Pacritinib con Aza para el Síndrome Mielodisplásico Inicial (MDS)
13 de agosto de 2026 actualizado por: Thomas Jefferson University
Un estudio de Fase 1/2 de Pacritinib en combinación con Azacitidina para el tratamiento del Síndrome Mielodisplásico de riesgo moderado bajo a muy alto según IPSS-M
Este estudio se llevará a cabo como un estudio de fase 1/2 de seguridad y eficacia preliminar de pacritinib en combinación con azacitidina para MDS de riesgo moderado bajo a muy alto según IPSS-M.
La fase uno será un diseño 3 + 3 para evaluar la dosis para la parte de fase dos.
La parte de fase dos empleará un diseño de dos etapas simon min-max mediante el cual se inscribirán quince pacientes en la primera etapa y luego diez más si al menos dos pacientes en la etapa uno tienen una respuesta.
La dosificación de pacritinib para el estudio de fase dos se basará en los hallazgos de la fase uno.
Se utilizará la dosificación estándar de azacitidina.
Se realizará un estudio correlativo junto con el ensayo donde mediremos sangre completa recolectada antes del tratamiento y a los cuatro días después del tratamiento para medir flujo intracelular y flujo de fosforilación para detectar señalización JAK/STAT, NF-κB y AKT/mTOR en muestras de pacientes y cómo el tratamiento afecta estas vías.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Descripción detallada
Diseño de la Fase I:
La fase uno será un diseño 3 + 3 para evaluar la dosis de la fase dos. Utilizaremos un diseño de reclutamiento de dos etapas en cada dosis considerada. Inicialmente, incluiremos tres sujetos con 300 mg en total. Si ninguno de los tres experimenta una toxicidad limitante de la dosis (DLT), procederemos a 400 mg en total como nuestra segunda dosis. Si uno de los tres experimenta DLT, incluiremos tres pacientes adicionales con 300 mg en total. Si como máximo uno experimenta DLT en la cohorte de seis con 300 mg en total, procederemos con 400 mg en total como nuestra segunda dosis. Si dos o más experimentan DLT en la cohorte de seis con 300 mg en total, procederemos a 200 mg en total como nuestra segunda dosis. Si dos o más experimentan DLT en la cohorte original de tres con 300 mg en total, procederemos a 200 mg en total como nuestra segunda dosis.
Para la segunda dosis (400 mg o 200 mg), tres sujetos serán tratados inicialmente. Si ninguno o uno de los tres experimenta una DLT, reclutaremos tres sujetos más en esa dosis. Si como máximo uno de seis experimenta una DLT, entonces la segunda dosis se administrará para la fase dos, denominada dosis más alta probada si es 400 mg y dosis máxima tolerada si es 200 mg. Si dos o más de seis experimentan una DLT con 400 mg en total, entonces la dosis anterior (300 mg en total) se declarará como la dosis máxima tolerada. Si dos o más de seis experimentan una DLT con 200 mg en total, entonces terminaremos el ensayo.
Si hay dos o más toxicidades limitantes de la dosis en la cohorte de tres con 400 mg en total, entonces la dosis anterior (300 mg en total) se declarará como dosis máxima tolerada. Si hay dos o más toxicidades limitantes de la dosis en la cohorte de tres con 200 mg en total, entonces terminaremos el ensayo.
Ningún paciente será tratado con una dosis más alta hasta que los tres o seis pacientes hayan completado su período de evaluación de toxicidad en la dosis actual. Con este plan, una dosis con una probabilidad del 50% o mayor de causar una toxicidad limitante de la dosis tiene como máximo un 12,5% de posibilidades de cumplir las condiciones para la escalada de dosis después de los primeros tres sujetos y al menos un 50% de posibilidades de detenerse en tres. Con las dos etapas (3-6) juntas, hay como máximo un 17,2% de posibilidades de escalada.
Diseño de la Fase II:
La fase dos de este ensayo está diseñada con el potencial de terminación anticipada en caso de no poder demostrar eficacia. El diseño será un diseño minimax admisible de dos etapas de Simon.40 La elección del diseño está guiada por el deseo de detener el ensayo temprano si la tasa real de ORR es del 10% o menos. Si la tasa de ORR es del 30% o mayor, nos gustaría tener una baja probabilidad de no concluir que es efectiva.
Con este diseño, no tenemos más de un 10% de posibilidades de concluir que es ineficaz (≤10% ORR) cuando el ORR es al menos del 30%. Del mismo modo, no tenemos más de un 5% de posibilidades de concluir que es eficaz (≥30% ORR) cuando es ineficaz. Si el ORR real es del 10% o inferior, tenemos un 55% de probabilidad de que el ensayo se detenga después de los primeros quince sujetos. La primera etapa de quince pacientes incluirá a los pacientes de la fase uno que estaban en la dosis elegida para la fase dos. Si hay más de cinco éxitos después de la cohorte total de veinticinco pacientes, entonces el ensayo se considera un éxito.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los individuos deben cumplir todos los siguientes criterios de inclusión para ser elegibles para participar en el estudio:
- Los pacientes deben tener evidencia histológica de síndrome mielodisplásico de riesgo intermedio a alto definido como tener una puntuación IPSS-M de riesgo moderado bajo, moderado alto, alto o muy alto. Esto se evaluará en función de las evaluaciones realizadas antes de la selección para el ensayo. Cabe señalar que se puede utilizar la evaluación más reciente previa al ensayo, que no tiene que ser necesariamente en el momento del diagnóstico.
- Los sujetos deben haberse recuperado de los efectos tóxicos de cualquier quimioterapia previa hasta ≤ Grado 1 (excepto alopecia).
- Valores de laboratorio requeridos en la visita de selección: CrCL ≥45; bilirrubina total <2xULN excepto para pacientes con enfermedad de Gilbert conocida; SGPT (ALT) ≤2xULN, PTT ≤1.5xULN.
- Prueba de embarazo negativa para mujeres con potencial de procrear en la visita de selección.
- QTc basal inicial en la selección ≤480ms.
- Los pacientes deben poder firmar el consentimiento y estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento y las pruebas de laboratorio.
- Los pacientes deben tener un recuento absoluto de neutrófilos de ≥750 para inscribirse en el estudio, esto debe lograrse sin la adición de medicamentos con factores de crecimiento.
Criterios de exclusión:
Se excluirá de la participación en este estudio a cualquier individuo que cumpla alguno de los siguientes criterios:
- Cualquier exposición previa a un agente hipometilante (azacitidina o decitabina)
- Cualquier exposición previa a terapia con inhibidor de JAK2 (es decir, ruxolitinib o terapia previa con pacritinib)
- Cualquier exposición dentro de los últimos siete días antes del inicio del tratamiento del estudio a un inhibidor/inductor fuerte de CYP3A.
- Los sujetos no deben estar recibiendo ningún agente quimioterapéutico (excepto hidroxiurea) dentro de los últimos treinta días.
- Los sujetos no deben estar recibiendo factores de crecimiento (miméticos de eritropoyetina, miméticos de factor estimulante de granulocitos, miméticos de trombopoyetina) durante las dos semanas previas al aspirado de médula ósea para la inscripción. Los sujetos no pueden recibir factores de crecimiento durante la duración de este estudio.
- Los sujetos con una segunda malignidad "actualmente activa", excepto cáncer de piel no melanoma tratado curativamente, carcinoma in situ del cuello uterino, cáncer de próstata incidental resecado (estadio pT2 con puntuación de Gleason ≤ 6 y PSA postoperatorio <0.5 ng/mL), u otro carcinoma in situ adecuadamente tratado son elegibles. Los pacientes no se consideran que tengan una malignidad "actualmente activa" si han completado la terapia y están libres de enfermedad durante ≥ 1 año.
- Los sujetos con hipertensión arterial no controlada, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática (clase 2 de la NYHA), infarto de miocardio dentro de los últimos 6 meses o arritmia cardíaca grave no controlada no son elegibles.
- Evento de sangrado grado >=2 (CTCAE 5.0) dentro de los tres meses anteriores a menos que esté provocado (p. ej., por cirugía o traumatismo)
- Uso de anticoagulantes o agentes antiplaquetarios dentro de los catorce días previos al día uno, con la excepción de la aspirina en dosis baja (81 mg diarios).
- Los sujetos con otra enfermedad concurrente grave que, a criterio del investigador, haría que el paciente no fuera apropiado para ingresar en este estudio, no son elegibles.
- Diarrea o estreñimiento activos o no controlados.
- Los sujetos no deben tener evidencia de enfermedad activa en el SNC.
- Los sujetos no deben haber recibido ningún agente en investigación dentro de los catorce días o cinco vidas medias (lo que sea más largo) antes de la entrada al estudio.
- Los sujetos no deben estar embarazadas ni en período de lactancia. Se deben obtener pruebas de embarazo para todas las mujeres con potencial de procrear. Las pacientes embarazadas o en período de lactancia no son elegibles para este estudio debido a las toxicidades fetales humanas o teratogénicas desconocidas del pacritinib. Los hombres o las mujeres con potencial de procrear no pueden participar a menos que hayan acordado utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (definido en la sección 10.4.4).
- Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles. Los pacientes deben tener cualquier infección activa bajo control. La enfermedad fúngica debe estar estable durante al menos dos semanas antes de la entrada al estudio.
- Los sujetos con bacteriemia deben tener hemocultivos negativos documentados antes de la entrada al estudio.
- Los sujetos que actualmente son candidatos para trasplante alogénico, tienen un donante adecuado y están dispuestos a someterse al trasplante antes del inicio del estudio.
- Los sujetos que no pueden suspender un medicamento, producto de venta libre o suplemento que, en opinión del investigador, pueda poner al paciente en mayor riesgo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacritinib 100 mg dos veces al día (200 mg total) - Nivel de dosis X-1 + azacitidina
Los participantes recibirán Pacritinib oral 100mg administrado dos veces al día (200 mg en total) en combinación con Azacitidina 75mg/m² administrada por vía intravenosa o subcutánea en los Días 1-7 de cada ciclo de 28 días.
La parte de Fase 1 utiliza un diseño de escalada de dosis 3+3 para identificar la dosis recomendada para la Fase 2 (DRF2)
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Pacritinib es un inhibidor oral de la quinasa con actividad contra JAK2 de tipo salvaje, JAK2V617F mutante, FLT3, IRAK1 y ACVR1.
Administrado dos veces al día a una dosis diaria total de 200 mg o 400 mg según la escalada de dosis de la Fase 1
Otros nombres:
Polvo liofilizado en viales monodosis de 100mg para diluir en suero salino y generar soluciones intravenosas o subcutáneas de 75 mg/m².
Azacitidina que se administrará en infusión de 75mg/m² los días 1-7 cada cuatro semanas.
Otros nombres:
Aspiración y biopsia de médula ósea según el estándar de atención obtenidas en la línea de base, en la visita de infusión Días 2-7, y en la finalización del estudio Día 112.
Otros nombres:
Los análisis de laboratorio que incluyen CMP, magnesio fósforo, LDH, ácido úrico y CBC con diferencial se realizarán en la línea de base, en el Ciclo 1 y al inicio de cada ciclo posterior.
Otros nombres:
Se obtendrá un ECG el día 7 de cada ciclo para documentar el intervalo QTc.
Los ECG se realizarán a discreción del clínico, además de los requeridos por el estudio según se describe arriba.
Otros nombres:
La calidad de vida se evaluará mediante QUALMS al inicio del estudio y tras completar 4 ciclos (día 112).
QUALMS es una herramienta de evaluación de 38 ítems para pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Otros nombres:
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Experimental: Pacritinib 100 mg AM / 200 mg PM (300 mg total) - Nivel de dosis X (dosis inicial) + azacitidina
Los participantes recibirán Pacritinib oral administrado dos veces al día en combinación con Azacitidina administrada por vía intravenosa o subcutánea en los días 1-7 de cada ciclo de 28 días.
La parte de Fase 1 utiliza un diseño de escalada de dosis 3+3 para identificar la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D); la parte de Fase 2 utiliza un diseño de dos etapas de Simon para evaluar la eficacia y seguridad en la RP2D.
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Pacritinib es un inhibidor oral de la quinasa con actividad contra JAK2 de tipo salvaje, JAK2V617F mutante, FLT3, IRAK1 y ACVR1.
Administrado dos veces al día a una dosis diaria total de 200 mg o 400 mg según la escalada de dosis de la Fase 1
Otros nombres:
Polvo liofilizado en viales monodosis de 100mg para diluir en suero salino y generar soluciones intravenosas o subcutáneas de 75 mg/m².
Azacitidina que se administrará en infusión de 75mg/m² los días 1-7 cada cuatro semanas.
Otros nombres:
Aspiración y biopsia de médula ósea según el estándar de atención obtenidas en la línea de base, en la visita de infusión Días 2-7, y en la finalización del estudio Día 112.
Otros nombres:
Los análisis de laboratorio que incluyen CMP, magnesio fósforo, LDH, ácido úrico y CBC con diferencial se realizarán en la línea de base, en el Ciclo 1 y al inicio de cada ciclo posterior.
Otros nombres:
Se obtendrá un ECG el día 7 de cada ciclo para documentar el intervalo QTc.
Los ECG se realizarán a discreción del clínico, además de los requeridos por el estudio según se describe arriba.
Otros nombres:
La calidad de vida se evaluará mediante QUALMS al inicio del estudio y tras completar 4 ciclos (día 112).
QUALMS es una herramienta de evaluación de 38 ítems para pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Otros nombres:
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Experimental: Pacritinib 200 mg dos veces al día (400 mg total) - Nivel de dosis X+1 + azacitidina
Los participantes recibirán Pacritinib oral administrado dos veces al día en combinación con Azacitidina administrada por vía intravenosa o subcutánea los días 1-7 de cada ciclo de 28 días.
La parte de Fase 1 utiliza un diseño de escalada de dosis 3+3 para identificar la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D); la parte de Fase 2 utiliza un diseño de dos etapas de Simon para evaluar la eficacia y seguridad en la RP2D.
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Pacritinib es un inhibidor oral de la quinasa con actividad contra JAK2 de tipo salvaje, JAK2V617F mutante, FLT3, IRAK1 y ACVR1.
Administrado dos veces al día a una dosis diaria total de 200 mg o 400 mg según la escalada de dosis de la Fase 1
Otros nombres:
Polvo liofilizado en viales monodosis de 100mg para diluir en suero salino y generar soluciones intravenosas o subcutáneas de 75 mg/m².
Azacitidina que se administrará en infusión de 75mg/m² los días 1-7 cada cuatro semanas.
Otros nombres:
Aspiración y biopsia de médula ósea según el estándar de atención obtenidas en la línea de base, en la visita de infusión Días 2-7, y en la finalización del estudio Día 112.
Otros nombres:
Los análisis de laboratorio que incluyen CMP, magnesio fósforo, LDH, ácido úrico y CBC con diferencial se realizarán en la línea de base, en el Ciclo 1 y al inicio de cada ciclo posterior.
Otros nombres:
Se obtendrá un ECG el día 7 de cada ciclo para documentar el intervalo QTc.
Los ECG se realizarán a discreción del clínico, además de los requeridos por el estudio según se describe arriba.
Otros nombres:
La calidad de vida se evaluará mediante QUALMS al inicio del estudio y tras completar 4 ciclos (día 112).
QUALMS es una herramienta de evaluación de 38 ítems para pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Otros nombres:
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Experimental: Pacritinib RP2D + azacitidina - Expansión de Fase 2
Los participantes reciben Pacritinib a la dosis recomendada de la Fase 2 (RP2D) determinada durante la parte de escalada de dosis de la Fase 1 del estudio, en combinación con Azacitidina 75 mg/m2 por vía intravenosa o subcutánea en los días 1-7 de cada ciclo de 28 días.
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Pacritinib es un inhibidor oral de la quinasa con actividad contra JAK2 de tipo salvaje, JAK2V617F mutante, FLT3, IRAK1 y ACVR1.
Administrado dos veces al día a una dosis diaria total de 200 mg o 400 mg según la escalada de dosis de la Fase 1
Otros nombres:
Polvo liofilizado en viales monodosis de 100mg para diluir en suero salino y generar soluciones intravenosas o subcutáneas de 75 mg/m².
Azacitidina que se administrará en infusión de 75mg/m² los días 1-7 cada cuatro semanas.
Otros nombres:
Aspiración y biopsia de médula ósea según el estándar de atención obtenidas en la línea de base, en la visita de infusión Días 2-7, y en la finalización del estudio Día 112.
Otros nombres:
Los análisis de laboratorio que incluyen CMP, magnesio fósforo, LDH, ácido úrico y CBC con diferencial se realizarán en la línea de base, en el Ciclo 1 y al inicio de cada ciclo posterior.
Otros nombres:
Se obtendrá un ECG el día 7 de cada ciclo para documentar el intervalo QTc.
Los ECG se realizarán a discreción del clínico, además de los requeridos por el estudio según se describe arriba.
Otros nombres:
La calidad de vida se evaluará mediante QUALMS al inicio del estudio y tras completar 4 ciclos (día 112).
QUALMS es una herramienta de evaluación de 38 ítems para pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis Óptima de Pacritinib en Combinación con Azacitidina - Fase 1
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el día 28 (Ciclo 1)
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La Fase 1 del estudio está diseñada para determinar la dosis óptima de pacritinib en combinación con azacitidina en sujetos con MDS de riesgo moderado, alto y muy alto. La dosis óptima (dosis recomendada para la Fase 2, RP2D) se definirá como el nivel de dosis más alto asociado con una tasa aceptable de toxicidades limitantes de dosis (DLT) durante el Ciclo 1, utilizando un diseño estándar de escalada de dosis 3 + 3. Las DLT se definen según el NCI CTCAE v5.0 (Sección 7.5 del protocolo):
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Desde la línea base hasta el día 28 (Ciclo 1)
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Tasa de Toxicidades Limitantes de Dosis (DLT) - Fase 1
Periodo de tiempo: Baseline hasta el día 28 (Ciclo 1)
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"La proporción de participantes que experimentan toxicidades limitantes de dosis (TLD) que ocurren dentro de los treinta días posteriores a la primera dosis del agente de estudio y que cumple con las siguientes calificaciones y está potencialmente relacionada con el medicamento de estudio o la combinación, se considerará una toxicidad limitante de dosis. Las TLD se definen según NCI CTCAE v5.0 como:
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Baseline hasta el día 28 (Ciclo 1)
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Tasa de Respuesta Global (TRG) - Fase 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 16 (aproximadamente 4 meses)
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Tasa de respuesta global (ORR) = pacientes que logran RC (o equivalente de RC), RP, RCL, RCh o mejoría hematológica (MH) ÷ total de pacientes. ORR según criterios IWG 2023; respuesta hematológica según IWG 2018. Respuestas: RC, equivalente de RC, RP, RCL, RCh o MH (eritroide, plaquetaria, neutrófila). IWG 2023: RC: MO <5% blastos; Hb ≥10 g/dL; plaquetas ≥100×10⁹/L; ANC ≥1,0×10⁹/L; sin blastos en sangre. Equivalente de RC: Basal <5% blastos + respuesta citogenética completa. RP: Criterios de RC excepto ≥50% reducción de blastos (aún ≥5%). RCL: <5% blastos; sin blastos en sangre; recuperación de 1-2 líneas celulares. RCh: <5% blastos; sin blastos en sangre; plaquetas >50×10⁹/L; ANC >0,5×10⁹/L. IWG 2018 MH: MH-E: Hb ↑ ≥1,5 g/dL o IT de GR ≥8 sem. MH-P: Plaquetas ↑ ≥30×10⁹/L o de <20 a >20×10⁹/L + ↑ ≥100%. MH-N: ↑ ≥100% y ↑ absoluto ≥0,5×10⁹/L. |
Desde el inicio hasta la semana 16 (aproximadamente 4 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Duración de la Tasa de Respuesta Global - Fase 2
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después de la inclusión del último paciente
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Tiempo desde la primera respuesta documentada (RC, RP o HI según criterios del IWG) hasta la recaída, progresión o muerte por cualquier causa.
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Hasta 2 años después de la inclusión del último paciente
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Supervivencia Global - Fase 2
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Tiempo desde la inscripción en el estudio hasta la muerte por cualquier causa.
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Hasta 24 meses
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Número de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 4, más 30 días (aproximadamente 5 meses)
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Incidencia, gravedad, seriedad, resultado, interrupción o modificaciones de dosis relacionadas con TEAEs.
Esto es independiente del criterio de valoración principal de la fase uno, que será la tasa de DLTs.
