Пакритиниб с Азацитидином для лечения миелодиспластического синдрома первой линии (MDS)
13 августа 2026 г. обновлено: Thomas Jefferson University
Фаза 1/2 исследования пакритиниба в комбинации с азацитидином для лечения миелодиспластического синдрома с риском по IPSS-M от умеренно низкого до очень высокого
Это исследование будет проводиться как исследование 1/2 фазы безопасности и предварительной эффективности пацритиниба в комбинации с азацитидином для пациентов с MDS с риском от умеренного низкого до очень высокого по шкале IPSS-M.
Первая фаза будет выполнена по дизайну 3 + 3 для оценки дозы для второй фазы.
Вторая фаза будет использовать дизайн Саймона мин-макс с двумя этапами, при котором пятнадцать пациентов будут включены в первый этап, а затем ещё десять, если по крайней мере у двух пациентов на первом этапе будет ответ.
Дозирование пацритиниба для исследования второй фазы будет основано на результатах первой фазы.
Будет использоваться стандартная дозировка азацитидина.
Корреляционное исследование будет проводиться одновременно с испытанием, в ходе которого мы будем измерять цельную кровь, собранную до лечения и через четыре дня после лечения, для измерения внутриклеточного потока и фосфо-потока с целью обнаружения сигнальных путей JAK/STAT, NF-κB и AKT/mTOR в образцах пациентов и определения того, как лечение влияет на эти пути.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Подробное описание
Дизайн фазы I:
Фаза I будет проводиться по схеме 3 + 3 для оценки дозы для фазы II. На каждом рассматриваемом уровне дозы будет использоваться двухэтапный дизайн набора пациентов. Первоначально три пациента получат дозу 300 мг. Если ни у одного из трех пациентов не разовьется дозолимитирующая токсичность (ДЛТ), мы перейдем к дозе 400 мг в качестве второго уровня. Если у одного из трех пациентов разовьется ДЛТ, мы включим еще трех пациентов на дозу 300 мг. Если у не более одного пациента из шести на дозе 300 мг разовьется ДЛТ, мы перейдем к дозе 400 мг в качестве второго уровня. Если у двух или более пациентов из шести на дозе 300 мг разовьется ДЛТ, мы перейдем к дозе 200 мг в качестве второго уровня. Если у двух или более пациентов в исходной когорте из трех на дозе 300 мг разовьется ДЛТ, мы перейдем к дозе 200 мг в качестве второго уровня.
На втором уровне дозы (400 мг или 200 мг) первоначально будут пролечены три пациента. Если у нуля или одного из трех пациентов разовьется ДЛТ, мы включим еще трех пациентов на этой дозе. Если у не более одного из шести пациентов разовьется ДЛТ, то эта доза будет использована в фазе II, называясь максимальной испытанной дозой, если это 400 мг, или максимальной переносимой дозой, если это 200 мг. Если у двух или более из шести пациентов на дозе 400 мг разовьется ДЛТ, то предыдущая доза (300 мг) будет объявлена максимальной переносимой дозой. Если у двух или более из шести пациентов на дозе 200 мг разовьется ДЛТ, исследование будет прекращено.
Если у двух или более пациентов в когорте из трех на дозе 400 мг разовьется дозолимитирующая токсичность, то предыдущая доза (300 мг) будет объявлена максимальной переносимой дозой. Если у двух или более пациентов в когорте из трех на дозе 200 мг разовьется дозолимитирующая токсичность, исследование будет прекращено.
Ни один пациент не получит более высокую дозу до тех пор, пока три или шесть пациентов не завершат период оценки токсичности на текущей дозе. При таком плане доза с вероятностью 50% или выше вызвать дозолимитирующую токсичность имеет не более 12,5% шанс удовлетворить условиям для повышения дозы после первых трех пациентов и не менее 50% шанс остановки на трех пациентах. При двух этапах (3-6) вместе вероятность повышения дозы составляет не более 17,2%.
Дизайн фазы II:
Фаза II этого исследования разработана с возможностью досрочного прекращения в случае недоказанности эффективности. Дизайн будет представлять собой допустимый минимаксный дизайн Саймона в два этапа.40 Выбор дизайна обусловлен желанием остановить исследование раньше, если фактический показатель ООО (объективный ответ опухоли) составляет 10% или менее. Если показатель ООО составляет 30% или более, мы хотим иметь низкую вероятность не сделать вывод об эффективности.
При таком дизайне у нас не более 10% шанса сделать вывод о неэффективности (ООО ≤10%), когда ООО составляет не менее 30%. Аналогично, у нас не более 5% шанса сделать вывод об эффективности (ООО ≥30%), когда она неэффективна. Если фактический ООО составляет 10% или ниже, вероятность того, что исследование остановится после первых пятнадцати пациентов, составляет 55%. Первый этап из пятнадцати пациентов будет включать пациентов фазы I, получавших выбранную дозу для фазы II. Если после когорты из двадцати пяти пациентов будет более пяти успешных ответов, исследование считается успешным.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Для участия в исследовании участники должны соответствовать всем следующим критериям включения:
- У пациентов должно быть гистологическое подтверждение миелодиспластического синдрома промежуточного или высокого риска, определяемого по шкале IPSS-M как умеренно низкий, умеренно высокий, высокий или очень высокий риск. Это будет оцениваться на основе обследований, проведенных до скрининга для участия в исследовании. Следует отметить, что может использоваться самое последнее обследование до начала исследования, которое не обязательно должно проводиться на момент постановки диагноза.
- Субъекты должны восстановиться от токсических эффектов любой предыдущей химиотерапии до ≤ 1 степени (кроме алопеции).
- Необходимые лабораторные значения при скрининговом визите: CrCL ≥45; общий билирубин <2xULN, за исключением пациентов с известной болезнью Жильбера; SGPT (ALT) ≤2xULN, PTT ≤1.5xULN.
- Отрицательный тест на беременность для женщин с детородным потенциалом на скрининговом визите.
- Исходный базовый QTc при скрининге ≤480 мс.
- Пациенты должны быть способны подписать информированное согласие и быть готовы и способны соблюдать запланированные визиты, план лечения и лабораторные исследования.
- Для включения в исследование у пациентов должен быть абсолютный нейтрофильный счет ≥750, достигнутый без добавления препаратов-стимуляторов роста.
Критерии исключения:
Участник, соответствующий любому из следующих критериев, будет исключен из участия в данном исследовании:
- Любое предыдущее воздействие гипометилирующего агента (азацитидина или децитабина)
- Любое предыдущее воздействие терапии ингибитором JAK2 (т.е. руксолитинибом или предыдущей терапией пакритинибом)
- Любое воздействие сильного ингибитора/индуктора CYP3A в течение последних семи дней до начала исследуемого лечения.
- Субъекты не должны получать какие-либо химиотерапевтические агенты (за исключением гидроксимочевины) в течение последних тридцати дней.
- Субъекты не должны получать факторы роста (миметики эритропоэтина, миметики гранулоцитарного колониестимулирующего фактора, миметики тромбопоэтина) в течение двух недель до забора костного мозга для включения. Субъекты не могут получать факторы роста в течение всего периода данного исследования.
- Субъекты с "в настоящее время активным" вторым злокачественным новообразованием, за исключением радикально пролеченного немеланомного рака кожи, карциномы in situ шейки матки, резектированного случайно обнаруженного рака предстательной железы (стадия pT2 с оценкой по Глисону ≤ 6 и послеоперационным ПСА <0.5 нг/мл) или другого адекватно пролеченного рака in situ, имеют право на участие. Пациенты не считаются имеющими "в настоящее время активное" злокачественное новообразование, если они завершили терапию и не имеют заболевания в течение ≥ 1 года.
- Субъекты с неконтролируемой артериальной гипертензией, нестабильной стенокардией, симптоматической застойной сердечной недостаточностью (NYHA класс 2), инфарктом миокарда в течение последних 6 месяцев или серьезной неконтролируемой сердечной аритмией не имеют права на участие.
- Кровотечение степени >=2 (CTCAE 5.0) в течение предыдущих трех месяцев, если оно не было спровоцировано (например, хирургическим вмешательством или травмой).
- Использование антикоагулянтных или антиагрегантных препаратов в течение четырнадцати дней до первого дня, за исключением низких доз аспирина (81 мг ежедневно).
- Субъекты с другими тяжелыми сопутствующими заболеваниями, которые, по мнению исследователя, делают пациента непригодным для участия в данном исследовании, не имеют права на участие.
- Активная или неконтролируемая диарея или запор.
- У субъектов не должно быть признаков активного заболевания в ЦНС.
- Субъекты не должны получать какие-либо исследуемые препараты в течение четырнадцати дней или пяти периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до включения в исследование.
- Субъекты не должны быть беременными или кормящими. Тесты на беременность должны быть получены для всех женщин с детородным потенциалом. Беременные или кормящие пациентки не имеют права на участие в данном исследовании из-за неизвестной токсичности пакритиниба для человеческого плода или тератогенного действия. Мужчины или женщины с детородным потенциалом могут участвовать только в случае согласия на использование высокоэффективного метода контрацепции (определенного в разделе 10.4.4).
- Субъекты с неконтролируемой инфекцией не имеют права на участие. У пациентов любые активные инфекции должны быть под контролем. Грибковое заболевание должно быть стабильным в течение как минимум двух недель до включения в исследование.
- У субъектов с бактериемией должны быть документированные отрицательные посевы крови до включения в исследование.
- Субъекты, которые в настоящее время являются кандидатами на аллогенную трансплантацию, имеют подходящего донора и готовы пройти трансплантацию до начала исследования.
- Субъекты, которые не могут отказаться от приема лекарственного, безрецептурного или дополнительного продукта, который, по мнению исследователя, может нанести пациенту повышенный вред.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пацритиниб 100 мг два раза в день (всего 200 мг) - Уровень дозы X-1 + азацитидин
Участники будут получать пероральный Пакитиниб в дозе 100 мг два раза в день (всего 200 мг) в комбинации с Азацитидином 75 мг/м², вводимым внутривенно или подкожно в дни 1-7 каждого 28-дневного цикла.
Фаза 1 использует схему наращивания дозы 3+3 для определения рекомендуемой дозы для фазы 2 (RP2D).
|
Пацритиниб — это пероральный ингибитор киназы с активностью против дикого типа JAK2, мутантного JAK2V617F, FLT3, IRAK1 и ACVR1.
Применяется дважды в день в дозе 200 мг или 400 мг общей суточной дозы согласно фазе 1 исследования по наращиванию дозы.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок в флаконах однократной дозы 100 мг для разведения в физиологическом растворе для получения растворов 75 мг/м² для внутривенного или подкожного введения.
Азацитидин вводится инфузией 75 мг/м² в дни 1-7 каждые четыре недели.
Другие имена:
Аспирация и биопсия костного мозга в соответствии со стандартом медицинской помощи, полученные на исходном уровне, при инфузионном визите в дни 2-7 и при завершении исследования в день 112.
Другие имена:
Лабораторные исследования, включающие CMP, магний фосфорный, ЛДГ, мочевую кислоту и ОАК с лейкоцитарной формулой, будут проводиться на исходном уровне, в цикле 1 и в начале каждого последующего цикла.
Другие имена:
ЭКГ будет проводиться на 7-й день каждого цикла для регистрации интервала QTc.
Помимо ЭКГ, требуемых исследованием, как указано выше, дополнительные ЭКГ будут выполняться по усмотрению врача.
Другие имена:
Качество жизни будет оцениваться с помощью QUALMS на исходном уровне и после завершения 4 циклов (День 112).
QUALMS — это инструмент оценки из 38 пунктов для пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Пацритиниб 100 мг утром / 200 мг вечером (всего 300 мг) - Уровень дозировки X (начальная доза) + азацитидин
Участники будут получать пероральный Пакритиниб дважды в день в комбинации с Азацитидином, вводимым внутривенно или подкожно в дни 1–7 каждого 28-дневного цикла.
В части Фазы 1 используется дизайн повышения дозы 3+3 для определения рекомендуемой дозы Фазы 2 (RP2D); в части Фазы 2 используется дизайн Симона в два этапа для оценки эффективности и безопасности при RP2D.
|
Пацритиниб — это пероральный ингибитор киназы с активностью против дикого типа JAK2, мутантного JAK2V617F, FLT3, IRAK1 и ACVR1.
Применяется дважды в день в дозе 200 мг или 400 мг общей суточной дозы согласно фазе 1 исследования по наращиванию дозы.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок в флаконах однократной дозы 100 мг для разведения в физиологическом растворе для получения растворов 75 мг/м² для внутривенного или подкожного введения.
Азацитидин вводится инфузией 75 мг/м² в дни 1-7 каждые четыре недели.
Другие имена:
Аспирация и биопсия костного мозга в соответствии со стандартом медицинской помощи, полученные на исходном уровне, при инфузионном визите в дни 2-7 и при завершении исследования в день 112.
Другие имена:
Лабораторные исследования, включающие CMP, магний фосфорный, ЛДГ, мочевую кислоту и ОАК с лейкоцитарной формулой, будут проводиться на исходном уровне, в цикле 1 и в начале каждого последующего цикла.
Другие имена:
ЭКГ будет проводиться на 7-й день каждого цикла для регистрации интервала QTc.
Помимо ЭКГ, требуемых исследованием, как указано выше, дополнительные ЭКГ будут выполняться по усмотрению врача.
Другие имена:
Качество жизни будет оцениваться с помощью QUALMS на исходном уровне и после завершения 4 циклов (День 112).
QUALMS — это инструмент оценки из 38 пунктов для пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Пацритиниб 200 мг дважды в день (всего 400 мг) - Уровень дозы X+1 + азацитидин
Участники будут получать пероральный Пакитиниб дважды в день в комбинации с Азацитидином, вводимым внутривенно или подкожно в дни 1-7 каждого 28-дневного цикла.
Фаза 1 исследования использует дизайн 3+3 с повышением дозы для определения рекомендованной дозы Фазы 2 (RP2D); Фаза 2 использует двухэтапный дизайн Саймона для оценки эффективности и безопасности при RP2D.
|
Пацритиниб — это пероральный ингибитор киназы с активностью против дикого типа JAK2, мутантного JAK2V617F, FLT3, IRAK1 и ACVR1.
Применяется дважды в день в дозе 200 мг или 400 мг общей суточной дозы согласно фазе 1 исследования по наращиванию дозы.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок в флаконах однократной дозы 100 мг для разведения в физиологическом растворе для получения растворов 75 мг/м² для внутривенного или подкожного введения.
Азацитидин вводится инфузией 75 мг/м² в дни 1-7 каждые четыре недели.
Другие имена:
Аспирация и биопсия костного мозга в соответствии со стандартом медицинской помощи, полученные на исходном уровне, при инфузионном визите в дни 2-7 и при завершении исследования в день 112.
Другие имена:
Лабораторные исследования, включающие CMP, магний фосфорный, ЛДГ, мочевую кислоту и ОАК с лейкоцитарной формулой, будут проводиться на исходном уровне, в цикле 1 и в начале каждого последующего цикла.
Другие имена:
ЭКГ будет проводиться на 7-й день каждого цикла для регистрации интервала QTc.
Помимо ЭКГ, требуемых исследованием, как указано выше, дополнительные ЭКГ будут выполняться по усмотрению врача.
Другие имена:
Качество жизни будет оцениваться с помощью QUALMS на исходном уровне и после завершения 4 циклов (День 112).
QUALMS — это инструмент оценки из 38 пунктов для пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Пацритиниб RP2D + азацитидин - Фаза 2 Расширения
Участники получают Пакитиниб в рекомендованной дозе фазы 2 (RP2D), определенной в ходе этапа титрования дозы фазы 1 исследования, в комбинации с Азацитидином 75 мг/м² внутривенно или подкожно в дни 1-7 каждого 28-дневного цикла.
|
Пацритиниб — это пероральный ингибитор киназы с активностью против дикого типа JAK2, мутантного JAK2V617F, FLT3, IRAK1 и ACVR1.
Применяется дважды в день в дозе 200 мг или 400 мг общей суточной дозы согласно фазе 1 исследования по наращиванию дозы.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок в флаконах однократной дозы 100 мг для разведения в физиологическом растворе для получения растворов 75 мг/м² для внутривенного или подкожного введения.
Азацитидин вводится инфузией 75 мг/м² в дни 1-7 каждые четыре недели.
Другие имена:
Аспирация и биопсия костного мозга в соответствии со стандартом медицинской помощи, полученные на исходном уровне, при инфузионном визите в дни 2-7 и при завершении исследования в день 112.
Другие имена:
Лабораторные исследования, включающие CMP, магний фосфорный, ЛДГ, мочевую кислоту и ОАК с лейкоцитарной формулой, будут проводиться на исходном уровне, в цикле 1 и в начале каждого последующего цикла.
Другие имена:
ЭКГ будет проводиться на 7-й день каждого цикла для регистрации интервала QTc.
Помимо ЭКГ, требуемых исследованием, как указано выше, дополнительные ЭКГ будут выполняться по усмотрению врача.
Другие имена:
Качество жизни будет оцениваться с помощью QUALMS на исходном уровне и после завершения 4 циклов (День 112).
QUALMS — это инструмент оценки из 38 пунктов для пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оптимальная доза пакритиниба в комбинации с азацитидином - Фаза 1
Временное ограничение: Исходный уровень по 28-й день (Цикл 1)
|
Фаза 1 исследования предназначена для определения оптимальной дозы пакитиниба в комбинации с азацитидином у пациентов с МДС умеренного, высокого и очень высокого риска. Оптимальная доза (рекомендованная доза для фазы 2, РДФ2) будет определена как наивысший уровень дозы, связанный с приемлемой частотой дозолимитирующих токсичностей (ДЛТ) в течение цикла 1, с использованием стандартной схемы титрования дозы 3+3. ДЛТ определяются согласно NCI CTCAE v5.0 (Раздел 7.5 протокола):
|
Исходный уровень по 28-й день (Цикл 1)
|
|
Частота дозолимитирующих токсичностей (DLT) - Фаза 1
Временное ограничение: От исходного уровня до 28 дня (Цикл 1)
|
Доля участников, испытывающих дозолимитирующие токсичности (ДЛТ), возникающие в течение тридцати дней после первой дозы исследуемого агента, которые соответствуют следующим критериям и потенциально связаны с исследуемым препаратом или комбинацией, будет считаться дозолимитирующей токсичностью. ДЛТ определяются согласно NCI CTCAE v5.0 как:
|
От исходного уровня до 28 дня (Цикл 1)
|
|
Общий коэффициент ответа (ORR) - Фаза 2
Временное ограничение: С момента начала исследования до 16-й недели (приблизительно 4 месяца)
|
Общая частота ответа (ОЧО) = пациенты, достигшие полной ремиссии (или эквивалента ПР), частичной ремиссии, ПР с восстановлением кроветворения, ПР с частичным восстановлением гемопоэза или гематологического улучшения (ГУ) ÷ общее количество пациентов. ОЧО по критериям IWG 2023; гематологический ответ по критериям IWG 2018. Типы ответов: ПР, эквивалент ПР, ЧР, ПРВК, ПРЧГ или ГУ (эритроидное, тромбоцитарное, нейтрофильное). IWG 2023: ПР: КМ <5% бластов; Hb ≥10 г/дл; тромбоциты ≥100×10⁹/л; АНК ≥1,0×10⁹/л; отсутствие бластов в крови. Эквивалент ПР: Исходно <5% бластов + полный цитогенетический ответ. ЧР: Критерии ПР, кроме ≥50% снижения бластов (все еще ≥5%). ПРВК: <5% бластов; отсутствие бластов в крови; восстановление 1-2 ростков кроветворения. ПРЧГ: <5% бластов; отсутствие бластов в крови; тромбоциты >50×10⁹/л; АНК >0,5×10⁹/л. IWG 2018 ГУ: ГУ-Э: Hb ↑ ≥1,5 г/дл или независимость от трансфузий эр. массы ≥8 нед. ГУ-Т: Тромбоциты ↑ ≥30×10⁹/л или с <20 до >20×10⁹/л + ≥100% ↑. ГУ-Н: ≥100% ↑ и абсолютный ↑ ≥0,5×10⁹/л. |
С момента начала исследования до 16-й недели (приблизительно 4 месяца)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Продолжительность общей частоты ответа - Фаза 2
Временное ограничение: До 2 лет после включения последнего пациента
|
Время от первого документированного ответа (полная ремиссия, частичная ремиссия или гематологическое улучшение по критериям IWG) до рецидива, прогрессирования или смерти от любой причины.
|
До 2 лет после включения последнего пациента
|
|
Общая выживаемость - Фаза 2
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Время с момента включения в исследование до смерти от любой причины.
|
До 24 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (НЯНФЛ)
Временное ограничение: Базовый период до цикла 4, плюс 30 дней (приблизительно 5 месяцев)
|
Частота, серьезность, тяжесть, исход, прекращение или изменение дозы, связанные с НЯ.
Это отдельно от первичной конечной точки первого этапа, которой будет частота ДЛТ.
|
Базовый период до цикла 4, плюс 30 дней (приблизительно 5 месяцев)
|
|
Частота молекулярного ответа (Фаза 2)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16-й недели (приблизительно 4 месяца)
|
Оценка молекулярного ответа будет проводиться по скорости исчезновения релевантных мутаций с помощью секвенирования нового поколения на образцах костного мозга до и после лечения.
|
От исходного уровня до 16-й недели (приблизительно 4 месяца)
|
|
Изменение активации внутриклеточных сигнальных путей (JAK/STAT, NF-κB и AKT/mTOR)
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Цельная кровь вместе с аспиратом костного мозга будет собрана до и после лечения для оценки внутриклеточного проточного анализа и фосфопроточного анализа с целью обнаружения сигнальных путей NF-κB, JAK/STAT и AKT/mTOR во всех миелоидных клетках.
Показатели после лечения будут сравниваться с показателями до лечения по всем проточным маркерам (внутри- и внеклеточным) для выявления изменений в сигнализации и созревании лейкоцитов.
Генетика пациента также будет оцениваться в контексте сигнального ответа и созревания.
|
Исходный уровень
|
|
Изменение активации внутриклеточных сигнальных путей (JAK/STAT, NF-κB и AKT/mTOR)
Временное ограничение: После четырёх дней терапии азацитидином и пакритинибом
|
Цельная кровь вместе с аспиратом костного мозга будет собрана до и после лечения для оценки внутриклеточного проточного цитометрического анализа и фосфопроточного анализа для выявления сигнальных путей NF-κB, JAK/STAT и AKT/mTOR во всех миелоидных клетках.
После лечения результаты будут сравниваться с результатами до лечения по всем маркерам проточной цитометрии (внутри- и внеклеточным) для выявления изменений в передаче сигналов и созревании лейкоцитов.
Генетика пациента также будет оценена в контексте реакции на передачу сигналов и созревания.
|
После четырёх дней терапии азацитидином и пакритинибом
|
|
Оценка качества жизни с использованием шкалы качества жизни при миелодисплазии (QUALMS)
Временное ограничение: На исходном уровне
|
Для оценки качества жизни до лечения и после четырёх циклов лечения с использованием шкалы качества жизни при миелодисплазии (QUALMS).
Шкала качества жизни при миелодисплазии (QUALMS) — это специфический для заболевания опросник из 38 пунктов, используемый для измерения связанного со здоровьем качества жизни у пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Он включает три подшкалы: физическая нагрузка, эмоциональная нагрузка и поиск пользы, а общий балл варьируется от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
На исходном уровне
|
|
Оценка качества жизни с использованием шкалы качества жизни при миелодисплазии (QUALMS)
Временное ограничение: После 4 циклов лечения (приблизительно 112 дней)
|
Для оценки качества жизни до лечения и после четырёх циклов лечения с использованием шкалы качества жизни при миелодисплазии (QUALMS).
Шкала качества жизни при миелодисплазии (QUALMS) представляет собой состоящий из 38 пунктов, специфичный для заболевания опросник, используемый для измерения связанного со здоровьем качества жизни у пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).
Он включает три подшкалы: физическое бремя, эмоциональное бремя и поиск преимуществ, а общий балл варьируется от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
После 4 циклов лечения (приблизительно 112 дней)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Chetan Jeurkar, DO, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 января 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гемики и лимфатические заболевания
- Миелодиспластические синдромы
- Миелопролиферативные заболевания
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Следственные методы
- Диагностические методы и процедуры
- Диагноз
- Гематологические тесты
- Нуклеиновые кислоты, нуклеотиды и нуклеозиды
- Общественное здравоохранение
- Окружающая среда и общественное здравоохранение
- Цитидин
- Пиримидиновые нуклеозиды
- Пиримидины
- Aza Compounds
- Нуклеозиды
- Рибонуклеозиды
- Состояние здоровья
- Демография
- Эпидемиологические измерения
- Диагностические методы, сердечно -сосудистые
- Сердце функциональные тесты
- Электродиагностика
- Азацитидин
- Качество жизни
- 11- (2-пирролидин-1-илетокси) -14,19-диокса-5,7,26-триазатетрацикло (19,3,1,1 (2,6) .1 (8,12)) Heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,10,12 (27), 16,21,23-децеен
- Электрокардиография
- Клинические лабораторные методы
- Исследование костного мозга
Другие идентификационные номера исследования
- iRIS ID- 2024-2998
- JT 36125 (Другой идентификатор: JeffTrial Number)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .