Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

CALM-AF-AI: Bekämpfung altersbedingten Muskelabbaus mit AAV-Follistatin kombiniert mit VEGF-Plasmid-Gentherapie zur Angiogeneseinduktion (CALM-AF-AI)

4. März 2026 aktualisiert von: Unlimited Biotechnology LLC

CALM-AF-AI: Bekämpfung altersbedingten Muskelverlusts mit AAV-Follistatin in Kombination mit angiogenese-induzierender VEGF-Plasmid-Gentherapie

Diese offene, nicht randomisierte Phase-1/2a-Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit der intramuskulären AAV9-Follistatin-Gentherapie bewerten, die entweder als Monotherapie oder in Kombination mit einem VEGF-kodierenden Plasmid verabreicht wird. Sekundäre Ziele umfassen die Bewertung vorläufiger Signale biologischer und funktioneller Aktivität, einschließlich Veränderungen der Skelettmuskelmasse und -leistung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 12 Teilnehmer (mit möglicher Erweiterung auf 18-21) werden sequenziell drei Kohorten zugeordnet: Niedrigdosis-AAV-Follistatin-Monotherapie (n=3), Hochdosis-AAV-Follistatin-Monotherapie (n=3) oder Kombinationstherapie (AAV-Follistatin + VEGF-Plasmid, n=6). Ein vorsichtiges 3+3-Dosis-Eskalationsdesign mit Sentinel-Dosierung wird angewendet.

Alle Untersuchungsprodukte werden durch intramuskuläre Injektion in große Skelettmuskeln verabreicht. In Kohorte 1 und 2 wird AAV-Follistatin einmalig am Tag 1 verabreicht. In Kohorte 3 wird das VEGF-Plasmid am Tag 1 und Tag 12 (±2 Tage) verabreicht, gefolgt von AAV-Follistatin an ungefähr Tag 27 (±3 Tage), was 15 ± 1 Tagen nach der zweiten VEGF-Plasmid-Dosis entspricht.

Rapamycin wird für ungefähr zwei Monate verabreicht, um Immunreaktionen auf den AAV-Vektor zu mildern. Teilnehmer werden regelmäßig auf Sicherheit überwacht, einschließlich klinischer Beurteilungen, Labortests und Kraftbewertungen.

Die Studie schließt Erwachsene im Alter von 45-75 Jahren mit Hinweisen auf altersbedingten Muskelschwund ein, die sich in allgemein stabiler Gesundheit befinden und in der Lage sind, eine informierte Einwilligung zu erteilen und die Studienverfahren einzuhalten. Berechtigte Teilnehmer müssen niedrige oder akzeptable Antikörpertiter gegen den AAV-Vektor aufweisen und eine Próspera ZEDE eResidency oder physische Residency besitzen.

Wichtige Ausschlusskriterien umfassen: Unkontrollierte signifikante medizinische Zustände; aktive oder kürzliche Malignität; klinisch relevante Immunstörungen oder aktive immunsuppressive Therapie; Schwangerschaft oder Stillzeit; frühere Exposition gegenüber AAV-basierter Gentherapie; oder kürzliche Teilnahme an anderen Untersuchungsstudien.

Das Screening (bis zu 7 Tage) umfasst Krankengeschichte, körperliche Untersuchung, Labortests und Basisbewertungen der Muskulatur (z.B. DXA, Kraft- und Funktionstests). Die Kernstudienphase dauert ungefähr 90 Tage (für Gruppe 3 = 120 Tage) mit häufigen Sicherheitsbewertungen und Funktionsbewertungen. Teilnehmer können sich für eine erweiterte Sicherheitsnachbeobachtung nach ungefähr 6 und 12 Monaten entscheiden.

Die Teilnahme beinhaltet potenzielle Risiken, einschließlich:

  • Immunreaktionen auf AAV oder Follistatin (z.B. grippeähnliche Symptome, Erhöhung der Leberenzyme), die gemäß Protokoll überwacht und behandelt werden;
  • Risiken im Zusammenhang mit dem VEGF-Plasmid (z.B. vorübergehende Gliederschmerzen oder Schwellungen);
  • Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Rapamycin (z.B. Mukositis, Stoffwechselveränderungen, erhöhtes Infektionsrisiko);
  • Unbekannte oder seltene Risiken, die der Gentherapie innewohnen. Unabhängige Sicherheitsüberwachung und vordefinierte Abbruchregeln sind vorhanden.

Ein direkter klinischer Nutzen kann nicht garantiert werden. Teilnehmer können Verbesserungen der Muskelmasse, Kraft, Ausdauer oder funktionellen Leistungsfähigkeit erfahren; dies ist jedoch eine frühe Phase der klinischen Prüfung, die primär darauf ausgelegt ist, Sicherheit und Durchführbarkeit zu bewerten. Die Studie kann zur Entwicklung zukünftiger Therapien für altersbedingten Muskelschwund beitragen.

Teilnehmer sollten mit ungefähr drei Monaten aktiver Teilnahme rechnen, mit optionaler Nachbeobachtung bis zu 12 Monaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Honduras
    • Bay Islands
      • Coxen Hole, Bay Islands, Honduras, 34101

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Freiwillige schriftliche Einwilligungserklärung vor allen studienbezogenen Verfahren
  • Fähigkeit, die Einwilligungserklärung zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben sowie alle erforderlichen Studienunterlagen zuverlässig auszufüllen
  • Bereitschaft, medizinische Eingriffe einschließlich Gentherapie zu unterziehen und den Besuchsplan sowie alle Studienverfahren einzuhalten
  • Verpflichtung, während der gesamten Studie ein stabiles Medikamenten- und Supplementregime beizubehalten, ohne neue Medikamente, Nahrungsergänzungsmittel oder leistungssteigernde Substanzen zu beginnen, sofern nicht vom Prüfarzt genehmigt
  • Männer und Frauen im Alter von 45-75 Jahren
  • Body-Mass-Index (BMI) zwischen 17,0 und 30,0 kg/m² beim Screening
  • Nachweis eines altersbedingten körperlichen Abbaus oder sitzenden Lebensstils definiert als:
  • <150 Minuten/Woche mittelintensive Aktivität, oder
  • <75 Minuten/Woche intensive Aktivität, oder
  • <600 MET-Minuten/Woche, oder
  • Clinical Frailty Scale (CFS) Score 3-6
  • Aktive Prospera ZEDE e-Residency oder physische Residency
  • Stabile Begleiterkrankungen für mindestens 3 Monate vor dem Screening
  • Postmenopausaler Status (Frauen)
  • Bereitschaft, zuverlässige Verhütungsmittel für 6 Monate nach der Therapie zu verwenden
  • Niedrige oder nicht nachweisbare Antikörpertiter gegen AAV9 (≤1:100 mittels ELISA)

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft, Stillzeit oder Schwangerschaftsabsicht; prämenopausaler Status (sofern nicht ≥12 Monate Amenorrhoe oder FSH ≥30 IU/L)
  • Probanden mit Alkohol- oder Drogenmissbrauch in der Anamnese innerhalb von 1 Jahr nach Studienbeginn
  • Beginn verbotener Medikamente, Nahrungsergänzungsmittel oder Interventionen während des Studienzeitraums, die Wirksamkeits- oder Sicherheitsbewertungen beeinflussen könnten
  • Aktive Malignität
  • Anamnese einer Malignität
  • Starke Familienanamnese von Krebs bei Verwandten ersten Grades (≥2 Verwandte mit Krebsdiagnose <60 Jahre)
  • Bekanntes hereditäres Krebs-Syndrom (BRCA1/2, Lynch-Syndrom, Li-Fraumeni, FAP, HNPCC) ohne genetische Beratung und erweitertes Überwachungs-Clearance
  • Anamnese von Schlaganfall oder transitorischer ischämischer Attacke (TIA)
  • Anamnese von Myokardinfarkt (MI) oder instabiler Angina (unabhängig vom Zeitpunkt seit dem Ereignis)
  • Diagnostizierte koronare Herzkrankheit (KHK) dokumentiert durch Koronarangiographie oder Belastungstest
  • Signifikante atherosklerotische Erkrankung an jeder Stelle (Stenose ≥50% in Karotis, Femoralis oder anderen Hauptarterien)
  • Vorherige koronare Revaskularisierung (perkutane Koronarintervention [PCI] oder koronare Bypass-Operation [CABG])
  • Vorherige Klappenreparatur oder -ersatz
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose von Herzinsuffizienz
  • Unkontrollierte Hypertonie (SBP >140 mmHg oder DBP >85 mmHg trotz Behandlung)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <50%, QTc ≥480 ms oder schwere Klappenerkrankung
  • Ventrikuläre Arrhythmien, die eine chronische medikamentöse Behandlung oder implantierbaren Kardioverter-Defibrillator erfordern
  • Vorhandensein eines Schrittmachers oder persistierender Linksschenkelblock
  • Bekannte diagnostizierte Kardiomyopathie jeglicher Ätiologie
  • Signifikante linksventrikuläre Hypertrophie, definiert als maximale linksventrikuläre Wanddicke ≥15 mm in jedem Segment in der Enddiastole (durch Echokardiographie oder kardiale MRT)
  • Anamnese von venöser Thromboembolie (TVT, Lungenembolie oder Thrombose an jeder Stelle), insbesondere wenn unprovozierte oder mit nur geringen auslösenden Faktoren verbunden (z.B. kleinere Operation, kombinierte orale Kontrazeptiva, kurzzeitige Immobilisierung)
  • Rezidivierende thrombotische Ereignisse, einschließlich rezidivierender oberflächlicher Venenthrombose
  • Thrombose an ungewöhnlichen Stellen (z.B. mesenteriale, portale oder Milzvenenthrombose, zerebrale Sinusvenenthrombose, Lebervenenthrombose (Budd-Chiari-Syndrom), Nierenvenenthrombose, retinale Venenthrombose)
  • Obere Hohlvenenthrombose nicht im Zusammenhang mit zentralvenöser Katheterisierung
  • Starke Familienanamnese von venöser oder arterieller Thrombose in jungem Alter bei Verwandten ersten Grades
  • Anamnese von wiederholtem Schwangerschaftsverlust oder schweren geburtshilflichen Komplikationen, die auf einen hyperkoagulablen Zustand hindeuten
  • Hochgradige Myopie (≥ -6,0 Dioptrien) oder pathologische Myopie ohne ophthalmologische Freigabe
  • Anamnese von Netzhautablösung, Glaskörperblutung oder retinaler Gefäßerkrankung (diabetische Retinopathie, retinaler Venenverschluss, altersbedingte Makuladegeneration mit Neovaskularisation)
  • Verwendung von systemischer Anti-VEGF-Therapie (z.B. Bevacizumab)
  • Aktuelle Verwendung verbotener Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel (siehe Abschnitt 4.3)
  • Nüchtern-Plasmaglukose ≥6,0 mmol/L (≥108 mg/dL) beim Screening
  • HbA1c ≥6,5% (≥48 mmol/mol) beim Screening
  • Bekannte Anamnese von Diabetes mellitus (jeglicher Art)
  • Anamnese von peptischem Ulkus innerhalb von 12 Monaten
  • Bekannte Osteoporose (DXA T-Score ≤ -2,5 an Hüfte oder Wirbelsäule)
  • Schwere Lungenerkrankung, einschließlich COPD oder restriktiver Lungenerkrankung (FVC <49% vorhergesagt)
  • Fortgeschrittene Nierenerkrankung (CKD Stadium 3-5, eGFR <60 mL/min/1,73 m²) oder Dialyseabhängigkeit
  • Anamnese von Zirrhose oder cholestatischer Lebererkrankung
  • Chronische Virushepatitis (HBV, HCV)
  • Autoimmunhepatitis
  • Aktive Hepatitis oder Hinweise auf hepatische Dekompensation
  • ALT oder AST >1,5× obere Normgrenze (ULN)
  • Gesamtbilirubin >1,5× ULN (außer bei Gilbert-Syndrom)
  • Aktive Cholezystitis, symptomatische Gallenblasenerkrankung (z.B. Gallenkolik) oder jede andere klinisch signifikante hepatobiliäre Anomalie
  • Neurodegenerative Erkrankung
  • Neuromuskuläre Störung
  • Psychiatrische oder Bewegungsstörungen, die die Teilnahme beeinträchtigen
  • Anamnese von medikamenteninduzierter Myopathie oder Rhabdomyolyse
  • Erhöhte Kreatinkinase (CK) beim Screening CK >1,0× ULN bestätigt an zwei verschiedenen Zeitpunkten im Abstand von mindestens 48 Stunden
  • Systemischer Lupus erythematodes (SLE), einschließlich Überlappungs- oder medikamenteninduzierten Formen
  • Mixed Connective Tissue Disease (MCTD)
  • Systemische Sklerose (diffuse, limitierte oder sine Sklerodermie)
  • Entzündliche Myopathien (einschließlich Polymyositis, Dermatomyositis, Einschlusskörpermyositis, immunvermittelte nekrotisierende Myopathie oder Überlappungsmyositis)
  • Primäres Sjögren-Syndrom, das systemische Immunsuppression erfordert
  • Rheumatoide Arthritis, die Biologika-Therapie erfordert oder mit extraartikulären Manifestationen
  • Undifferenzierte Bindegewebserkrankung, die ≥2 Klassifikationskriterien erfüllt
  • Aktuelle oder kürzliche Verwendung von Immunsuppressiva (innerhalb von 3 Monaten)
  • Akute bakterielle, pilzliche oder virale Infektion, Fieber oder Verabreichung von Lebendimpfstoffen innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Aktive Hepatitis-B-Infektion oder Reaktivierungsrisiko (HBsAg positiv, HBV-DNA nachweisbar oder isoliertes Anti-HBc ohne Anti-HBs)
  • Hepatitis-C-Infektion (nachweisbare HCV-RNA oder Behandlung innerhalb von 6 Monaten)
  • HIV-Infektion
  • Aktive oder latente Tuberkulose (positiver QuantiFERON-TB Gold Plus ≥0,35 IU/mL)
  • Akute Herpesvirusinfektion, definiert als aktive HSV-1- oder HSV-2-Läsionen (Vesikel, Ulzera, Krusten) bei klinischer Untersuchung beim Screening, CMV- oder EBV-IgM positiv
  • Thrombozytenzahl <100 × 10⁹/L beim Screening
  • Aktive therapeutische Antikoagulation
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung
  • Verwendung von Antikoagulanzien, die vor der Studienbehandlung nicht sicher abgesetzt werden können
  • Schwere körperliche Funktionsbeeinträchtigung (6-Minuten-Gehtest-Distanz <150 Meter oder CFS>6)
  • Vorherige Exposition gegenüber einem AAV-Gentherapeutikum (jeglicher AAV-Serotyp)
  • Vorherige Exposition gegenüber einem Prüfpräparat innerhalb von 90 Tagen
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 90 Tagen
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Komponenten des Prüfpräparats oder Immunsuppressiva (z.B. Prednison, Rapamycin)
  • Lebenserwartung <6 Monate
  • Jeglicher Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes ein unangemessenes Risiko darstellen, Studienergebnisse beeinträchtigen oder die Studienteilnahme beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrigdosierte AAV-Follistatin-Monotherapie
Die Teilnehmer erhalten am Tag 1 eine einzelne intramuskuläre Dosis von AAV-Follistatin (5 × 10¹⁰ vg/kg). Die Gesamtdosis wird gemäß einer standardisierten Injektionskarte bilateral über vordefinierte Injektionsstellen in den großen Gliedmaßenmuskeln (Musculus quadriceps femoris, Musculus gluteus maximus, Musculus gastrocnemius und Musculus biceps brachii) verabreicht. Rapamycin wird gemäß Studienprotokoll für etwa zwei Monate verabreicht, um Immunreaktionen auf den AAV-Vektor abzumildern. Diese Sentinel-Kohorte folgt einem sequenziellen 3+3-Dosis-Eskalationsdesign; dosislimitierende Toxizitäten werden bis Tag 21 vor der Eskalation zu Arm 2 bewertet.
Genetisch: AAV9-Follistatin-Gentherapie
Einmalige intramuskuläre Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten Virus, Serotyp 9, (AAV9) Vektors, der menschliches Follistatin kodiert.
Experimental: Hochdosierte AAV-Follistatin-Monotherapie
Nach der Sicherheitsüberprüfung von Arm 1 erhalten die Teilnehmer in Arm 2 am Tag 1 eine einzelne höhere intramuskuläre Dosis von AAV-Follistatin (1 × 10¹¹ vg/kg), die gemäß derselben standardisierten Injektionskarte bilateral über vordefinierte Injektionsstellen in den Hauptgliedmaßenmuskeln verabreicht wird. Eine prophylaktische Immunmodulation mit Rapamycin erfolgt gemäß Protokoll für etwa zwei Monate, mit identischen Sicherheitsüberwachungsverfahren wie in Arm 1. Diese Kohorte soll die dosisabhängige Sicherheit und Verträglichkeit der AAV-Follistatin-Monotherapie bewerten. Dosislimitierende Toxizitäten (DLTs) werden bis zum Tag 21 bewertet, und die Eskalation zu Arm 3 erfolgt nach Überprüfung der Sicherheitsdaten und Bestätigung der vordefinierten Kriterien.
Genetisch: AAV9-Follistatin-Gentherapie
Einmalige intramuskuläre Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten Virus, Serotyp 9, (AAV9) Vektors, der menschliches Follistatin kodiert.
Experimental: Kombination: AAV-Follistatin + VEGF-Plasmid
Nach Sicherheitsüberprüfung von Arm 2 erhalten Teilnehmer in Arm 3 VEGF-Plasmid (Gesamtdosis 4,8 mg), das intramuskulär an Tag 1 und Tag 12 (±2 Tage) in den gleichen vordefinierten bilateralen Muskelgruppen wie für AAV-Follistatin verabreicht wird (Quadrizeps femoris, Gluteus maximus, Gastrocnemius und Bizeps brachii). AAV-Follistatin wird dann 15 ± 1 Tage nach der zweiten VEGF-Dosis (etwa Tag 27-29) unter Verwendung derselben standardisierten Injektionskarte verabreicht. Die AAV-Dosis für Arm 3 wird basierend auf der Sicherheitsüberprüfung früherer Kohorten ausgewählt und beträgt entweder 5 × 10¹⁰ vg/kg oder 1 × 10¹¹ vg/kg. Rapamycin wird gemäß Protokoll für etwa zwei Monate ab etwa dem Zeitpunkt der AAV-Verabreichung bereitgestellt, um potenzielle Immunreaktionen abzuschwächen. Diese Kohorte bewertet die Sicherheit und Durchführbarkeit der sequenziellen VEGF-vermittelten vaskulären Unterstützung in Kombination mit der myoanabolen AAV-Follistatin-Gentherapie.
Genetisch: AAV9-Follistatin-Gentherapie
Einmalige intramuskuläre Verabreichung eines Adenovirus-assoziierten Virus, Serotyp 9, (AAV9) Vektors, der menschliches Follistatin kodiert.
Genetisch: VEGF-Plasmid
Intramuskuläre supercoiled Plasmid-DNA-Gentherapie, die für den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF) kodiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Häufigkeit, Schweregrad und Zusammenhang von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), bis Tag 90, bewertet gemäß CTCAE
Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer mit dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 21 nach AAV-Verabreichung
Inzidenz protokoll-definierter dosislimitierender Toxizitäten (DLTs) innerhalb des 21-tägigen DLT-Beobachtungszeitraums nach AAV-Verabreichung
Tag 1 bis Tag 21 nach AAV-Verabreichung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit vordefinierten klinisch signifikanten Laborauffälligkeiten
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung

Anzahl der Teilnehmer mit einer der folgenden Laboranomalien bis Tag 90 (Tag 120 für Gruppe 3):

ALT oder AST >3× ULN; Gesamtbilirubin >2× ULN; Serum-Cystatin C ≥1,5× Ausgangswert; eGFR-Abfall ≥25 % vom Ausgangswert; Hämoglobin <120 g/L bei Männern oder <110 g/L bei Frauen; Hämoglobinabnahme ≥2 g/dL; Thrombozytenzahl <100 × 10⁹/L; Neutrophilenzahl <1,5 × 10⁹/L; Kreatinkinase ≥5× ULN
Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer mit neu aufgetretener symptomatischer Herzinsuffizienz oder Arrhythmien (CTCAE Grad ≥2)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer, die neu auftretende symptomatische Herzinsuffizienz oder klinisch signifikante Arrhythmien mit Grad ≥2 gemäß CTCAE v5.0 bis Tag 90 (Tag 120 für Gruppe 3) erleben
Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer mit Injektionsstellenreaktionen (Schmerzen, Schwellung, Erythem, Induration oder lokale Entzündung), bewertet nach CTCAE v5.0, bis Tag 90 (Tag 120 für Gruppe 3)
Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer, die die Studienteilnahme aufgrund von unerwünschten Ereignissen abbrechen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung
Anzahl der Teilnehmer, die die Studientherapie aufgrund unerwünschter Ereignisse bis Tag 90 (Tag 120 für Gruppe 3) abbrechen
Tag 1 bis Tag 90 nach AAV-Verabreichung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Appendikulären Mageren Massenindex (ALMI), gemessen mittels DXA
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert im Appendikulären Fettfreien Masse-Index (ALMI) gemessen mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA)
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Knochenmineraldichte (BMD) gemessen durch DXA (g/cm²)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Knochenmineraldichte (BMD), gemessen mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA)
Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert in der Einwiederholungsmaximum (1RM)-Kraft der unteren Extremitäten (kg)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert in der maximalen willkürlichen Kraft, bewertet durch Ein-Wiederholungs-Maximum (1RM)-Test, bewertet mittels Beinpresse-1RM-Test
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Griffstärke (kg)
Zeitfenster: Basiswert bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der maximalen Greifkraft (kg), bewertet mittels standardisierter Handdynamometrie
Basiswert bis Monat 12
Änderung des maximalen Sauerstoffaufnahmewertes (VO₂max, mL/kg/min) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert der maximalen Sauerstoffaufnahme (VO₂max, mL/kg/min), bewertet durch standardisierten kardiopulmonalen Belastungstest (CPET)
Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert der Sechs-Minuten-Gehtest-Strecke (Meter)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der während des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Strecke, gemessen in Metern
Ausgangswert bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert in der Timed-Up-and-Go-Testzeit (Sekunden)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Zeit (Sekunden), die für die Durchführung des Timed-Up-and-Go-(TUG-)Tests erforderlich ist, bewertet nach standardisierten Verfahren
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Fünfmal-Sitzen-Aufstehen-Testzeit (Sekunden)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert in der Zeit (Sekunden), die benötigt wird, um den Five Times Sit-to-Stand Test (FTSST) unter standardisierten Bedingungen durchzuführen
Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert in den SF-36 Physical und Mental Component Summary Scores
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet durch den Short Form-36 (SF-36) Fragebogen (Skala 0-100)
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinical Frailty Scale (CFS)-Score
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung des Ausgangswerts des Gebrechlichkeitsstatus, bewertet mit der Clinical Frailty Scale (CFS) (Skala 1–9)
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fried Frailty Phänotyp-Score
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert des Gebrechlichkeitsphänotyps gemäß Fried-Kriterien (0-5 Skala)
Baseline bis Monat 12
Änderung des Serum-Follistatin-Konzentrations-Baselinewerts (ng/ml)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Serum-Follistatin-Spiegeln, gemessen durch Enzymimmunoassay (ELISA), ng/ml
Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert der Serum-Myostatin-Konzentration (ng/mL)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung des Serum-Myostatinspiegels gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mittels ELISA, ng/ml
Baseline bis Monat 12
Veränderung des Serum-IGF-1-Konzentrationsausgangswerts (ng/mL)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Serum-IGF-1-Konzentration, gemessen mit einem validierten Assay, ng/ml
Baseline bis Monat 12
Änderung des Oberarmumfangs (cm)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Umfangsmessungen (cm) des Oberarms, bewertet mittels standardisierter anthropometrischer Techniken
Baseline bis Monat 12
Veränderung des Oberschenkelumfangs in der Mitte (cm)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert bei den Umfangsmessungen (cm) der Mitte des Oberschenkels, bewertet mit standardisierten anthropometrischen Techniken
Baseline bis Monat 12
Änderung des Wadenumfangs (cm)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Umfangsmessungen (cm) der Wade, bewertet mittels standardisierter anthropometrischer Techniken
Baseline bis Monat 12
Veränderung des Hüftumfangs (cm)
Zeitfenster: Baseline durch Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Umfangsmessungen (cm) der glutealen (Hüft-)Regionen, bewertet mittels standardisierter anthropometrischer Techniken
Baseline durch Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Unlimited Biotechnology LLC

Mitarbeiter

Global Alliance for Regenerative Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UBL-CALMAF-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AAV9-Follistatin-Gentherapie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren