Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CALM-AF-AI: Modvirkning af aldersbetinget muskeltab med AAV-follistatin kombineret med angiogenese-inducerende VEGF-plasmiddengenterapi (CALM-AF-AI)

4. marts 2026 opdateret af: Unlimited Biotechnology LLC

CALM-AF-AI: Modvirkning af aldersbetinget muskeltab med AAV-Follistatin kombineret med angiogenese-inducerende VEGF-plasmide-genterapi

Denne fase 1/2a, åben-label, ikke-randomiserede undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af intramuskulær AAV9-Follistatin-genterapi administreret enten som monoterapi eller i kombination med en VEGF-kodende plasmid. Sekundære mål inkluderer vurderingen af foreløbige signaler på biologisk og funktionel aktivitet, herunder ændringer i skeletmuskelmassen og præstationsevnen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cirka 12 deltagere (med en potentiel udvidelse til 18-21) vil blive sekventielt tildelt tre kohorter: lavdosis AAV-Follistatin monoterapi (n=3), højdosis AAV-Follistatin monoterapi (n=3) eller kombinationsterapi (AAV-Follistatin + VEGF-plasmid, n=6). En forsigtig 3+3 dosiseskaleringsdesign med sentinel-dosering vil blive anvendt.

Alle undersøgelsesprodukter administreres via intramuskulær injektion i store skeletmuskler. I kohorte 1 og 2 administreres AAV-Follistatin én gang på dag 1. I kohorte 3 administreres VEGF-plasmid på dag 1 og dag 12 (±2 dage), efterfulgt af AAV-Follistatin på cirka dag 27 (±3 dage), hvilket svarer til 15 ± 1 dage efter den anden VEGF-plasmiddosis.

Rapamycin vil blive administreret i cirka to måneder for at afbøde immunresponser på AAV-vektoren. Deltagere vil gennemgå regelmæssig sikkerhedsovervågning, herunder kliniske vurderinger, laboratorietests og styrkeevalueringer.

Studiet inkluderer voksne i alderen 45-75 år med tegn på aldersrelateret muskelnedgang, som er i generelt stabil sundhed og i stand til at give informeret samtykke og overholde studieprocedurer. Berettigede deltagere skal have lave eller acceptable antistof-titreringer mod AAV-vektoren og besidde Próspera ZEDE eResidency eller fysisk residency.

Vigtige udelukkelseskriterier omfatter: ukontrollerede betydelige medicinske tilstande; aktiv eller nylig malignitet; klinisk relevante immundysfunktioner eller nuværende immunosuppressiv terapi; graviditet eller amning; tidligere eksponering for AAV-baseret genterapi; eller nylig deltagelse i andre undersøgelsesstudier.

Screening (op til 7 dage) omfatter sygehistorie, fysisk undersøgelse, laboratorietests og basale muskelvurderinger (f.eks. DXA, styrke og funktionelle tests). Kernestudieperioden varer cirka 90 dage (for gruppe 3 = 120 dage) med hyppige sikkerhedsvurderinger og funktionelle evalueringer. Deltagere kan vælge at deltage i forlænget sikkerhedsopfølgning på cirka 6 og 12 måneder.

Deltagelse indebærer potentielle risici, herunder:

  • Immunreaktioner på AAV eller follistatin (f.eks. influenza-lignende symptomer, forhøjede leverenzymer), overvåget og håndteret efter protokol;
  • Risici forbundet med VEGF-plasmid (f.eks. midlertidig smerte eller hævelse i lemmerne);
  • Bivirkninger relateret til rapamycin (f.eks. mukositis, metaboliske ændringer, øget infektionsrisiko);
  • Ukendte eller sjældne risici iboende i genterapi. Uafhængig sikkerhedstilsyn og foruddefinerede stopregler er på plads.

Direkte klinisk fordel kan ikke garanteres. Deltagere kan opleve forbedringer i muskelmasse, styrke, udholdenhed eller funktionel præstation; dette er dog et tidligt-fase studie primært designet til at vurdere sikkerhed og gennemførlighed. Studiet kan bidrage til udviklingen af fremtidige terapier for aldersrelateret muskelnedgang.

Deltagere bør forvente cirka tre måneders aktiv deltagelse, med valgfri opfølgning op til 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Honduras
    • Bay Islands
      • Coxen Hole, Bay Islands, Honduras, 34101

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Frivillig skriftlig informeret samtykke indhentet før nogen studierelaterede procedurer
  • Evne til at læse, forstå og underskrive informeret samtykkeformular og pålideligt udfylde nødvendige studiedokumenter
  • Villighed til at gennemgå medicinsk intervention, inklusiv genteknologi, og at overholde besøgsskemaet og alle studierelaterede procedurer
  • Forpligtelse til at opretholde et stabilt medicin- og kosttilskudsregime gennem hele studiet, uden indledning af nye lægemidler, kosttilskud eller præstationsfremmende stoffer medmindre godkendt af undersøgeren
  • Mænd og kvinder i alderen 45-75 år
  • Kropsmasseindeks (BMI) mellem 17,0 og 30,0 kg/m² ved screening
  • Evidens for aldersrelateret fysisk tilbagegang eller stillesiddende livsstil defineret som:
  • <150 minutter/uge med moderat intensitet aktivitet, eller
  • <75 minutter/uge med kraftig aktivitet, eller
  • <600 MET-minutter/uge, eller
  • Clinical Frailty Scale (CFS) score 3-6
  • Aktiv Prospera ZEDE e-residency eller fysisk residency
  • Stabile komorbiditeter i mindst 3 måneder før screening
  • Postmenopausestatus (kvinder)
  • Villighed til at bruge pålidelig prævention i 6 måneder efter terapi
  • Lave eller ikke-påviselige antistof-titer mod AAV9 (≤1:100 ved ELISA)

Eksklusionskriterier:

  • Graviditet, amning eller intention om at blive gravid; premenopausestatus (medmindre ≥12 måneders amenoré eller FSH ≥30 IU/L)
  • Personer med historie for alkohol- eller stofmisbrug inden for 1 år før studieindtræden
  • Indledning af forbudt medicin, kosttilskud eller interventioner under studieperioden, der kan forvirre effektivitets- eller sikkerhedsvurderinger
  • Aktiv malignitet
  • Historie for malignitet
  • Stærk familiehistorie for kræft hos førstegradsslægtninge (≥2 slægtninge med kræft diagnosticeret <60 år)
  • Kendt arveligt kræftsyndrom (BRCA1/2, Lynch-syndrom, Li-Fraumeni, FAP, HNPCC) uden genetisk rådgivning og forbedret overvågningsgodkendelse
  • Historie for apopleksi eller transient iskæmisk attack (TIA)
  • Historie for myokardieinfarkt (MI) eller ustabil angina pectoris (uanset tid siden hændelse)
  • Diagnosticeret koronararteriesygdom (CAD) dokumenteret ved koronarangiografi eller belastningstest
  • Signifikant aterosklerotisk sygdom på ethvert sted (stenose ≥50% i carotis, femoralis eller andre store arterier)
  • Tidligere koronar revaskularisering (perkutan koronar intervention [PCI] eller koronar bypass-operation [CABG])
  • Tidligere klapreparation eller -udskiftning
  • Historie eller nuværende diagnose af hjertesvigt
  • Ukontrolleret hypertension (SBP >140 mmHg eller DBP >85 mmHg på trods af behandling)
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) <50%, QTc ≥480 ms, eller alvorlig klapsygdom
  • Ventrikulære arytmier, der kræver kronisk medicinbehandling eller implanterbar defibrillator
  • Tilstedeværelse af pacemaker eller persistente venstre grenblok
  • Kendt diagnosticeret kardiomyopati af enhver ætiologi
  • Signifikant venstre ventrikel hypertrofi, defineret som maksimal venstre ventrikel vægtykkelse ≥15 mm i ethvert segment i endediastole (ved ekkokardiografi eller kardiel MR)
  • Historie for venøs tromboemboli (DVT, PE eller trombose på ethvert sted), især hvis uprovokeret, eller associeret med kun mindre provokerende faktorer (f.eks. mindre operation, kombinerede orale præventionsmidler, kortvarig immobilisering)
  • Tilbagevendende trombotiske hændelser, inklusiv tilbagevendende overfladisk venetrombose
  • Trombose på usædvanlige steder (f.eks. mesenteriel, portal eller splenetrombose, cerebral venøs sinustrombose, hepatisk venetrombose (Budd-Chiari syndrom), renal venetrombose, retinal venetrombose)
  • Superior vena cava trombose ikke relateret til central venøs kateterisering
  • Stærk familiehistorie for venøs eller arteriel trombose i ung alder hos førstegradsslægtninge
  • Historie for tilbagevendende graviditetstab eller alvorlige obstetriske komplikationer, der tyder på hyperkoagulabel tilstand
  • Højgradig myopi (≥ -6,0 dioptrier) eller patologisk myopi uden oftalmologisk godkendelse
  • Historie for netthinjeløsning, glaslegemeblodning eller retinal vaskulær sygdom (diabetisk retinopati, retinal venetrombose, aldersrelateret makuladegeneration med neovascularisering)
  • Brug af systemisk anti-VEGF-terapi (f.eks. bevacizumab)
  • Nuværende brug af forbudt medicin eller kosttilskud (se afsnit 4.3)
  • Fastende plasmaglukose ≥6,0 mmol/L (≥108 mg/dL) ved screening
  • HbA1c ≥6,5% (≥48 mmol/mol) ved screening
  • Kendt historie for diabetes mellitus (enhver type)
  • Historie for peptisk ulcersygdom inden for 12 måneder
  • Kendt osteoporose (DXA T-score ≤ -2,5 i hofte eller rygsøjle)
  • Alvorlig lunge sygdom, inklusiv KOL eller restriktiv lungesygdom (FVC <49% forventet)
  • Fremskreden nyresygdom (CKD stadium 3-5, eGFR <60 mL/min/1,73 m²) eller dialyseafhængighed
  • Historie for cirrose eller kolestatisk leversygdom
  • Kronisk viral hepatitis (HBV, HCV)
  • Autoimmun hepatitis
  • Aktiv hepatitis eller evidens for leversvigt
  • ALT eller AST >1,5× øvre normalgrænse (ULN)
  • Total bilirubin >1,5× ULN (medmindre på grund af Gilberts syndrom)
  • Aktiv kolecystitis, symptomatisk galdeblæresygdom (f.eks. biliær kolik) eller anden klinisk signifikant hepatobiliær abnormitet
  • Neurodegenerativ sygdom
  • Neuromuskulær lidelse
  • Psykisk eller bevægelseslidelse, der hæmmer deltagelse
  • Historie for lægemiddelinduceret myopati eller rabdomyolyse
  • Forhøjet kreatinkinase (CK) ved screening CK >1,0× ULN bekræftet ved to separate lejligheder mindst 48 timer fra hinanden
  • Systemisk lupus erythematosus (SLE), inklusiv overlap eller lægemiddelinducerede former
  • Mixed connective tissue disease (MCTD)
  • Systemisk sklerose (diffus, begrænset eller sine scleroderma)
  • Inflammatoriske myopatier (inklusive polymyositis, dermatomyositis, inclusion body myositis, immunmedieret nekrotiserende myopati eller overlap myositis)
  • Primært Sjögrens syndrom, der kræver systemisk immunsuppression
  • Reumatoid artritis, der kræver biologisk terapi eller med ekstra-artikulære manifestationer
  • Udifferentieret bindevævssygdom, der opfylder ≥2 klassifikationskriterier
  • Nuværende eller nylig brug af immunsuppressive midler (inden for 3 måneder)
  • Akut bakteriell, svampe- eller virusinfektion, feber eller modtagelse af levende vacciner inden for 30 dage før screening
  • Aktiv hepatitis B-infektion eller reaktiveringsrisiko (HBsAg positiv, HBV DNA påviselig eller isoleret anti-HBc uden anti-HBs)
  • Hepatitis C-infektion (påviselig HCV RNA eller behandling inden for 6 måneder)
  • HIV-infektion
  • Aktiv eller latent tuberkulose (positiv QuantiFERON-TB Gold Plus ≥0,35 IU/mL)
  • Akut herpesvirusinfektion, defineret som aktive HSV-1 eller HSV-2 læsioner (vesikler, ulcerationer, skorper) ved klinisk undersøgelse ved screening, CMV eller EBV IgM positiv
  • Blodplader <100 × 10⁹/L ved screening
  • Aktiv terapeutisk antikoagulation
  • Kendt arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse
  • Brug af antikoagulantia, der ikke sikkert kan afbrydes før studietil behandling
  • Alvorlig fysisk funktionel begrænsning (6-minutters gangtest distance <150 meter eller CFS>6)
  • Tidligere eksponering for ethvert AAV-genterapiprodukt (enhver AAV-serotype)
  • Tidligere eksponering for ethvert undersøgelseslægemiddel inden for 90 dage
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 90 dage
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelsesproduktkomponenter eller immunsuppressive midler (f.eks. prednison, rapamycin)
  • Forventet levealder <6 måneder
  • Enhver tilstand, der efter undersøgerens vurdering kan medføre uberettiget risiko, forstyrre studieresultater eller hæmme studiedeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis AAV-Follistatin Monoterapi
Deltagerne vil modtage en enkelt intramuskulær dosis af AAV-Follistatin (5 × 10¹⁰ vg/kg) på dag 1. Den samlede dosis vil blive administreret bilateralt på foruddefinerede injektionssteder i store lemuskler (quadriceps femoris, gluteus maximus, gastrocnemius og biceps brachii) i henhold til et standardiseret injektionskort. Rapamycin vil blive givet i henhold til protokollen i cirka to måneder for at dæmpe immunresponset på AAV-vektoren. Denne sentinel-kohorte følger et sekventielt 3+3 dosis-eskaleringsdesign; dosisbegrænsende toksiciteter vil blive vurderet gennem dag 21 før eskalering til Arm 2.
Genetisk: AAV9-Follistatin genterapi
En engangs intramuskulær administration af en adeno-associeret virus, serotype 9, (AAV9) vektor, der koder for humant follistatin.
Eksperimentel: Højdosis AAV-Follistatin Monoterapi
Efter sikkerhedsgennemgang af Arm 1 vil deltagerne i Arm 2 modtage en enkelt højere intramuskulær dosis af AAV-Follistatin (1 × 10¹¹ vg/kg) på dag 1, administreret bilateralt på foruddefinerede injektionssteder i store lem-muskler i henhold til det samme standardiserede injektionskort.
Profylaktisk immunmodulering med rapamycin vil blive leveret i henhold til protokollen i cirka to måneder, med identiske sikkerhedsmonitoreringsprocedurer som i Arm 1.
Denne kohorte er beregnet til at vurdere dosisafhængig sikkerhed og tolerabilitet af AAV-Follistatin-monoterapi.
Dosisbegrænsende toksiciteter (DLTs) vil blive vurderet gennem dag 21, og eskalering til Arm 3 vil fortsætte efter gennemgang af sikkerhedsdata og bekræftelse af foruddefinerede kriterier.
Genetisk: AAV9-Follistatin genterapi
En engangs intramuskulær administration af en adeno-associeret virus, serotype 9, (AAV9) vektor, der koder for humant follistatin.
Eksperimentel: Kombination: AAV-Follistatin + VEGF Plasmid
Efter sikkerhedsgennemgang af Arm 2 vil deltagerne i Arm 3 modtage VEGF-plasmid (total dosis 4,8 mg) administreret intramuskulært på dag 1 og dag 12 (±2 dage) i de samme foruddefinerede bilaterale muskelgrupper, der bruges til AAV-Follistatin (quadriceps femoris, gluteus maximus, gastrocnemius og biceps brachii). AAV-Follistatin vil derefter blive administreret 15 ± 1 dag efter den anden VEGF-dosis (cirka dag 27-29) ved hjælp af det samme standardiserede injektionskort. Dosis af AAV for Arm 3 vil blive valgt baseret på sikkerhedsgennemgang af tidligere kohorter og vil enten være 5 × 10¹⁰ vg/kg eller 1 × 10¹¹ vg/kg. Rapamycin vil blive leveret i henhold til protokollen i cirka to måneder, startende omkring tiden for AAV-administration, for at mindske potentielle immunresponser. Denne kohorte evaluerer sikkerheden og gennemførligheden af sekventiel VEGF-mediateret vaskulær støtte kombineret med myoanabol AAV-Follistatin genterapi.
Genetisk: AAV9-Follistatin genterapi
En engangs intramuskulær administration af en adeno-associeret virus, serotype 9, (AAV9) vektor, der koder for humant follistatin.
Genetisk: VEGF Plasmid
Intramuskulær supercoilet plasmid DNA-genterapi, der koder for vaskulær endotel vækstfaktor (VEGF).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), herunder alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 90 efter AAV-administration
Forekomst, sværhedsgrad og relation til behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), gennem dag 90, gradueret i henhold til CTCAE
Dag 1 til Dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 21 efter AAV-administration
Forekomsten af protokoldefinerede dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) inden for den 21-dages DLT-observationsvindue efter AAV-administration
Dag 1 til og med Dag 21 efter AAV-administration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med foruddefinerede klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration

Antal deltagere med en af følgende laboratorieabnormiteter gennem Dag 90 (Dag 120 for Gruppe 3):

ALT eller AST >3× ULN; Total bilirubin >2× ULN; Serum cystatin C ≥1,5× baseline; eGFR-fald ≥25% fra baseline; Hæmoglobin <120 g/L hos mænd eller <110 g/L hos kvinder; Hæmoglobinfald ≥2 g/dL; Pladeantal <100 × 10⁹/L; Neutrofiltal <1,5 × 10⁹/L; Kreatinkinase ≥5× ULN
Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere med nyopstået symptomatisk hjertesvigt eller arytmier (CTCAE Grade ≥2)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere, der oplever nyopstået symptomatisk hjertesvigt eller klinisk signifikante arytmier gradueret ≥2 ifølge CTCAE v5.0 indtil dag 90 (dag 120 for gruppe 3)
Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere med injektionsstedreaktioner
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere, der oplever injektionsstedsreaktioner (smerte, hævelse, erytem, induration eller lokal inflammation), graderet efter CTCAE v5.0, gennem dag 90 (dag 120 for gruppe 3)
Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere, der afbryder studiet behandling på grund af bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration
Antal deltagere, der afbryder studiebehandlingen på grund af bivirkninger indtil dag 90 (dag 120 for gruppe 3)
Dag 1 til og med dag 90 efter AAV-administration

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Appendicular Lean Mass Index (ALMI) målt ved DXA
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Appendikulær Lean Mass Index (ALMI) målt ved dual-energy røntgenabsorptiometri (DXA)
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i knoglemineraldensitet (BMD) målt med DXA (g/cm²)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i knoglemineraldensitet (BMD) målt med dual-energy X-ray absorptiometry (DXA)
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimal styrke ved én gentagelse (1RM) i nedre ekstremitet (kg)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimal frivillig styrke vurderet ved one-repetition maximum (1RM) test, vurderet ved brug af benpres 1RM test
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i grebstyrke (kg)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimal grebstyrke (kg), vurderet ved hjælp af standardiseret hånddynamometri
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimalt iltoptag (VO₂max, mL/kg/min)
Tidsramme: Baseline til måned 12
Ændring fra baseline i maksimalt iltoptag (VO₂max, mL/kg/min), vurderet ved standardiseret kardiopulmonal træningstest (CPET)
Baseline til måned 12
Ændring fra baseline i seks-minutters gangafstand (meter)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i tilbagelagt distance under seks-minutters gangtesten (6MWT), målt i meter
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Timed Up-and-Go-testtid (sekunder)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i tid (sekunder) krævet til at gennemføre Timed Up-and-Go (TUG)-testen, vurderet ved hjælp af standardiserede procedurer
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Five Times Sit-to-Stand-testtid (sekunder)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i tid (sekunder) krævet for at gennemføre Five Times Sit-to-Stand Test (FTSST) under standardiserede betingelser
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i SF-36 Physical og Mental Component Summary scores
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i sundhedsrelateret livskvalitet vurderet ved Short Form-36 (SF-36) spørgeskema (0-100 skala)
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Clinical Frailty Scale (CFS)-score
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i skrøbelighedsstatus vurderet ved hjælp af Clinical Frailty Scale (CFS) (1-9-skala)
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Fried Frailty Phenotype-score
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i skrøbelighedsfænotype vurderet efter Fried-kriterierne (0-5-skala)
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum follistatin-koncentration (ng/ml)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum follistatin-niveauer, målt ved enzym-bundet immunadsorberende test (ELISA), ng/ml
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum myostatin-koncentration (ng/mL)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum myostatin-niveauer, målt ved ELISA, ng/ml
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum IGF-1 koncentration (ng/mL)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i serum IGF-1-koncentration, målt ved hjælp af en valideret analyse, ng/ml
Baseline gennem måned 12
Ændring i overarmsomkreds (cm)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i omkredsmålinger (cm) af midtarmen, vurderet ved brug af standardiserede antropometriske teknikker
Baseline gennem måned 12
Ændring i midtlår-omkreds (cm)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i omkredsmålinger (cm) af midthigh, vurderet ved hjælp af standardiserede antropometriske teknikker
Baseline gennem måned 12
Ændring i lægomkreds (cm)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra udgangspunkt i omkredsmålinger (cm) af læggen, vurderet ved hjælp af standardiserede antropometriske teknikker
Baseline gennem måned 12
Ændring i hofteomkreds (cm)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i omkredsmålinger (cm) af gluteale (hofte) regioner, vurderet ved hjælp af standardiserede antropometriske teknikker
Baseline gennem måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Unlimited Biotechnology LLC

Samarbejdspartnere

Global Alliance for Regenerative Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

31. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UBL-CALMAF-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AAV9-Follistatin genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner