjentów z chorobą Peyroniego w fazie stabilnej.

Po wycofaniu kolagenazy Clostridium histolyticum z rynku europejskiego istnieje znaczna niezaspokojona potrzeba w zakresie skutecznych, małoinwazyjnych terapii śródogniskowych. Fibrorestil® to wyroby medyczne klasy III, składające się z kwasu hialuronowego w połączeniu z zastrzeżoną mieszaniną enzymatyczną, których celem jest ułatwienie przebudowy tkanki włóknistej przy jednoczesnym zapewnieniu działania przeciwzapalnego i przeciwutleniającego.

Kwalifikującymi się uczestnikami byli dorośli mężczyźni (≥18 lat) ze stabilną chorobą Peyroniego, zdefiniowaną jako stabilne objawy przez co najmniej trzy miesiące, wyczuwalną blaszką prącia oraz skrzywieniem prącia między 30 a 90 stopni. Pacjenci z wcześniejszym leczeniem chirurgicznym choroby Peyroniego lub istotnymi chorobami współistniejącymi wpływającymi na gojenie się ran lub bezpieczeństwo zostali wykluczeni.

Łącznie 38 pacjentów zostało losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do jednej z dwóch równoległych grup. Grupa eksperymentalna otrzymała trzy sesje leczenia śródogniskowego preparatem Fibrorestil®, podawane w czterotygodniowych odstępach przy użyciu techniki tunelowania przezskórnego w znieczuleniu miejscowym, w dodatku do standardowego leczenia zachowawczego. Grupa kontrolna otrzymywała wyłącznie standardowe leczenie zachowawcze. Standardowe leczenie w obu grupach obejmowało codzienne stosowanie urządzenia do trakcji prącia przez co najmniej cztery godziny oraz codzienne doustne przyjmowanie tadalafilu w maksymalnej tolerowanej dawce (do 5 mg).

Skrzywienie prącia oceniano na początku badania oraz w 28. tygodniu przy użyciu standaryzowanej autofotografii i pomiarów goniometrycznych. Gdy nie można było osiągnąć odpowiedniej sztywności w sposób naturalny, podawano alprostadil dosutępowy zgodnie z protokołem testu Kelamiego.

Pierwszorzędowym miernikiem wyniku była zmiana skrzywienia prącia od wartości wyjściowej do 28. tygodnia, wyrażona w stopniach oraz jako zmiana procentowa. Drugorzędowe mierniki wyników obejmowały bezpieczeństwo i tolerancję oceniane na podstawie zgłaszania zdarzeń niepożądanych, zmiany funkcji erekcji mierzone za pomocą domeny funkcji erekcji Międzynarodowego Indeksu Funkcji Erekcji (IIEF-EF), jakość życia specyficzną dla choroby ocenianą przy użyciu Kwestionariusza Choroby Peyroniego (PDQ) oraz zadowolenie z leczenia zgłaszane przez pacjentów.

To badanie pilotażowe zostało zaprojektowane w celu oceny wykonalności, bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności oraz w celu poinformowania o projekcie przyszłych kontrolowanych badań na większą skalę.