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Desde el inicio hasta el ciclo 4, más 30 días (aproximadamente 5 meses)
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Tasa de Respuesta Molecular (Fase 2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 16 (aproximadamente 4 meses)
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La evaluación de la respuesta molecular se realizará mediante la tasa de desaparición de mutaciones relevantes mediante secuenciación de nueva generación en muestras de médula ósea pre y post tratamiento.
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Desde el inicio hasta la semana 16 (aproximadamente 4 meses)
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Cambio en la Activación de la Vía de Señalización Intracelular (JAK/STAT, NF-κB y AKT/mTOR)
Periodo de tiempo: Línea de base
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Se recogerá sangre completa junto con aspirado de médula ósea antes y después del tratamiento para evaluar el flujo intracelular y el flosflujo (phosflow) para detectar la señalización de NF-κB, JAK/STAT y AKT/mTOR en todas las células mieloides.
Después del tratamiento se comparará con el pretratamiento para todos los marcadores de flujo (intra- y extracelulares) para detectar cambios en la señalización y la maduración de los leucocitos.
También se evaluará la genética del paciente en el contexto de la respuesta de señalización y la maduración.
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Línea de base
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Cambio en la Activación de las Vías de Señalización Intracelular (JAK/STAT, NF-κB y AKT/mTOR)
Periodo de tiempo: Después de cuatro días de terapia con azacitidina y pacritinib
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Se recogerá sangre completa junto con aspirado de médula ósea antes y después del tratamiento para evaluar el flujo intracelular y el flosflujo para detectar la señalización NF-κB, JAK/STAT y AKT/mTOR en todas las células mieloides.
Después del tratamiento, se comparará con el estado previo al tratamiento para todos los marcadores de flujo (intra y extracelulares) para detectar cambios en la señalización y la maduración de los leucocitos.
La genética del paciente también se evaluará en el contexto de la respuesta de señalización y la maduración.
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Después de cuatro días de terapia con azacitidina y pacritinib
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Evaluación de la calidad de vida mediante la escala de calidad de vida en mielodisplasia (QUALMS)
Periodo de tiempo: Al inicio
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Para medir la calidad de vida antes del tratamiento y después de cuatro ciclos de tratamiento utilizando la escala de calidad de vida en mielodisplasia (QUALMS).
La Escala de Calidad de Vida en Mielodisplasia (QUALMS) es un cuestionario específico de la enfermedad de 38 ítems utilizado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Incluye tres subescalas para la carga física, la carga emocional y la búsqueda de beneficios, y una puntuación total que oscila entre 0 y 100, donde una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
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Al inicio
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Evaluación de la Calidad de Vida mediante la escala de calidad de vida en mielodisplasia (QUALMS)
Periodo de tiempo: Tras 4 ciclos de tratamiento (aproximadamente 112 días)
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Para medir la calidad de vida antes del tratamiento y después de cuatro ciclos de tratamiento utilizando la escala de calidad de vida en mielodisplasia (QUALMS).
La Escala de Calidad de Vida en Mielodisplasia (QUALMS) es un cuestionario específico de la enfermedad de 38 ítems utilizado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD).
Incluye tres subescalas para carga física, carga emocional y búsqueda de beneficios, y una puntuación total que oscila entre 0 y 100, donde una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
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Tras 4 ciclos de tratamiento (aproximadamente 112 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Chetan Jeurkar, DO, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
4 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndromes mielodisplásicos
- Trastornos mieloproliferativos
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Técnicas de investigación
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Pruebas hematológicas
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Estado de salud
- Demografía
- Mediciones epidemiológicas
- Técnicas de diagnóstico, cardiovascular
- Pruebas de funciones cardíacas
- Electrodiagnóstico
- Azacitidina
- Calidad de vida
- 11- (2-pirrolidina-1-iletoxi) -14,19-dioxa-5,7,26-triazatetraciclo (19.3.1.1 (2,6) .1 (8,12)) heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,10,12 (27), 16,21,23-decaeno
- Electrocardiografía
- Técnicas de laboratorio clínico
- Examen de Médula Ósea
Otros números de identificación del estudio
- iRIS ID- 2024-2998
- JT 36125 (Otro identificador: JeffTrial Number)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .