Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CALM-AF-AI: Boj proti věkem podmíněné ztrátě svalové hmoty pomocí AAV-follistatinu kombinovaného s angiogenezi indukující plazmidovou genovou terapií VEGF (CALM-AF-AI)

4. března 2026 aktualizováno: Unlimited Biotechnology LLC

CALM-AF-AI: Kompenzace věkem podmíněné ztráty svalové hmoty pomocí AAV-follistatinu v kombinaci s angiogenezi indukující plazmidovou genovou terapií VEGF

Tato studie fáze 1/2a, otevřená, nerandomizovaná, je navržena k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti intramuskulární genové terapie AAV9-Follistatin podávané buď jako monoterapie, nebo v kombinaci s plazmidem kódujícím VEGF. Sekundární cíle zahrnují posouzení předběžných signálů biologické a funkční aktivity, včetně změn ve svalové hmotě a výkonnosti kosterního svalstva.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 12 účastníků (s potenciálním rozšířením na 18–21) bude postupně zařazeno do tří kohort: monoterapie nízkou dávkou AAV-follistatinu (n=3), monoterapie vysokou dávkou AAV-follistatinu (n=3) nebo kombinační terapie (AAV-follistatin + VEGF plasmid, n=6). Bude použito opatrné schéma eskalace dávky 3+3 se sentinelovým dávkováním.

Všechny zkoumané přípravky jsou podávány intramuskulární injekcí do velkých kosterních svalů. V kohortách 1 a 2 je AAV-follistatin podán jednou v den 1. V kohortě 3 je VEGF plasmid podán v den 1 a den 12 (±2 dny), následován AAV-follistatinem přibližně v den 27 (±3 dny), což odpovídá 15 ± 1 dnu po druhé dávce VEGF plasmidu.

Rapamycin bude podáván přibližně dva měsíce ke zmírnění imunitních reakcí na AAV vektor. Účastníci podstoupí pravidelné monitorování bezpečnosti, včetně klinických vyšetření, laboratorních testů a hodnocení síly.

Studie zahrnuje dospělé ve věku 45–75 let s prokázaným poklesem svalové hmoty souvisejícím s věkem, kteří jsou v celkově stabilním zdravotním stavu a jsou schopni poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy. Způsobilí účastníci musí prokázat nízké nebo přijatelné titry protilátek proti AAV vektoru a mít Próspera ZEDE eRezidentství nebo Fyzickou Rezidenci.

Klíčová vylučovací kritéria zahrnují: nekontrolované závažné zdravotní stavy; aktivní nebo nedávné malignity; klinicky relevantní imunitní poruchy nebo současnou imunosupresivní terapii; těhotenství nebo kojení; předchozí expozici genové terapii založené na AAV; nebo nedávnou účast v jiných výzkumných studiích.

Screening (až 7 dní) zahrnuje anamnézu, fyzikální vyšetření, laboratorní testy a základní hodnocení svalů (např. DXA, síla a funkční testování). Hlavní období studie trvá přibližně 90 dní (pro skupinu 3 = 120 dní), s častými hodnoceními bezpečnosti a funkčními hodnoceními. Účastníci se mohou rozhodnout pro prodloužené sledování bezpečnosti přibližně v 6 a 12 měsících.

Účast zahrnuje potenciální rizika, včetně:

  • Imunitní reakce na AAV nebo follistatin (např. příznaky podobné chřipce, zvýšení jaterních enzymů), monitorované a řízené podle protokolu;
  • Rizika spojená s VEGF plasmidem (např. přechodná bolest nebo otok končetin);
  • Nežádoucí účinky související s rapamycinem (např. mukositida, metabolické změny, zvýšené riziko infekce);
  • Neznámá nebo vzácná rizika vlastní genové terapii. Je zaveden nezávislý dohled nad bezpečností a předem definovaná pravidla pro ukončení.

Přímý klinický přínos nemůže být zaručen. Účastníci mohou zaznamenat zlepšení svalové hmoty, síly, vytrvalosti nebo funkčního výkonu; nicméně jde o ranou fázi studie primárně navrženou k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti. Studie může přispět k vývoji budoucích terapií pro pokles svalové hmoty související s věkem.

Účastníci by měli počítat s přibližně třemi měsíci aktivní účasti, s volitelným sledováním prodlouženým až na 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Ivan Morgunov
  • Telefonní číslo: +31623454906
  • E-mail: ivan@unlimit.bio

Studijní místa

  • Honduras
    • Bay Islands
      • Coxen Hole, Bay Islands, Honduras, 34101

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dobrovolný písemný informovaný souhlas získaný před jakýmikoli procedurami souvisejícími se studií
  • Schopnost přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu a spolehlivě vyplnit požadované studijní dokumenty
  • Ochota podstoupit lékařský zásah, včetně genové terapie, a dodržovat harmonogram návštěv a všechny studijní procedury
  • Závazek udržovat stabilní režim léků a doplňků po celou dobu studie, bez zahájení nových léků, doplňků nebo látek zlepšujících výkon, pokud to neschválí vyšetřovatel
  • Muži a ženy ve věku 45–75 let
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 17,0 a 30,0 kg/m² při screeningu
  • Důkaz o fyzickém úbytku souvisejícím s věkem nebo sedavém způsobu života definovaném jako:
  • <150 minut/týden středně intenzivní aktivity, nebo
  • <75 minut/týden intenzivní aktivity, nebo
  • <600 MET-minut/týden, nebo
  • Skóre klinické škály křehkosti (CFS) 3–6
  • Aktivní Prospera ZEDE eRezidentství nebo fyzické rezidentství
  • Stabilní komorbidní stavy po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem
  • Postmenopauzální stav (ženy)
  • Ochota používat spolehlivou antikoncepci po dobu 6 měsíců po terapii
  • Nízké nebo nezjistitelné titry protilátek proti AAV9 (≤1:100 metodou ELISA)

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotenství, kojení nebo záměr otěhotnět; premenopauzální stav (pokud není ≥12 měsíců amenorea nebo FSH ≥30 IU/l)
  • Subjekty s anamnézou zneužívání alkoholu nebo drog do 1 roku od vstupu do studie
  • Zahájení zakázaných léků, doplňků nebo zásahů během studie, které by mohly ovlivnit hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti
  • Aktivní malignita
  • Anamnéza malignity
  • Silná rodinná anamnéza rakoviny u příbuzných prvního stupně (≥2 příbuzní s diagnózou rakoviny <60 let)
  • Známý dědičný syndrom rakoviny (BRCA1/2, Lynchův syndrom, Li-Fraumeni, FAP, HNPCC) bez genetického poradenství a schválení zvýšeného dohledu
  • Anamnéza cévní mozkové příhody nebo přechodné ischemické ataky (TIA)
  • Anamnéza infarktu myokardu (IM) nebo nestabilní anginy pectoris (bez ohledu na čas od události)
  • Diagnostikované onemocnění koronárních tepen (CAD) doložené koronární angiografií nebo zátěžovým testem
  • Významné aterosklerotické onemocnění v jakékoli lokalizaci (stenóza ≥50% v karotidě, femorální nebo jiné hlavní tepně)
  • Předchozí koronární revaskularizace (perkutánní koronární intervence [PCI] nebo aortokoronární bypass [CABG])
  • Předchozí oprava nebo náhrada chlopně
  • Anamnéza nebo současná diagnóza srdečního selhání
  • Nekontrolovaná hypertenze (SBP >140 mmHg nebo DBP >85 mmHg navzdory léčbě)
  • Ejekční frakce levé komory (LVEF) <50%, QTc ≥480 ms nebo závažné chlopenní srdeční onemocnění
  • Komorové arytmie vyžadující chronickou léčbu léky nebo implantabilní kardioverter-defibrilátor
  • Přítomnost kardiostimulátoru nebo perzistentního bloku levého raménka Tawarova
  • Známá diagnostikovaná kardiomyopatie jakékoli etiologie
  • Významná hypertrofie levé komory, definovaná jako maximální tloušťka stěny levé komory ≥15 mm v jakémkoli segmentu na konci diastoly (echokardiografií nebo srdeční magnetickou rezonancí)
  • Anamnéza venózní tromboembolie (DVT, PE nebo trombóza v jakémkoli místě), zejména pokud byla nevyprovokovaná nebo spojená pouze s menšími provokujícími faktory (např. menší chirurgický zákrok, kombinovaná orální antikoncepce, krátkodobá imobilizace)
  • Opakované trombotické události, včetně opakované povrchové žilní trombózy
  • Trombóza na neobvyklých místech (např. mezenteriální, portální nebo splenická žilní trombóza, trombóza mozkového žilního sinu, trombóza jaterní žíly (Budd-Chiariho syndrom), trombóza renální žíly, trombóza sítnicové žíly)
  • Trombóza horní duté žíly nesouvisející s katetrizací centrální žíly
  • Silná rodinná anamnéza venózní nebo arteriální trombózy v mladém věku u příbuzných prvního stupně
  • Anamnéza opakovaných potratů nebo závažných porodnických komplikací naznačujících hyperkoagulační stav
  • Vysoký stupeň krátkozrakosti (≥ -6,0 dioptrií) nebo patologická krátkozrakost bez očního schválení
  • Anamnéza odchlípení sítnice, krvácení do sklivce nebo cévního onemocnění sítnice (diabetická retinopatie, okluze sítnicové žíly, věkem podmíněná makulární degenerace s neovaskularizací)
  • Užívání systémové anti-VEGF terapie (např. bevacizumab)
  • Současné užívání zakázaných léků nebo doplňků (viz oddíl 4.3)
  • Hladina glukózy v plazmě nalačno ≥6,0 mmol/l (≥108 mg/dl) při screeningu
  • HbA1c ≥6,5 % (≥48 mmol/mol) při screeningu
  • Známá anamnéza diabetes mellitus (jakéhokoli typu)
  • Anamnéza peptického vředového onemocnění do 12 měsíců
  • Známá osteoporóza (DXA T-skóre ≤ -2,5 v kyčli nebo páteři)
  • Závažné plicní onemocnění, včetně CHOPN nebo restriktivního plicního onemocnění (FVC <49 % předpokládané)
  • Pokročilé renální onemocnění (CKD stádium 3–5, eGFR <60 ml/min/1,73 m²) nebo závislost na dialýze
  • Anamnéza cirhózy nebo cholestatického onemocnění jater
  • Chronická virová hepatitida (HBV, HCV)
  • Autoimnunní hepatitida
  • Aktivní hepatitida nebo důkaz jaterní dekompenzace
  • ALT nebo AST >1,5× horní hranice normálu (ULN)
  • Celkový bilirubin >1,5× ULN (pokud není způsoben Gilbertovým syndromem)
  • Aktivní cholecystitida, symptomatické onemocnění žlučníku (např. biliární kolika) nebo jakákoli jiná klinicky významná hepatobiliární abnormalita
  • Neurodegenerativní onemocnění
  • Neuromuskulární porucha
  • Psychiatrické nebo pohybové poruchy narušující účast
  • Anamnéza léky indukované myopatie nebo rabdomyolýzy
  • Zvýšená kreatinkináza (CK) při screeningu CK >1,0× ULN potvrzená ve dvou samostatných případech s odstupem alespoň 48 hodin
  • Systémový lupus erythematodes (SLE), včetně překryvných nebo léky indukovaných forem
  • Smíšené onemocnění pojivové tkáně (MCTD)
  • Systémová sklerodermie (difúzní, omezená nebo sine sklerodermie)
  • Zánětlivé myopatie (včetně polymyositidy, dermatomyositidy, inkluzní těleskové myositidy, imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie nebo překryvné myositidy)
  • Primární Sjögrenův syndrom vyžadující systémovou imunosupresi
  • Revmatoidní artritida vyžadující biologickou terapii nebo s mimokloubními projevy
  • Nediferencované onemocnění pojivové tkáně splňující ≥2 klasifikační kritéria
  • Současné nebo nedávné užívání imunosupresivních látek (do 3 měsíců)
  • Akutní bakteriální, plísňová nebo virová infekce, horečka nebo podání živých vakcín do 30 dnů před screeningem
  • Aktivní infekce hepatitidou B nebo riziko reaktivace (pozitivní HBsAg, detekovatelná HBV DNA nebo izolované anti-HBc bez anti-HBs)
  • Infekce hepatitidou C (detekovatelná HCV RNA nebo léčba do 6 měsíců)
  • Infekce HIV
  • Aktivní nebo latentní tuberkulóza (pozitivní QuantiFERON-TB Gold Plus ≥0,35 IU/ml)
  • Akutní herpesvirová infekce, definovaná jako aktivní HSV-1 nebo HSV-2 léze (vezikuly, vředy, krusty) při klinickém vyšetření při screeningu, CMV nebo EBV IgM pozitivní
  • Počet trombocytů <100 × 10⁹/l při screeningu
  • Aktivní terapeutická antikoagulace
  • Známá dědičná nebo získaná porucha srážlivosti
  • Užívání antikoagulancií, která nelze bezpečně přerušit před studijní léčbou
  • Závažné fyzické funkční omezení (vzdálenost 6minutového testu chůze <150 metrů nebo CFS>6)
  • Předchozí expozice jakémukoli AAV genovému terapeutickému přípravku (jakýkoli AAV serotyp)
  • Předchozí expozice jakémukoli investigačnímu léku do 90 dnů
  • Účast v jiné klinické studii do 90 dnů
  • Známá přecitlivělost na složky investigačního přípravku nebo imunosupresivní látky (např. prednison, rapamycin)
  • Očekávaná délka života <6 měsíců
  • Jakýkoli stav, který podle úsudku vyšetřovatele může představovat nepřiměřené riziko, narušit výsledky studie nebo omezit účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízkodávková monoterapie AAV-folistatinem
Účastníci obdrží jednu intramuskulární dávku AAV-Follistatinu (5 × 10¹⁰ vg/kg) v den 1. Celková dávka bude podána bilaterálně do předem definovaných míst vpichu ve velkých svalových skupinách končetin (quadriceps femoris, gluteus maximus, gastrocnemius a biceps brachii) podle standardizované mapy vpichů. Rapamycin bude podáván podle protokolu přibližně dva měsíce ke zmírnění imunitních reakcí na AAV vektor. Tato sentinelová kohorta sleduje sekvenční 3+3 design eskalace dávky; dávkově limitující toxicita bude hodnocena do dne 21 před eskalací do ramene 2.
Genetický: AAV9-Follistatin genová terapie
Jednorázová intramuskulární aplikace vektoru adenovirus-associated virus, serotyp 9, (AAV9) kódujícího lidský follistatin.
Experimentální: Monoterapie AAV-folistatinem ve vysoké dávce
Po přezkoumání bezpečnosti v rameni 1 účastníci v rameni 2 obdrží jednu vyšší intramuskulární dávku AAV-folistatinu (1 × 10¹¹ vg/kg) 1. dne, podanou oboustranně na předem stanovená místa vpichu ve velkých svalových skupinách končetin podle stejné standardizované mapy vpichů.
Profilaktická imunomodulace rapamycinem bude poskytována podle protokolu přibližně dva měsíce, s identickými postupy monitorování bezpečnosti jako v rameni 1.
Tato kohorta má za cíl vyhodnotit dávkově závislou bezpečnost a snášenlivost monoterapie AAV-folistatinem.
Dávkově limitující toxicity (DLT) budou hodnoceny do 21. dne a eskalace do ramene 3 bude pokračovat po přezkoumání bezpečnostních údajů a potvrzení předem stanovených kritérií.
Genetický: AAV9-Follistatin genová terapie
Jednorázová intramuskulární aplikace vektoru adenovirus-associated virus, serotyp 9, (AAV9) kódujícího lidský follistatin.
Experimentální: Kombinace: AAV-Follistatin + VEGF Plasmid
Po bezpečnostním posouzení Ramene 2 účastníci v Rámu 3 obdrží VEGF plazmid (celková dávka 4,8 mg) podaný intramuskulárně 1. a 12. den (±2 dny) do stejných předem definovaných bilaterálních svalových skupin použitých pro AAV-Follistatin (quadriceps femoris, gluteus maximus, gastrocnemius a biceps brachii).
AAV-Follistatin bude následně podán 15 ± 1 den po druhé dávce VEGF (přibližně 27.–29. den) za použití identické standardizované injekční mapy.
Dávka AAV pro Rámen 3 bude vybrána na základě bezpečnostního posouzení předchozích kohort a bude buď 5 × 10¹⁰ vg/kg, nebo 1 × 10¹¹ vg/kg.
Rapamycin bude poskytován dle protokolu přibližně dva měsíce, počínaje přibližně v době podání AAV, aby se zmírnily potenciální imunitní reakce.
Tato kohorta hodnotí bezpečnost a proveditelnost sekvenční VEGF-mediované vaskulární podpory v kombinaci s myoanabolickou genovou terapií AAV-Follistatin.
Genetický: AAV9-Follistatin genová terapie
Jednorázová intramuskulární aplikace vektoru adenovirus-associated virus, serotyp 9, (AAV9) kódujícího lidský follistatin.
Genetický: VEGF plazmid
Intramuskulární genová terapie s superhelikální plazmidovou DNA kódující vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími účinky (TEAEs), včetně závažných nežádoucích účinků (SAEs)
Časové okno: 1. den až 90. den po podání AAV
Výskyt, závažnost a související souvislost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), do 90. dne, klasifikovaných podle CTCAE
1. den až 90. den po podání AAV
Počet účastníků s dávkově limitními toxicitami (DLT)
Časové okno: Den 1 až den 21 po podání AAV
Výskyt protokolem definovaných dávek limitovaných toxicit (DLT) během 21denního okna pozorování DLT po podání AAV
Den 1 až den 21 po podání AAV

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s předem definovanými klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Den 1 až den 90 po podání AAV

Počet účastníků s některou z následujících laboratorních abnormalit do 90. dne (do 120. dne pro skupinu 3):

ALT nebo AST >3× ULN; Celkový bilirubin >2× ULN; Cystatin C v séru ≥1,5× výchozí hodnoty; Pokles eGFR ≥25 % od výchozí hodnoty; Hemoglobin <120 g/L u mužů nebo <110 g/L u žen; Pokles hemoglobinu ≥2 g/dL; Počet trombocytů <100 × 10⁹/L; Počet neutrofilů <1,5 × 10⁹/L; Kreatinkináza ≥5× ULN
Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků s nově vzniklým symptomatickým srdečním selháním nebo arytmiemi (CTCAE stupeň ≥2)
Časové okno: Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků s nově vzniklou symptomatickou srdeční selhání nebo klinicky významnými arytmiemi hodnocenými stupněm ≥2 podle CTCAE v5.0 do 90. dne (do 120. dne pro skupinu 3)
Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu
Časové okno: Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu (bolest, otok, erytém, indurace nebo lokální zánět), klasifikovanými podle CTCAE v5.0, do 90. dne (do 120. dne pro skupinu 3)
Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků, kteří přerušili léčbu v rámci studie z důvodu nežádoucích účinků
Časové okno: Den 1 až den 90 po podání AAV
Počet účastníků, kteří přerušili léčbu v rámci studie kvůli nežádoucím účinkům do 90. dne (do 120. dne pro skupinu 3)
Den 1 až den 90 po podání AAV

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v indexu apendikulární štíhlé hmoty (ALMI) měřená metodou DXA
Časové okno: Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě indexu apendikulární svalové hmoty (ALMI) měřeného pomocí dvouenergiové rentgenové absorpciometrie (DXA)
Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty hustoty kostní tkáně (BMD) měřené pomocí DXA (g/cm²)
Časové okno: Od počátečního stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v kostní minerální hustotě (BMD) měřené pomocí dvouenergetické rentgenové absorpciometrie (DXA)
Od počátečního stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty u maximální síly dolních končetin při jednom opakování (1RM) (kg)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v maximální dobrovolné síle hodnocené testem jednoho opakování maxima (1RM), hodnocené pomocí testu 1RM na leg pressu
Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v síle stisku (kg)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v maximální síle stisku (kg), hodnocená pomocí standardizované ruční dynamometrie
Výchozí hodnota až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v maximální spotřebě kyslíku (VO₂max, ml/kg/min)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v maximálním příjmu kyslíku (VO₂max, ml/kg/min), hodnocená standardizovaným kardiopulmonálním zátěžovým testem (CPET)
Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v šestiminutové testu chůze (metry)
Časové okno: Základní hodnota až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě u vzdálenosti ušlé během šestiminutového chůzového testu (6MWT), měřeno v metrech
Základní hodnota až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v testu Timed Up-and-Go (sekundy)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v čase (sekundy) potřebném k dokončení testu Timed Up-and-Go (TUG), hodnoceno pomocí standardizovaných postupů
Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v testu pětkrát vstát a sednout (sekundy)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v čase (sekundy) potřebném k dokončení testu Five Times Sit-to-Stand (FTSST) za standardizovaných podmínek
Výchozí hodnota až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty u souhrnných skóre fyzické a duševní složky SF-36
Časové okno: Počáteční hodnoty až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v kvalitě života související se zdravím hodnocená pomocí dotazníku Short Form-36 (SF-36) (stupnice 0-100)
Počáteční hodnoty až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty skóre Klinické škály křehkosti (CFS)
Časové okno: Baseline až do 12. měsíce
Změna oproti výchozímu stavu stavu křehkosti hodnoceného pomocí Klinické škály křehkosti (CFS) (škála 1–9)
Baseline až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre Friedova fenotypu křehkosti
Časové okno: Baseline až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě u fenotypu křehkosti hodnoceného podle Friedových kritérií (stupnice 0–5)
Baseline až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci folistatinu v séru (ng/ml)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny folistatinu v séru, měřená enzymovou imunoanalýzou (ELISA), ng/ml
Od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci myostatinu v séru (ng/mL)
Časové okno: Výchozí stav až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny myostatinu v séru, měřeno metodou ELISA, ng/ml
Výchozí stav až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě koncentrace IGF-1 v séru (ng/mL)
Časové okno: Základní hodnota do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty koncentrace IGF-1 v séru, měřeno pomocí validované metody, ng/ml
Základní hodnota do 12. měsíce
Změna obvodu paže (cm)
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v obvodových měřeních (cm) střední části paže, hodnocených pomocí standardizovaných antropometrických technik
Výchozí hodnoty až do 12. měsíce
Změna obvodu střední části stehna (cm)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozího stavu v obvodových měřeních (cm) střední části stehna, hodnocených pomocí standardizovaných antropometrických technik
Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna v obvodu lýtka (cm)
Časové okno: Základní linie až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v obvodových měřeních (cm) lýtka, hodnocených pomocí standardizovaných antropometrických technik
Základní linie až do 12. měsíce
Změna obvodu boků (cm)
Časové okno: Baseline přes měsíc 12
Změna od výchozí hodnoty v obvodových měřeních (cm) gluteálních (kyčelních) oblastí, hodnocených pomocí standardizovaných antropometrických technik
Baseline přes měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Unlimited Biotechnology LLC

Spolupracovníci

Global Alliance for Regenerative Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UBL-CALMAF-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit