Pacritinib s Azou pro Upfront Myelodysplastický Syndrom (MDS)
Fáze 1/2 studie pacritinibu v kombinaci s azacitidinem pro léčbu myelodysplastického syndromu s rizikem IPSS-M středně nízkým až velmi vysokým
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Návrh fáze I:
První fáze bude použít design 3 + 3 k posouzení dávky pro druhou fázi. V každé zvažované dávce použijeme dvoustupňový akruální design. Nejprve zařadíme tři subjekty na celkové dávce 300 mg. Pokud žádný ze tří nezažije dávkově limitující toxicitu (DLT), přejdeme k celkové dávce 400 mg jako naší druhé dávce. Pokud jeden ze tří zažije DLT, zařadíme další tři pacienty na celkové dávce 300 mg. Pokud v kohortě šesti pacientů na celkové dávce 300 mg zažije DLT nejvýše jeden, budeme pokračovat s celkovou dávkou 400 mg jako naší druhou dávkou. Pokud dva nebo více zažijí DLT v kohortě šesti na celkové dávce 300 mg, přejdeme k celkové dávce 200 mg jako naší druhé dávce. Pokud dva nebo více zažijí DLT v původní kohortě tří na celkové dávce 300 mg, přejdeme k celkové dávce 200 mg jako naší druhé dávce.
Pro druhou dávku (400 mg nebo 200 mg) budou zpočátku léčeni tři subjekty. Pokud žádný nebo jeden ze tří zažije DLT, pak zařadíme další tři subjekty na této dávce. Pokud nejvýše jeden ze šesti zažije DLT, pak bude druhá dávka použita pro druhou fázi, nazvanou nejvyšší testovaná dávka, pokud je 400 mg, a nejvyšší tolerovaná dávka, pokud je 200 mg. Pokud dva nebo více ze šesti zažijí DLT na celkové dávce 400 mg, pak bude předchozí dávka (300 mg celkem) prohlášena za nejvyšší tolerovanou dávku. Pokud dva nebo více ze šesti zažijí DLT na celkové dávce 200 mg, pak ukončíme studii.
Pokud jsou v kohortě tří na celkové dávce 400 mg dvě nebo více dávkově limitujících toxicit, pak bude předchozí dávka (300 mg celkem) prohlášena za nejvyšší tolerovanou dávku. Pokud jsou v kohortě tří na celkové dávce 200 mg dvě nebo více dávkově limitujících toxicit, pak ukončíme studii.
Žádný pacient nebude léčen vyšší dávkou, dokud tři nebo šest pacientů nedokončí své období hodnocení toxicity na současné dávce. S tímto plánem má dávka s 50% nebo vyšší pravděpodobností způsobení dávkově limitující toxicity maximálně 12,5% šanci splnit podmínky pro eskalaci dávky po prvních třech subjektech a alespoň 50% šanci zastavení u tří. S oběma stupni (3-6) dohromady je maximálně 17,2% šance na eskalaci.
Návrh fáze II:
Druhá fáze této studie je navržena s možností předčasného ukončení v případě neprokázání účinnosti. Design bude Simonův dvoustupňový přípustný minimaxní design.40 Volba designu je vedena snahou zastavit studii brzy, pokud je skutečná míra ORR 10 % nebo méně. Pokud je míra ORR 30 % nebo více, chceme mít nízkou pravděpodobnost neuzavření účinnosti.
S tímto designem nemáme více než 10% šanci uzavřít neúčinnost (≤10% ORR), když je ORR alespoň 30 %. Podobně nemáme více než 5% šanci uzavřít účinnost (≥30% ORR), když je neúčinná. Pokud je skutečná ORR 10 % nebo nižší, máme 55% pravděpodobnost, že studie skončí po prvních patnácti subjektech. První fáze patnácti pacientů bude zahrnovat pacienty z první fáze, kteří byli na zvolené dávce pro druhou fázi. Pokud je po celkové kohortě dvaceti pěti pacientů více než pět úspěchů, pak je studie považována za úspěšnou.
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Jednotlivci musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení, aby byli způsobilí účastnit se studie:
- Pacienti musí mít histologický důkaz myelodysplastického syndromu středního až vysokého rizika definovaného jako skóre IPSS-M střední nízké, střední vysoké, vysoké nebo velmi vysoké riziko. To bude hodnoceno na základě vyšetření provedených před screeningem do studie. Je důležité poznamenat, že lze použít nejnovější vyšetření před studií, které nemusí nutně být při diagnóze.
- Subjekty se musí zotavit z toxických účinků jakékoli předchozí chemoterapie na ≤ stupeň 1 (kromě alopecie).
- Požadované laboratorní hodnoty na screeningové návštěvě: CrCL ≥45; celkový bilirubin <2xULN kromě pacientů se známou Gilbertovou chorobou; SGPT (ALT) ≤2xULN, PTT ≤1,5xULN.
- Negativní těhotenský test pro ženy s reprodukčním potenciálem na screeningové návštěvě.
- Počáteční screeningový základní QTc ≤480 ms.
- Pacienti musí být schopni podepsat souhlas a být ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, léčebný plán a laboratorní testování.
- Pacienti musí mít absolutní počet neutrofilů ≥750 pro zařazení do studie, což musí být dosaženo bez přidání léku růstového faktoru.
Kritéria pro vyloučení:
Jednotlivec, který splňuje jakékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:
- Jakákoli předchozí expozice hypomethylačnímu činidlu (azacitidin nebo decitabin)
- Jakákoli předchozí expozice terapii inhibitorem JAK2 (tj. ruxolitinib nebo předchozí terapie pacritinibem)
- Jakákoli expozice silnému inhibitoru/induktoru CYP3A během posledních sedmi dnů před zahájením léčby ve studii.
- Subjekty nesmí dostávat žádné chemoterapeutické látky (kromě hydroxyurey) během posledních třiceti dnů.
- Subjekty nesmí dostávat růstové faktory (mimetika erytropoetinu, mimetika stimulujícího faktoru granulocytů, mimetika trombopoetinu) dva týdny před odběrem kostní dřeně pro zařazení. Subjekty nesmějí během této studie dostávat růstové faktory.
- Subjekty s "aktuálně aktivním" druhým maligním nádorem, kromě radikálně léčeného nemelanomového karcinomu kůže, karcinomu in situ děložního hrdla, resekovaného náhodného karcinomu prostaty (stadium pT2 s Gleasonovým skóre ≤ 6 a pooperační PSA <0,5 ng/mL) nebo jiného adekvátně léčeného karcinomu in situ jsou způsobilé. Pacienti nejsou považováni za osoby s "aktuálně aktivním" maligním nádorem, pokud dokončili terapii a jsou bez onemocnění ≥ 1 rok.
- Subjekty s nekontrolovaným vysokým krevním tlakem, nestabilní anginou pectoris, symptomatickým městnavým srdečním selháním (NYHA třída 2), infarktem myokardu během posledních 6 měsíců nebo závažnou nekontrolovanou srdeční arytmií nejsou způsobilé.
- Krvácivá příhoda stupně ≥2 (CTCAE 5.0) během předchozích tří měsíců, pokud nebyla vyvolána (např. chirurgickým zákrokem nebo traumatem)
- Užívání antikoagulancií nebo antiagregačních látek během čtrnácti dnů před prvním dnem s výjimkou nízké dávky aspirinu (81 mg denně).
- Subjekty s jiným závažným současným onemocněním, které podle posouzení vyšetřovatele by pacienta učinilo nevhodným pro zařazení do této studie, nejsou způsobilé.
- Aktivní nebo nekontrolovaný průjem nebo zácpa.
- Subjekty nesmějí mít důkazy aktivního onemocnění v CNS.
- Subjekty nesměly dostávat žádné experimentální látky během čtrnácti dnů nebo pěti poločasů rozpadu (podle toho, co je delší) před vstupem do studie.
- Subjekty nesmějí být těhotné nebo kojící. Těhotenské testy musí být provedeny u všech žen s reprodukčním potenciálem. Těhotné nebo kojící pacientky nejsou způsobilé pro tuto studii kvůli neznámým lidským fetálním nebo teratogenním toxicitám pacritinibu. Muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nesmějí účastnit, pokud nesouhlasili s použitím vysoce účinné antikoncepční metody (definované v oddíle 10.4.4).
- Subjekty s nekontrolovanou infekcí nejsou způsobilé. Pacienti musí mít jakékoli aktivní infekce pod kontrolou. Plísňové onemocnění musí být stabilní alespoň dva týdny před vstupem do studie.
- Subjekty s bakteriémií musí mít před vstupem do studie doložené negativní hemokultury.
- Subjekty, které jsou aktuálními kandidáty na alogenní transplantaci, mají vhodného dárce a jsou ochotny podstoupit transplantaci před zahájením studie.
- Subjekty, které nemohou vysadit lék, volně prodejný nebo doplňkový produkt, který podle názoru vyšetřovatele může pacienta vystavit zvýšenému riziku poškození.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacritinib 100 mg dvakrát denně (celkem 200 mg) - Dávková úroveň X-1 + azacitidin
Účastníci obdrží perorální Pacritinib 100 mg podávaný dvakrát denně (celkem 200 mg) v kombinaci s Azacitidinem 75 mg/m² podávaným intravenózně nebo subkutánně ve dnech 1–7 každého 28denního cyklu.
Fáze 1 používá 3+3 design eskalace dávky k identifikaci doporučené dávky pro fázi 2 (RP2D) |
Pacritinib je orální inhibitor kinázy s účinkem proti divokému typu JAK2, mutantu JAK2V617F, FLT3, IRAK1 a ACVR1.
Podává se dvakrát denně v celkové denní dávce 200 mg nebo 400 mg podle eskalace dávky ve fázi 1.
Ostatní jména:
Lyofilizovaný prášek v jednorázových lahvičkách o síle 100 mg, který se má naředit ve fyziologickém roztoku, aby vznikly nitrožilní nebo podkožní roztoky o síle 75 mg/m².
Azacitidin se podává v infuzi o síle 75 mg/m² ve dnech 1–7 každé čtyři týdny.
Ostatní jména:
Aspirace kostní dřeně a biopsie podle standardní péče provedené při vstupním vyšetření, při infuzní návštěvě ve dnech 2–7 a při dokončení studie ve dni 112.
Ostatní jména:
Laboratorní testy, které zahrnují CMP, hořčík, fosfor, LDH, kyselinu močovou a CBC s diferenciálem, budou provedeny na začátku studie, v cyklu 1 a na začátku každého následujícího cyklu.
Ostatní jména:
EKG bude provedeno 7. dne každého cyklu pro zaznamenání QTc intervalu.
EKG budou prováděna podle uvážení klinického lékaře navíc k těm, která jsou vyžadována studií, jak je uvedeno výše.
Ostatní jména:
Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku QUALMS na začátku studie a po dokončení 4 cyklů (den 112).
QUALMS je 38položkový hodnoticí nástroj pro pacienty s myelodysplastickým syndromem (MDS).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Pacritinib 100 mg ráno / 200 mg večer (celkem 300 mg) - Úroveň dávky X (počáteční dávka) + azacitidin
Účastníci budou dostávat perorální Pacritinib podávaný dvakrát denně v kombinaci s Azacitidinem podávaným intravenózně nebo subkutánně ve dnech 1-7 každého 28denního cyklu.
Fáze 1 využívá 3+3 design eskalace dávky k identifikaci doporučené dávky pro fázi 2 (RP2D); fáze 2 využívá Simonův dvoustupňový design k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti při RP2D.
|
Pacritinib je orální inhibitor kinázy s účinkem proti divokému typu JAK2, mutantu JAK2V617F, FLT3, IRAK1 a ACVR1.
Podává se dvakrát denně v celkové denní dávce 200 mg nebo 400 mg podle eskalace dávky ve fázi 1.
Ostatní jména:
Lyofilizovaný prášek v jednorázových lahvičkách o síle 100 mg, který se má naředit ve fyziologickém roztoku, aby vznikly nitrožilní nebo podkožní roztoky o síle 75 mg/m².
Azacitidin se podává v infuzi o síle 75 mg/m² ve dnech 1–7 každé čtyři týdny.
Ostatní jména:
Aspirace kostní dřeně a biopsie podle standardní péče provedené při vstupním vyšetření, při infuzní návštěvě ve dnech 2–7 a při dokončení studie ve dni 112.
Ostatní jména:
Laboratorní testy, které zahrnují CMP, hořčík, fosfor, LDH, kyselinu močovou a CBC s diferenciálem, budou provedeny na začátku studie, v cyklu 1 a na začátku každého následujícího cyklu.
Ostatní jména:
EKG bude provedeno 7. dne každého cyklu pro zaznamenání QTc intervalu.
EKG budou prováděna podle uvážení klinického lékaře navíc k těm, která jsou vyžadována studií, jak je uvedeno výše.
Ostatní jména:
Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku QUALMS na začátku studie a po dokončení 4 cyklů (den 112).
QUALMS je 38položkový hodnoticí nástroj pro pacienty s myelodysplastickým syndromem (MDS).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Pacritinib 200 mg dvakrát denně (celkem 400 mg) - Úroveň dávky X+1 + azacitidin
Účastníci budou dostávat perorální Pacritinib podávaný dvakrát denně v kombinaci s Azacitidinem podávaným intravenózně nebo subkutánně ve dnech 1-7 každého 28denního cyklu.
Fáze 1 používá 3+3 design eskalace dávky k určení doporučené dávky pro fázi 2 (RP2D); fáze 2 používá Simonův dvoustupňový design k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti při RP2D.
|
Pacritinib je orální inhibitor kinázy s účinkem proti divokému typu JAK2, mutantu JAK2V617F, FLT3, IRAK1 a ACVR1.
Podává se dvakrát denně v celkové denní dávce 200 mg nebo 400 mg podle eskalace dávky ve fázi 1.
Ostatní jména:
Lyofilizovaný prášek v jednorázových lahvičkách o síle 100 mg, který se má naředit ve fyziologickém roztoku, aby vznikly nitrožilní nebo podkožní roztoky o síle 75 mg/m².
Azacitidin se podává v infuzi o síle 75 mg/m² ve dnech 1–7 každé čtyři týdny.
Ostatní jména:
Aspirace kostní dřeně a biopsie podle standardní péče provedené při vstupním vyšetření, při infuzní návštěvě ve dnech 2–7 a při dokončení studie ve dni 112.
Ostatní jména:
Laboratorní testy, které zahrnují CMP, hořčík, fosfor, LDH, kyselinu močovou a CBC s diferenciálem, budou provedeny na začátku studie, v cyklu 1 a na začátku každého následujícího cyklu.
Ostatní jména:
EKG bude provedeno 7. dne každého cyklu pro zaznamenání QTc intervalu.
EKG budou prováděna podle uvážení klinického lékaře navíc k těm, která jsou vyžadována studií, jak je uvedeno výše.
Ostatní jména:
Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku QUALMS na začátku studie a po dokončení 4 cyklů (den 112).
QUALMS je 38položkový hodnoticí nástroj pro pacienty s myelodysplastickým syndromem (MDS).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Pacritinib RP2D + azacitidin - expanze fáze 2
Účastníci dostávají Pacritinib v doporučené dávce pro fázi 2 (RP2D), která byla stanovena během části studie s eskalací dávky ve fázi 1, v kombinaci s Azacitidinem 75 mg/m2 intravenózně nebo subkutánně ve dnech 1-7 každého 28denního cyklu.
|
Pacritinib je orální inhibitor kinázy s účinkem proti divokému typu JAK2, mutantu JAK2V617F, FLT3, IRAK1 a ACVR1.
Podává se dvakrát denně v celkové denní dávce 200 mg nebo 400 mg podle eskalace dávky ve fázi 1.
Ostatní jména:
Lyofilizovaný prášek v jednorázových lahvičkách o síle 100 mg, který se má naředit ve fyziologickém roztoku, aby vznikly nitrožilní nebo podkožní roztoky o síle 75 mg/m².
Azacitidin se podává v infuzi o síle 75 mg/m² ve dnech 1–7 každé čtyři týdny.
Ostatní jména:
Aspirace kostní dřeně a biopsie podle standardní péče provedené při vstupním vyšetření, při infuzní návštěvě ve dnech 2–7 a při dokončení studie ve dni 112.
Ostatní jména:
Laboratorní testy, které zahrnují CMP, hořčík, fosfor, LDH, kyselinu močovou a CBC s diferenciálem, budou provedeny na začátku studie, v cyklu 1 a na začátku každého následujícího cyklu.
Ostatní jména:
EKG bude provedeno 7. dne každého cyklu pro zaznamenání QTc intervalu.
EKG budou prováděna podle uvážení klinického lékaře navíc k těm, která jsou vyžadována studií, jak je uvedeno výše.
Ostatní jména:
Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku QUALMS na začátku studie a po dokončení 4 cyklů (den 112).
QUALMS je 38položkový hodnoticí nástroj pro pacienty s myelodysplastickým syndromem (MDS).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Optimální dávka Pacritinibu v kombinaci s Azacitidinem - Fáze 1
Časové okno: Baseline až do dne 28 (cyklus 1)
|
První fáze studie je navržena tak, aby určila optimální dávku pacritinibu v kombinaci s azacitidinem u subjektů s mírným, vysokým a velmi vysokým rizikem MDS. Optimální dávka (doporučená dávka pro fázi 2, RP2D) bude definována jako nejvyšší dávková hladina spojená s přijatelnou mírou dávkově limitujících toxicit (DLT) během cyklu 1, za použití standardního 3 + 3 designu eskalace dávek. DLT jsou definovány podle NCI CTCAE v5.0 (sekce 7.5 protokolu):
|
Baseline až do dne 28 (cyklus 1)
|
|
Míra dávkově limitujících toxicit (DLT) - Fáze 1
Časové okno: Základní hodnota až do 28. dne (Cyklus 1)
|
„Podíl účastníků, kteří zaznamenají dávkově limitující toxicity (DLT) vyskytující se do třiceti dnů od první dávky studijního přípravku, které splňují následující kvalifikace a jsou potenciálně spojeny se studijním lékem nebo kombinací, bude považován za dávkově limitující toxicitu. DLT jsou definovány podle NCI CTCAE v5.0 jako:
|
Základní hodnota až do 28. dne (Cyklus 1)
|
|
Celková míra odpovědi (ORR) - Fáze 2
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 16. týdne (přibližně 4 měsíce)
|
Celková míra odpovědi (ORR) = pacienti dosahující CR (nebo ekvivalentu CR), PR, CRL, CRh nebo hematologického zlepšení (HI) ÷ celkový počet pacientů. ORR podle kritérií IWG 2023; hematologická odpověď podle IWG 2018. Odpovědi: CR, ekvivalent CR, PR, CRL, CRh nebo HI (erytroidní, trombocytární, neutrofilní). IWG 2023: CR: BM <5% blastů; Hb ≥10 g/dL; trombocyty ≥100×10⁹/L; ANC ≥1,0×10⁹/L; žádné blasty v krvi. Ekvivalent CR: Výchozí hodnota <5% blastů + úplná cytogenetická odpověď. PR: Kritéria CR kromě ≥50% redukce blastů (stále ≥5%). CRL: <5% blastů; žádné blasty v krvi; obnova 1–2 linií. CRh: <5% blastů; žádné blasty v krvi; trombocyty >50×10⁹/L; ANC >0,5×10⁹/L. IWG 2018 HI: HI-E: Hb ↑ ≥1,5 g/dL nebo nezávislost na transfuzích erytrocytů ≥8 týdnů. HI-P: Trombocyty ↑ ≥30×10⁹/L nebo z <20 na >20×10⁹/L + ≥100% ↑. HI-N: ≥100% ↑ a absolutní ↑ ≥0,5×10⁹/L. |
Výchozí hodnoty až do 16. týdne (přibližně 4 měsíce)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Délka trvání celkové míry odpovědi - Fáze 2
Časové okno: Až 2 roky po zařazení posledního pacienta
|
Čas od první zdokumentované odpovědi (CR, PR nebo HI podle kritérií IWG) do relapsu, progrese nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
|
Až 2 roky po zařazení posledního pacienta
|
|
Celkové přežití – fáze 2
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Čas od zařazení do studie do úmrtí z jakékoli příčiny.
|
Až 24 měsíců
|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí hodnoty během cyklu 4 a 30 dní navíc (přibližně 5 měsíců)
|
Výskyt, závažnost, intenzita, výsledek, ukončení léčby nebo úpravy dávkování související s TEAE.
Toto je odděleno od primárního cíle fáze jedna, kterým bude míra DLT.
|
Výchozí hodnoty během cyklu 4 a 30 dní navíc (přibližně 5 měsíců)
|
|
Molekulární míra odpovědi (Fáze 2)
Časové okno: Od výchozího stavu do 16. týdne (přibližně 4 měsíce)
|
Hodnocení molekulární odpovědi bude provedeno prostřednictvím rychlosti vymizení relevantních mutací pomocí sekvenování nové generace na vzorcích kostní dřeně před a po léčbě.
|
Od výchozího stavu do 16. týdne (přibližně 4 měsíce)
|
|
Změna aktivace intracelulárních signalizačních drah (JAK/STAT, NF-κB a AKT/mTOR)
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Celá krev spolu s aspirátem kostní dřeně budou odebrány před a po léčbě k vyhodnocení intracelulární průtokové cytometrie a fosfoproteomické analýzy pro detekci signalizace NF-κB, JAK/STAT a AKT/mTOR ve všech myeloidních buňkách.
Po léčbě budou veškeré průtokové markery (intra- a extracelulární) porovnány s hodnotami před léčbou za účelem zjištění změn v signalizaci a maturaci leukocytů. Genetika pacientů bude také hodnocena v kontextu signalizační odpovědi a maturace. |
Výchozí hodnota
|
|
Změna aktivace intracelulárních signálních drah (JAK/STAT, NF-κB a AKT/mTOR)
Časové okno: Po čtyřech dnech terapie azacitidinem a pacritinibem
|
Celá krev spolu s aspirátem kostní dřeně budou odebrány před léčbou a po léčbě pro vyhodnocení intracelulární flow a phosflow k detekci signalizace NF-κB, JAK/STAT a AKT/mTOR ve všech myeloidních buňkách.
Po léčbě budou porovnány s před léčbou všechny flow markery (intra- a extracelulární) pro změny v signalizaci a zrání leukocytů.
Genetika pacienta bude také vyhodnocena v kontextu signalizační odpovědi a zrání.
|
Po čtyřech dnech terapie azacitidinem a pacritinibem
|
|
Hodnocení kvality života pomocí škály kvality života u myelodysplastického syndromu (QUALMS)
Časové okno: Na začátku
|
Pro měření kvality života před léčbou a po čtyřech cyklech léčby pomocí škály kvality života u myelodysplázie (QUALMS).
Škála kvality života u myelodysplázie (QUALMS) je 38položkový, na onemocnění specificky zaměřený dotazník používaný k měření kvality života související se zdravím u pacientů s myelodysplastickými syndromy (MDS).
Zahrnuje tři dílčí škály pro fyzickou zátěž, emoční zátěž a hledání přínosů, přičemž celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre indikuje lepší kvalitu života.
|
Na začátku
|
|
Posouzení kvality života pomocí škály kvality života u myelodysplastických syndromů (QUALMS)
Časové okno: Po 4 cyklech léčby (přibližně 112 dní)
|
Pro měření kvality života před léčbou a po čtyřech cyklech léčby pomocí škály kvality života u myelodysplastických syndromů (QUALMS).
Škála kvality života u myelodysplastických syndromů (QUALMS) je dotazník specifický pro onemocnění obsahující 38 položek, který se používá k měření kvality života související se zdravím u pacientů s myelodysplastickými syndromy (MDS).
Zahrnuje tři podškály pro fyzickou zátěž, emoční zátěž a hledání přínosů, přičemž celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
|
Po 4 cyklech léčby (přibližně 112 dní)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Chetan Jeurkar, DO, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Myelodysplastické syndromy
- Myeloproliferativní poruchy
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Vyšetřovací techniky
- Diagnostické techniky a postupy
- Diagnóza
- Hematologické testy
- Nukleové kyseliny, nukleotidy a nukleosidy
- Veřejné zdraví
- Životní prostředí a veřejné zdraví
- Cytidin
- Pyrimidinové nukleosidy
- Pyrimidiny
- Aza sloučeniny
- Nukleosidy
- Ribonukleosidy
- Zdravotní stav
- Demografie
- Epidemiologická měření
- Diagnostické techniky, kardiovaskulární
- Testy funkce srdce
- Elektrodiagnostika
- Azacitidin
- Kvalita života
- 11- (2-Pyrrolidin-1-ylelethoxy) -14,19-dioxa-5,7,26-triazatetracyclo (19.3.1.1 (2,6) .1 (8,12)) heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,12 (27), 16,21,21,21,21,21,21,21,21,21,21 23
- Elektrokardiografie
- Klinické laboratorní techniky
- Vyšetření kostní dřeně
Další identifikační čísla studie
- iRIS ID- 2024-2998
- JT 36125 (Jiný identifikátor: JeffTrial Number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .