Emulace kardiovaskulární výsledkové studie REWIND v datech zdravotnických nároků.

Toto je nerandomizovaná, neintervenční studie, která je součástí iniciativy Randomized Controlled Trials Duplicated Using Prospective Longitudinal Insurance Claims: Applying Techniques of Epidemiology (RCT-DUPLICATE) (www.rctduplicate.org) nemocnice Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School. Cílem je co nejvěrněji napodobit v datech zdravotního pojištění studii REWIND popsanou níže. Ačkoli mnoho aspektů studie nelze přímo replikovat v datech zdravotních pojištění, klíčové designové prvky včetně výsledků, expozic a inkluzních/exkluzních kritérií byly vybrány tak, aby tyto prvky ze studie zastupovaly. Kromě věrného napodobení populace studie tato studie také vyhodnocuje výsledky v rozšířené kohortě podle kritérií způsobilosti stanovených v sadě dokončených emulačních studií (NCT06659744, NCT07088718, NCT07096063), aby se zvýšila generalizovatelnost na pacienty běžně se vyskytující v klinické praxi. Randomizaci nelze v datech zdravotního pojištění napodobit, ale byla zastoupena statistickým vyvážením měřených kovariát podle standardní praxe. Výzkumníci předpokládají, že RCT poskytuje referenční standardní odhad léčebného účinku a že selhání v replikaci výsledků RCT indikuje nedostatečnost dat zdravotního pojištění pro emulaci z řady možných důvodů a neposkytuje informace o platnosti původního zjištění RCT.

Studie REWIND (NCT01394952) je superioritní studie, která vyhodnocovala účinek dulaglutidu, agonisty receptoru glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1-RA), vs. placeba na čas do prvního výskytu jakékoli závažné nepříznivé kardiovaskulární příhody (MACE), definované jako kardiovaskulární úmrtí, infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda u pacientů s diabetes mellitus 2. typu (T2DM) s a bez předchozího kardiovaskulárního onemocnění (CVD).

Databázová studie navržená k napodobení studie REWIND bude studií nových uživatelů s aktivní komparací, kde porovnáváme účinek dulaglutidu vs. sitagliptinu, inhibitoru dipeptidylpeptidázy-4 (DPP4i), na MACE u pacientů s T2DM s a bez předchozího CVD. Zatímco studie REWIND porovnávala dulaglutid vs. placebo, my jsme zvolili sitagliptin jako aktivní komparátor zastupující placebo. Sitagliptin byl zvolen specificky, protože velká randomizovaná kontrolovaná studie o kardiovaskulárních výsledcích prokázala, že tento lék neovlivňuje zkoumané kardiovaskulární výsledky. Navíc klinické směrnice během období studie doporučovaly obě zkoumané třídy léků jako druhou nebo třetí volbu pro snížení glukózy a byly podobně nákladné.