Pacritinib con Aza per la Sindrome Mielodisplastica Iniziale (MDS)
13 agosto 2026 aggiornato da: Thomas Jefferson University
Uno Studio di Fase 1/2 su Pacritinib in Combinazione con Azacitidina per il Trattamento della Sindrome Mielodisplastica a Rischio Moderato Basso fino a Molto Alto IPSS-M
Questo studio sarà condotto come studio di fase 1/2 sulla sicurezza e l'efficacia preliminare di pacritinib in combinazione con azacitidina per MDS a rischio moderato-basso fino a molto alto secondo IPSS-M.
La fase uno sarà un design 3 + 3 per valutare la dose per la parte di fase due.
La parte di fase due impiegherà un design simon min-max a due stadi in cui quindici pazienti saranno arruolati nel primo stadio, poi altri dieci se almeno due pazienti nello stadio uno avranno una risposta.
Il dosaggio di pacritinib per lo studio di fase due sarà basato sui risultati della fase uno.
Sarà utilizzato il dosaggio standard di azacitidina.
Uno studio correlativo sarà condotto in concomitanza con la sperimentazione, in cui misureremo il sangue intero raccolto prima del trattamento e a quattro giorni dopo il trattamento per misurare il flusso intracellulare e phosflow per rilevare la segnalazione JAK/STAT, NF-κB e AKT/mTOR nei campioni dei pazienti e come il trattamento influenza queste vie.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Design della Fase I:
La fase uno sarà un design 3 + 3 per valutare la dose per la porzione della fase due. Utilizzeremo un design di arruolamento in due fasi per ogni dose considerata. Inizialmente inseriremo tre soggetti a 300mg totali. Se nessuno dei tre sperimenta una tossicità dose-limitante (DLT), procederemo a 400mg totali come nostra seconda dose. Se uno dei tre sperimenta DLT, inseriremo tre pazienti aggiuntivi a 300mg totali. Se al massimo uno sperimenta DLT nella coorte di sei a 300mg totali, procederemo con 400mg totali come nostra seconda dose. Se due o più sperimentano DLT nella coorte di sei a 300mg totali, procederemo a 200mg totali come nostra seconda dose. Se due o più sperimentano DLT nella coorte originale di tre a 300mg totali, procederemo a 200mg totali come nostra seconda dose.
Per la seconda dose (400mg o 200mg), tre soggetti saranno inizialmente trattati. Se nessuno o uno dei tre sperimenta una DLT, allora arruoleremo altri tre soggetti a quella dose. Se al massimo uno su sei sperimenta una DLT, allora la seconda dose sarà somministrata per la fase due, chiamata la dose più alta testata se 400mg e la dose più alta tollerata se 200mg. Se due o più su sei sperimentano una DLT a 400mg totali, allora la dose precedente (300mg totali) sarà dichiarata la dose più alta tollerata. Se due o più su sei sperimentano una DLT a 200mg totali, allora termineremo lo studio.
Se ci sono due o più tossicità dose-limitanti nella coorte di tre a 400mg totali, allora la dose precedente (300mg totali) sarà dichiarata dose più alta tollerata. Se ci sono due o più tossicità dose-limitanti nella coorte di tre a 200mg totali, allora termineremo lo studio.
Nessun paziente sarà trattato a una dose più alta fino a quando i tre o sei pazienti non avranno completato il loro periodo di valutazione della tossicità alla dose corrente. Con questo piano, una dose con una probabilità del 50% o maggiore di causare una tossicità dose-limitante ha al massimo una probabilità del 12,5% di soddisfare le condizioni per l'escalation della dose dopo i primi tre soggetti e almeno una probabilità del 50% di fermarsi a tre. Con le due fasi (3-6) insieme, c'è al massimo una probabilità del 17,2% di escalation.
Design della Fase II:
La fase due di questo studio è progettata con il potenziale di terminazione anticipata in caso di fallimento nel dimostrare l'efficacia. Il design sarà un design minimax ammissibile a due stadi di Simon.40 La scelta del design è guidata dal desiderio di fermare lo studio precocemente se il tasso ORR effettivo è del 10% o meno. Se il tasso ORR è del 30% o superiore, vorremmo avere una bassa probabilità di non concludere efficace.
Con questo design, abbiamo non più del 10% di probabilità di concludere inefficace (≤10% ORR) quando l'ORR è almeno del 30%. Allo stesso modo, abbiamo non più del 5% di probabilità di concludere efficace (≥30% ORR) quando è inefficace. Se l'ORR effettivo è del 10% o inferiore, abbiamo una probabilità del 55% che lo studio si fermi dopo i primi quindici soggetti. Il primo stadio di quindici pazienti includerà i pazienti nella porzione della fase uno che erano alla dose scelta per la fase due. Se ci sono più di cinque successi dopo la coorte totale di venticinque pazienti, allora lo studio è considerato un successo.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
Gli individui devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione per essere idonei a partecipare allo studio:
- I pazienti devono avere evidenza istologica di sindrome mielodisplastica da intermedia ad alto rischio, definita come punteggio IPSS-M di rischio moderato basso, moderato alto, alto o molto alto. Ciò sarà valutato in base alle valutazioni eseguite prima dello screening per lo studio. Si noti che può essere utilizzata la valutazione più recente pre-studio, che non deve necessariamente essere alla diagnosi.
- I soggetti devono essersi ripresi dagli effetti tossici di qualsiasi chemioterapia precedente a ≤ Grado 1 (tranne l'alopecia).
- Valori di laboratorio richiesti alla visita di screening: CrCL ≥45; bilirubina totale <2xULN, tranne per i pazienti con malattia di Gilbert nota; SGPT (ALT) ≤2xULN, PTT ≤1.5xULN.
- Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile alla visita di screening.
- QTc basale iniziale allo screening ≤480 ms.
- I pazienti devono essere in grado di firmare il consenso ed essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e i test di laboratorio.
- I pazienti devono avere una conta assoluta di neutrofili di ≥750 per essere arruolati nello studio; ciò deve essere raggiunto senza l'aggiunta di farmaci fattori di crescita.
Criteri di esclusione:
Un individuo che soddisfa uno qualsiasi dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:
- Qualsiasi precedente esposizione a un agente ipometilante (azacitidina o decitabina)
- Qualsiasi precedente esposizione alla terapia con inibitore JAK2 (es. ruxolitinib o precedente terapia con pacritinib)
- Qualsiasi esposizione entro i sette giorni precedenti l'inizio del trattamento dello studio a un forte inibitore/induttore del CYP3A.
- I soggetti non devono ricevere agenti chemioterapici (tranne idrossiurea) entro gli ultimi trenta giorni.
- I soggetti non devono ricevere fattori di crescita (mimetici dell'eritropoietina, mimetici del fattore stimolante i granulociti, mimetici della trombopoietina) per due settimane prima del midollo osseo di arruolamento. I soggetti non possono ricevere fattori di crescita per la durata di questo studio.
- Sono idonei i soggetti con una seconda neoplasia "attualmente attiva", diversa dal carcinoma della pelle non melanoma trattato con intento curativo, carcinoma in situ della cervice, carcinoma prostatico incidentale resecato (stadio pT2 con punteggio di Gleason ≤6 e PSA postoperatorio <0.5 ng/mL) o altro carcinoma in situ adeguatamente trattato. I pazienti non sono considerati avere una neoplasia "attualmente attiva" se hanno completato la terapia e sono privi di malattia per ≥1 anno.
- I soggetti con ipertensione non controllata, angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (classe NYHA 2), infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi o grave aritmia cardiaca non controllata non sono idonei.
- Evento emorragico di grado ≥2 (CTCAE 5.0) nei tre mesi precedenti, a meno che non sia provocato (es. da intervento chirurgico o trauma)
- Uso di anticoagulanti o agenti antiaggreganti entro quattordici giorni prima del giorno uno, ad eccezione dell'aspirina a basso dosaggio (81 mg al giorno).
- Sono inidonei i soggetti con altre gravi malattie concomitanti che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il paziente inappropriato per l'ingresso in questo studio.
- Diarrea o stitichezza attiva o non controllata.
- I soggetti non devono avere evidenza di malattia attiva nel sistema nervoso centrale.
- I soggetti non devono aver ricevuto agenti sperimentali entro quattordici giorni o cinque emivite (qualunque sia più lunga) dall'ingresso nello studio.
- I soggetti non devono essere in gravidanza o in allattamento. I test di gravidanza devono essere ottenuti per tutte le donne in età fertile. I pazienti in gravidanza o in allattamento sono inidonei per questo studio a causa delle tossicità fetali umane o teratogene sconosciute del pacritinib. Gli uomini o le donne in età fertile non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (definito nella sezione 10.4.4).
- I soggetti che hanno un'infezione non controllata non sono idonei. I pazienti devono avere qualsiasi infezione attiva sotto controllo. La malattia fungina deve essere stabile per almeno due settimane prima dell'ingresso nello studio.
- I soggetti con batteriemia devono avere colture ematiche negative documentate prima dell'ingresso nello studio.
- I soggetti che sono attualmente candidati al trapianto allogenico, hanno un donatore idoneo e sono disposti a sottoporsi a trapianto prima dell'inizio dello studio.
- I soggetti che non possono sospendere un farmaco, un prodotto da banco o integrativo che, a parere dello sperimentatore, possa mettere il paziente a maggior rischio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Pacritinib 100 mg due volte al giorno (200 mg totale) - Livello di dose X-1 + azacitidina
I partecipanti riceveranno Pacritinib orale 100mg somministrato due volte al giorno (totale 200 mg) in combinazione con Azacitidina 75mg/m² somministrata per via endovenosa o sottocutanea nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni.
La parte di Fase 1 utilizza un design di escalation della dose 3+3 per identificare la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D)
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Pacritinib è un inibitore delle chinasi orale con attività contro JAK2 wild-type, JAK2V617F mutato, FLT3, IRAK1 e ACVR1.
Somministrato due volte al giorno a 200mg o 400mg di dose giornaliera totale secondo l'escalation di dose di Fase 1
Altri nomi:
Polvere liofilizzata in flaconcini monodose da 100 mg da diluire in soluzione salina per generare soluzioni da 75 mg/m² per via endovenosa o sottocutanea.
L'azacitidina deve essere somministrata mediante infusione di 75 mg/m² nei giorni 1-7 ogni quattro settimane.
Altri nomi:
Aspirazione e biopsia del midollo osseo secondo lo standard di cura ottenute al basale, alla visita di infusione Giorni 2-7 e al completamento dello studio Giorno 112.
Altri nomi:
Gli esami di laboratorio, che includono CMP, magnesio fosforo, LDH, acido urico e emocromo con formula leucocitaria, saranno eseguiti al basale, al Ciclo 1 e all'inizio di ogni ciclo successivo.
Altri nomi:
L'ECG verrà effettuato il giorno 7 di ogni ciclo per documentare l'intervallo QTc.
Oltre a quelli previsti dallo studio come descritto sopra, gli ECG saranno eseguiti a discrezione del medico.
Altri nomi:
La qualità della vita sarà valutata utilizzando QUALMS al basale e dopo il completamento di 4 cicli (Giorno 112).
QUALMS è uno strumento di valutazione a 38 item per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Altri nomi:
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Sperimentale: Pacritinib 100 mg AM / 200 mg PM (300 mg totale) - Livello di dose X (dose iniziale) + azacitidina
I partecipanti riceveranno Pacritinib per via orale somministrato due volte al giorno in combinazione con Azacitidina somministrata per via endovenosa o sottocutanea nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni.
La parte di Fase 1 utilizza un design di escalation di dose 3+3 per identificare la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D); la parte di Fase 2 utilizza un design di Simon a due stadi per valutare l'efficacia e la sicurezza alla RP2D.
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Pacritinib è un inibitore delle chinasi orale con attività contro JAK2 wild-type, JAK2V617F mutato, FLT3, IRAK1 e ACVR1.
Somministrato due volte al giorno a 200mg o 400mg di dose giornaliera totale secondo l'escalation di dose di Fase 1
Altri nomi:
Polvere liofilizzata in flaconcini monodose da 100 mg da diluire in soluzione salina per generare soluzioni da 75 mg/m² per via endovenosa o sottocutanea.
L'azacitidina deve essere somministrata mediante infusione di 75 mg/m² nei giorni 1-7 ogni quattro settimane.
Altri nomi:
Aspirazione e biopsia del midollo osseo secondo lo standard di cura ottenute al basale, alla visita di infusione Giorni 2-7 e al completamento dello studio Giorno 112.
Altri nomi:
Gli esami di laboratorio, che includono CMP, magnesio fosforo, LDH, acido urico e emocromo con formula leucocitaria, saranno eseguiti al basale, al Ciclo 1 e all'inizio di ogni ciclo successivo.
Altri nomi:
L'ECG verrà effettuato il giorno 7 di ogni ciclo per documentare l'intervallo QTc.
Oltre a quelli previsti dallo studio come descritto sopra, gli ECG saranno eseguiti a discrezione del medico.
Altri nomi:
La qualità della vita sarà valutata utilizzando QUALMS al basale e dopo il completamento di 4 cicli (Giorno 112).
QUALMS è uno strumento di valutazione a 38 item per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Altri nomi:
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Sperimentale: Pacritinib 200 mg due volte al giorno (400 mg totale) - Livello di dose X+1 + azacitidina
I partecipanti riceveranno Pacritinib per via orale due volte al giorno in combinazione con Azacitidina somministrata per via endovenosa o sottocutanea nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni.
La parte di Fase 1 utilizza un disegno di escalation di dose 3+3 per identificare la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D); la parte di Fase 2 utilizza un disegno a due stadi di Simon per valutare l'efficacia e la sicurezza alla RP2D.
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Pacritinib è un inibitore delle chinasi orale con attività contro JAK2 wild-type, JAK2V617F mutato, FLT3, IRAK1 e ACVR1.
Somministrato due volte al giorno a 200mg o 400mg di dose giornaliera totale secondo l'escalation di dose di Fase 1
Altri nomi:
Polvere liofilizzata in flaconcini monodose da 100 mg da diluire in soluzione salina per generare soluzioni da 75 mg/m² per via endovenosa o sottocutanea.
L'azacitidina deve essere somministrata mediante infusione di 75 mg/m² nei giorni 1-7 ogni quattro settimane.
Altri nomi:
Aspirazione e biopsia del midollo osseo secondo lo standard di cura ottenute al basale, alla visita di infusione Giorni 2-7 e al completamento dello studio Giorno 112.
Altri nomi:
Gli esami di laboratorio, che includono CMP, magnesio fosforo, LDH, acido urico e emocromo con formula leucocitaria, saranno eseguiti al basale, al Ciclo 1 e all'inizio di ogni ciclo successivo.
Altri nomi:
L'ECG verrà effettuato il giorno 7 di ogni ciclo per documentare l'intervallo QTc.
Oltre a quelli previsti dallo studio come descritto sopra, gli ECG saranno eseguiti a discrezione del medico.
Altri nomi:
La qualità della vita sarà valutata utilizzando QUALMS al basale e dopo il completamento di 4 cicli (Giorno 112).
QUALMS è uno strumento di valutazione a 38 item per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Altri nomi:
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Sperimentale: Pacritinib RP2D + azacitidina - Espansione di Fase 2
I partecipanti ricevono Pacritinib alla dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) determinata durante la porzione di escalation di dose della Fase 1 dello studio, in combinazione con Azacitidina 75 mg/m² per via endovenosa o sottocutanea nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni.
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Pacritinib è un inibitore delle chinasi orale con attività contro JAK2 wild-type, JAK2V617F mutato, FLT3, IRAK1 e ACVR1.
Somministrato due volte al giorno a 200mg o 400mg di dose giornaliera totale secondo l'escalation di dose di Fase 1
Altri nomi:
Polvere liofilizzata in flaconcini monodose da 100 mg da diluire in soluzione salina per generare soluzioni da 75 mg/m² per via endovenosa o sottocutanea.
L'azacitidina deve essere somministrata mediante infusione di 75 mg/m² nei giorni 1-7 ogni quattro settimane.
Altri nomi:
Aspirazione e biopsia del midollo osseo secondo lo standard di cura ottenute al basale, alla visita di infusione Giorni 2-7 e al completamento dello studio Giorno 112.
Altri nomi:
Gli esami di laboratorio, che includono CMP, magnesio fosforo, LDH, acido urico e emocromo con formula leucocitaria, saranno eseguiti al basale, al Ciclo 1 e all'inizio di ogni ciclo successivo.
Altri nomi:
L'ECG verrà effettuato il giorno 7 di ogni ciclo per documentare l'intervallo QTc.
Oltre a quelli previsti dallo studio come descritto sopra, gli ECG saranno eseguiti a discrezione del medico.
Altri nomi:
La qualità della vita sarà valutata utilizzando QUALMS al basale e dopo il completamento di 4 cicli (Giorno 112).
QUALMS è uno strumento di valutazione a 38 item per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose Ottimale di Pacritinib in Combinazione con Azacitidina - Fase 1
Lasso di tempo: Dal basale fino al Giorno 28 (Ciclo 1)
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"La fase 1 dello studio è progettata per determinare la dose ottimale di pacritinib in combinazione con azacitidina in soggetti con MDS a rischio moderato, alto e molto alto. La dose ottimale (dose raccomandata per la fase 2, RP2D) sarà definita come il livello di dose più alto associato a un tasso accettabile di tossicità dose-limitanti (DLT) durante il ciclo 1, utilizzando un disegno standard di escalation della dose 3 + 3. Le DLT sono definite secondo NCI CTCAE v5.0 (Sezione 7.5 del protocollo):
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Dal basale fino al Giorno 28 (Ciclo 1)
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Tasso di Tossicità Limitatrici di Dose (DLT) - Fase 1
Lasso di tempo: Baseline fino al Giorno 28 (Ciclo 1)
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"La proporzione di partecipanti che sperimentano tossicità dose-limitanti (DLT) che si verificano entro trenta giorni dalla prima dose dell'agente dello studio che soddisfa le seguenti qualifiche ed è potenzialmente correlata al farmaco dello studio o alla combinazione sarà considerata una tossicità dose-limitante. Le DLT sono definite secondo NCI CTCAE v5.0 come:
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Baseline fino al Giorno 28 (Ciclo 1)
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Tasso di Risposta Globale (ORR) - Fase 2
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 16 (circa 4 mesi)
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Tasso di risposta complessivo (ORR) = pazienti che raggiungono CR (o equivalente CR), PR, CRL, CRh o miglioramento ematologico (HI) ÷ numero totale di pazienti. ORR secondo criteri IWG 2023; risposta ematologica secondo IWG 2018. Risposte: CR, equivalente CR, PR, CRL, CRh o HI (eritroide, piastrinica, neutrofila). IWG 2023: CR: Midollo osseo <5% blasti; Hb ≥10 g/dL; piastrine ≥100×10⁹/L; ANC ≥1,0×10⁹/L; nessun blasto nel sangue. Equivalente CR: Basale <5% blasti + risposta citogenetica completa. PR: Criteri CR tranne riduzione dei blasti ≥50% (ancora ≥5%). CRL: <5% blasti; nessun blasto nel sangue; recupero di 1-2 linee cellulari. CRh: <5% blasti; nessun blasto nel sangue; piastrine >50×10⁹/L; ANC >0,5×10⁹/L. IWG 2018 HI: HI-E: Hb ↑ ≥1,5 g/dL o indipendenza dalle trasfusioni di RBC ≥8 settimane. HI-P: Piastrine ↑ ≥30×10⁹/L o da <20 a >20×10⁹/L + ↑ ≥100%. HI-N: ↑ ≥100% e aumento assoluto ≥0,5×10⁹/L. |
Dalla baseline alla settimana 16 (circa 4 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Durata del Tasso di Risposta Complessiva - Fase 2
Lasso di tempo: Fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
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Tempo dalla prima risposta documentata (CR, PR o HI secondo i criteri IWG) fino alla recidiva, progressione o morte per qualsiasi causa.
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Fino a 2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente
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Sopravvivenza globale - Fase 2
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
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Tempo dall'arruolamento nello studio al decesso per qualsiasi causa.
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Fino a 24 mesi
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Numero di eventi avversi emersi durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino al ciclo 4, più 30 giorni (circa 5 mesi)
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Incidenza, gravità, serietà, esito, interruzione o modifiche della dose relative agli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Questo è separato dall'endpoint primario della fase uno che sarà il tasso di eventi dose-limitanti (DLT).
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Dalla baseline fino al ciclo 4, più 30 giorni (circa 5 mesi)
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Tasso di Risposta Molecolare (Fase 2)
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 16 (circa 4 mesi)
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La valutazione della risposta molecolare sarà effettuata tramite il tasso di scomparsa delle mutazioni rilevanti mediante sequenziamento di nuova generazione su campioni di midollo osseo pre e post trattamento.
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Baseline fino alla Settimana 16 (circa 4 mesi)
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Variazione nell'Attivazione delle Vie di Segnalazione Intracellulari (JAK/STAT, NF-κB e AKT/mTOR)
Lasso di tempo: Baseline
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Verrà raccolto sangue intero insieme ad aspirato midollare prima e dopo il trattamento per valutare il flusso intracellulare e il phosflow per rilevare la segnalazione di NF-κB, JAK/STAT e AKT/mTOR in tutte le cellule mieloidi.
Il post-trattamento sarà confrontato con il pre-trattamento per tutti i marcatori di flusso (intra- ed extracellulari) per i cambiamenti nella segnalazione e nella maturazione dei globuli bianchi.
La genetica del paziente sarà inoltre valutata nel contesto della risposta di segnalazione e della maturazione.
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Baseline
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Variazione nell'Attivazione delle Vie di Segnalazione Intracellulare (JAK/STAT, NF-κB e AKT/mTOR)
Lasso di tempo: Dopo quattro giorni di terapia con azacitidina e pacritinib
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Il sangue intero insieme all'aspirato di midollo osseo verrà raccolto prima e dopo il trattamento per valutare il flusso intracellulare e il phosflow per rilevare la segnalazione NF-κB, JAK/STAT e AKT/mTOR all'interno di tutte le cellule mieloidi.
Il post-trattamento sarà confrontato con il pre-trattamento per tutti i marcatori di flusso (intra- ed extracellulari) per i cambiamenti nella segnalazione e nella maturazione dei leucociti.
La genetica del paziente sarà anche valutata nel contesto della risposta di segnalazione e della maturazione
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Dopo quattro giorni di terapia con azacitidina e pacritinib
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Valutazione della qualità della vita utilizzando la scala della qualità della vita nelle sindromi mielodisplastiche (QUALMS)
Lasso di tempo: Al basale
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Per misurare la qualità della vita prima del trattamento e dopo quattro cicli di trattamento utilizzando la scala della qualità della vita nella mielodisplasia (QUALMS).
La Scala della Qualità della Vita nella Mielodisplasia (QUALMS) è un questionario specifico per la malattia composto da 38 voci, utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Include tre sottoscale per il carico fisico, il carico emotivo e la ricerca di benefici, e un punteggio totale che varia da 0 a 100, dove un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita.
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Al basale
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Valutazione della qualità della vita mediante la scala di qualità della vita nella mielodisplasia (QUALMS)
Lasso di tempo: Dopo 4 cicli di trattamento (circa 112 giorni)
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Misurare la qualità della vita prima del trattamento e dopo quattro cicli di trattamento utilizzando la scala di qualità della vita nella mielodisplasia (QUALMS).
La Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS) è un questionario specifico per la malattia composto da 38 voci, utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS).
Include tre sottoscale per il carico fisico, il carico emotivo e la ricerca di benefici, e un punteggio totale compreso tra 0 e 100, dove un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita.
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Dopo 4 cicli di trattamento (circa 112 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Chetan Jeurkar, DO, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 settembre 2026
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 gennaio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
4 febbraio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie emiche e linfatiche
- Sindromi mielodisplastiche
- Malattie mieloproliferative
- Malattie ematologiche
- Malattie del midollo osseo
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Tecniche investigative
- Tecniche e procedure diagnostiche
- Diagnosi
- Test ematologici
- Acidi nucleici, nucleotidi e nucleosidi
- Sanità pubblica
- Ambiente e salute pubblica
- Citidina
- Nucleosidi di pirimidina
- Pirimidine
- Composti aza
- Nucleosidi
- Ribonucleosidi
- Stato di salute
- Demografia
- Misurazioni epidemiologiche
- Tecniche diagnostiche, cardiovascolare
- Test della funzione cardiaca
- Elettrodiagnosi
- Azacitidina
- Qualità della vita
- 11- (2-pirrolidin-1-ylethoxy) -14,19-dixa-5,7,26-triazatetraciclo (19.3.1,1 (2,6) .1 (8,12)) Heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,10,12 (27), 16,21,23-decaene
- Elettrocardiografia
- Tecniche di laboratorio clinico
- Esame del Midollo Osseo
Altri numeri di identificazione dello studio
- iRIS ID- 2024-2998
- JT 36125 (Altro identificatore: JeffTrial Number)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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