Pacritinib avec Aza pour le syndrome myélodysplasique de première intention (MDS)
Une étude de phase 1/2 du pacritinib en association avec l'azacitidine pour le traitement du syndrome myélodysplasique à risque modérément faible à très élevé selon l'IPSS-M
La phase un sera une conception 3 + 3 pour évaluer la dose pour la partie de phase deux.
La partie de phase deux utilisera une conception de Simon min-max à deux étapes selon laquelle quinze patients seront inscrits dans la première étape, puis dix de plus si au moins deux patients de l'étape un ont une réponse.
Le dosage du pacritinib pour l'étude de phase deux sera basé sur les résultats de la phase un.
Un dosage standard de l'azacitidine sera utilisé.
Une étude corrélative sera menée conjointement avec l'essai où nous mesurerons le sang total collecté avant le traitement et à quatre jours après le traitement pour mesurer le flux intracellulaire et le phosflow afin de détecter la signalisation JAK/STAT, NF-κB et AKT/mTOR dans les échantillons des patients et comment le traitement affecte ces voies.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Conception de la phase I :
La phase un sera un schéma 3 + 3 pour évaluer la dose de la phase deux. Nous utiliserons un schéma de recrutement en deux étapes pour chaque dose considérée. Nous inclurons initialement trois sujets à 300 mg au total. Si aucun des trois ne présente une toxicité limitant la dose (TLD), nous passerons à 400 mg au total comme deuxième dose. Si l'un des trois présente une TLD, nous inclurons trois patients supplémentaires à 300 mg au total. Si au plus un présente une TLD dans la cohorte de six à 300 mg au total, nous poursuivrons avec 400 mg au total comme deuxième dose. Si deux ou plus présentent une TLD dans la cohorte de six à 300 mg au total, nous passerons à 200 mg au total comme deuxième dose. Si deux ou plus présentent une TLD dans la cohorte initiale de trois à 300 mg au total, nous passerons à 200 mg au total comme deuxième dose.
Pour la deuxième dose (400 mg ou 200 mg), trois sujets seront initialement traités. Si aucun ou un des trois présente une TLD, nous recruterons trois autres sujets à cette dose. Si au plus un sur six présente une TLD, alors la deuxième dose sera administrée pour la phase deux, appelée dose la plus élevée testée si 400 mg et dose la plus élevée tolérée si 200 mg. Si deux ou plus sur six présentent une TLD à 400 mg au total, alors la dose précédente (300 mg au total) sera déclarée la dose la plus élevée tolérée. Si deux ou plus sur six présentent une TLD à 200 mg au total, alors nous arrêterons l'essai.
S'il y a deux ou plus de toxicités limitant la dose dans la cohorte de trois à 400 mg au total, alors la dose précédente (300 mg au total) sera déclarée dose la plus élevée tolérée. S'il y a deux ou plus de toxicités limitant la dose dans la cohorte de trois à 200 mg au total, alors nous arrêterons l'essai.
Aucun patient ne sera traité à une dose supérieure jusqu'à ce que les trois ou six patients aient terminé leur période d'évaluation de la toxicité à la dose actuelle. Avec ce plan, une dose ayant une probabilité de 50 % ou plus de provoquer une toxicité limitant la dose a au plus 12,5 % de chances de satisfaire aux conditions d'escalade de dose après les trois premiers sujets et au moins 50 % de chances de s'arrêter à trois. Avec les deux étapes (3-6) ensemble, il y a au plus 17,2 % de chances d'escalade.
Conception de la phase II :
La phase deux de cet essai est conçue avec la possibilité d'un arrêt précoce en cas d'échec à prouver l'efficacité. Le schéma sera un design admissible minimax à deux étapes de Simon.40 Le choix du design est guidé par le souhait d'arrêter l'essai tôt si le taux réel de réponse objective (RRO) est de 10 % ou moins. Si le taux de RRO est de 30 % ou plus, nous aimerions avoir une faible probabilité de ne pas conclure à l'efficacité.
Avec ce design, nous n'avons pas plus de 10 % de chances de conclure à l'inefficacité (≤10 % de RRO) lorsque le RRO est d'au moins 30 %. De même, nous n'avons pas plus de 5 % de chances de conclure à l'efficacité (≥30 % de RRO) lorsqu'il est inefficace. Si le RRO réel est de 10 % ou moins, nous avons 55 % de probabilité que l'essai s'arrête après les quinze premiers sujets. La première étape de quinze patients inclura les patients de la phase un qui étaient à la dose choisie pour la phase deux. S'il y a plus de cinq succès après la cohorte totale de vingt-cinq patients, alors l'essai est considéré comme un succès.
Type d'étude
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Les individus doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants pour être éligibles à la participation à l'étude :
- Les patients doivent présenter une preuve histologique d'un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire à élevé, défini par un score IPSS-M de risque modéré bas, modéré élevé, élevé ou très élevé. Cela sera évalué sur la base des évaluations réalisées avant le dépistage pour l'essai. Il est à noter que l'évaluation la plus récente avant l'essai peut être utilisée, qui ne doit pas nécessairement être celle du diagnostic.
- Les sujets doivent s'être remis des effets toxiques de toute chimiothérapie antérieure à ≤ Grade 1 (sauf alopécie).
- Valeurs de laboratoire requises pour la visite de dépistage : CrCL ≥45 ; bilirubine totale <2x LSN sauf pour les patients atteints de la maladie de Gilbert connue ; SGPT (ALT) ≤2x LSN, TPP ≤1,5x LSN.
- Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer lors de la visite de dépistage.
- QTc initial de base au dépistage ≤480 ms.
- Les patients doivent être capables de signer le consentement et être disposés et capables de respecter les visites programmées, le plan de traitement et les tests de laboratoire.
- Les patients doivent avoir un nombre absolu de neutrophiles de ≥750 pour être inclus dans l'étude, cela doit être atteint sans l'ajout de médicaments facteurs de croissance.
Critères d'exclusion :
Un individu qui répond à l'un des critères suivants sera exclu de la participation à cette étude :
- Toute exposition antérieure à un agent hypométhylant (azacitidine ou décitabine)
- Toute exposition antérieure à une thérapie par inhibiteur de JAK2 (c'est-à-dire ruxolitinib ou thérapie antérieure par pacritinib)
- Toute exposition dans les sept jours précédant le début du traitement de l'étude à un inhibiteur/inducteur puissant du CYP3A.
- Les sujets ne doivent pas recevoir d'agents chimiothérapeutiques (sauf l'hydroxyurée) dans les trente jours précédents.
- Les sujets ne doivent pas recevoir de facteurs de croissance (mimétiques de l'érythropoïétine, mimétiques du facteur de stimulation des granulocytes, mimétiques de la thrombopoïétine) pendant les deux semaines précédant l'inclusion dans la moelle osseuse. Les sujets ne peuvent pas recevoir de facteurs de croissance pendant la durée de cette étude.
- Les sujets présentant une seconde malignité "actuellement active", autre qu'un cancer de la peau non mélanome traité de manière curative, un carcinome in situ du col de l'utérus, un cancer de la prostate incident réséqué (stade pT2 avec score de Gleason ≤ 6 et PSA postopératoire <0,5 ng/mL), ou un autre carcinome in situ adéquatement traité sont éligibles. Les patients ne sont pas considérés comme ayant une malignité "actuellement active" s'ils ont terminé leur thérapie et sont exempts de maladie depuis ≥ 1 an.
- Les sujets souffrant d'hypertension artérielle non contrôlée, d'angor instable, d'insuffisance cardiaque congestive symptomatique (classe NYHA 2), d'infarctus du myocarde dans les 6 derniers mois ou d'arythmie cardiaque grave non contrôlée ne sont pas éligibles.
- Événement hémorragique de grade ≥2 (CTCAE 5.0) dans les trois mois précédents, sauf s'il est provoqué (par exemple, par une chirurgie ou un traumatisme).
- Utilisation d'anticoagulants ou d'antiagrégants plaquettaires dans les quatorze jours précédant le jour un, à l'exception de l'aspirine à faible dose (81 mg par jour).
- Les sujets atteints d'une autre maladie grave concomitante qui, selon l'appréciation de l'investigateur, rendrait le patient inapproprié pour participer à cette étude, ne sont pas éligibles.
- Diarrhée ou constipation active ou non contrôlée.
- Les sujets ne doivent pas présenter de signes de maladie active dans le SNC.
- Les sujets ne doivent pas avoir reçu d'agents expérimentaux dans les quatorze jours ou cinq demi-vies (selon la plus longue durée) précédant l'entrée dans l'étude.
- Les sujets ne doivent pas être enceintes ou allaiter. Des tests de grossesse doivent être effectués pour toutes les femmes en âge de procréer. Les patientes enceintes ou allaitantes ne sont pas éligibles à cette étude en raison des toxicités fœtales humaines ou tératogènes inconnues du pacritinib. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace (définie dans la section 10.4.4).
- Les sujets présentant une infection non contrôlée ne sont pas éligibles. Les patients doivent avoir toute infection active sous contrôle. Les maladies fongiques doivent être stables depuis au moins deux semaines avant l'entrée dans l'étude.
- Les sujets atteints de bactériémie doivent avoir des hémocultures négatives documentées avant l'entrée dans l'étude.
- Les sujets qui sont actuellement candidats à une transplantation allogénique, ont un donneur approprié et sont disposés à subir une transplantation avant le début de l'étude.
- Les sujets qui ne peuvent pas interrompre un médicament, un produit en vente libre ou un supplément qui, selon l'opinion de l'investigateur, pourrait exposer le patient à un risque accru de dommages.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pacritinib 100 mg deux fois par jour (200 mg au total) - Niveau de dose X-1 + azacitidine
Les participants recevront du Pacritinib oral à 100 mg administré deux fois par jour (200 mg au total) en association avec de l'Azacitidine à 75 mg/m² administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée les jours 1 à 7 de chaque cycle de 28 jours.
La partie Phase 1 utilise une conception d'escalade de dose 3+3 pour identifier la dose recommandée de Phase 2 (RP2D)
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Pacritinib est un inhibiteur oral de kinase actif contre JAK2 de type sauvage, JAK2V617F muté, FLT3, IRAK1 et ACVR1.
Administré deux fois par jour à une dose quotidienne totale de 200 mg ou 400 mg selon l'escalade de dose de la Phase 1.
Autres noms:
Poudre lyophilisée en flacons de 100 mg à dose unique à diluer dans une solution saline pour générer des solutions intraveineuses ou sous-cutanées de 75 mg/m².
L'azacitidine doit être administrée en perfusion à 75 mg/m² les jours 1 à 7 toutes les quatre semaines.
Autres noms:
Aspiration et biopsie de moelle osseuse selon les normes de soins obtenues au départ, à la visite de perfusion jours 2-7, et à l'achèvement de l'étude jour 112.
Autres noms:
Les tests de laboratoire incluant CMP, magnésium phosphore, LDH, acide urique et CBC avec différentiel seront réalisés au départ, au Cycle 1 et au début de chaque cycle suivant.
Autres noms:
Un ECG sera effectué le jour 7 de chaque cycle pour documenter l'intervalle QTc.
Des ECG seront réalisés à la discrétion du clinicien en plus de ceux requis par l'étude comme décrit ci-dessus.
Autres noms:
La qualité de vie sera évaluée à l'aide du QUALMS au départ et après l'achèvement de 4 cycles (jour 112).
QUALMS est un outil d'évaluation de 38 items pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Autres noms:
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Expérimental: Pacritinib 100 mg AM / 200 mg PM (300 mg total) - Niveau de dose X (dose de départ) + azacitidine
Les participants recevront du Pacritinib par voie orale administré deux fois par jour en association avec de l'Azacitidine administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée les jours 1 à 7 de chaque cycle de 28 jours.
La partie Phase 1 utilise un schéma d'escalade de dose 3+3 pour identifier la dose recommandée pour la Phase 2 (RP2D) ; la partie Phase 2 utilise un schéma de Simon en deux étapes pour évaluer l'efficacité et la sécurité à la RP2D.
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Pacritinib est un inhibiteur oral de kinase actif contre JAK2 de type sauvage, JAK2V617F muté, FLT3, IRAK1 et ACVR1.
Administré deux fois par jour à une dose quotidienne totale de 200 mg ou 400 mg selon l'escalade de dose de la Phase 1.
Autres noms:
Poudre lyophilisée en flacons de 100 mg à dose unique à diluer dans une solution saline pour générer des solutions intraveineuses ou sous-cutanées de 75 mg/m².
L'azacitidine doit être administrée en perfusion à 75 mg/m² les jours 1 à 7 toutes les quatre semaines.
Autres noms:
Aspiration et biopsie de moelle osseuse selon les normes de soins obtenues au départ, à la visite de perfusion jours 2-7, et à l'achèvement de l'étude jour 112.
Autres noms:
Les tests de laboratoire incluant CMP, magnésium phosphore, LDH, acide urique et CBC avec différentiel seront réalisés au départ, au Cycle 1 et au début de chaque cycle suivant.
Autres noms:
Un ECG sera effectué le jour 7 de chaque cycle pour documenter l'intervalle QTc.
Des ECG seront réalisés à la discrétion du clinicien en plus de ceux requis par l'étude comme décrit ci-dessus.
Autres noms:
La qualité de vie sera évaluée à l'aide du QUALMS au départ et après l'achèvement de 4 cycles (jour 112).
QUALMS est un outil d'évaluation de 38 items pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Autres noms:
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Expérimental: Pacritinib 200 mg deux fois par jour (400 mg au total) - Niveau de dose X+1 + azacitidine
Les participants recevront du Pacritinib par voie orale administré deux fois par jour en association avec de l'Azacitidine administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée les jours 1 à 7 de chaque cycle de 28 jours.
La partie Phase 1 utilise un plan d'escalade de dose 3+3 pour identifier la dose recommandée pour la Phase 2 (RP2D) ; la partie Phase 2 utilise un plan de Simon en deux étapes pour évaluer l'efficacité et la sécurité à la RP2D.
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Pacritinib est un inhibiteur oral de kinase actif contre JAK2 de type sauvage, JAK2V617F muté, FLT3, IRAK1 et ACVR1.
Administré deux fois par jour à une dose quotidienne totale de 200 mg ou 400 mg selon l'escalade de dose de la Phase 1.
Autres noms:
Poudre lyophilisée en flacons de 100 mg à dose unique à diluer dans une solution saline pour générer des solutions intraveineuses ou sous-cutanées de 75 mg/m².
L'azacitidine doit être administrée en perfusion à 75 mg/m² les jours 1 à 7 toutes les quatre semaines.
Autres noms:
Aspiration et biopsie de moelle osseuse selon les normes de soins obtenues au départ, à la visite de perfusion jours 2-7, et à l'achèvement de l'étude jour 112.
Autres noms:
Les tests de laboratoire incluant CMP, magnésium phosphore, LDH, acide urique et CBC avec différentiel seront réalisés au départ, au Cycle 1 et au début de chaque cycle suivant.
Autres noms:
Un ECG sera effectué le jour 7 de chaque cycle pour documenter l'intervalle QTc.
Des ECG seront réalisés à la discrétion du clinicien en plus de ceux requis par l'étude comme décrit ci-dessus.
Autres noms:
La qualité de vie sera évaluée à l'aide du QUALMS au départ et après l'achèvement de 4 cycles (jour 112).
QUALMS est un outil d'évaluation de 38 items pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Autres noms:
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Expérimental: Pacritinib RP2D + azacitidine - Expansion de la phase 2
Les participants reçoivent du Pacritinib à la dose recommandée de la Phase 2 (RP2D) déterminée lors de la partie d'escalade de dose de la Phase 1 de l'étude, en combinaison avec de l'Azacitidine 75 mg/m² par voie intraveineuse ou sous-cutanée les jours 1 à 7 de chaque cycle de 28 jours.
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Pacritinib est un inhibiteur oral de kinase actif contre JAK2 de type sauvage, JAK2V617F muté, FLT3, IRAK1 et ACVR1.
Administré deux fois par jour à une dose quotidienne totale de 200 mg ou 400 mg selon l'escalade de dose de la Phase 1.
Autres noms:
Poudre lyophilisée en flacons de 100 mg à dose unique à diluer dans une solution saline pour générer des solutions intraveineuses ou sous-cutanées de 75 mg/m².
L'azacitidine doit être administrée en perfusion à 75 mg/m² les jours 1 à 7 toutes les quatre semaines.
Autres noms:
Aspiration et biopsie de moelle osseuse selon les normes de soins obtenues au départ, à la visite de perfusion jours 2-7, et à l'achèvement de l'étude jour 112.
Autres noms:
Les tests de laboratoire incluant CMP, magnésium phosphore, LDH, acide urique et CBC avec différentiel seront réalisés au départ, au Cycle 1 et au début de chaque cycle suivant.
Autres noms:
Un ECG sera effectué le jour 7 de chaque cycle pour documenter l'intervalle QTc.
Des ECG seront réalisés à la discrétion du clinicien en plus de ceux requis par l'étude comme décrit ci-dessus.
Autres noms:
La qualité de vie sera évaluée à l'aide du QUALMS au départ et après l'achèvement de 4 cycles (jour 112).
QUALMS est un outil d'évaluation de 38 items pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dose optimale du pacritinib en association avec l'azacitidine - Phase 1
Délai: De la ligne de base jusqu'au jour 28 (Cycle 1)
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La phase 1 de l'étude est conçue pour déterminer la dose optimale de pacritinib en association avec l'azacitidine chez des sujets atteints de SMD à risque modéré, élevé et très élevé. La dose optimale (dose recommandée pour la phase 2, RP2D) sera définie comme le niveau de dose le plus élevé associé à un taux acceptable de toxicités limitant la dose (DLT) pendant le cycle 1, en utilisant un schéma standard d'escalade de dose 3 + 3. Les DLT sont définies selon le NCI CTCAE v5.0 (section 7.5 du protocole) :
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De la ligne de base jusqu'au jour 28 (Cycle 1)
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Taux de toxicités limitant la dose (TLD) - Phase 1
Délai: Baseline jusqu'au jour 28 (Cycle 1)
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"La proportion de participants présentant des toxicités limitant la dose (TLD) survenant dans les trente jours suivant la première dose de l'agent de l'étude, qui répond aux critères suivants et est potentiellement liée au médicament de l'étude ou à la combinaison, sera considérée comme une toxicité limitant la dose. Les TLD sont définies selon le NCI CTCAE v5.0 comme :
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Baseline jusqu'au jour 28 (Cycle 1)
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Taux de réponse global (TRG) - Phase 2
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 (environ 4 mois)
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Taux de réponse global (TRG) = patients atteignant une RC (ou équivalent RC), RP, RCL, RCh ou amélioration hématologique (AH) ÷ nombre total de patients. TRG selon les critères IWG 2023 ; réponse hématologique selon IWG 2018. Réponses : RC, équivalent RC, RP, RCL, RCh ou AH (érythroïde, plaquettaire, neutrophilique). IWG 2023 : RC : Moelle osseuse <5 % de blastes ; Hb ≥10 g/dL ; plaquettes ≥100×10⁹/L ; ANC ≥1,0×10⁹/L ; absence de blastes sanguins. Équivalent RC : Valeurs initiales <5 % de blastes + réponse cytogénétique complète. RP : Critères RC sauf réduction ≥50 % des blastes (toujours ≥5 %). RCL : <5 % de blastes ; absence de blastes sanguins ; récupération de 1 à 2 lignées. RCh : <5 % de blastes ; absence de blastes sanguins ; plaquettes >50×10⁹/L ; ANC >0,5×10⁹/L. AH IWG 2018 : AH-E : Hb ↑ ≥1,5 g/dL ou indépendance transfusionnelle érythrocytaire ≥8 semaines. AH-P : Plaquettes ↑ ≥30×10⁹/L ou de <20 à >20×10⁹/L + ↑ ≥100 %. AH-N : ↑ ≥100 % et augmentation absolue ≥0,5×10⁹/L. |
De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 (environ 4 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Durée du taux de réponse globale - Phase 2
Délai: Jusqu'à 2 ans après l'inclusion du dernier patient
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Délai entre la première réponse documentée (RC, RP ou HI selon les critères IWG) et la rechute, la progression ou le décès quelle qu'en soit la cause.
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Jusqu'à 2 ans après l'inclusion du dernier patient
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Survie globale - Phase 2
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Temps entre l'inclusion dans l'étude et le décès, quelle qu'en soit la cause.
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Jusqu'à 24 mois
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Nombre d'événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: De la ligne de base jusqu'au cycle 4, plus 30 jours (environ 5 mois)
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Incidence, gravité, sévérité, évolution, arrêt ou modifications de dose liés aux EETI.
Ceci est distinct du critère d'évaluation principal de la phase un qui sera le taux d'ETD.
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De la ligne de base jusqu'au cycle 4, plus 30 jours (environ 5 mois)
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Taux de Réponse Moléculaire (Phase 2)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la semaine 16 (environ 4 mois)
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L'évaluation de la réponse moléculaire sera réalisée via le taux de disparition des mutations pertinentes par séquençage de nouvelle génération sur des échantillons de moelle osseuse pré et post traitement.
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De la valeur initiale jusqu'à la semaine 16 (environ 4 mois)
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Changement dans l'activation des voies de signalisation intracellulaire (JAK/STAT, NF-κB et AKT/mTOR)
Délai: Baseline
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Du sang total ainsi qu'une aspiration de moelle osseuse seront collectés avant et après le traitement pour évaluer la cytométrie en flux intracellulaire et la phosflow afin de détecter les voies de signalisation NF-κB, JAK/STAT et AKT/mTOR dans toutes les cellules myéloïdes.
Les résultats post-traitement seront comparés à ceux pré-traitement pour tous les marqueurs de cytométrie en flux (intra- et extracellulaires) afin d'identifier les changements dans la signalisation et la maturation des leucocytes.
La génétique des patients sera également évaluée dans le contexte de la réponse de signalisation et de la maturation.
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Baseline
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Modification de l'activation des voies de signalisation intracellulaires (JAK/STAT, NF-κB et AKT/mTOR)
Délai: Après quatre jours de traitement par azacitidine et pacritinib
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Du sang total ainsi qu'un aspirat de moelle osseuse seront prélevés avant et après le traitement pour évaluer la cytométrie en flux intracellulaire et la phosflow afin de détecter les voies de signalisation NF-κB, JAK/STAT et AKT/mTOR dans toutes les cellules myéloïdes.
Les résultats post-traitement seront comparés à ceux du pré-traitement pour tous les marqueurs de cytométrie en flux (intra- et extracellulaires) afin d'identifier les changements dans la signalisation et la maturation des leucocytes.
La génétique du patient sera également évaluée dans le contexte de la réponse de signalisation et de la maturation.
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Après quatre jours de traitement par azacitidine et pacritinib
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Évaluation de la qualité de vie à l'aide de l'échelle de qualité de vie dans les myélodysplasies (QUALMS)
Délai: Au départ
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Pour mesurer la qualité de vie avant le traitement et après quatre cycles de traitement à l'aide de l'échelle de qualité de vie dans la myélodysplasie (QUALMS).
L'échelle de qualité de vie dans la myélodysplasie (QUALMS) est un questionnaire spécifique à la maladie comprenant 38 items, utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Il comprend trois sous-échelles pour la charge physique, la charge émotionnelle et la recherche de bénéfices, et un score total allant de 0 à 100, où un score plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
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Au départ
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Évaluation de la qualité de vie à l'aide de l'échelle de qualité de vie dans les myélodysplasies (QUALMS)
Délai: Après 4 cycles de traitement (environ 112 jours)
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Pour mesurer la qualité de vie avant le traitement et après quatre cycles de traitement en utilisant l'échelle de qualité de vie dans les myélodysplasies (QUALMS).
L'échelle de qualité de vie dans les myélodysplasies (QUALMS) est un questionnaire spécifique à la maladie comprenant 38 items, utilisé pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD).
Il comprend trois sous-échelles pour le fardeau physique, le fardeau émotionnel et la recherche de bénéfices, et un score total allant de 0 à 100, où un score plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
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Après 4 cycles de traitement (environ 112 jours)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Chetan Jeurkar, DO, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Syndromes myélodysplasiques
- Troubles myéloprolifératifs
- Maladies hématologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Techniques d'investigation
- Techniques et procédures de diagnostic
- Diagnostic
- Tests hématologiques
- Acides nucléiques, nucléotides et nucléosides
- Santé publique
- Environnement et santé publique
- Cytidine
- Nucléosides pyrimidine
- Pyrimidines
- Composés Aza
- Nucléosides
- Ribonucléosides
- État de santé
- Démographie
- Mesures épidémiologiques
- Techniques de diagnostic, cardiovasculaire
- Tests de la fonction cardiaque
- Électrodiagnostic
- Azacitidine
- Qualité de vie
- 11- (2-pyrrolidine-1-ylethoxy) -14,19-dioxa-5,7,26-triazatetracyclo (19.3.1.1 (2,6) .1 (8,12)) heptacosa-1 (25), 2 (26), 3,5,8,10,12 (27), 16,21,23-décorène
- Électrocardiographie
- Techniques de laboratoire clinique
- Examen de la Moelle Osseuse
Autres numéros d'identification d'étude
- iRIS ID- 2024-2998
- JT 36125 (Autre identifiant: JeffTrial Number)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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